Vardenafil inalado para hipertensão arterial pulmonar PRN estudo fase 2B (VIPAH-PRN_2B)
17 de junho de 2026 atualizado por: Respira Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase 2b, aberto, de dose única para avaliar a segurança e a eficácia do RT234 em parâmetros de exercício avaliados por teste de exercício cardiopulmonar (CPET) em indivíduos com hipertensão arterial pulmonar (HAP)
Os objetivos deste estudo são avaliar os efeitos do RT234 nos parâmetros de exercício avaliados por um teste de exercício especializado (Teste Cardiopulmonar de Exercício ou TCPE) em pacientes com hipertensão arterial pulmonar (HAP).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
As consequências da HAP são limitações significativas na aptidão cardiorrespiratória (ACR), capacidade de exercício e dispneia profunda ao esforço físico.
O objetivo deste estudo é avaliar a capacidade de uma única dose inalada de RT234 para melhorar agudamente as medidas primárias do TCPE de CRF e capacidade de exercício e diminuir a sensação de dispneia com esforço físico em comparação com as medidas iniciais do TCPE.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
42
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- University of Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
- UCLA
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95618
- UC Davis
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco
-
Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- The Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- MedStar Heart and Vascular Institute
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- The University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Norton Health
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
- Ochsner Louisiana State University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts University
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 20010
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospital
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78705
- Ascension Seton Medical Center Austin
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Baylor Scott and White Institute
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23284
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53215
- Aurora St. Luke's Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idades 18 e 80 anos, inclusive.
Diagnóstico de Cateterização Cardíaca Direita (RHC) confirmada pela HAP do Grupo 1 da OMS em qualquer uma das 3 categorias a seguir:
- Hipertensão arterial pulmonar idiopática, primária ou familiar (HAPI, HPP ou FPAH) OU
- HAP associada a uma das seguintes doenças do tecido conjuntivo: i. Esclerose sistêmica (esclerodermia); ii. Esclerodermia limitada; iii. Doença mista do tecido conjuntivo; 4. Lúpus eritematoso sistêmico; v. Síndrome de sobreposição; vi. Outros distúrbios autoimunes; OU
- HAP associada a: i. Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) sem evidência de infecção oportunista nos últimos 6 meses; ii. Shunts sistêmico-pulmonar simples e congênitos com reparo pós-operatório de pelo menos 1 ano; iii. Exposição a drogas legais, produtos químicos e toxinas, como fenfluramina, derivados, outros anorexígenos, óleo de colza tóxico ou L-triptofano.
- O paciente deve ter feito uma varredura de ventilação/perfusão (V/Q), angiotomografia computadorizada ou arteriografia pulmonar que exclua hipertensão pulmonar tromboembólica crônica (HPTEC).
Diagnóstico prévio de HAP, mas com as seguintes condições:
HAP estável sem ajustes significativos da terapia de HAP de base específica da doença, pelo menos 3 meses antes do procedimento de TCPE. Estável é definido como nenhuma alteração na terapia medicamentosa específica para HAP dentro de 3 meses da visita de triagem 1 e durante o estudo, e nenhuma alteração na dose do medicamento específico para HAP dentro de 1 mês após a triagem.
E
- Se estiver usando corticosteroides, está recebendo uma dose estável de ≤ 20 mg/dia de prednisona (ou dose equivalente de outro corticosteroide) por pelo menos 30 dias antes do TCPE basal.
- PFT dentro de 6 meses antes do TCPE basal.
- Realizou RHC antes da Triagem, o que é consistente com o diagnóstico de HAP.
- Apresenta sintomatologia classe funcional II-IV da OMS/NYHA.
- Em terapia de fundo específica da doença de HAP oral estável de até 3 terapias orais (qualquer combinação de um ERA, inibidor de PDE5 e/ou uma prostaciclina ou agonista do receptor de prostaciclina) e/ou terapia inalatória. Estável é definido como nenhuma alteração na terapia medicamentosa específica para HAP dentro de 3 meses da visita de triagem 1 e durante o estudo, e nenhuma alteração na dose do medicamento específico para HAP dentro de 1 mês após a triagem.
- Deve ser capaz de caminhar uma distância de pelo menos 150 metros no 6MWT. Isso será determinado usando a média dos dois resultados de 6MWT feitos entre as Visitas 1 e 2.
Se o sujeito estiver tomando os seguintes medicamentos concomitantes que podem afetar a HAP, o sujeito deve estar em uma dose terapêutica estável por pelo menos 1 mês antes do início da triagem e a dosagem mantida ao longo do estudo.
- Vasodilatadores
- Anticoagulantes
Critério de exclusão:
- Hipotensão sistêmica basal definida como PAM < 50 mmHg ou PAS < 90 mmHg na triagem.
- História de asma crônica não controlada.
- Exigência de terapias inotrópicas intravenosas dentro de 30 dias antes do procedimento inicial de TCPE.
- Uso de medicamentos para HAP que não sejam tomados por via oral.
- Uso de nitratos orais, tópicos ou inalados dentro de 2 semanas antes do procedimento inicial de TCPE.
- Tem hipertensão sistêmica descontrolada
- Hipertensão portopulmonar, hipertensão portal ou doença hepática crônica determinada como Child-Pugh B ou C, incluindo vírus da hepatite B e/ou vírus da hepatite C (HCV). Indivíduos que tiveram uma infecção anterior com HCV e que têm uma carga viral negativa após receberem um curso de tratamento curativo são permitidos.
- Evidência ou história de doença cardíaca do lado esquerdo e/ou doença cardíaca clinicamente significativa.
- História de septostomia atrial.
- História de shunt direita-esquerda conhecido não corrigido, forame oval patente persistentemente clinicamente significativo ou fisiologia de Eisenmenger conhecida.
- Fibrilação atrial paroxística ou descontrolada.
- Diagnóstico da Síndrome de Down.
- Insuficiência renal crônica definida por creatinina sérica > 2,5 mg/dL ou taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) < 30 mL/min utilizando a equação do estudo Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) na triagem ou requer suporte dialítico.
- Valor sérico de alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) que é ≥3 x o limite superior da faixa normal.
- Plaquetas abaixo de 50.000/μL na Triagem.
- Concentração de hemoglobina (Hgb) < 9 g/dL na triagem.
Para indivíduos com HAP associada ao HIV, qualquer um dos seguintes:
- Infecções oportunistas ativas concomitantes nos 6 meses anteriores à Triagem;
- Carga viral detectável dentro de 3 meses da triagem;
- contagem de células T CD4+ < 200/mm^3 dentro de 3 meses antes da triagem;
- Mudanças no regime antirretroviral dentro de 3 meses antes da triagem.
- Malignidade dentro de 5 anos antes da triagem, com exceção de carcinoma basocelular não metastático localizado da pele e carcinoma in situ do colo do útero extirpado com intenção curativa.
- História de hipotensão, incluindo desmaio, síncope, hipotensão ortostática e/ou reações vasovagais.
- Perda de visão devido a neuropatia óptica isquêmica anterior não arterítica ou outro comprometimento da perfusão óptica.
- História de perda auditiva neurossensorial súbita.
- Indivíduos do sexo masculino com intervalo QT corrigido usando a fórmula de Fridericia (QTcF) > 450 ms e indivíduos do sexo feminino com QTcF > 470 ms no eletrocardiograma (ECG) medido na triagem.
- Participação em um medicamento, dispositivo ou outro estudo clínico intervencional, exceto estudo de extensão observacional pós-comercialização, dentro de 30 dias antes da triagem.
- Participação na fase ativa (que não seja a fase de manutenção) de um programa de treinamento de exercícios estruturados/reabilitação pulmonar dentro de 6 meses antes da triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: RT234 0,5 mg Coorte 1
RT234 em uma dose de cápsula de 0,5 mg.
|
Cápsulas RT234 de uma formulação de pó seco contendo vardenafil administrado por inalação oral com um AOS DPI não invasivo.
Outros nomes:
|
|
Experimental: RT234 1,0 mg Coorte 2
RT234 em uma dose de cápsula de 1,0 mg.
|
Cápsulas RT234 de uma formulação de pó seco contendo vardenafil administrado por inalação oral com um AOS DPI não invasivo.
Outros nomes:
|
|
Experimental: RT234 2,0 mg Coorte 3
RT234 em uma dose de cápsula de 2,0 mg.
|
Cápsulas RT234 de uma formulação de pó seco contendo vardenafil administrado por inalação oral com um AOS DPI não invasivo.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mean Change in Peak Oxygen Uptake at Peak Exercise During CPET (Peak VO2)
Prazo: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
The primary efficacy endpoint was the change from Baseline in peak V̇ O2 measured during CPET after RT234 dosing.
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
|
Median Change in Peak Oxygen Uptake at Peak Exercise During CPET (Peak VO2)
Prazo: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
The primary efficacy endpoint was the change from Baseline in peak V̇ O2 measured during CPET after RT234 dosing.
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Change in Perceived Dyspnea at Peak Exercise During CPET
Prazo: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Self-reported by subjects.
Change in perceived dyspnea at peak exercise during CPET as assessed by the Modified Borg Dyspnea Scale Score.
(Minimum score: 0 representing no dyspnea; maximum score: 10 representing maximal dyspnea; a reduction in score represents a favorable outcome.)
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
|
Change in Perceived Exertion at Peak Exercise During CPET
Prazo: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Self-reported by subjects.
Change in perceived exertion at peak exercise during CPET as assessed by the Borg Rating of Perceived Exertion (RPE) Scale score, which rates exertion from a scale of 6 (no exertion) to 20 (maximum effort).
A decrease in score is favorable.
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
|
Change in Partial Pressure of End-tidal CO2 (PETCO2)
Prazo: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Change in partial pressure of end-tidal CO2 (PETCO2) apex response to exercise, i.e., highest level during CPET
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
|
Change in Ramp-incremental Duration of CPET
Prazo: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
|
|
Change in 6-minute Walk Distance (6MWD)
Prazo: Baseline 6MWD at baseline (during screening visit) and 6MWD measured ~ 30 minutes following RT234 dosing at visit 4, which typically occurred 4-6 weeks following the screening visit
|
Change from 6MWD at baseline (during screening visit) to 6MWD following RT234 dosing
|
Baseline 6MWD at baseline (during screening visit) and 6MWD measured ~ 30 minutes following RT234 dosing at visit 4, which typically occurred 4-6 weeks following the screening visit
|
|
Mean Change in Ventilatory Efficiency up to Peak Exercise During CPET
Prazo: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Change from Baseline to postdose in the V̇E/V̇CO2 slope, a recognized measure of ventilatory efficiency, measured up to peak during CPET.
VE/VCO2 tracks the ratio between total air breathed in per minute (VE) and the amount of carbon dioxide exhaled (VCO2) during a cardiopulmonary exercise test (CPET).
A reduction in the ratio is favorable, as it indicates that less breathed air is required to clear out the same amount of CO2.
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
|
Median Change in Ventilatory Efficiency up to Peak Exercise During CPET
Prazo: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Change from Baseline to postdose in the V̇E/V̇CO2 slope, a recognized measure of ventilatory efficiency, measured up to peak during CPET.
VE/VCO2 tracks the ratio between total air breathed in per minute (VE) and the amount of carbon dioxide exhaled (VCO2) during a cardiopulmonary exercise test (CPET).
A reduction in the ratio is favorable, as it indicates that less breathed air is required to clear out the same amount of CO2.
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Responders for Peak VO2
Prazo: Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
A responder for peak VO2 is defined as any subject who exhibited any increase in peak V̇O2 during the treatment CPET versus the baseline CPET (i.e.
change >0).
|
Comparison of measure between baseline and treatment CPETs, typically ~14 days apart
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Ed Parsley, DO, Respira Therapeutics
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de setembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
20 de novembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
7 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de janeiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de fevereiro de 2020
Primeira postagem (Real)
12 de fevereiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RT234-PAH-CL202
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .