Studie k pochopení genetiky a klinického průběhu fokální segmentové glomerulosklerózy (FSGS), onemocnění s minimální změnou rezistentní na léčbu (TR-MCD) a diabetické nefropatie (DN)
17. července 2021 aktualizováno: Goldfinch Bio, Inc.
Studie charakterizující genetický, biomarkerový a klinický profil pacientů s fokální segmentální glomerulosklerózou (FSGS), onemocněním s minimálními změnami odolnými vůči léčbě (TR-MCD) a diabetickou nefropatií (DN)
Jedná se o studii se 2 částmi.
Část 1 zahrnuje návštěvu za účelem odběru biologických vzorků nezbytných pro molekulární charakterizaci chronického onemocnění ledvin.
Část 2 zahrnuje období pozorování 5 návštěv po dobu až 8 týdnů.
Během části 2 budou provedeny základní testy a moč bude shromažďována přibližně každé 2 týdny po dobu 8 týdnů.
Pacienti se mohou zúčastnit části 1, části 2 nebo obou a budou sledováni po dobu až 1 roku sestávajícího ze sběru dat ze zdravotních záznamů pacienta a domácího sběru vzorků moči každé 4 měsíce.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
20
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Spojené státy, 85210-6041
- Aventiv Research - Phoenix
-
-
California
-
Glendale, California, Spojené státy, 91206
- Glendale Adventist Medical Center
-
Victorville, California, Spojené státy, 92395-8322
- DaVita Mojave Sage Dialysis
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80230-7200
- Colorado Kidney Care
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01107-1369
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
-
-
Michigan
-
Roseville, Michigan, Spojené státy, 48066
- St. Clair Nephrology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404-1212
- DaVita Clinical Research
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
- Clinical Research Consultants
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89129-6201
- DaVita Pelican Point Dialysis
-
-
New Mexico
-
Gallup, New Mexico, Spojené státy, 87301-5655
- High Desert Nephrology
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44302-1715
- Akron Nephrology Associates, Inc.
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37404-2743
- Southeast Renal Research Institute
-
-
Texas
-
Arlington, Texas, Spojené státy, 76015
- Arlington Nephrology, PC
-
Lewisville, Texas, Spojené státy, 75057-6039
- North Texas Kidney Disease Association
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
- South Texas Renal Care Group (Downtown)
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229-3809
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Wurzbach Road)
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78251-1230
- South Texas Renal Care Group (Westover Hills)
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78258-4800
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Carnoustie Drive)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti budou vybráni ze zúčastněných klinik výzkumných pracovníků
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pro pacienty s FSGS/TR-MCD:
- Kompetentní a ochotní poskytnout informovaný souhlas a dodržovat všechna hodnocení a omezení studie.
- Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let s FSGS nebo TR-MCD v době poskytnutí písemného informovaného souhlasu.
- Diagnostika FSGS nebo TR-MCD na základě biopsie nebo genetického testování.
- Poměr bílkovin a kreatininu v moči (UPCR) ≥ 1,0 g/g.
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥ 45 ml/min/1,73 m2.
Pro pacienty s DN:
- Kompetentní a ochotní poskytnout informovaný souhlas a dodržovat všechna hodnocení a omezení studie.
- Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let s DN v době poskytnutí písemného informovaného souhlasu.
- Diagnóza diabetu 2. typu
- Poměr albuminu a kreatininu v moči (UACR) ≥ 150 mg/g.
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥ 45 ml/min/1,73 m2.
Kritéria vyloučení:
Pro pacienty s FSGS/TR-MCD:
- Důkaz jiného onemocnění ledvin nebo onemocnění ledvin sekundárního k infekčnímu procesu.
- Anamnéza viru lidské imunodeficience (HIV), hepatitidy B nebo hepatitidy C. Mohou být zahrnuti pacienti, jejichž výsledky jsou kompatibilní s předchozí imunizací nebo léčbou.
- Index tělesné hmotnosti (BMI) > 42 kg/m2.
- Významná anamnéza nebo důkaz klinicky významné poruchy, stavu, současného onemocnění nebo onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího představovalo riziko pro bezpečnost pacienta nebo narušovalo hodnocení, postupy nebo dokončení studie (např. závažné srdeční onemocnění, porucha srdečního převodu nebo těžké nebo chronické hepatobiliární onemocnění).
- Anamnéza malignity, která není v remisi během posledních 5 let, kromě adekvátně léčené bazocelulární nebo spinocelulární rakoviny kůže nebo cervikálního karcinomu in situ.
- Anamnéza transplantace jakéhokoli orgánu nebo kostní dřeně, včetně ledvinových štěpů.
- Alkoholismus nebo zneužívání drog/chemikálií v anamnéze do 12 měsíců.
- Předem plánovaná operace nebo postupy, které by narušovaly provádění studie.
Pro pacienty s DN:
- Důkaz jiného onemocnění ledvin nebo onemocnění ledvin sekundárního k infekčnímu procesu.
- Anamnéza HIV, hepatitidy B nebo hepatitidy C. Mohou být zahrnuti pacienti, jejichž výsledky jsou kompatibilní s předchozí imunizací nebo léčbou.
- BMI > 42 kg/m2.
- Významná anamnéza nebo důkaz klinicky významné poruchy, stavu, současného onemocnění nebo onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího představovalo riziko pro bezpečnost pacienta nebo narušovalo hodnocení, postupy nebo dokončení studie (např. závažné srdeční onemocnění, porucha srdečního převodu nebo těžké nebo chronické hepatobiliární onemocnění).
- Anamnéza malignity, která není v remisi během posledních 5 let, kromě adekvátně léčené bazocelulární nebo spinocelulární rakoviny kůže nebo cervikálního karcinomu in situ.
- Anamnéza transplantace jakéhokoli orgánu nebo kostní dřeně, včetně ledvinových štěpů.
- Alkoholismus nebo zneužívání drog/chemikálií v anamnéze do 12 měsíců.
- Předem plánovaná operace nebo postupy, které by narušovaly provádění studie.
- Onemocnění ledvin, které vyžaduje imunosupresivní léčbu (v současnosti nebo v minulosti).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
FSGS/TR-MCD
Pacienti s FSGS/TR-MCD
|
Jedná se o neintervenční studii
|
|
Diabetická nefropatie (DN)
Pacienti s DN
|
Jedná se o neintervenční studii
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna poměru proteinu ke kreatininu v moči (UPCR)
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
|
|
Změna poměru albuminu ke kreatininu v moči (UACR)
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
|
|
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: Návštěva sběru základní linie/biomarkerů
|
Návštěva sběru základní linie/biomarkerů
|
|
|
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: Přibližně 8 týdnů
|
Přibližně 8 týdnů
|
|
|
Změna biomarkeru moči: Nefrin
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
|
|
Změna biomarkeru moči: Podocin
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
|
|
Změna biomarkeru moči: Rac1
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
|
|
Změna biomarkeru moči: Synaptopodin
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
|
|
Změna biomarkeru moči: Urea
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
|
|
Změna biomarkeru moči: Jiné průzkumné
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
|
|
Změna biomarkeru séra/plazmy: jiný průzkumný
Časové okno: Přibližně 8 týdnů
|
Přibližně 8 týdnů
|
|
|
Počet pacientů s genetickými variantami, u nichž se předpokládá, že jsou spojeny s chronickým onemocněním ledvin a funkčním následkem
Časové okno: Návštěva sběru základní linie/biomarkerů
|
Analýza DNA vzorku krve
|
Návštěva sběru základní linie/biomarkerů
|
|
Profil genové exprese a fenotyp organoidů generovaných indukovatelnými pluripotentními kmenovými buňkami (iPSC)
Časové okno: Návštěva sběru základní linie/biomarkerů
|
Generování iPSC ze vzorku plné krve
|
Návštěva sběru základní linie/biomarkerů
|
|
Změna od výchozího hodnocení příznaků FSGS hlášeného pacientem
Časové okno: Přibližně 8 týdnů
|
Pacienti s FSGS/TR-MCD vyhodnotí symptomatologii onemocnění pomocí FSGS Symptom Diary a FSGS Symptom Impact Questionnaire
|
Přibližně 8 týdnů
|
|
Změna od výchozího hodnocení zdravotního stavu hlášeného pacientem
Časové okno: Přibližně 8 týdnů
|
Pacienti posoudí zdravotní stav pomocí 36-položkového krátkého zdravotního průzkumu (SF-36)
|
Přibližně 8 týdnů
|
|
Změna od výchozího hodnocení únavy hlášeného pacientem
Časové okno: Přibližně 8 týdnů
|
Pacienti posoudí symptom únavy pomocí modifikované stupnice dopadu únavy
|
Přibližně 8 týdnů
|
|
Změna od výchozího hodnocení otoku hlášeného klinikem
Časové okno: Přibližně 8 týdnů
|
Klinici budou hodnotit edém u pacientů s FSGS/TR-MCD pomocí standardizovaného měření otoku u pacientů s FSGS/TR-MCD
|
Přibližně 8 týdnů
|
|
Výskyt nežádoucích lékařských událostí
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Výskyt nežádoucích lékařských událostí, které mají za následek smrt; jsou život ohrožující; vyžadovat hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vést k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti; má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu; nebo vést k důležité lékařské události.
|
Přibližně 1 rok
|
|
% pacientů se změnou léčby
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Změna léčby podle lékařského záznamu pacienta
|
Přibližně 1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
20. prosince 2019
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
27. května 2020
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
27. května 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
31. prosince 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. ledna 2020
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
22. ledna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
20. července 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. července 2021
Naposledy ověřeno
1. července 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GFB-887-501
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Výsledky hlášené pacientem (a další relevantní údaje) budou sdíleny s ostatními výzkumníky.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .