Orální absorpce pyrofosfátů u onemocnění PXE
Perorální absorpce pyrofosforečnanu sodného (Na2H2PPi) u Pseudoxanthoma Elasticum (PXE)
Přehled studie
Detailní popis
Fáze II studie perorální absorpce prášku disodného PPi v kapslích (Na2H2PPi) u subjektů s PXE (n=8-12) bude provedena na oddělení interního lékařství Fakultní nemocnice v Tampere a Univerzitní lékařské centrum Utrecht.
Po 10hodinovém hladovění v 8:00 bude podána kapslová dávka PPi 30 mg/kg (první den) a 50 mg/kg (druhý den) s 2 dl vody. Ve 12:00 bude podána další jednorázová dávka PPi 30 mg/kg (první den) nebo 50 mg/kg (druhý den) se standardním smíšeným jídlem (oběd) s 2 dl vody v době, kdy subjekt začne jíst.
Odběr vzorků plazmy a moči zahrnuje elektrolyty plazmy a moči, kreatinin a pyrofosfát. Odběr plazmy bude proveden v 0, 15, 30, 60, 120 a 240 minutách po požití PPi. Vzorek moči bude odebrán v 0 a 240 minutách po požití PPi.
Fyzická aktivita je omezena. Vedlejší účinky budou zaznamenány.
Typ studie
Fáze
- Fáze 2
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí (>18 let)
- klinicky a geneticky ověřená PXE
- Index tělesné hmotnosti (BMI) 18,5-34,9 kg/m2
Kritéria vyloučení:
- Speciální skupiny dle rozhodnutí výzkumníků.
- Těhotenství
- Žádná účinná antikoncepce u žen v plodném věku.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Otevřený
Pyrofosforečnan sodný, prášek v kapslích, První den: 30 mg/kg nalačno v 08:00 a se standardním smíšeným jídlem ve 12:00 Druhý den: 50 mg/kg nalačno v 08:00 a se standardním smíšeným jídlem ve 12:00
|
Absorpční zkouška
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Plocha koncentrace pod křivkou 0-t pyrofosfátu
Časové okno: dva dny
|
dva dny
|
|
|
Maximální koncentrace pyrofosfátu
Časové okno: dva dny
|
Cmax
|
dva dny
|
|
Časový bod maximální koncentrace pyrofosfátu
Časové okno: dva dny
|
Tmax
|
dva dny
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Plocha koncentrace pod křivkou 0-t fosforečnanu
Časové okno: dva dny
|
AUC0-t
|
dva dny
|
|
Maximální koncentrace fosfátu
Časové okno: dva dny
|
Cmax
|
dva dny
|
|
Časový bod maximální koncentrace fosfátu
Časové okno: dva dny
|
Tmax
|
dva dny
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Pasi I Nevalainen, MD, PhD, Tampere University Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- R19017M
- 2019-002109-24 (Číslo EudraCT)
- KLnro 38/2019 (Jiný identifikátor: Fimea)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .