Um estudo para entender a genética e o curso clínico da glomeruloesclerose segmentar focal (GESF), doença de alteração mínima resistente ao tratamento (TR-MCD) e nefropatia diabética (DN)
17 de julho de 2021 atualizado por: Goldfinch Bio, Inc.
Um estudo para caracterizar o perfil genético, biomarcador e clínico de pacientes com glomeruloesclerose segmentar e focal (GESF), doença de alteração mínima resistente ao tratamento (TR-MCD) e nefropatia diabética (DN)
Este é um estudo com 2 partes.
A parte 1 compreende uma visita para coleta de amostras biológicas necessárias para a caracterização molecular da doença renal crônica.
A Parte 2 compreende um período observacional de 5 visitas durante um período de até 8 semanas.
Durante a Parte 2, serão realizados testes de linha de base e a urina será coletada aproximadamente a cada 2 semanas durante 8 semanas.
Os pacientes podem participar da Parte 1, Parte 2 ou ambas, e serão acompanhados por até 1 ano, consistindo na coleta de dados do prontuário do paciente e na coleta domiciliar de amostras de urina a cada 4 meses.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
20
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85210-6041
- Aventiv Research - Phoenix
-
-
California
-
Glendale, California, Estados Unidos, 91206
- Glendale Adventist Medical Center
-
Victorville, California, Estados Unidos, 92395-8322
- DaVita Mojave Sage Dialysis
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80230-7200
- Colorado Kidney Care
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01107-1369
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
-
-
Michigan
-
Roseville, Michigan, Estados Unidos, 48066
- St. Clair Nephrology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404-1212
- DaVita Clinical Research
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Clinical Research Consultants
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89129-6201
- DaVita Pelican Point Dialysis
-
-
New Mexico
-
Gallup, New Mexico, Estados Unidos, 87301-5655
- High Desert Nephrology
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44302-1715
- Akron Nephrology Associates, Inc.
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37404-2743
- Southeast Renal Research Institute
-
-
Texas
-
Arlington, Texas, Estados Unidos, 76015
- Arlington Nephrology, PC
-
Lewisville, Texas, Estados Unidos, 75057-6039
- North Texas Kidney Disease Association
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
- South Texas Renal Care Group (Downtown)
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229-3809
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Wurzbach Road)
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78251-1230
- South Texas Renal Care Group (Westover Hills)
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258-4800
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Carnoustie Drive)
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os pacientes serão selecionados nas clínicas dos investigadores participantes
Descrição
Critério de inclusão:
Para pacientes FSGS/TR-MCD:
- Competente e disposto a fornecer consentimento informado e aderir a todas as avaliações e restrições do estudo.
- Homem ou mulher ≥ 18 anos de idade com FSGS ou TR-MCD no momento do consentimento informado por escrito.
- Diagnóstico de GESF ou TR-MCD, com base em biópsia ou teste genético.
- Relação proteína/creatinina urinária (UPCR) ≥ 1,0 g/g.
- Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ≥ 45 mL/min/1,73 m2.
Para pacientes DN:
- Competente e disposto a fornecer consentimento informado e aderir a todas as avaliações e restrições do estudo.
- Homem ou mulher ≥ 18 anos de idade com DN no momento do consentimento informado por escrito.
- Diagnóstico de diabetes tipo 2
- Razão de albumina urinária para creatinina (UACR) ≥ 150 mg/g.
- Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ≥ 45 mL/min/1,73 m2.
Critério de exclusão:
Para pacientes com GESF/TR-MCD:
- Evidência de outra doença renal ou doença renal secundária a um processo infeccioso.
- História de vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B ou hepatite C. Podem ser incluídos pacientes cujos resultados sejam compatíveis com imunização ou tratamento prévio.
- Índice de massa corporal (IMC) > 42 kg/m2.
- Histórico significativo ou evidência de distúrbio, condição, doença atual ou doença clinicamente significativa que, na opinião do investigador, representaria um risco à segurança do paciente ou interferiria na avaliação, procedimentos ou conclusão do estudo (por exemplo, doença cardíaca grave, defeito de condução cardíaca ou doença hepatobiliar grave ou crônica).
- História de malignidade sem remissão nos últimos 5 anos, exceto câncer de pele basocelular ou escamoso adequadamente tratado ou carcinoma cervical in situ.
- História de qualquer órgão ou transplante de medula óssea, incluindo enxertos renais.
- Histórico de alcoolismo ou abuso de drogas/produtos químicos nos últimos 12 meses.
- Cirurgia ou procedimentos pré-planejados que interfeririam na condução do estudo.
Para pacientes DN:
- Evidência de outra doença renal ou doença renal secundária a um processo infeccioso.
- História de HIV, hepatite B ou hepatite C. Podem ser incluídos pacientes cujos resultados sejam compatíveis com imunização ou tratamento prévio.
- IMC > 42 kg/m2.
- Histórico significativo ou evidência de distúrbio, condição, doença atual ou doença clinicamente significativa que, na opinião do investigador, representaria um risco à segurança do paciente ou interferiria na avaliação, procedimentos ou conclusão do estudo (por exemplo, doença cardíaca grave, defeito de condução cardíaca ou doença hepatobiliar grave ou crônica).
- História de malignidade sem remissão nos últimos 5 anos, exceto câncer de pele basocelular ou escamoso adequadamente tratado ou carcinoma cervical in situ.
- História de qualquer órgão ou transplante de medula óssea, incluindo enxertos renais.
- Histórico de alcoolismo ou abuso de drogas/produtos químicos nos últimos 12 meses.
- Cirurgia ou procedimentos pré-planejados que interfeririam na condução do estudo.
- Doença renal que requer terapia imunossupressora (atualmente ou no passado).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
FSGS/TR-MCD
Pacientes com GESF/TR-MCD
|
Este é um estudo não intervencional
|
|
Nefropatia Diabética (ND)
Pacientes com DN
|
Este é um estudo não intervencional
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração na relação entre proteína e creatinina na urina (UPCR)
Prazo: Aproximadamente 1 ano
|
Aproximadamente 1 ano
|
|
|
Alteração na relação entre albumina e creatinina na urina (UACR)
Prazo: Aproximadamente 1 ano
|
Aproximadamente 1 ano
|
|
|
Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Visita de coleta de linha de base/biomarcador
|
Visita de coleta de linha de base/biomarcador
|
|
|
Alteração na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Aproximadamente 8 semanas
|
Aproximadamente 8 semanas
|
|
|
Alteração no biomarcador de urina: nefrina
Prazo: Aproximadamente 1 ano
|
Aproximadamente 1 ano
|
|
|
Alteração no biomarcador de urina: podocina
Prazo: Aproximadamente 1 ano
|
Aproximadamente 1 ano
|
|
|
Alteração no biomarcador de urina: Rac1
Prazo: Aproximadamente 1 ano
|
Aproximadamente 1 ano
|
|
|
Alteração no biomarcador de urina: sinaptopodina
Prazo: Aproximadamente 1 ano
|
Aproximadamente 1 ano
|
|
|
Alteração no Biomarcador de Urina: Uréia
Prazo: Aproximadamente 1 ano
|
Aproximadamente 1 ano
|
|
|
Alteração no biomarcador de urina: outro exploratório
Prazo: Aproximadamente 1 ano
|
Aproximadamente 1 ano
|
|
|
Alteração no biomarcador de soro/plasma: outro exploratório
Prazo: Aproximadamente 8 semanas
|
Aproximadamente 8 semanas
|
|
|
Número de pacientes com variantes genéticas associadas à doença renal crônica e consequência funcional
Prazo: Visita de coleta de linha de base/biomarcador
|
Análise de DNA de amostra de sangue
|
Visita de coleta de linha de base/biomarcador
|
|
Perfil de expressão gênica e fenótipo de organoides gerados por células-tronco pluripotentes induzíveis (iPSC)
Prazo: Visita de coleta de linha de base/biomarcador
|
Geração de iPSC a partir de amostra de sangue total
|
Visita de coleta de linha de base/biomarcador
|
|
Alteração da avaliação inicial relatada pelo paciente dos sintomas da GESF
Prazo: Aproximadamente 8 semanas
|
Os pacientes com FSGS/TR-MCD avaliarão a sintomatologia da doença utilizando o Diário de Sintomas FSGS e o Questionário de Impacto de Sintomas FSGS
|
Aproximadamente 8 semanas
|
|
Alteração da avaliação inicial do estado de saúde relatada pelo paciente
Prazo: Aproximadamente 8 semanas
|
Os pacientes avaliarão o estado de saúde usando a Pesquisa de saúde de formulário curto de 36 itens (SF-36)
|
Aproximadamente 8 semanas
|
|
Alteração da avaliação de fadiga relatada pelo paciente na linha de base
Prazo: Aproximadamente 8 semanas
|
Os pacientes avaliarão o sintoma de fadiga utilizando a Escala de Impacto de Fadiga Modificada
|
Aproximadamente 8 semanas
|
|
Alteração da Avaliação de Edema Relatada pelo Médico na Linha de Base
Prazo: Aproximadamente 8 semanas
|
Os médicos avaliarão o edema em pacientes com GESF/TR-MCD usando uma medida padronizada de edema em pacientes com GESF/TR-MCD
|
Aproximadamente 8 semanas
|
|
Incidência de Ocorrências Médicas Desfavoráveis
Prazo: Aproximadamente 1 ano
|
Incidência de ocorrências médicas indesejáveis que resultam em morte; são fatais; exigir internação hospitalar ou prolongamento da internação existente; resultar em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; resulta em uma anomalia congênita/defeito congênito; ou resultar em um evento médico importante.
|
Aproximadamente 1 ano
|
|
% de Pacientes com Mudança de Tratamento
Prazo: Aproximadamente 1 ano
|
Mudança no tratamento conforme indicado pelo prontuário do paciente
|
Aproximadamente 1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
20 de dezembro de 2019
Conclusão Primária (REAL)
27 de maio de 2020
Conclusão do estudo (REAL)
27 de maio de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de dezembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de janeiro de 2020
Primeira postagem (REAL)
22 de janeiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
20 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GFB-887-501
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O resultado relatado pelo paciente (e outros dados relevantes) será compartilhado com outros pesquisadores.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .