Absorción de pirofosfato oral en la enfermedad PXE
Absorción oral de pirofosfato de disodio (Na2H2PPi) en pseudoxantoma elástico (PXE)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio de absorción de polvo de disodio-PPi (Na2H2PPi) en cápsulas orales de fase II en sujetos con PXE (n = 8-12) se realizará en la sala de Medicina Interna del Hospital Universitario de Tampere y el Centro Médico Universitario de Utrecht.
Después de un ayuno de 10 horas a las 8:00 a. m., se administrarán dosis de PPi capsuladas de 30 mg/kg (primer día) y 50 mg/kg (segundo día) con 2 dl de agua. A las 12:00 a. m., se administrará otra dosis única capsulada de 30 mg/kg (primer día) o 50 mg/kg (segundo día) de PPi con una comida mixta estándar (almuerzo) con 2 dl de agua en el momento en que el sujeto comience a comer.
Las muestras de plasma y orina incluyen electrolitos en plasma y orina, creatinina y pirofosfato. El muestreo de plasma se realizará a los 0, 15, 30, 60, 120 y 240 min después de la ingestión de PPi. Se tomará una muestra de orina a los 0 y 240 min después de la ingestión de PPi.
La actividad física está restringida. Se registrarán los efectos secundarios.
Tipo de estudio
Fase
- Fase 2
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adultos (>18 años)
- PXE clínica y genéticamente probado
- Índice de masa corporal (IMC) 18,5-34,9 kg/m2
Criterio de exclusión:
- Grupos especiales según decisión de los investigadores.
- El embarazo
- No hay métodos anticonceptivos efectivos en mujeres en edad fértil.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Abierto
Pirofosfato de disodio, polvo en cápsulas, Primer día: 30 mg/kg en ayunas a las 08:00 y con comida mixta estándar a las 12:00 Segundo día: 50 mg/kg en ayunas a las 08:00 y con comida mixta estándar a las 12:00
|
Prueba de absorción
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Área de concentración bajo la curva 0-t de pirofosfato
Periodo de tiempo: dos días
|
dos días
|
|
|
Concentración máxima de pirofosfato
Periodo de tiempo: dos días
|
Cmáx
|
dos días
|
|
Punto de tiempo de concentración máxima de pirofosfato
Periodo de tiempo: dos días
|
Tmáx
|
dos días
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Área de concentración bajo la curva 0-t de fosfato
Periodo de tiempo: dos días
|
AUC0-t
|
dos días
|
|
Concentración máxima de fosfato
Periodo de tiempo: dos días
|
Cmáx
|
dos días
|
|
Punto de tiempo de la concentración máxima de fosfato
Periodo de tiempo: dos días
|
Tmáx
|
dos días
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Pasi I Nevalainen, MD, PhD, Tampere University Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Anomalías congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Trastornos hemostáticos
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Anomalías de la piel
- Pseudoxantoma elástico
Otros números de identificación del estudio
- R19017M
- 2019-002109-24 (Número EudraCT)
- KLnro 38/2019 (Otro identificador: Fimea)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Pseudoxantoma elástico
-
Tianjin Eye HospitalTerminadoElasticum, pseudoxantoma incompletoPorcelana