Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oral pyrophosphatabsorption ved PXE-sygdom

21. april 2021 opdateret af: Tampere University Hospital

Oral dinatriumpyrophosphat (Na2H2PPi) Absorption i Pseudoxanthoma Elasticum (PXE)

Pyrophosphat er en endogen, ikke-toksisk metabolit, der hæmmer forkalkning af blødt væv. Formålet med vores undersøgelse er at finde optimal dosering og sikkerhed af oral dinatrium-PPi (Na2H2PPi). Absorptionskurver (farmakokinetik), AUC0-t, Cmax og Tmax for PPi og fosfat vil blive leveret til raske kontroller og PXE-patienter både fastende og med standard måltidsindtag.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fase II oralt kapsuleret dinatrium-PPi (Na2H2PPi) pulverabsorptionsundersøgelse i forsøgspersoner med PXE (n=8-12) vil blive udført på afdelingen for intern medicin på Tampere University Hospital og University Medical Center Utrecht.

Efter en 10-timers faste kl. 8.00 vil der blive givet 30 mg/kg (første dag) og 50 mg/kg (anden dag) indkapslet dosis PPi med 2 dl vand. Kl. 12.00 vil der blive givet en anden indkapslet 30 mg/kg (første dag) eller 50 mg/kg (anden dag) enkeltdosis PPi med et standard blandet måltid (frokost) med 2 dl vand på det tidspunkt, hvor en forsøgsperson begynder at spise.

Plasma- og urinprøver omfatter plasma- og pleturinelektrolytter, kreatinin og pyrophosphat. Plasmaprøvetagning vil blive udført 0, 15, 30, 60, 120 og 240 minutter efter indtagelse af PPi. Urinpletprøve vil blive taget 0 og 240 minutter efter indtagelse af PPi.

Fysisk aktivitet er begrænset. Bivirkninger vil blive registreret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne (>18 år)
  • klinisk og genetisk dokumenteret PXE
  • Body mass index (BMI) 18,5-34,9 kg/m2

Ekskluderingskriterier:

  • Særlige grupper efter forskernes beslutning.
  • Graviditet
  • Ingen effektiv prævention til kvinder i den fødedygtige alder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åben etiket
Dinatriumpyrophosphat, kapselpulver, Første dag: 30 mg/kg faste kl. 08.00 og med standard blandet måltid kl. 12.00 Anden dag: 50 mg/kg faste kl. 08.00 og med standard blandet måltid kl. 12.00
Medicin: Dinatriumpyrofosfat
Absorptionsforsøg
Andre navne:
  • Na2H2PPi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Koncentrationsområde under kurven 0-t for pyrophosphat
Tidsramme: to dage
to dage
Maksimal koncentration af pyrophosphat
Tidsramme: to dage
Cmax
to dage
Tidspunkt for maksimal pyrophosphatkoncentration
Tidsramme: to dage
Tmax
to dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Koncentrationsområde under kurven 0-t for fosfat
Tidsramme: to dage
AUC0-t
to dage
Maksimal koncentration af fosfat
Tidsramme: to dage
Cmax
to dage
Tidspunkt for maksimal fosfatkoncentration
Tidsramme: to dage
Tmax
to dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tampere University Hospital

Samarbejdspartnere

UMC Utrecht
Hungarian Academy of Sciences

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Pasi I Nevalainen, MD, PhD, Tampere University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

22. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R19017M
  • 2019-002109-24 (EudraCT nummer)
  • KLnro 38/2019 (Anden identifikator: Fimea)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Kun anonymiserede data kan deles

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner