Пероральное всасывание пирофосфата при болезни PXE
Всасывание перорального динатрийпирофосфата (Na2H2PPi) при Pseudoxanthoma Elasticum (PXE)
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Фаза II исследования поглощения перорального капсулированного динатрия-PPi (Na2H2PPi) у субъектов с PXE (n = 8-12) будет проводиться в отделении внутренних болезней Университетской больницы Тампере и Университетского медицинского центра Утрехта.
После 10-часового голодания в 8:00 30 мг/кг (первый день) и 50 мг/кг (второй день) капсулированные дозы PPi будут даны с 2 дл воды. В 12:00 другая капсулированная 30 мг/кг (первый день) или 50 мг/кг (второй день) разовая доза PPi со стандартным смешанным приемом пищи (обед) будет дана с 2 дл воды в то время, когда субъект начинает есть.
Образцы плазмы и мочи включают электролиты плазмы и мочи, креатинин и пирофосфат. Забор плазмы будет производиться через 0, 15, 30, 60, 120 и 240 минут после приема PPi. Образец мочи будет взят через 0 и 240 минут после приема PPi.
Физическая активность ограничена. Побочные эффекты будут зарегистрированы.
Тип исследования
Фаза
- Фаза 2
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Взрослые (> 18 лет)
- клинически и генетически доказанный PXE
- Индекс массы тела (ИМТ) 18,5-34,9 кг/м2
Критерий исключения:
- Специальные группы по решению исследователей.
- Беременность
- Отсутствие эффективной контрацепции у женщин детородного возраста.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Открой надпись
Двунатрийпирофосфат, капсулированный порошок. Первый день: 30 мг/кг натощак в 08:00 и со стандартным смешанным приемом пищи в 12:00 Второй день: 50 мг/кг натощак в 08:00 и со стандартным смешанным приемом пищи в 12:00
|
Пробная абсорбция
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Площадь концентрации под кривой 0-т пирофосфата
Временное ограничение: два дня
|
два дня
|
|
|
Максимальная концентрация пирофосфата
Временное ограничение: два дня
|
Cmax
|
два дня
|
|
Момент времени максимальной концентрации пирофосфата
Временное ограничение: два дня
|
Тмакс
|
два дня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Площадь концентрации под кривой 0-т фосфата
Временное ограничение: два дня
|
AUC0-t
|
два дня
|
|
Максимальная концентрация фосфата
Временное ограничение: два дня
|
Cmax
|
два дня
|
|
Момент времени максимальной концентрации фосфата
Временное ограничение: два дня
|
Тмакс
|
два дня
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Pasi I Nevalainen, MD, PhD, Tampere University Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Кожные заболевания
- Врожденные аномалии
- Гематологические заболевания
- Геморрагические расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания соединительной ткани
- Нарушения гемостаза
- Кожные заболевания, генетические
- Аномалии кожи
- Эластичная псевдоксантома
Другие идентификационные номера исследования
- R19017M
- 2019-002109-24 (Номер EudraCT)
- KLnro 38/2019 (Другой идентификатор: Fimea)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .