Randomizovaná placebem kontrolovaná studie fáze IIa: Mezenchymální kmenové buňky jako terapie modifikující onemocnění pro iPD
11. srpna 2026 aktualizováno: Mya Schiess
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie alogenních mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně jako terapie modifikující onemocnění pro idiopatickou Parkinsonovu chorobu
Účelem této studie je vybrat nejbezpečnější a nejúčinnější počet opakovaných dávek alogenních infuzí mezenchymálních kmenových buněk (MSC) odvozených z kostní dřeně ke zpomalení progrese Parkinsonovy choroby (PD).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jednomístná studie fáze IIa alogenních MSC ve dvojitě zaslepené randomizované kontrolní studii jako chorobu modifikující terapie PD.
Návrh zahrnuje tři léčebná ramena se 45 pacienty.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
45
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
50 let až 79 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza Parkinsonovy choroby podle kritérií britské mozkové banky včetně přítomnosti 2 hlavních příznaků PD plus bradykineze.
- Mírná mikrosomie až anosmie.
- Upravený stupeň Hoehn a Yahr 3 nebo méně.
- Datum diagnózy PD mezi 3 až 10 lety
- Robustní odpověď na dopaminergní terapii.
Kritéria vyloučení:
- Atypický, vaskulární nebo léky vyvolaný parkinsonismus.
- Atypický DAT sken nebo MRI podporující alternativní vysvětlení symptomů PD.
- Pacient neužívá léky obsahující levodopu.
- Klinické příznaky psychózy nebo refrakterních halucinací.
- Skóre Montreal Cognitive Assessment (MoCA) menší než 25.
- Nekontrolovaná záchvatová porucha.
- Abnormální funkce ledvin a jater.
- Přítomnost klinicky refrakterní ortostatické hypotenze při screeningu nebo vstupní návštěvě.
- Index tělesné hmotnosti vyšší nebo roven 35.
- Srdeční onemocnění: Městnavé srdeční selhání v anamnéze, klinicky významná bradykardie, přítomnost atrioventrikulárního bloku 2. nebo 3. stupně.
- Plicní onemocnění: CHOPN s požadavkem na kyslík v klidu nebo s chůzí; nebo středně těžké až těžké astma.
- Aktivní malignita nebo diagnóza malignity do 5 let před zahájením screeningu
- Jakékoli současné sebevražedné myšlenky nebo chování.
- Jakákoli diagnóza autoimunitního onemocnění nebo imunokompromitovaného stavu
- Anamnéza cerebrovaskulárních příhod středních nebo velkých cév.
- Historie traumatického poranění mozku se ztrátou vědomí a reziduálními neurologickými příznaky.
- Velká operace během předchozích 3 měsíců nebo plánovaná v následujících 6 měsících.
- Anamnéza užívání hodnoceného léku během 90 dnů před screeningovou návštěvou.
- Historie operace mozku pro PD.
- Porucha zneužívání návykových látek.
- Aktivní antikoagulační léčba a/nebo abnormální INR.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Mezenchymální kmenové buňky a placebo
2 infuze 10 X 10^6 MSC/kg a 1 infuze placeba, všechny dávky podané s odstupem 4 měsíců.
|
1 dávka je 10 x 10^6 MSC/kg
Ostatní jména:
Placebo bude identické s hodnoceným přípravkem, ale nebude obsahovat mezenchymální kmenové buňky (MSC).
|
|
Experimentální: Mezenchymální kmenové buňky
3 infuze 10 X 10^6 MSC/kg podávané každé 4 měsíce.
|
1 dávka je 10 x 10^6 MSC/kg
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
3 dávky placeba podávané každé 4 měsíce.
|
Placebo bude identické s hodnoceným přípravkem, ale nebude obsahovat mezenchymální kmenové buňky (MSC).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bayesian Mean Estimate of the Proportion of Participants Achieving a ≥5-point Improvement on MDS-UPDRS Part III From Screening to Week 62, Compared Between Each Active MSC Dose Arm and Placebo
Časové okno: From Baseline to Week 62
|
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III assesses motor symptoms of Parkinson's disease. .
A responder was defined as a participant achieving a ≥5-point improvement (decrease of at least 5 points from screening) at Week 62. Reported are the Bayesian mean estimates of the proportion of participants achieving this response.
The 95% confidence interval represents the Bayesian 95% credible interval.
|
From Baseline to Week 62
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Number of Participants With New-onset Organ Failure
Časové okno: Baseline through week 88
|
New-onset organ failure defined as a significant acute change in the kidney or liver function, leukocytosis, leukopenia or anemia sustained over 3 months; > 75 % reduction in GFR compared to baseline; altered liver function as defined by ALT >150 U/L and or total bilirubin >1.6 mg/dl; or leukopenia defined as < 4K WBC count or anemia as defined by Hgb < 12 for men and < 11 for women.
|
Baseline through week 88
|
|
Number of Participants Developing Donor-Specific Anti-HLA Antibodies
Časové okno: Baseline through week 88
|
Baseline through week 88
|
|
|
Motor Function as Measured by the Timed-Up-and-Go (TUG) Scale
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
This test uses the time that a person takes to rise from a chair, walk 7 meters, turn around, walk back to the chair, and sit down.
Time is recorded in seconds, a longer duration of time indicates a worse outcome.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Number of Participants With Lifetime Suicidal Ideation (C-SSRS)
Časové okno: Baseline
|
The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) is an assessment tool that evaluates suicidal ideation and behavior.
Reported is the number of participants with a positive response to the lifetime suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
|
Baseline
|
|
Parkinson's Disease Severity as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Total Score
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) assesses the severity of Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 265, with higher scores indicating greater Parkinson's disease severity and disability.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Motor Symptoms of Parkinson's Disease as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination Score
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination assesses motor symptoms of Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 132, with higher scores indicating greater motor impairment and more severe Parkinson's disease motor symptoms.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Global Measurement of Disability as Measured by the Change in the Screening "Off" Modified Hoehn and Yahr (H&Y)
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Modified Hoehn and Yahr (H&Y) Scale described the progress of Parkinson's disease.
Total score ranges from 0 to 5, with higher scores indicating a worse outcome.
The assessment was performed in the "off" medication state, and the score will be reported.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Quality of Life as Measured by the Modified Schwab and England Activities of Daily Living Scale (ADL)
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Schwab and England Activities of Daily Living (ADL) Scale assesses functional independence in individuals with Parkinson's disease.
Scores range from 0% to 100%, with higher percentages indicating greater independence and better functional ability in activities of daily living.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Quality of Life as Measured by the Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39)
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39) assesses health-related quality of life in individuals with Parkinson's disease.
Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating poorer quality of life.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Quality of Life as Measured by the EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) Index Score
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) assesses quality of life.
The total score ranges between 0 to 1, a higher score indicating better quality of life.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Non- Motor Symptoms as Measured by the Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ)
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ) assesses the presence of non-motor symptoms associated with Parkinson's disease.
Total score ranges from 0 to 30, with a higher score indicating a greater number of non-motor symptoms.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Olfactory Function as Assessed by the University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) Score
Časové okno: Baseline, Week 49, Week 88
|
The University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) assesses olfactory function.
The total score ranges from 0 to 40 with a higher score indicating better olfactory function.
|
Baseline, Week 49, Week 88
|
|
Cognitive Function as Measured by the Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Časové okno: Baseline, Week 49, Week 88
|
The Montreal Cognitive Assessment (MoCA) assesses cognitive function.
The total score ranges from 0 to 30, a higher score indicates better cognitive function.
|
Baseline, Week 49, Week 88
|
|
Anxiety as Assessed by the Parkinson Anxiety Scale (PAS) Score
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Parkinson Anxiety Scale (PAS) assesses anxiety symptoms in individuals with Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 48, with higher scores indicating greater anxiety severity.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Depressive Symptoms as Assessed by the Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) Score
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) assesses depressive symptoms.
The total score ranges from 0 to 15, with higher scores indicating greater depressive symptom severity.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Number of Participants Reporting Suicidal Ideation Since Last Visit
Časové okno: Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
|
The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) assesses suicidal ideation and behavior.
Reported is the number of participants with a positive response to the suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
since the previous study visit.
|
Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Growth Factors
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are Glial Derived Neurotrophic Factor, Brain Derived Neurotrophic Factor and Vascular Epidermal Growth Factor .
These will be measured by ELISA specific to blood and CSF.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Chemokines in Patient Blood Sample.
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are CCL2 (MCP-1), CCL7 (MCP-3), CCL11 (Eotaxin) CCL2 (MDC), CXCL10 (IP-10), CX3CL1 (Fractalkine).
These will be measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Neurotransmitters
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are homovanillic acid and 5-hydroxytryptamine.
These will be measured in CSF and blood by ELISA.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Blood (Serum or Plasma)
Časové okno: Baseline, Week 40, Week 49
|
Baseline, Week 40, Week 49
|
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Cerebral Spinal Fluid
Časové okno: Baseline,week 49
|
Baseline,week 49
|
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Cytokines in Patient Blood Sample.
Časové okno: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are IL-1beta, IL-6, TNF-alpha, COX-2 and PGE-2.
These are measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs Using Neuroimaging
Časové okno: Baseline, week 40,week 88
|
Baseline, week 40,week 88
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Mya C Schiess, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Dorsey ER, Sherer T, Okun MS, Bloem BR. The Emerging Evidence of the Parkinson Pandemic. J Parkinsons Dis. 2018;8(s1):S3-S8. doi: 10.3233/JPD-181474.
- Braak H, Del Tredici K, Rub U, de Vos RA, Jansen Steur EN, Braak E. Staging of brain pathology related to sporadic Parkinson's disease. Neurobiol Aging. 2003 Mar-Apr;24(2):197-211. doi: 10.1016/s0197-4580(02)00065-9.
- Connolly BS, Lang AE. Pharmacological treatment of Parkinson disease: a review. JAMA. 2014 Apr 23-30;311(16):1670-83. doi: 10.1001/jama.2014.3654.
- Jellinger KA. Basic mechanisms of neurodegeneration: a critical update. J Cell Mol Med. 2010 Mar;14(3):457-87. doi: 10.1111/j.1582-4934.2010.01010.x. Epub 2010 Jan 11.
- Kortekaas R, Leenders KL, van Oostrom JC, Vaalburg W, Bart J, Willemsen AT, Hendrikse NH. Blood-brain barrier dysfunction in parkinsonian midbrain in vivo. Ann Neurol. 2005 Feb;57(2):176-9. doi: 10.1002/ana.20369.
- Gray MT, Woulfe JM. Striatal blood-brain barrier permeability in Parkinson's disease. J Cereb Blood Flow Metab. 2015 May;35(5):747-50. doi: 10.1038/jcbfm.2015.32. Epub 2015 Mar 11.
- Orr CF, Rowe DB, Halliday GM. An inflammatory review of Parkinson's disease. Prog Neurobiol. 2002 Dec;68(5):325-40. doi: 10.1016/s0301-0082(02)00127-2.
- Nagatsu T, Mogi M, Ichinose H, Togari A. Cytokines in Parkinson's disease. J Neural Transm Suppl. 2000;(58):143-51.
- Stypula G, Kunert-Radek J, Stepien H, Zylinska K, Pawlikowski M. Evaluation of interleukins, ACTH, cortisol and prolactin concentrations in the blood of patients with parkinson's disease. Neuroimmunomodulation. 1996 Mar-Jun;3(2-3):131-4. doi: 10.1159/000097237.
- Joyce N, Annett G, Wirthlin L, Olson S, Bauer G, Nolta JA. Mesenchymal stem cells for the treatment of neurodegenerative disease. Regen Med. 2010 Nov;5(6):933-46. doi: 10.2217/rme.10.72.
- Martinez-Lemus JD, Molony DA, Suescun J, Tharp E, Thomas TS, Green C, Onuigbo C, Ritter R 3rd, Schiess MC. Allogeneic bone marrow-derived mesenchymal stem cells in the aging kidney: secondary results of a Parkinson's disease clinical trial. Stem Cell Res Ther. 2025 Sep 24;16(1):493. doi: 10.1186/s13287-025-04577-y.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. listopadu 2020
Primární dokončení (Aktuální)
30. července 2023
Dokončení studie (Aktuální)
30. července 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. července 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. srpna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
10. srpna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HSC-MS-20-0150
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .