En undersøgelse for at forstå genetikken og det kliniske forløb af fokal segmentel glomerulosklerose (FSGS), behandlingsresistent minimal ændringssygdom (TR-MCD) og diabetisk nefropati (DN)
17. juli 2021 opdateret af: Goldfinch Bio, Inc.
En undersøgelse for at karakterisere den genetiske, biomarkør og kliniske profil af patienter med fokal segmentel glomerulosklerose (FSGS), behandlingsresistent minimal forandringssygdom (TR-MCD) og diabetisk nefropati (DN)
Dette er et studie med 2 dele.
Del 1 omfatter et besøg for at indsamle biologiske prøver, der er nødvendige for molekylær karakterisering af kronisk nyresygdom.
Del 2 omfatter en observationsperiode på 5 besøg over en periode på op til 8 uger.
Under del 2 vil der blive udført baseline-tests, og urin vil blive opsamlet cirka hver anden uge i 8 uger.
Patienter kan deltage i del 1, del 2 eller begge dele, og vil blive fulgt i op til 1 år bestående af dataindsamling fra patientens journal og hjemmeindsamling af urinprøver hver 4. måned.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
20
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Forenede Stater, 85210-6041
- Aventiv Research - Phoenix
-
-
California
-
Glendale, California, Forenede Stater, 91206
- Glendale Adventist Medical Center
-
Victorville, California, Forenede Stater, 92395-8322
- DaVita Mojave Sage Dialysis
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forenede Stater, 80230-7200
- Colorado Kidney Care
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01107-1369
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
-
-
Michigan
-
Roseville, Michigan, Forenede Stater, 48066
- St. Clair Nephrology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404-1212
- DaVita Clinical Research
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
- Clinical Research Consultants
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89129-6201
- DaVita Pelican Point Dialysis
-
-
New Mexico
-
Gallup, New Mexico, Forenede Stater, 87301-5655
- High Desert Nephrology
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forenede Stater, 44302-1715
- Akron Nephrology Associates, Inc.
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Forenede Stater, 37404-2743
- Southeast Renal Research Institute
-
-
Texas
-
Arlington, Texas, Forenede Stater, 76015
- Arlington Nephrology, PC
-
Lewisville, Texas, Forenede Stater, 75057-6039
- North Texas Kidney Disease Association
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
- South Texas Renal Care Group (Downtown)
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229-3809
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Wurzbach Road)
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78251-1230
- South Texas Renal Care Group (Westover Hills)
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78258-4800
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Carnoustie Drive)
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter vil blive trukket fra deltagende efterforskers klinikker
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
For FSGS/TR-MCD patienter:
- Kompetent og villig til at give informeret samtykke og overholde alle undersøgelsesvurderinger og begrænsninger.
- Mand eller kvinde ≥ 18 år med FSGS eller TR-MCD på tidspunktet for skriftligt informeret samtykke.
- Diagnose af FSGS eller TR-MCD, baseret på enten biopsi eller genetisk testning.
- Urinprotein til kreatinin-forhold (UPCR) ≥ 1,0 g/g.
- Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ≥ 45 ml/min/1,73 m2.
For DN-patienter:
- Kompetent og villig til at give informeret samtykke og overholde alle undersøgelsesvurderinger og begrænsninger.
- Mand eller kvinde ≥ 18 år med DN på tidspunktet for skriftligt informeret samtykke.
- Diagnose af type 2 diabetes
- Urinalbumin til kreatinin-forhold (UACR) ≥ 150 mg/g.
- Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ≥ 45 ml/min/1,73 m2.
Ekskluderingskriterier:
For FSGS/TR-MCD patienter:
- Bevis på en anden nyresygdom eller nyresygdom sekundær til en infektiøs proces.
- Anamnese med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller hepatitis C. Patienter, hvis resultater er forenelige med tidligere immunisering eller behandling, kan inkluderes.
- Body mass index (BMI) > 42 kg/m2.
- Betydelig anamnese eller tegn på klinisk signifikant lidelse, tilstand, nuværende sygdom eller sygdom, der efter investigatorens mening ville udgøre en risiko for patientsikkerheden eller forstyrre undersøgelsens evaluering, procedurer eller afslutning (f.eks. alvorlig hjertesygdom, hjerteledningsfejl eller alvorlig eller kronisk hepatobiliær sygdom).
- Anamnese med malignitet, der ikke er i remission inden for de sidste 5 år, bortset fra tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellehudkræft eller cervikal carcinom in situ.
- Historie om organ- eller knoglemarvstransplantationer, inklusive nyretransplantationer.
- Anamnese med alkoholisme eller stof-/kemikaliemisbrug inden for 12 måneder.
- Forudplanlagte operationer eller procedurer, der ville forstyrre gennemførelsen af undersøgelsen.
For DN-patienter:
- Bevis på en anden nyresygdom eller nyresygdom sekundær til en infektiøs proces.
- Anamnese med HIV, hepatitis B eller hepatitis C. Patienter, hvis resultater er kompatible med tidligere immunisering eller behandling, kan inkluderes.
- BMI > 42 kg/m2.
- Betydelig anamnese eller tegn på klinisk signifikant lidelse, tilstand, nuværende sygdom eller sygdom, der efter investigatorens mening ville udgøre en risiko for patientsikkerheden eller forstyrre undersøgelsens evaluering, procedurer eller afslutning (f.eks. alvorlig hjertesygdom, hjerteledningsfejl eller alvorlig eller kronisk hepatobiliær sygdom).
- Anamnese med malignitet, der ikke er i remission inden for de sidste 5 år, bortset fra tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellehudkræft eller cervikal carcinom in situ.
- Historie om organ- eller knoglemarvstransplantationer, inklusive nyretransplantationer.
- Anamnese med alkoholisme eller stof-/kemikaliemisbrug inden for 12 måneder.
- Forudplanlagte operationer eller procedurer, der ville forstyrre gennemførelsen af undersøgelsen.
- Nyresygdom, der kræver immunsuppressiv behandling (i øjeblikket eller tidligere).
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
FSGS/TR-MCD
Patienter med FSGS/TR-MCD
|
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse
|
|
Diabetisk nefropati (DN)
Patienter med DN
|
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i urinprotein-til-kreatinin-forholdet (UPCR)
Tidsramme: Cirka 1 år
|
Cirka 1 år
|
|
|
Ændring i urin albumin-til-kreatinin-forhold (UACR)
Tidsramme: Cirka 1 år
|
Cirka 1 år
|
|
|
Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Baseline/Biomarkørindsamlingsbesøg
|
Baseline/Biomarkørindsamlingsbesøg
|
|
|
Ændring i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Cirka 8 uger
|
Cirka 8 uger
|
|
|
Ændring i urinbiomarkør: Nephrin
Tidsramme: Cirka 1 år
|
Cirka 1 år
|
|
|
Ændring i urinbiomarkør: Podocin
Tidsramme: Cirka 1 år
|
Cirka 1 år
|
|
|
Ændring i urinbiomarkør: Rac1
Tidsramme: Cirka 1 år
|
Cirka 1 år
|
|
|
Ændring i urinbiomarkør: Synaptopodin
Tidsramme: Cirka 1 år
|
Cirka 1 år
|
|
|
Ændring i urinbiomarkør: Urea
Tidsramme: Cirka 1 år
|
Cirka 1 år
|
|
|
Ændring i urinbiomarkør: Andet undersøgende
Tidsramme: Cirka 1 år
|
Cirka 1 år
|
|
|
Ændring i serum/plasma biomarkør: Andet undersøgende
Tidsramme: Cirka 8 uger
|
Cirka 8 uger
|
|
|
Antal patienter med genetiske varianter, der forventes at være forbundet med kronisk nyresygdom og funktionel konsekvens
Tidsramme: Baseline/Biomarkørindsamlingsbesøg
|
DNA-analyse af blodprøve
|
Baseline/Biomarkørindsamlingsbesøg
|
|
Genekspressionsprofil og fænotype af inducerbare pluripotente stamceller (iPSC)-genererede organoider
Tidsramme: Baseline/Biomarkørindsamlingsbesøg
|
Generering af iPSC fra fuldblodsprøve
|
Baseline/Biomarkørindsamlingsbesøg
|
|
Ændring fra baseline patientrapporteret vurdering af FSGS-symptomer
Tidsramme: Cirka 8 uger
|
FSGS/TR-MCD patienter vil vurdere sygdomssymptomatologi ved at bruge FSGS Symptom Diary og FSGS Symptom Impact Questionnaire
|
Cirka 8 uger
|
|
Ændring fra baseline patientrapporteret vurdering af helbredsstatus
Tidsramme: Cirka 8 uger
|
Patienter vil vurdere helbredsstatus ved hjælp af 36-Item Short Form Health Survey (SF-36)
|
Cirka 8 uger
|
|
Ændring fra Baseline Patient-rapporteret vurdering af træthed
Tidsramme: Cirka 8 uger
|
Patienterne vil vurdere symptomet på træthed ved at bruge den modificerede træthedspåvirkningsskala
|
Cirka 8 uger
|
|
Ændring fra baseline kliniker-rapporteret vurdering af ødem
Tidsramme: Cirka 8 uger
|
Klinikere vil vurdere ødem hos FSGS/TR-MCD-patienter ved hjælp af en standardiseret måling af ødem hos FSGS/TR-MCD-patienter
|
Cirka 8 uger
|
|
Forekomst af uønskede medicinske hændelser
Tidsramme: Cirka 1 år
|
Forekomst af uønskede medicinske hændelser, der resulterer i døden; er livstruende; kræve hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resultere i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt; eller resultere i en vigtig medicinsk begivenhed.
|
Cirka 1 år
|
|
% af patienter med ændring i behandling
Tidsramme: Cirka 1 år
|
Ændring i behandling som angivet i patientjournalen
|
Cirka 1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
20. december 2019
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
27. maj 2020
Studieafslutning (FAKTISKE)
27. maj 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
31. december 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. januar 2020
Først opslået (FAKTISKE)
22. januar 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
20. juli 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. juli 2021
Sidst verificeret
1. juli 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GFB-887-501
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Patientrapporteret resultat (og andre relevante data) vil blive delt med andre forskere.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .