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Effets du livolétide (AZP-531) sur les comportements liés à l'alimentation chez les patients atteints du syndrome de Prader-Willi (ZEPHYR)

8 février 2021 mis à jour par: Millendo Therapeutics SAS

Une étude de phase 2b/3 pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et les effets du livolétide (AZP-531), un analogue de la ghréline non acylée, sur les comportements liés à l'alimentation chez les patients atteints du syndrome de Prader-Willi

Cette étude de phase 2b/3 en double aveugle et contrôlée par placebo évaluera l'innocuité, la tolérabilité et les effets du livotide sur les comportements alimentaires chez les patients atteints du syndrome de Prader-Willi (PWS).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le protocole comprend 2 parties consécutives :

  1. La première partie est une étude dose-réponse de phase 2b consistant en une période principale de 3 mois en double aveugle, contrôlée par placebo, suivie d'une période d'extension de 9 mois.
  2. La deuxième partie est une étude de phase 3 consistant en une période principale de 6 mois en double aveugle, contrôlée par placebo, suivie d'une période d'extension de 6 mois. La phase 3 peut être lancée après l'examen des résultats d'innocuité et d'efficacité à la fin de la période de base de la phase 2b.

Un total d'environ 50 patients par groupe (âgés de 8 à 65 ans) seront randomisés (environ 150 patients au total). En plus de cette cohorte de 150 patients, une cohorte distincte de patients âgés de 4 à 7 ans sera également randomisée.

Remarque : La cohorte des 8-65 ans est entièrement inscrite. L'inscription dans la cohorte d'âge de 4 à 7 ans se poursuit.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

158

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Camperdown, Australie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Melbourne, Australie, 3084
        • Austin Health
      • Nedlands, Australie, 6009
        • Perth Children's Hospital
      • Westmead, Australie, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Espagne
      • Alicante, Espagne, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barakaldo, Espagne, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Sabadell, Espagne, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • France
      • Angers, France, 49100
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
      • Bron, France, 69677
        • CHU Lyon - Hopital Femmes Mere Enfant
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, France, 75013
        • Hospital Pitie Salpetriere
      • Toulouse, France
        • CHU de TOULOUSE - Hôpital des Enfants
      • Toulouse, France, 31059
        • CHU de Toulouse - Hospital Rangueil
  • Italie
      • Napoli, Italie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Roma, Italie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015
        • Erasmus University Medical Center
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3016
        • Stichting Kind en Groei
  • Royaume-Uni
      • Dundee, Royaume-Uni, DD1 9SY
        • NHS Tayside
      • London, Royaume-Uni, W12 0NN
        • Imperial College London
      • London, Royaume-Uni, SW109NH
        • Chelsea And Westminster Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California - Irvine Medical Center
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota-Minneapolis
    • New York
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • New York Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic génétique confirmé du SPW
  • Preuve d'augmentation de l'appétit ou d'hyperphagie
  • Le patient doit avoir un seul soignant principal qui doit être disponible pendant certaines durées de l'étude
  • IMC ≤ 65 kg/m2
  • Traitement par hormone de croissance autorisé si les doses sont stables depuis au moins 1 mois avant le dépistage

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de maladie hépatique chronique
  • Diabète de type 1
  • HbA1c > 10%
  • Poids corporel <20 kg

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Livolétide à faible dose
Injection sous-cutanée quotidienne d'environ 60 mcg/kg pendant une période de base en double aveugle de 3 mois et une période d'extension en ouvert de 9 mois.
Médicament: Livoletide
Injection sous-cutanée quotidienne
Autres noms:
  • AZP-531
Expérimental: Livoletide à haute dose
Injection sous-cutanée quotidienne d'environ 120 mcg/kg pendant une période de base en double aveugle de 3 mois et une période d'extension en ouvert de 9 mois.
Médicament: Livoletide
Injection sous-cutanée quotidienne
Autres noms:
  • AZP-531
Comparateur placebo: Placebo
Injection sous-cutanée quotidienne de NaCl à 0,9 % pendant la période principale en double aveugle de 3 mois, puis de livotide à faible dose ou à forte dose pendant la période d'extension en ouvert de 9 mois.
Médicament: Placebo
Injection sous-cutanée quotidienne

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'hyperphagie et des comportements liés à l'alimentation (questionnaire sur l'hyperphagie pour les essais cliniques ; HQ-CT)
Délai: De base au mois 3
Changement de la ligne de base à la fin de la période principale de 3 mois pour le score total HQ-CT. La plage de score HQ-CT est de 0 à 36 où le score le plus élevé représente des comportements alimentaires anormaux plus graves.
De base au mois 3

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation en pourcentage de la masse grasse corporelle totale entre le départ et le 3e mois chez les patients âgés de 8 à 65 ans définis comme étant en surpoids/obèses
Délai: De base au mois 3

La masse grasse corporelle totale a été évaluée à l'aide d'un balayage par absorptiométrie à rayons X à double énergie (DXA). Des DXA ont été réalisées dans chaque établissement local en utilisant des procédures et des paramètres standardisés.

Les patients en surpoids/obèses ont été définis comme suit :

  • patients ≥18 ans : IMC ≥27 kg/m2
  • patients âgés de 4 à 17 ans : IMC ≥ 90e centile pour le même âge et le même sexe
De base au mois 3
Changement de la ligne de base au mois 3 du tour de taille chez les patients âgés de huit à 65 ans définis comme étant en surpoids/obèses
Délai: De base au mois 3

Le tour de taille a été mesuré à jeun au bord supérieur de la crête iliaque, selon les recommandations du Anthropometry Procedures Manual of the National Health and Nutrition Examination Survey, Revised 2007.

Les patients en surpoids/obèses ont été définis comme suit :

  • patients ≥18 ans : IMC ≥27 kg/m2
  • patients âgés de 4 à 17 ans : IMC ≥ 90e centile pour le même âge et le même sexe
De base au mois 3
Variation en pourcentage du poids corporel entre le départ et le 3e mois chez les patients âgés de 8 à 65 ans définis comme étant en surpoids/obèses
Délai: De base au mois 3

Les patients étaient pesés à jeun, habillés (sous-vêtements, blouse légère ou vêtements légers), sans chaussures ni bijoux lourds, à l'aide d'une balance calibrée. Si possible, la même échelle doit être utilisée tout au long de l'étude. Les conditions dans lesquelles les patients sont pesés doivent être constantes si possible.

Les patients en surpoids/obèses ont été définis comme suit :

  • patients ≥18 ans : IMC ≥27 kg/m2
  • patients âgés de 4 à 17 ans : IMC ≥ 90e centile pour le même âge et le même sexe
De base au mois 3

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Millendo Therapeutics SAS

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 mars 2019

Achèvement primaire (Réel)

26 février 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

25 mai 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 décembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 décembre 2018

Première publication (Réel)

2 janvier 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 février 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AZP01-CLI-003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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