Multisenterstudie av pasientrapporterte gastrointestinale symptomer hos personer med cystisk fibrose (GALAXY)
1. oktober 2019 oppdatert av: Chris Goss
Multisenterstudie av pasientrapporterte gastrointestinale symptomer hos personer med cystisk fibrose (GALAXY-OB-18)
Dette er en prospektiv, multisenter, observasjonsstudie designet for å samle inn gastrointestinale data hos pasienter med cystisk fibrose (CF).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Det er for tiden ingen store, multisenter prospektive kliniske studier som undersøker behandling av forstoppelse eller andre gastrointestinale (GI) symptomer hos personer med cystisk fibrose (CF). Gjeldende anbefalinger i CF-litteraturen er i stor grad basert på ekspertkonsensus og meninger. Likevel er forstoppelse og andre GI-symptomer avgjørende faktorer for livskvalitet (QOL) og opprettholdelse av optimal ernæringstilstand hos personer med CF. Denne studien vil bruke GI-symptomatologiske spørreskjemaer for å forstå de mange overlappende GI-symptomene hos personer med CF.
Kvalifiserte emner vil bli samtykket og meldt seg på studiet ved påmeldingsbesøket. Ved besøket vil forsøkspersonen eller foreldre/foresatte fullføre pasientrapporterte utfallsundersøkelser (PROs) ved hjelp av en mobil enhet (f.eks. smarttelefon eller nettbrett). De samme spørreskjemaene vil fylles ut på en mobil enhet utenfor klinikken ytterligere tre ganger. PRO-ene vil bestå av fire spørreskjemaer: Pasientvurdering av obstipasjonssymptomer (PAC-SYM), Pasientvurdering av gastrointestinale symptomer (PAGI-SYM), Pasientvurdering av livskvalitet for forstoppelse (PAC-QOL) og et sykdomsspesifikt spørreskjema (Bristol) Avføringsskala og spørsmål om fekal inkontinens, og avføringskvalitet og frekvens).
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
402
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
- Central Connecticut Cystic Fibrosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20816
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Forente stater, 32514
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
- OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40506-9983
- University of Kentucky
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Forente stater, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- University of Massachusetts Memorial Health Care
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
- SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
- Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
- Atrium Health Pulmonary Care
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27103
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- Oklahoma Cystic Fibrosis Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75247
- University of Texas Southwestern / Children's Health
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- Intermountain Cystic Fibrosis Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
- The Children's Specialty Center Fletcher Allen Health Care
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Personer med diagnosen cystisk fibrose (CF) som oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene vil være kvalifisert for deltakelse i denne studien.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alle kjønn ≥ 2 år på tidspunktet for samtykke
Dokumentasjon av en cystisk fibrose (CF)-diagnose som dokumentert av ett eller flere kliniske trekk i samsvar med CF-fenotypen og ett eller flere av følgende kriterier:
- Svetteklorid lik eller større enn 60 milliekvivalent (mEq)/liter ved kvantitativ pilokarpiniontoforesetest (QPIT)
- To godt karakteriserte mutasjoner i genet for cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR)
- Unormal nesepotensialforskjell (NPD) (endring i NPD som respons på en lav kloridløsning og isoproterenol på mindre enn -5 mV)
- Registrert i Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry (emner kan registrere seg i registeret ved registreringsbesøk hvis de ikke tidligere er påmeldt)
- Skriftlig informert samtykke (og samtykke når det er aktuelt) innhentet fra subjektets eller subjektets juridiske representant
- Villig til å fylle ut spørreskjemaer på mobil enhet
- Kunne bruke Medidata Patient Cloud-mobilapplikasjonen for å fylle ut spørreskjemaene
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av en tilstand eller abnormitet som etter etterforskerens mening ville komplisere tolkningen av studieresultatdata eller forstyrre å nå studiemålene
- Tilstedeværelse av en lungeforverring ved innmeldingsbesøket
- Sykehusinnleggelse for distalt intestinalt obstruksjonssyndrom (DIOS) innen 28 dager før registreringsbesøket
- Nåværende gastrointestinal (GI) eller abdominal/bekken malignitet
- Abdominal- eller bekkenkirurgi innen 28 dager før påmeldingsbesøket
- På tidspunktet for registreringsbesøket, planlagt abdominal- eller bekkenoperasjon eller tarmrensing i løpet av de 28 dagene etter registreringsbesøket
- Start av ny CFTR-modulatorterapi innen 4 uker før registreringsbesøket
- Har til hensikt å starte ny CFTR-modulatorterapi innen 28 dager etter registreringsbesøket
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Alle fag
Personer med diagnosen cystisk fibrose (CF) som oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene vil være kvalifisert for deltakelse i denne studien.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel fullførte vurderinger
Tidsramme: 1 måned
|
Prosentandel av planlagte vurderinger utenfor klinikken med minst én av de fire PRO-ene fullført.
|
1 måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av forstoppelse
Tidsramme: 1 måned
|
Prosentandel av påmeldte personer med noen forekomst av protokolldefinert forstoppelse i løpet av 1 måneds oppfølging (periodeprevalensen)
|
1 måned
|
|
Gjennomsnittlig pasientrapportert resultat (PRO)-score
Tidsramme: Ved besøk 1 (1 dag)
|
Gjennomsnittlig PRO-poengsum (PAC-SYM-scoreområde: 0-4, PAGI-SYM-scoreområde: 0-5, PAC-QOL-scoreområde: 0-4) på tidspunktet for påmelding (besøk 1) der lavere poengsum tilsvarer mindre alvorlighetsgrad av symptomer .
|
Ved besøk 1 (1 dag)
|
|
Prosentandel av forsøkspersoner behandlet for GI-symptomer
Tidsramme: Ved besøk 1 (1 dag)
|
Prosentandel av registrerte personer som mottar behandling for GI-symptomer ved besøk 1
|
Ved besøk 1 (1 dag)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: A. Jay Freeman, MD, MSc, Emory University/Children's Healthcare
- Hovedetterforsker: Baharak Moshiree, MD, University of North Carolina Charlotte, Atrium Health
- Hovedetterforsker: Meghana Sathe, MD, University of Texas Southwestern/Children's Health
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. mai 2019
Primær fullføring (Faktiske)
17. september 2019
Studiet fullført (Faktiske)
17. september 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. januar 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. januar 2019
Først lagt ut (Faktiske)
14. januar 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. oktober 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. oktober 2019
Sist bekreftet
1. oktober 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GALAXY-OB-18
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført