Multicentrická studie pacientem hlášených gastrointestinálních příznaků u lidí s cystickou fibrózou (GALAXY)
1. října 2019 aktualizováno: Chris Goss
Multicentrická studie pacientem hlášených gastrointestinálních příznaků u lidí s cystickou fibrózou (GALAXY-OB-18)
Toto je prospektivní, multicentrická, observační studie navržená ke sběru gastrointestinálních údajů u pacientů s cystickou fibrózou (CF).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
V současné době neexistují žádné velké, multicentrické prospektivní klinické studie zkoumající léčbu zácpy nebo jiných gastrointestinálních (GI) symptomů u lidí s cystickou fibrózou (CF). Současná doporučení v literatuře o CF jsou z velké části založena na odborném konsenzu a názorech. Přesto jsou zácpa a další GI symptomy rozhodujícími faktory kvality života (QOL) a udržení optimálního nutričního stavu u lidí s CF. Tato studie bude používat GI-symptomatologické dotazníky k pochopení mnoha překrývajících se GI symptomů u lidí s CF.
Způsobilým subjektům bude udělen souhlas a budou zapsáni do studie při vstupní návštěvě. Při návštěvě subjekt nebo rodič/opatrovník dokončí průzkumy výsledků hlášených pacientem (PRO) pomocí mobilního zařízení (např. chytrého telefonu nebo tabletu). Stejné dotazníky budou vyplněny na mobilním zařízení mimo kliniku ještě třikrát. PRO se budou skládat ze čtyř dotazníků: Pacientské hodnocení příznaků zácpy (PAC-SYM), Pacientské hodnocení gastrointestinálních příznaků (PAGI-SYM), Pacientské hodnocení kvality života zácpy (PAC-QOL) a dotazník pro konkrétní onemocnění (Bristol Škála stolice a otázky týkající se fekální inkontinence a kvality a frekvence stolice).
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
402
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20816
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Spojené státy, 32514
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
- OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506-9983
- University of Kentucky
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Spojené státy, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- University of Massachusetts Memorial Health Care
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
- Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
- Atrium Health Pulmonary Care
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27103
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- Oklahoma Cystic Fibrosis Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75247
- University of Texas Southwestern / Children's Health
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Intermountain Cystic Fibrosis Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
- The Children's Specialty Center Fletcher Allen Health Care
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Subjekty s diagnózou cystické fibrózy (CF), které splňují všechna zahrnutá a žádné z vylučovacích kritérií, budou způsobilé k účasti v této studii.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všechna pohlaví ve věku ≥ 2 roky v době udělení souhlasu
Dokumentace diagnózy cystické fibrózy (CF) doložené jedním nebo více klinickými rysy v souladu s fenotypem CF a jedním nebo více z následujících kritérií:
- Chlorid potu rovný nebo vyšší než 60 miliekvivalentů (mEq)/litr podle kvantitativního testu pilokarpinové iontoforézy (QPIT)
- Dvě dobře charakterizované mutace v genu pro regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR)
- Abnormální rozdíl nosního potenciálu (NPD) (změna NPD v reakci na roztok s nízkým obsahem chloridů a isoproterenol nižší než -5 mV)
- Zapsáni do registru pacientů s cystickou fibrózou (subjekty se mohou zapsat do registru při registrační návštěvě, pokud nebyly zapsány dříve)
- Písemný informovaný souhlas (a případně souhlas) získaný od subjektu nebo právního zástupce subjektu
- Ochota vyplňovat dotazníky na mobilním zařízení
- Schopnost používat mobilní aplikaci Medidata Patient Cloud pro vyplňování dotazníků
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost stavu nebo abnormality, které by podle názoru zkoušejícího zkomplikovaly interpretaci údajů o výsledcích studie nebo narušily dosažení cílů studie
- Přítomnost plicní exacerbace při vstupní návštěvě
- Hospitalizace pro syndrom distální střevní obstrukce (DIOS) během 28 dnů před návštěvou při zápisu
- Aktuální gastrointestinální (GI) nebo břišní/pánevní malignita
- Operace břicha nebo pánve během 28 dnů před návštěvou při zápisu
- V době návštěvy při zápisu plánovaná operace břicha nebo pánve nebo vyčištění střeva během 28 dnů po návštěvě při zápisu
- Zahájení nové terapie modulátorem CFTR během 4 týdnů před návštěvou při zápisu
- Záměr zahájit novou terapii modulátorem CFTR do 28 dnů od návštěvy při registraci
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Všechny předměty
Subjekty s diagnózou cystické fibrózy (CF), které splňují všechna zahrnutá a žádné z vylučovacích kritérií, budou způsobilé k účasti v této studii.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento dokončených hodnocení
Časové okno: 1 měsíc
|
Procento plánovaných hodnocení mimo kliniku, přičemž alespoň jedna ze čtyř PROS byla plně dokončena.
|
1 měsíc
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Prevalence zácpy
Časové okno: 1 měsíc
|
Procento zapsaných subjektů s jakýmkoliv výskytem zácpy definované protokolem během 1 měsíce sledování (prevalence období)
|
1 měsíc
|
|
Průměrný výsledek hlášený pacientem (PRO) skóre
Časové okno: Při návštěvě 1 (1 den)
|
Průměrné skóre PRO (rozsah skóre PAC-SYM: 0-4, rozsah skóre PAGI-SYM: 0-5, rozsah skóre PAC-QOL: 0-4) v době zápisu (návštěva 1), kde nižší skóre odpovídá menší závažnosti symptomů .
|
Při návštěvě 1 (1 den)
|
|
Procento subjektů léčených pro GI symptomy
Časové okno: Při návštěvě 1 (1 den)
|
Procento zapsaných subjektů léčených na GI symptomy při návštěvě 1
|
Při návštěvě 1 (1 den)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: A. Jay Freeman, MD, MSc, Emory University/Children's Healthcare
- Vrchní vyšetřovatel: Baharak Moshiree, MD, University of North Carolina Charlotte, Atrium Health
- Vrchní vyšetřovatel: Meghana Sathe, MD, University of Texas Southwestern/Children's Health
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. května 2019
Primární dokončení (Aktuální)
17. září 2019
Dokončení studie (Aktuální)
17. září 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. ledna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. ledna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
14. ledna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. října 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. října 2019
Naposledy ověřeno
1. října 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GALAXY-OB-18
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .