Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Orale pyrofosfaatabsorptie bij PXE-ziekte

21 april 2021 bijgewerkt door: Tampere University Hospital

Orale dinatriumpyrofosfaat (Na2H2PPi) absorptie in Pseudoxanthoma Elasticum (PXE)

Pyrofosfaat is een endogene, niet-toxische metaboliet die verkalking van zacht weefsel remt. Het doel van onze studie is om de optimale dosering en veiligheid van oraal dinatrium-PPi (Na2H2PPi) te vinden. Absorptiecurves (farmacokinetiek), AUC0-t, Cmax en Tmax voor PPi en fosfaat zullen worden verstrekt voor gezonde controles en PXE-patiënten, zowel nuchter als met een standaard maaltijdinname.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Fase II oraal gecapsuleerd dinatrium-PPi (Na2H2PPi) poederabsorptieonderzoek bij proefpersonen met PXE (n=8-12) zal worden uitgevoerd op de afdeling Interne Geneeskunde van het Tampere Universitair Ziekenhuis en het Universitair Medisch Centrum Utrecht.

Na 10 uur vasten om 8.00 uur wordt 30 mg/kg (eerste dag) en 50 mg/kg (tweede dag) gecapsuleerde dosis PPi gegeven met 2 dl water. Om 12.00 uur zal nog een capsule van 30 mg/kg (eerste dag) of 50 mg/kg (tweede dag) enkele dosis PPi met een standaard gemengde maaltijd (lunch) worden gegeven met 2 dl water op het moment dat een proefpersoon begint te eten.

Plasma- en urinemonsters omvatten plasma- en spoturine-elektrolyten, creatinine en pyrofosfaat. Plasmamonsters worden genomen op 0, 15, 30, 60, 120 en 240 minuten na inname van PPi. Er wordt een urinemonster genomen op 0 en 240 minuten na inname van PPi.

Lichamelijke activiteit is beperkt. Bijwerkingen worden geregistreerd.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassenen (>18 jaar)
  • klinisch en genetisch bewezen PXE
  • Lichaamsmassa-index (BMI) 18,5-34,9 kg/m2

Uitsluitingscriteria:

  • Speciale groepen volgens de beslissing van de onderzoekers.
  • Zwangerschap
  • Geen effectieve anticonceptie bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Etiket openen
Dinatriumpyrofosfaat, poeder in capsules, Eerste dag: 30 mg/kg nuchter om 08.00 uur en met standaard gemengde maaltijd om 12.00 uur Tweede dag: 50 mg/kg nuchter om 08.00 uur en met standaard gemengde maaltijd om 12.00 uur
Geneesmiddel: Dinatriumpyrofosfaat
Absorptie proef
Andere namen:
  • Na2H2PPi

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Concentratiegebied onder de curve 0-t pyrofosfaat
Tijdsspanne: twee dagen
twee dagen
Maximale concentratie pyrofosfaat
Tijdsspanne: twee dagen
Cmax
twee dagen
Tijdpunt van maximale pyrofosfaatconcentratie
Tijdsspanne: twee dagen
Tmax
twee dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Concentratiegebied onder de curve 0-t fosfaat
Tijdsspanne: twee dagen
AUC0-t
twee dagen
Maximale concentratie fosfaat
Tijdsspanne: twee dagen
Cmax
twee dagen
Tijdpunt van maximale fosfaatconcentratie
Tijdsspanne: twee dagen
Tmax
twee dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tampere University Hospital

Medewerkers

UMC Utrecht
Hungarian Academy of Sciences

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Pasi I Nevalainen, MD, PhD, Tampere University Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R19017M
  • 2019-002109-24 (EudraCT-nummer)
  • KLnro 38/2019 (Andere identificatie: Fimea)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

Alleen geanonimiseerde gegevens kunnen worden gedeeld

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pseudoxanthoom Elasticum

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Romania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren