Vardenafil inhalovaný pro plicní arteriální hypertenzi Studie PRN fáze 2B (VIPAH-PRN_2B)
17. června 2026 aktualizováno: Respira Therapeutics, Inc.
Otevřená studie fáze 2b s jednou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti RT234 na parametry zátěže hodnocené kardiopulmonálním zátěžovým testováním (CPET) u pacientů s plicní arteriální hypertenzí (PAH)
Cílem této studie je vyhodnotit účinky RT234 na zátěžové parametry hodnocené specializovaným zátěžovým testem (Cardiopulmonary Exercise Test nebo CPET) u pacientů s plicní arteriální hypertenzí (PAH).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Důsledkem PAH jsou významná omezení v kardiorespirační zdatnosti (CRF), zátěžové kapacitě a hluboké dušnosti při fyzické námaze.
Cílem této studie je posoudit schopnost jedné inhalační dávky RT234 akutně zlepšit primární měření CPET CRF a zátěžové kapacity a snížit pocit dušnosti při fyzické námaze ve srovnání se základními měřeními CPET.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
42
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- University of Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
- UCLA
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95618
- UC Davis
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California San Francisco
-
Torrance, California, Spojené státy, 90502
- The Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- MedStar Heart and Vascular Institute
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Augusta University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- The University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Norton Health
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71103
- Ochsner Louisiana State University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
- Tufts University
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 20010
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospital
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- The Ohio State University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78705
- Ascension Seton Medical Center Austin
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
- Baylor Scott and White Institute
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23284
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53215
- Aurora St. Luke's Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18 a 80 let včetně.
Diagnóza katetrizace pravého srdce (RHC) potvrzená WHO skupiny 1 PAH v kterékoli z následujících 3 kategorií:
- Idiopatická, primární nebo familiární plicní arteriální hypertenze (IPAH, PPH nebo FPAH) NEBO
- PAH spojená s jedním z následujících onemocnění pojivové tkáně: i. systémová skleróza (sklerodermie); ii. omezená sklerodermie; iii. Smíšené onemocnění pojivové tkáně; iv. systémový lupus erythematodes; v. syndrom překrytí; vi. Jiné autoimunitní poruchy; NEBO
- PAH spojené s: i. infekce virem lidské imunodeficience (HIV) bez známek oportunní infekce v předchozích 6 měsících; ii. Jednoduché, vrozené systémové-plicní zkraty alespoň 1 rok po chirurgické opravě; iii. Vystavení legálním drogám, chemikáliím a toxinům, jako je fenfluramin, deriváty, jiné anorexigeny, toxický řepkový olej nebo L-tryptofan.
- Pacient musí mít ventilační/perfuzní (V/Q) sken, počítačový tomografický angiogram nebo plicní arteriogram, který vylučuje chronickou tromboembolickou plicní hypertenzi (CTEPH).
Předchozí diagnóza PAH, ale s následujícími stavy:
Stabilní PAH bez významných úprav základní terapie PAH specifické pro onemocnění, nejméně 3 měsíce před výkonem CPET. Stabilní je definována jako žádná změna v léčbě PAH-specifickým lékem během 3 měsíců od screeningové návštěvy 1 a po dobu trvání studie a žádná změna v dávce léku specifického pro PAH během 1 měsíce screeningu.
A
- Pokud užíváte kortikosteroidy, dostával stabilní dávku ≤ 20 mg/den prednisonu (nebo ekvivalentní dávku jiného kortikosteroidu) po dobu nejméně 30 dnů před výchozím CPET.
- PFT během 6 měsíců před základní CPET.
- Před screeningem mu byla provedena RHC, což je v souladu s diagnózou PAH.
- Má symptomatologii funkční třídy II-IV podle WHO/NYHA.
- Na stabilní základní terapii orální PAH specifické pro onemocnění až 3 perorálními terapiemi (jakákoli kombinace ERA, inhibitoru PDE5 a/nebo prostacyklinu nebo agonisty prostacyklinového receptoru) a/nebo inhalační terapie. Stabilní je definována jako žádná změna v léčbě PAH-specifickým lékem během 3 měsíců od screeningové návštěvy 1 a po dobu trvání studie a žádná změna v dávce léku specifického pro PAH během 1 měsíce screeningu.
- Musí být schopen ujít vzdálenost alespoň 150 metrů na 6MWT. To bude stanoveno pomocí průměru dvou výsledků 6MWT provedených mezi návštěvami 1 a 2.
Pokud subjekt užívá následující souběžné léky, které mohou ovlivnit PAH, musí být subjekt na stabilní terapeutické dávce alespoň 1 měsíc před začátkem screeningu a dávka musí být udržována po celou dobu studie.
- Vazodilatátory
- Antikoagulancia
Kritéria vyloučení:
- Výchozí systémová hypotenze definovaná jako MAP < 50 mmHg nebo SBP < 90 mmHg při screeningu.
- Chronické nekontrolované astma v anamnéze.
- Požadavek intravenózních inotropních terapií během 30 dnů před základním postupem CPET.
- Užívání léků na PAH, které se neužívají ústy.
- Použití perorálních, topických nebo inhalačních nitrátů během 2 týdnů před základním postupem CPET.
- Má nekontrolovanou systémovou hypertenzi
- Portopulmonální hypertenze, portální hypertenze nebo chronické onemocnění jater určené jako Child-Pugh B nebo C, včetně viru hepatitidy B a/nebo viru hepatitidy C (HCV). Jsou povoleni jedinci, kteří měli předchozí infekci HCV a kteří mají negativní virovou nálož po absolvování kurativní léčby.
- Důkaz nebo anamnéza levostranného srdečního onemocnění a/nebo klinicky významného srdečního onemocnění.
- Anamnéza síňové septostomie.
- Anamnéza známého nekorigovaného pravo-levého zkratu, klinicky významné perzistentně otevřené foramen ovale nebo známá Eisenmengerova fyziologie.
- Paroxysmální nebo nekontrolovaná fibrilace síní.
- Diagnóza Downova syndromu.
- Chronická renální insuficience definovaná sérovým kreatininem > 2,5 mg/dl nebo má odhadovanou rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 30 ml/min s využitím rovnice studie Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) při screeningu nebo vyžaduje dialytickou podporu.
- Hodnota sérové alaninaminotransferázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST), která je ≥3 x horní hranice normálního rozmezí.
- Krevní destičky pod 50 000/μl při screeningu.
- Koncentrace hemoglobinu (Hgb) < 9 g/dl při screeningu.
U subjektů s PAH související s HIV, některý z následujících:
- Současné aktivní oportunní infekce během 6 měsíců před screeningem;
- detekovatelná virová nálož do 3 měsíců od screeningu;
- počet CD4+ T-buněk < 200/mm^3 během 3 měsíců před screeningem;
- Změny v antiretrovirovém režimu během 3 měsíců před screeningem.
- Malignita během 5 let před screeningem s výjimkou lokalizovaného nemetastatického bazaliomu kůže a in situ karcinomu děložního čípku vyříznutého s kurativním záměrem.
- Hypotenze v anamnéze včetně mdloby, synkopy, ortostatické hypotenze a/nebo vazovagálních reakcí.
- Ztráta zraku v důsledku nearteritické přední ischemické neuropatie zrakového nervu nebo jiné poruchy perfuze zraku.
- Anamnéza náhlé senzorineurální ztráty sluchu.
- Mužské subjekty s korigovaným QT intervalem pomocí Fridericiina vzorce (QTcF) > 450 ms a ženy s QTcF > 470 ms na elektrokardiogramu (EKG) měřeném při screeningu.
- Účast na lékové, přístrojové nebo jiné intervenční klinické studii, jiné než postmarketingová observační prodloužená studie, během 30 dnů před screeningem.
- Účast v aktivní fázi (kromě udržovací fáze) programu plicní rehabilitace/strukturovaného cvičení během 6 měsíců před screeningem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: RT234 0,5 mg Kohorta 1
RT234 v dávce tobolky o síle 0,5 mg.
|
RT234 kapsle suchého prášku obsahujícího vardenafil podávané perorální inhalací s neinvazivním AOS DPI.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: RT234 1,0 mg Kohorta 2
RT234 v dávce tobolky o síle 1,0 mg.
|
RT234 kapsle suchého prášku obsahujícího vardenafil podávané perorální inhalací s neinvazivním AOS DPI.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: RT234 2,0 mg Kohorta 3
RT234 v dávce tobolky o síle 2,0 mg.
|
RT234 kapsle suchého prášku obsahujícího vardenafil podávané perorální inhalací s neinvazivním AOS DPI.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Mean Change in Peak Oxygen Uptake at Peak Exercise During CPET (Peak VO2)
Časové okno: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
The primary efficacy endpoint was the change from Baseline in peak V̇ O2 measured during CPET after RT234 dosing.
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
|
Median Change in Peak Oxygen Uptake at Peak Exercise During CPET (Peak VO2)
Časové okno: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
The primary efficacy endpoint was the change from Baseline in peak V̇ O2 measured during CPET after RT234 dosing.
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Change in Perceived Dyspnea at Peak Exercise During CPET
Časové okno: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Self-reported by subjects.
Change in perceived dyspnea at peak exercise during CPET as assessed by the Modified Borg Dyspnea Scale Score.
(Minimum score: 0 representing no dyspnea; maximum score: 10 representing maximal dyspnea; a reduction in score represents a favorable outcome.)
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
|
Change in Perceived Exertion at Peak Exercise During CPET
Časové okno: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Self-reported by subjects.
Change in perceived exertion at peak exercise during CPET as assessed by the Borg Rating of Perceived Exertion (RPE) Scale score, which rates exertion from a scale of 6 (no exertion) to 20 (maximum effort).
A decrease in score is favorable.
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
|
Change in Partial Pressure of End-tidal CO2 (PETCO2)
Časové okno: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Change in partial pressure of end-tidal CO2 (PETCO2) apex response to exercise, i.e., highest level during CPET
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
|
Change in Ramp-incremental Duration of CPET
Časové okno: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
|
|
Change in 6-minute Walk Distance (6MWD)
Časové okno: Baseline 6MWD at baseline (during screening visit) and 6MWD measured ~ 30 minutes following RT234 dosing at visit 4, which typically occurred 4-6 weeks following the screening visit
|
Change from 6MWD at baseline (during screening visit) to 6MWD following RT234 dosing
|
Baseline 6MWD at baseline (during screening visit) and 6MWD measured ~ 30 minutes following RT234 dosing at visit 4, which typically occurred 4-6 weeks following the screening visit
|
|
Mean Change in Ventilatory Efficiency up to Peak Exercise During CPET
Časové okno: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Change from Baseline to postdose in the V̇E/V̇CO2 slope, a recognized measure of ventilatory efficiency, measured up to peak during CPET.
VE/VCO2 tracks the ratio between total air breathed in per minute (VE) and the amount of carbon dioxide exhaled (VCO2) during a cardiopulmonary exercise test (CPET).
A reduction in the ratio is favorable, as it indicates that less breathed air is required to clear out the same amount of CO2.
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
|
Median Change in Ventilatory Efficiency up to Peak Exercise During CPET
Časové okno: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Change from Baseline to postdose in the V̇E/V̇CO2 slope, a recognized measure of ventilatory efficiency, measured up to peak during CPET.
VE/VCO2 tracks the ratio between total air breathed in per minute (VE) and the amount of carbon dioxide exhaled (VCO2) during a cardiopulmonary exercise test (CPET).
A reduction in the ratio is favorable, as it indicates that less breathed air is required to clear out the same amount of CO2.
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Responders for Peak VO2
Časové okno: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
A responder for peak VO2 is defined as any subject who exhibited any increase in peak V̇O2 during the treatment CPET versus the baseline CPET (i.e.
change >0).
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Ed Parsley, DO, Respira Therapeutics
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. září 2020
Primární dokončení (Aktuální)
20. listopadu 2024
Dokončení studie (Aktuální)
7. ledna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. ledna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. února 2020
První zveřejněno (Aktuální)
12. února 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RT234-PAH-CL202
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .