Absorption orale du pyrophosphate dans la maladie PXE
Absorption orale du pyrophosphate disodique (Na2H2PPi) dans le pseudoxanthome élastique (PXE)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude de phase II sur l'absorption de poudre de disodium-PPi (Na2H2PPi) capsulisé par voie orale chez des sujets atteints de PXE (n = 8-12) sera réalisée dans le service de médecine interne de l'hôpital universitaire de Tampere et du centre médical universitaire d'Utrecht.
Après un jeûne de 10 heures à 8h00, une dose capsulée de 30 mg/kg (premier jour) et 50 mg/kg (deuxième jour) de PPi sera administrée avec 2 dl d'eau. À 00h00, une autre dose unique capsulée de 30 mg/kg (premier jour) ou 50 mg/kg (deuxième jour) de PPi avec un repas mixte standard (déjeuner) sera administrée avec 2 dl d'eau au moment où le sujet commence à manger.
Les prélèvements de plasma et d'urine comprennent les électrolytes plasmatiques et ponctuels d'urine, la créatinine et le pyrophosphate. Le prélèvement de plasma sera effectué à 0, 15, 30, 60, 120 et 240 min après l'ingestion de PPi. Un échantillon d'urine sera prélevé à 0 et 240 min après l'ingestion de PPi.
L'activité physique est restreinte. Les effets secondaires seront enregistrés.
Type d'étude
Phase
- Phase 2
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Adultes (>18 ans)
- PXE cliniquement et génétiquement prouvé
- Indice de masse corporelle (IMC) 18,5-34,9 kg/m2
Critère d'exclusion:
- Groupes spéciaux selon décision des chercheurs.
- Grossesse
- Pas de contraception efficace chez les femmes en âge de procréer.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Étiquette ouverte
Pyrophosphate disodique, poudre en capsule Premier jour : 30 mg/kg à jeun à 08h00 et avec un repas mixte standard à 12h00 Deuxième jour : 50 mg/kg à jeun à 08h00 et avec un repas mixte standard à 12h00
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Essai d'absorption
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Aire de concentration sous la courbe 0-t de pyrophosphate
Délai: deux jours
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deux jours
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Concentration maximale de pyrophosphate
Délai: deux jours
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Cmax
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deux jours
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Moment de la concentration maximale de pyrophosphate
Délai: deux jours
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Tmax
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deux jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Aire de concentration sous la courbe 0-t de phosphate
Délai: deux jours
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ASC0-t
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deux jours
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Concentration maximale de phosphate
Délai: deux jours
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Cmax
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deux jours
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Moment de la concentration maximale de phosphate
Délai: deux jours
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Tmax
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deux jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Pasi I Nevalainen, MD, PhD, Tampere University Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- R19017M
- 2019-002109-24 (Numéro EudraCT)
- KLnro 38/2019 (Autre identifiant: Fimea)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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