Badanie mające na celu zrozumienie genetyki i przebiegu klinicznego ogniskowej segmentalnej stwardnienia kłębuszków nerkowych (FSGS), opornej na leczenie choroby o minimalnych zmianach (TR-MCD) i nefropatii cukrzycowej (DN)
17 lipca 2021 zaktualizowane przez: Goldfinch Bio, Inc.
Badanie mające na celu scharakteryzowanie profilu genetycznego, biomarkerowego i klinicznego pacjentów z ogniskową segmentalną stwardnieniem kłębuszków nerkowych (FSGS), oporną na leczenie chorobą o minimalnych zmianach (TR-MCD) i nefropatią cukrzycową (DN)
Jest to studium składające się z 2 części.
Część 1 obejmuje wizytę w celu pobrania próbek biologicznych niezbędnych do molekularnej charakterystyki przewlekłej choroby nerek.
Część 2 obejmuje okres obserwacji 5 wizyt w okresie do 8 tygodni.
Podczas części 2 zostaną przeprowadzone podstawowe testy, a mocz będzie zbierany mniej więcej co 2 tygodnie przez 8 tygodni.
Pacjenci mogą uczestniczyć w Części 1, Części 2 lub w obu i będą obserwowani przez okres do 1 roku, polegający na zbieraniu danych z dokumentacji medycznej pacjenta i pobieraniu próbek moczu w domu co 4 miesiące.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Stany Zjednoczone, 85210-6041
- Aventiv Research - Phoenix
-
-
California
-
Glendale, California, Stany Zjednoczone, 91206
- Glendale Adventist Medical Center
-
Victorville, California, Stany Zjednoczone, 92395-8322
- DaVita Mojave Sage Dialysis
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80230-7200
- Colorado Kidney Care
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01107-1369
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
-
-
Michigan
-
Roseville, Michigan, Stany Zjednoczone, 48066
- St. Clair Nephrology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404-1212
- DaVita Clinical Research
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
- Clinical Research Consultants
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89129-6201
- DaVita Pelican Point Dialysis
-
-
New Mexico
-
Gallup, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87301-5655
- High Desert Nephrology
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44302-1715
- Akron Nephrology Associates, Inc.
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37404-2743
- Southeast Renal Research Institute
-
-
Texas
-
Arlington, Texas, Stany Zjednoczone, 76015
- Arlington Nephrology, PC
-
Lewisville, Texas, Stany Zjednoczone, 75057-6039
- North Texas Kidney Disease Association
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207
- South Texas Renal Care Group (Downtown)
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229-3809
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Wurzbach Road)
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78251-1230
- South Texas Renal Care Group (Westover Hills)
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78258-4800
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Carnoustie Drive)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci będą losowani z klinik uczestniczących badaczy
Opis
Kryteria przyjęcia:
Dla pacjentów z FSGS/TR-MCD :
- Kompetentny i chętny do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania wszystkich ocen i ograniczeń badania.
- Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 18 lat z FSGS lub TR-MCD w momencie wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
- Rozpoznanie FSGS lub TR-MCD na podstawie biopsji lub testów genetycznych.
- Stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) ≥ 1,0 g/g.
- Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥ 45 ml/min/1,73 m2.
Dla pacjentów z DN:
- Kompetentny i chętny do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania wszystkich ocen i ograniczeń badania.
- Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 18 lat z DN w momencie wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
- Rozpoznanie cukrzycy typu 2
- Stosunek albuminy do kreatyniny w moczu (UACR) ≥ 150 mg/g.
- Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥ 45 ml/min/1,73 m2.
Kryteria wyłączenia:
Dla pacjentów z FSGS/TR-MCD:
- Dowód na inną chorobę nerek lub chorobę nerek wtórną do procesu zakaźnego.
- Historia ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), zapalenia wątroby typu B lub zapalenia wątroby typu C. Pacjenci, których wyniki są zgodne z wcześniejszą immunizacją lub leczeniem, mogą zostać uwzględnieni.
- Wskaźnik masy ciała (BMI) > 42 kg/m2.
- Znacząca historia lub dowód klinicznie istotnego zaburzenia, stanu, obecnej choroby lub choroby, która w opinii badacza mogłaby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa pacjenta lub zakłócać ocenę, procedury lub ukończenie badania (np. ciężka choroba serca, zaburzenia przewodzenia w sercu lub ciężka lub przewlekła choroba wątroby i dróg żółciowych).
- Historia choroby nowotworowej bez remisji w ciągu ostatnich 5 lat, inna niż odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry lub rak szyjki macicy in situ.
- Historia jakiegokolwiek przeszczepu narządu lub szpiku kostnego, w tym przeszczepów nerki.
- Historia alkoholizmu lub nadużywania narkotyków/chemii w ciągu 12 miesięcy.
- Zaplanowana wcześniej operacja lub procedury, które mogłyby zakłócić przebieg badania.
Dla pacjentów z DN:
- Dowód na inną chorobę nerek lub chorobę nerek wtórną do procesu zakaźnego.
- Historia HIV, zapalenia wątroby typu B lub zapalenia wątroby typu C. Pacjenci, których wyniki są zgodne z wcześniejszą immunizacją lub leczeniem, mogą zostać uwzględnieni.
- BMI > 42 kg/m2.
- Znacząca historia lub dowód klinicznie istotnego zaburzenia, stanu, obecnej choroby lub choroby, która w opinii badacza mogłaby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa pacjenta lub zakłócać ocenę, procedury lub ukończenie badania (np. ciężka choroba serca, zaburzenia przewodzenia w sercu lub ciężka lub przewlekła choroba wątroby i dróg żółciowych).
- Historia choroby nowotworowej bez remisji w ciągu ostatnich 5 lat, inna niż odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry lub rak szyjki macicy in situ.
- Historia jakiegokolwiek przeszczepu narządu lub szpiku kostnego, w tym przeszczepów nerki.
- Historia alkoholizmu lub nadużywania narkotyków/chemii w ciągu 12 miesięcy.
- Zaplanowana wcześniej operacja lub procedury, które mogłyby zakłócić przebieg badania.
- Choroba nerek wymagająca leczenia immunosupresyjnego (obecnie lub w przeszłości).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
FSGS/TR-MCD
Pacjenci z FSGS/TR-MCD
|
Jest to badanie nieinterwencyjne
|
|
Nefropatia cukrzycowa (DN)
Pacjenci z DN
|
Jest to badanie nieinterwencyjne
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana stosunku białka do kreatyniny w moczu (UPCR)
Ramy czasowe: Około 1 rok
|
Około 1 rok
|
|
|
Zmiana stosunku albumin do kreatyniny w moczu (UACR)
Ramy czasowe: Około 1 rok
|
Około 1 rok
|
|
|
Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Ramy czasowe: Wizyta w celu pobrania linii bazowej/biomarkerów
|
Wizyta w celu pobrania linii bazowej/biomarkerów
|
|
|
Zmiana szacowanej szybkości przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Ramy czasowe: Około 8 tygodni
|
Około 8 tygodni
|
|
|
Zmiana w biomarkerze moczu: nefryna
Ramy czasowe: Około 1 rok
|
Około 1 rok
|
|
|
Zmiana w moczu Biomarker: Podocin
Ramy czasowe: Około 1 rok
|
Około 1 rok
|
|
|
Zmiana biomarkera moczu: Rac1
Ramy czasowe: Około 1 rok
|
Około 1 rok
|
|
|
Zmiana w biomarkerze moczu: Synaptopodin
Ramy czasowe: Około 1 rok
|
Około 1 rok
|
|
|
Zmiana w biomarkerze moczu: mocznik
Ramy czasowe: Około 1 rok
|
Około 1 rok
|
|
|
Zmiana w biomarkerze moczu: inne eksploracyjne
Ramy czasowe: Około 1 rok
|
Około 1 rok
|
|
|
Zmiana w biomarkerze surowicy/osocza: Inne rozpoznawcze
Ramy czasowe: Około 8 tygodni
|
Około 8 tygodni
|
|
|
Liczba pacjentów z wariantami genetycznymi, które mogą być związane z przewlekłą chorobą nerek i konsekwencjami czynnościowymi
Ramy czasowe: Wizyta w celu pobrania linii bazowej/biomarkerów
|
Analiza DNA próbki krwi
|
Wizyta w celu pobrania linii bazowej/biomarkerów
|
|
Profil ekspresji genów i fenotyp organoidów generowanych przez indukowalne pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSC)
Ramy czasowe: Wizyta w celu pobrania linii bazowej/biomarkerów
|
Generowanie iPSC z próbki krwi pełnej
|
Wizyta w celu pobrania linii bazowej/biomarkerów
|
|
Zmiana w stosunku do stanu początkowego Zgłoszona przez pacjentów ocena objawów FSGS
Ramy czasowe: Około 8 tygodni
|
Pacjenci z FSGS/TR-MCD ocenią symptomatologię choroby, korzystając z Dziennika objawów FSGS i Kwestionariusza wpływu objawów FSGS
|
Około 8 tygodni
|
|
Zmiana w stosunku do wyjściowej oceny stanu zdrowia zgłaszanej przez pacjentów
Ramy czasowe: Około 8 tygodni
|
Pacjenci będą oceniać stan zdrowia za pomocą 36-itemowej krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia (SF-36)
|
Około 8 tygodni
|
|
Zmiana w stosunku do początkowej oceny zmęczenia zgłaszanej przez pacjentów
Ramy czasowe: Około 8 tygodni
|
Pacjenci będą oceniać objawy zmęczenia za pomocą Zmodyfikowanej Skali Wpływu Zmęczenia
|
Około 8 tygodni
|
|
Zmiana w stosunku do początkowej oceny obrzęku zgłaszanej przez klinicystę
Ramy czasowe: Około 8 tygodni
|
Klinicyści ocenią obrzęk u pacjentów z FSGS/TR-MCD, stosując wystandaryzowany pomiar obrzęku u pacjentów z FSGS/TR-MCD
|
Około 8 tygodni
|
|
Występowanie nieoczekiwanych zdarzeń medycznych
Ramy czasowe: Około 1 rok
|
Występowanie nieprzewidzianych zdarzeń medycznych, które skutkują śmiercią; zagrażają życiu; wymagają hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; prowadzić do trwałej lub znacznej niepełnosprawności/niezdolności; skutkuje wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; lub skutkować ważnym zdarzeniem medycznym.
|
Około 1 rok
|
|
% pacjentów ze zmianą leczenia
Ramy czasowe: Około 1 rok
|
Zmiana leczenia wskazana w dokumentacji medycznej pacjenta
|
Około 1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
20 grudnia 2019
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
27 maja 2020
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
27 maja 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
31 grudnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 stycznia 2020
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
22 stycznia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
20 lipca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 lipca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GFB-887-501
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wyniki zgłaszane przez pacjentów (i inne istotne dane) zostaną udostępnione innym badaczom.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .