Uno studio per comprendere la genetica e il decorso clinico della glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS), della malattia a cambiamento minimo resistente al trattamento (TR-MCD) e della nefropatia diabetica (DN)
17 luglio 2021 aggiornato da: Goldfinch Bio, Inc.
Uno studio per caratterizzare il profilo genetico, biomarcatore e clinico dei pazienti con glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS), malattia a cambiamento minimo resistente al trattamento (TR-MCD) e nefropatia diabetica (DN)
Questo è uno studio con 2 parti.
La parte 1 comprende una visita per raccogliere campioni biologici necessari per la caratterizzazione molecolare della malattia renale cronica.
La parte 2 comprende un periodo di osservazione di 5 visite per un periodo massimo di 8 settimane.
Durante la Parte 2, verranno condotti test di riferimento e l'urina verrà raccolta approssimativamente ogni 2 settimane per 8 settimane.
I pazienti possono partecipare alla Parte 1, Parte 2 o entrambe e saranno seguiti per un massimo di 1 anno consistente nella raccolta dei dati dalle cartelle cliniche del paziente e nella raccolta domiciliare di campioni di urina ogni 4 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
20
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Mesa, Arizona, Stati Uniti, 85210-6041
- Aventiv Research - Phoenix
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California
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Glendale, California, Stati Uniti, 91206
- Glendale Adventist Medical Center
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Victorville, California, Stati Uniti, 92395-8322
- DaVita Mojave Sage Dialysis
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80230-7200
- Colorado Kidney Care
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Massachusetts
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Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01107-1369
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
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Michigan
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Roseville, Michigan, Stati Uniti, 48066
- St. Clair Nephrology
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404-1212
- DaVita Clinical Research
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
- Clinical Research Consultants
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89129-6201
- DaVita Pelican Point Dialysis
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New Mexico
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Gallup, New Mexico, Stati Uniti, 87301-5655
- High Desert Nephrology
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Ohio
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Akron, Ohio, Stati Uniti, 44302-1715
- Akron Nephrology Associates, Inc.
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Tennessee
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Chattanooga, Tennessee, Stati Uniti, 37404-2743
- Southeast Renal Research Institute
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Texas
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Arlington, Texas, Stati Uniti, 76015
- Arlington Nephrology, PC
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Lewisville, Texas, Stati Uniti, 75057-6039
- North Texas Kidney Disease Association
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
- South Texas Renal Care Group (Downtown)
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229-3809
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Wurzbach Road)
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78251-1230
- South Texas Renal Care Group (Westover Hills)
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78258-4800
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Carnoustie Drive)
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I pazienti proverranno dalle cliniche dei ricercatori partecipanti
Descrizione
Criterio di inclusione:
Per pazienti con FSGS/TR-MCD:
- Competente e disposto a fornire il consenso informato e aderire a tutte le valutazioni e restrizioni dello studio.
- Maschio o femmina di età ≥ 18 anni con FSGS o TR-MCD al momento della fornitura del consenso informato scritto.
- Diagnosi di FSGS o TR-MCD, basata su biopsia o test genetici.
- Rapporto proteine urinarie/creatinina (UPCR) ≥ 1,0 g/g.
- Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥ 45 mL/min/1,73 m2.
Per i pazienti DN:
- Competente e disposto a fornire il consenso informato e aderire a tutte le valutazioni e restrizioni dello studio.
- Maschio o femmina ≥ 18 anni di età con DN al momento della fornitura del consenso informato scritto.
- Diagnosi del diabete di tipo 2
- Rapporto albumina/creatinina urinaria (UACR) ≥ 150 mg/g.
- Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥ 45 mL/min/1,73 m2.
Criteri di esclusione:
Per i pazienti con FSGS/TR-MCD:
- Evidenza di un'altra malattia renale o malattia renale secondaria a un processo infettivo.
- Storia del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), dell'epatite B o dell'epatite C. Possono essere inclusi pazienti i cui risultati sono compatibili con l'immunizzazione o il trattamento precedente.
- Indice di massa corporea (BMI) > 42 kg/m2.
- Storia significativa o evidenza di disturbo, condizione, malattia attuale o malattia clinicamente significativi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rappresenterebbero un rischio per la sicurezza del paziente o interferirebbero con la valutazione, le procedure o il completamento dello studio (ad es. difetto di conduzione cardiaca o malattia epatobiliare grave o cronica).
- Storia di tumore maligno non in remissione negli ultimi 5 anni diverso da carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose adeguatamente trattato o carcinoma cervicale in situ.
- Storia di qualsiasi trapianto di organo o midollo osseo, inclusi innesti renali.
- Storia di alcolismo o abuso di droghe / sostanze chimiche entro 12 mesi.
- Chirurgia o procedure pianificate in anticipo che interferirebbero con la conduzione dello studio.
Per i pazienti DN:
- Evidenza di un'altra malattia renale o malattia renale secondaria a un processo infettivo.
- Storia di HIV, epatite B o epatite C. Possono essere inclusi pazienti i cui risultati sono compatibili con una precedente immunizzazione o trattamento.
- IMC > 42 kg/m2.
- Storia significativa o evidenza di disturbo, condizione, malattia attuale o malattia clinicamente significativi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rappresenterebbero un rischio per la sicurezza del paziente o interferirebbero con la valutazione, le procedure o il completamento dello studio (ad es. difetto di conduzione cardiaca o malattia epatobiliare grave o cronica).
- Storia di tumore maligno non in remissione negli ultimi 5 anni diverso da carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose adeguatamente trattato o carcinoma cervicale in situ.
- Storia di qualsiasi trapianto di organo o midollo osseo, inclusi innesti renali.
- Storia di alcolismo o abuso di droghe / sostanze chimiche entro 12 mesi.
- Chirurgia o procedure pianificate in anticipo che interferirebbero con la conduzione dello studio.
- Malattia renale che richiede terapia immunosoppressiva (attualmente o in passato).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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FSGS/TR-MCD
Pazienti con FSGS/TR-MCD
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Questo è uno studio non interventistico
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Nefropatia diabetica (DN)
Pazienti con DN
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Questo è uno studio non interventistico
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del rapporto proteine-creatinina nelle urine (UPCR)
Lasso di tempo: Circa 1 anno
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Circa 1 anno
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Variazione del rapporto tra albumina e creatinina nelle urine (UACR)
Lasso di tempo: Circa 1 anno
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Circa 1 anno
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Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR)
Lasso di tempo: Visita di raccolta del riferimento/biomarcatori
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Visita di raccolta del riferimento/biomarcatori
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Variazione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Circa 8 settimane
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Circa 8 settimane
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Cambiamento nel biomarcatore urinario: nefrina
Lasso di tempo: Circa 1 anno
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Circa 1 anno
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Variazione del biomarcatore urinario: Podocin
Lasso di tempo: Circa 1 anno
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Circa 1 anno
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Variazione del biomarcatore urinario: Rac1
Lasso di tempo: Circa 1 anno
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Circa 1 anno
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Variazione del biomarcatore urinario: sinaptopodina
Lasso di tempo: Circa 1 anno
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Circa 1 anno
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Variazione del biomarcatore urinario: urea
Lasso di tempo: Circa 1 anno
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Circa 1 anno
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Cambiamento nel biomarcatore urinario: altro esplorativo
Lasso di tempo: Circa 1 anno
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Circa 1 anno
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Variazione del biomarcatore sierico/plasmatico: altro esplorativo
Lasso di tempo: Circa 8 settimane
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Circa 8 settimane
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Numero di pazienti con varianti genetiche che si prevede siano associate a malattia renale cronica e conseguenze funzionali
Lasso di tempo: Visita di raccolta del riferimento/biomarcatori
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Analisi del DNA del campione di sangue
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Visita di raccolta del riferimento/biomarcatori
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Profilo di espressione genica e fenotipo di organoidi generati da cellule staminali pluripotenti inducibili (iPSC).
Lasso di tempo: Visita di raccolta del riferimento/biomarcatori
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Generazione di iPSC da campioni di sangue intero
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Visita di raccolta del riferimento/biomarcatori
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Variazione rispetto alla valutazione basale riferita dal paziente dei sintomi di FSGS
Lasso di tempo: Circa 8 settimane
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I pazienti con FSGS/TR-MCD valuteranno la sintomatologia della malattia utilizzando il diario dei sintomi di FSGS e il questionario sull'impatto dei sintomi di FSGS
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Circa 8 settimane
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Variazione rispetto alla valutazione dello stato di salute riferita dal paziente al basale
Lasso di tempo: Circa 8 settimane
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I pazienti valuteranno lo stato di salute utilizzando il 36-Item Short Form Health Survey (SF-36)
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Circa 8 settimane
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Variazione rispetto alla valutazione della fatica riferita dal paziente al basale
Lasso di tempo: Circa 8 settimane
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I pazienti valuteranno il sintomo della fatica utilizzando la Modified Fatigue Impact Scale
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Circa 8 settimane
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Variazione rispetto alla valutazione dell'edema riferita dal medico al basale
Lasso di tempo: Circa 8 settimane
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I medici valuteranno l'edema nei pazienti con FSGS/TR-MCD utilizzando una misurazione standardizzata dell'edema nei pazienti con FSGS/TR-MCD
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Circa 8 settimane
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Incidenza di eventi medici spiacevoli
Lasso di tempo: Circa 1 anno
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Incidenza di eventi medici spiacevoli che provocano la morte; sono in pericolo di vita; richiedere il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente; comportare una disabilità/incapacità persistente o significativa; risulta in un'anomalia congenita/difetto alla nascita; o provocare un evento medico importante.
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Circa 1 anno
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% di pazienti con cambio di trattamento
Lasso di tempo: Circa 1 anno
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Cambio di trattamento come indicato dalla cartella clinica del paziente
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Circa 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
20 dicembre 2019
Completamento primario (EFFETTIVO)
27 maggio 2020
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
27 maggio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
31 dicembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 gennaio 2020
Primo Inserito (EFFETTIVO)
22 gennaio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
20 luglio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 luglio 2021
Ultimo verificato
1 luglio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GFB-887-501
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
L'esito riportato dal paziente (e altri dati rilevanti) sarà condiviso con altri ricercatori.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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