Eine Studie zum Verständnis der Genetik und des klinischen Verlaufs der fokalen segmentalen Glomerulosklerose (FSGS), der behandlungsresistenten Minimal-Change-Krankheit (TR-MCD) und der diabetischen Nephropathie (DN)
17. Juli 2021 aktualisiert von: Goldfinch Bio, Inc.
Eine Studie zur Charakterisierung des genetischen, Biomarker- und klinischen Profils von Patienten mit fokaler segmentaler Glomerulosklerose (FSGS), behandlungsresistenter Minimal-Change-Krankheit (TR-MCD) und diabetischer Nephropathie (DN)
Dies ist eine Studie mit 2 Teilen.
Teil 1 umfasst einen Besuch zur Entnahme biologischer Proben, die für die molekulare Charakterisierung chronischer Nierenerkrankungen erforderlich sind.
Teil 2 umfasst einen Beobachtungszeitraum von 5 Besuchen über einen Zeitraum von bis zu 8 Wochen.
Während Teil 2 werden Grundlinientests durchgeführt, und Urin wird ungefähr alle 2 Wochen für 8 Wochen gesammelt.
Die Patienten können an Teil 1, Teil 2 oder beiden teilnehmen und werden bis zu 1 Jahr lang weiterverfolgt, bestehend aus der Datenerfassung aus den Krankenakten des Patienten und der Sammlung von Urinproben zu Hause alle 4 Monate.
Studienübersicht
Status
Beendet
Intervention / Behandlung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
20
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Arizona
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Mesa, Arizona, Vereinigte Staaten, 85210-6041
- Aventiv Research - Phoenix
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California
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Glendale, California, Vereinigte Staaten, 91206
- Glendale Adventist Medical Center
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Victorville, California, Vereinigte Staaten, 92395-8322
- DaVita Mojave Sage Dialysis
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Colorado
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Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80230-7200
- Colorado Kidney Care
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Massachusetts
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Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01107-1369
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
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Michigan
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Roseville, Michigan, Vereinigte Staaten, 48066
- St. Clair Nephrology
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404-1212
- DaVita Clinical Research
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
- Clinical Research Consultants
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89129-6201
- DaVita Pelican Point Dialysis
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New Mexico
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Gallup, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87301-5655
- High Desert Nephrology
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Ohio
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Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44302-1715
- Akron Nephrology Associates, Inc.
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Tennessee
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Chattanooga, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37404-2743
- Southeast Renal Research Institute
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Texas
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Arlington, Texas, Vereinigte Staaten, 76015
- Arlington Nephrology, PC
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Lewisville, Texas, Vereinigte Staaten, 75057-6039
- North Texas Kidney Disease Association
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San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78207
- South Texas Renal Care Group (Downtown)
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San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229-3809
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Wurzbach Road)
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San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78251-1230
- South Texas Renal Care Group (Westover Hills)
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San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78258-4800
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Carnoustie Drive)
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die Patienten werden aus den Kliniken der teilnehmenden Prüfärzte gezogen
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Für FSGS/TR-MCD-Patienten:
- Kompetent und bereit, eine Einverständniserklärung abzugeben und alle Studienbewertungen und Einschränkungen einzuhalten.
- Mann oder Frau ≥ 18 Jahre alt mit FSGS oder TR-MCD zum Zeitpunkt der schriftlichen Einverständniserklärung.
- Diagnose von FSGS oder TR-MCD, basierend entweder auf Biopsie oder Gentests.
- Protein-Kreatinin-Verhältnis im Urin (UPCR) ≥ 1,0 g/g.
- Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) ≥ 45 ml/min/1,73 m2.
Für DN-Patienten:
- Kompetent und bereit, eine Einverständniserklärung abzugeben und alle Studienbewertungen und Einschränkungen einzuhalten.
- Mann oder Frau ≥ 18 Jahre alt mit DN zum Zeitpunkt der schriftlichen Einverständniserklärung.
- Diagnose von Typ-2-Diabetes
- Albumin-Kreatinin-Verhältnis im Urin (UACR) ≥ 150 mg/g.
- Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) ≥ 45 ml/min/1,73 m2.
Ausschlusskriterien:
Für FSGS/TR-MCD-Patienten:
- Nachweis einer anderen Nierenerkrankung oder einer Nierenerkrankung als Folge eines infektiösen Prozesses.
- Geschichte des humanen Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis B oder Hepatitis C. Patienten, deren Ergebnisse mit einer früheren Immunisierung oder Behandlung vereinbar sind, können eingeschlossen werden.
- Body-Mass-Index (BMI) > 42 kg/m2.
- Signifikante Anamnese oder Hinweise auf eine klinisch signifikante Störung, einen Zustand, eine aktuelle Krankheit oder eine Krankheit, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Risiko für die Patientensicherheit darstellen oder die Studienauswertung, die Verfahren oder den Abschluss beeinträchtigen würde (z. B. schwere Herzerkrankung, Herzleitungsstörung oder schwere oder chronische hepatobiliäre Erkrankung).
- Vorgeschichte von Malignität, die innerhalb der letzten 5 Jahre nicht in Remission war, außer angemessen behandeltem Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom oder Zervixkarzinom in situ.
- Vorgeschichte einer Organ- oder Knochenmarktransplantation, einschließlich Nierentransplantationen.
- Vorgeschichte von Alkoholismus oder Drogen-/Chemikalienmissbrauch innerhalb von 12 Monaten.
- Vorgeplante Operationen oder Verfahren, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen würden.
Für DN-Patienten:
- Nachweis einer anderen Nierenerkrankung oder einer Nierenerkrankung als Folge eines infektiösen Prozesses.
- Vorgeschichte von HIV, Hepatitis B oder Hepatitis C. Patienten, deren Ergebnisse mit einer früheren Immunisierung oder Behandlung vereinbar sind, können eingeschlossen werden.
- BMI > 42 kg/m2.
- Signifikante Anamnese oder Hinweise auf eine klinisch signifikante Störung, einen Zustand, eine aktuelle Krankheit oder eine Krankheit, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Risiko für die Patientensicherheit darstellen oder die Studienauswertung, die Verfahren oder den Abschluss beeinträchtigen würde (z. B. schwere Herzerkrankung, Herzleitungsstörung oder schwere oder chronische hepatobiliäre Erkrankung).
- Vorgeschichte von Malignität, die innerhalb der letzten 5 Jahre nicht in Remission war, außer angemessen behandeltem Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom oder Zervixkarzinom in situ.
- Vorgeschichte einer Organ- oder Knochenmarktransplantation, einschließlich Nierentransplantationen.
- Vorgeschichte von Alkoholismus oder Drogen-/Chemikalienmissbrauch innerhalb von 12 Monaten.
- Vorgeplante Operationen oder Verfahren, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen würden.
- Nierenerkrankung, die eine immunsuppressive Therapie erfordert (derzeit oder in der Vergangenheit).
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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FSGS/TR-MCD
Patienten mit FSGS/TR-MCD
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Dies ist eine nicht-interventionelle Studie
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Diabetische Nephropathie (DN)
Patienten mit DN
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Dies ist eine nicht-interventionelle Studie
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung des Protein-zu-Kreatinin-Verhältnisses im Urin (UPCR)
Zeitfenster: Ungefähr 1 Jahr
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Ungefähr 1 Jahr
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Veränderung des Urin-Albumin-zu-Kreatinin-Verhältnisses (UACR)
Zeitfenster: Ungefähr 1 Jahr
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Ungefähr 1 Jahr
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Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: Besuch der Baseline-/Biomarker-Sammlung
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Besuch der Baseline-/Biomarker-Sammlung
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Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: Etwa 8 Wochen
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Etwa 8 Wochen
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Veränderung des Urin-Biomarkers: Nephrin
Zeitfenster: Ungefähr 1 Jahr
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Ungefähr 1 Jahr
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Veränderung des Urin-Biomarkers: Podocin
Zeitfenster: Ungefähr 1 Jahr
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Ungefähr 1 Jahr
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Veränderung des Urin-Biomarkers: Rac1
Zeitfenster: Ungefähr 1 Jahr
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Ungefähr 1 Jahr
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Veränderung des Urin-Biomarkers: Synaptopodin
Zeitfenster: Ungefähr 1 Jahr
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Ungefähr 1 Jahr
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Veränderung des Urin-Biomarkers: Harnstoff
Zeitfenster: Ungefähr 1 Jahr
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Ungefähr 1 Jahr
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Veränderung des Urin-Biomarkers: Sonstige Sondierung
Zeitfenster: Ungefähr 1 Jahr
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Ungefähr 1 Jahr
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Änderung des Serum-/Plasma-Biomarkers: Sonstige Sondierung
Zeitfenster: Etwa 8 Wochen
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Etwa 8 Wochen
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Anzahl der Patienten mit genetischen Varianten, die voraussichtlich mit einer chronischen Nierenerkrankung und funktionellen Folgen assoziiert sind
Zeitfenster: Besuch der Baseline-/Biomarker-Sammlung
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DNA-Analyse der Blutprobe
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Besuch der Baseline-/Biomarker-Sammlung
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Genexpressionsprofil und Phänotyp von induzierbaren pluripotenten Stammzellen (iPSC)-generierten Organoiden
Zeitfenster: Besuch der Baseline-/Biomarker-Sammlung
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Generierung von iPSC aus einer Vollblutprobe
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Besuch der Baseline-/Biomarker-Sammlung
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Änderung gegenüber der vom Patienten berichteten Ausgangsbeurteilung der FSGS-Symptome
Zeitfenster: Etwa 8 Wochen
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FSGS/TR-MCD-Patienten beurteilen die Krankheitssymptomatik anhand des FSGS-Symptomtagebuchs und des FSGS-Symptomauswirkungsfragebogens
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Etwa 8 Wochen
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Änderung gegenüber der vom Patienten gemeldeten Ausgangsbeurteilung des Gesundheitszustands
Zeitfenster: Etwa 8 Wochen
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Die Patienten beurteilen den Gesundheitszustand anhand der 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsbefragung (SF-36).
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Etwa 8 Wochen
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Änderung gegenüber der vom Patienten berichteten Bewertung der Fatigue zu Studienbeginn
Zeitfenster: Etwa 8 Wochen
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Die Patienten bewerten das Symptom der Ermüdung anhand der modifizierten Fatigue Impact Scale
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Etwa 8 Wochen
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Änderung gegenüber der vom Arzt berichteten Baseline-Beurteilung des Ödems
Zeitfenster: Etwa 8 Wochen
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Ärzte werden Ödeme bei FSGS/TR-MCD-Patienten anhand einer standardisierten Ödemmessung bei FSGS/TR-MCD-Patienten beurteilen
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Etwa 8 Wochen
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Häufigkeit unerwünschter medizinischer Vorkommnisse
Zeitfenster: Ungefähr 1 Jahr
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Auftreten von unerwünschten medizinischen Ereignissen, die zum Tod führen; sind lebensbedrohlich; einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordern; zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit führen; führt zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler; oder zu einem wichtigen medizinischen Ereignis führen.
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Ungefähr 1 Jahr
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% der Patienten mit Behandlungswechsel
Zeitfenster: Ungefähr 1 Jahr
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Änderung der Behandlung gemäß den Angaben in der Krankenakte des Patienten
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Ungefähr 1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
20. Dezember 2019
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
27. Mai 2020
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
27. Mai 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
31. Dezember 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. Januar 2020
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
22. Januar 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
20. Juli 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
17. Juli 2021
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GFB-887-501
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Von Patienten gemeldete Ergebnisse (und andere relevante Daten) werden mit anderen Forschern geteilt.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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