Tutkimus fokaalisen segmentaalisen glomeruloskleroosin (FSGS), hoitoresistentin minimimuutostaudin (TR-MCD) ja diabeettisen nefropatian (DN) genetiikan ja kliinisen kulkun ymmärtämiseksi
lauantai 17. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Goldfinch Bio, Inc.
Tutkimus potilaiden geneettisen, biomarkkeri- ja kliinisen profiilin luonnehtimiseksi, jos potilaalla on fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi (FSGS), hoitoresistentti minimimuutostauti (TR-MCD) ja diabeettinen nefropatia (DN)
Tämä on tutkimus, jossa on 2 osaa.
Osa 1 sisältää käynnin, jossa kerätään biologisia näytteitä, joita tarvitaan kroonisen munuaissairauden molekyylien karakterisointiin.
Osa 2 sisältää 5 käynnin havaintojakson enintään 8 viikon aikana.
Osan 2 aikana suoritetaan perustestit ja virtsaa kerätään noin kahden viikon välein 8 viikon ajan.
Potilaat voivat osallistua osaan 1, osaan 2 tai molempiin, ja heitä seurataan enintään 1 vuoden ajan sisältäen tiedonkeruun potilaan potilastiedot ja virtsanäytteiden kotikeräyksen 4 kuukauden välein.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Yhdysvallat, 85210-6041
- Aventiv Research - Phoenix
-
-
California
-
Glendale, California, Yhdysvallat, 91206
- Glendale Adventist Medical Center
-
Victorville, California, Yhdysvallat, 92395-8322
- DaVita Mojave Sage Dialysis
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80230-7200
- Colorado Kidney Care
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01107-1369
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
-
-
Michigan
-
Roseville, Michigan, Yhdysvallat, 48066
- St. Clair Nephrology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404-1212
- DaVita Clinical Research
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- Clinical Research Consultants
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89129-6201
- DaVita Pelican Point Dialysis
-
-
New Mexico
-
Gallup, New Mexico, Yhdysvallat, 87301-5655
- High Desert Nephrology
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44302-1715
- Akron Nephrology Associates, Inc.
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Yhdysvallat, 37404-2743
- Southeast Renal Research Institute
-
-
Texas
-
Arlington, Texas, Yhdysvallat, 76015
- Arlington Nephrology, PC
-
Lewisville, Texas, Yhdysvallat, 75057-6039
- North Texas Kidney Disease Association
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
- South Texas Renal Care Group (Downtown)
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229-3809
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Wurzbach Road)
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78251-1230
- South Texas Renal Care Group (Westover Hills)
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78258-4800
- San Antonio Kidney Disease Center Physicians Group (Carnoustie Drive)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat valitaan osallistuvien tutkijoiden klinikoilta
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
FSGS/TR-MCD-potilaille:
- Pätevä ja halukas antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan kaikkia tutkimusarvioita ja rajoituksia.
- Mies tai nainen ≥ 18-vuotias, jolla on FSGS tai TR-MCD kirjallisen tietoisen suostumuksen antamishetkellä.
- FSGS:n tai TR-MCD:n diagnoosi, joka perustuu joko biopsiaan tai geneettiseen testaukseen.
- Virtsan proteiini-kreatiniinisuhde (UPCR) ≥ 1,0 g/g.
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≥ 45 ml/min/1,73 m2.
DN-potilaille:
- Pätevä ja halukas antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan kaikkia tutkimusarvioita ja rajoituksia.
- Mies tai nainen ≥ 18-vuotias ja kieltäytynyt kirjallisen suostumuksen antamishetkellä.
- Tyypin 2 diabeteksen diagnoosi
- Virtsan albumiinin ja kreatiniinin suhde (UACR) ≥ 150 mg/g.
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≥ 45 ml/min/1,73 m2.
Poissulkemiskriteerit:
FSGS/TR-MCD-potilaille:
- Todisteet toisesta munuaissairaudesta tai infektioprosessista johtuvasta munuaissairaudesta.
- Aiempi ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B tai hepatiitti C. Potilaat, joiden tulokset ovat yhteensopivia aiemman immunisoinnin tai hoidon kanssa, voidaan ottaa mukaan.
- Painoindeksi (BMI) > 42 kg/m2.
- Merkittävä historia tai näyttö kliinisesti merkittävästä häiriöstä, tilasta, nykyisestä sairaudesta tai sairaudesta, joka tutkijan mielestä aiheuttaisi riskin potilasturvallisuudelle tai häiritsisi tutkimuksen arviointia, toimenpiteitä tai loppuun saattamista (esim. vakava sydänsairaus, sydämen johtumishäiriö tai vakava tai krooninen maksasairaus).
- Pahanlaatuinen kasvain, joka ei ole parantumassa viimeisen 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettua tyvisolu- tai okasolusyöpää tai in situ kohdunkaulan karsinoomaa.
- Aiemmat elin- tai luuydinsiirrot, mukaan lukien munuaissiirteet.
- Alkoholismi tai huumeiden/kemikaalien väärinkäyttö 12 kuukauden sisällä.
- Ennalta suunniteltu leikkaus tai toimenpiteet, jotka häiritsevät tutkimuksen suorittamista.
DN-potilaille:
- Todisteet toisesta munuaissairaudesta tai infektioprosessista johtuvasta munuaissairaudesta.
- Aiempi HIV, hepatiitti B tai hepatiitti C. Potilaat, joiden tulokset ovat yhteensopivia aikaisemman rokotuksen tai hoidon kanssa, voidaan ottaa mukaan.
- BMI > 42 kg/m2.
- Merkittävä historia tai näyttö kliinisesti merkittävästä häiriöstä, tilasta, nykyisestä sairaudesta tai sairaudesta, joka tutkijan mielestä aiheuttaisi riskin potilasturvallisuudelle tai häiritsisi tutkimuksen arviointia, toimenpiteitä tai loppuun saattamista (esim. vakava sydänsairaus, sydämen johtumishäiriö tai vakava tai krooninen maksasairaus).
- Pahanlaatuinen kasvain, joka ei ole parantumassa viimeisen 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettua tyvisolu- tai okasolusyöpää tai in situ kohdunkaulan karsinoomaa.
- Aiemmat elin- tai luuydinsiirrot, mukaan lukien munuaissiirteet.
- Alkoholismi tai huumeiden/kemikaalien väärinkäyttö 12 kuukauden sisällä.
- Ennalta suunniteltu leikkaus tai toimenpiteet, jotka häiritsevät tutkimuksen suorittamista.
- Munuaissairaus, joka vaatii immunosuppressiivista hoitoa (tällä hetkellä tai aiemmin).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
FSGS/TR-MCD
Potilaat, joilla on FSGS/TR-MCD
|
Tämä on ei-interventiotutkimus
|
|
Diabeettinen nefropatia (DN)
Potilaat, joilla on DN
|
Tämä on ei-interventiotutkimus
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos virtsan proteiini-kreatiniinisuhteessa (UPCR)
Aikaikkuna: Noin 1 vuosi
|
Noin 1 vuosi
|
|
|
Muutos virtsan albumiini-kreatiniinisuhteessa (UACR)
Aikaikkuna: Noin 1 vuosi
|
Noin 1 vuosi
|
|
|
Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR)
Aikaikkuna: Perustilan/biomarkkerin keräyskäynti
|
Perustilan/biomarkkerin keräyskäynti
|
|
|
Muutos arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR)
Aikaikkuna: Noin 8 viikkoa
|
Noin 8 viikkoa
|
|
|
Muutos virtsan biomarkkerissa: Nefriini
Aikaikkuna: Noin 1 vuosi
|
Noin 1 vuosi
|
|
|
Muutos virtsan biomarkkerissa: Podocin
Aikaikkuna: Noin 1 vuosi
|
Noin 1 vuosi
|
|
|
Muutos virtsan biomarkkerissa: Rac1
Aikaikkuna: Noin 1 vuosi
|
Noin 1 vuosi
|
|
|
Muutos virtsan biomarkkerissa: Synaptopodin
Aikaikkuna: Noin 1 vuosi
|
Noin 1 vuosi
|
|
|
Muutos virtsan biomarkkerissa: Urea
Aikaikkuna: Noin 1 vuosi
|
Noin 1 vuosi
|
|
|
Muutos virtsan biomarkkerissa: Muu tutkiva
Aikaikkuna: Noin 1 vuosi
|
Noin 1 vuosi
|
|
|
Muutos seerumin/plasman biomarkkerissa: Muu tutkiva
Aikaikkuna: Noin 8 viikkoa
|
Noin 8 viikkoa
|
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on geneettisiä muunnelmia, joiden ennustetaan liittyvän krooniseen munuaissairauteen ja toiminnallisiin seurauksiin
Aikaikkuna: Perustilan/biomarkkerin keräyskäynti
|
Verinäytteen DNA-analyysi
|
Perustilan/biomarkkerin keräyskäynti
|
|
Indusoituvien pluripotenttien kantasolujen (iPSC) tuottamien organoidien geeniekspressioprofiili ja fenotyyppi
Aikaikkuna: Perustilan/biomarkkerin keräyskäynti
|
IPSC:n luominen kokoverinäytteestä
|
Perustilan/biomarkkerin keräyskäynti
|
|
Muutos lähtötilanteen potilaiden raportoimaan FSGS-oireiden arvioinnista
Aikaikkuna: Noin 8 viikkoa
|
FSGS/TR-MCD-potilaat arvioivat sairauden oireita käyttämällä FSGS-oirepäiväkirjaa ja FSGS-oireiden vaikutuskyselylomaketta
|
Noin 8 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteen Potilaan raportoimaan terveystilanteen arvioinnista
Aikaikkuna: Noin 8 viikkoa
|
Potilaat arvioivat terveydentilaa käyttämällä 36 item Short Form Health Survey -tutkimusta (SF-36)
|
Noin 8 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteen potilaan raportoimaan väsymysarviointiin verrattuna
Aikaikkuna: Noin 8 viikkoa
|
Potilaat arvioivat väsymyksen oireet käyttämällä modifioitua väsymysvaikutusasteikkoa
|
Noin 8 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteessa kliinikon raportoimaan turvotuksen arviointiin
Aikaikkuna: Noin 8 viikkoa
|
Lääkärit arvioivat FSGS/TR-MCD-potilaiden turvotuksen käyttämällä standardoitua turvotuksen mittausta FSGS/TR-MCD-potilailla
|
Noin 8 viikkoa
|
|
Haitallisten lääketieteellisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Noin 1 vuosi
|
Ei-toivottujen lääketieteellisten tapahtumien esiintyminen, jotka johtavat kuolemaan; ovat hengenvaarallisia; vaatia sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa; johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; johtaa synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon; tai aiheuttaa tärkeän lääketieteellisen tapahtuman.
|
Noin 1 vuosi
|
|
% potilaista, joiden hoito on muuttunut
Aikaikkuna: Noin 1 vuosi
|
Hoidon muutos potilaan sairauskertomuksen osoittamana
|
Noin 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Perjantai 20. joulukuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 27. toukokuuta 2020
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 27. toukokuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 31. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. tammikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Keskiviikko 22. tammikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 20. heinäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 17. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GFB-887-501
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Potilaan raportoimat tulokset (ja muut asiaankuuluvat tiedot) jaetaan muiden tutkijoiden kanssa.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .