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Studio di fase IIa randomizzato controllato con placebo: cellule staminali mesenchimali come terapia modificante la malattia per l'iPD

11 agosto 2026 aggiornato da: Mya Schiess

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulle cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo allogenico come terapia modificante la malattia per il morbo di Parkinson idiopatico

Lo scopo di questo studio è selezionare il numero più sicuro ed efficace di dosi ripetute di infusioni allogeniche di cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo (MSC) per rallentare la progressione della malattia di Parkinson (MdP).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio di fase IIa a sito singolo sulle MSC allogeniche in uno studio di controllo randomizzato in doppio cieco come terapia modificante la malattia per il morbo di Parkinson. Il progetto prevede tre bracci di trattamento con 45 pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

45

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 50 anni a 79 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi della malattia di Parkinson secondo i criteri della banca del cervello del Regno Unito, inclusa la presenza di 2 segni cardinali di PD più bradicinesia.
  • Da lieve microsomia ad anosmia.
  • Uno stadio Hoehn e Yahr modificato di 3 o meno.
  • Data di diagnosi di PD tra 3 e 10 anni
  • Robusta risposta alla terapia dopaminergica.

Criteri di esclusione:

  • Parkinsonismo atipico, vascolare o indotto da farmaci.
  • Una scansione DAT o una risonanza magnetica atipica che supporta una spiegazione alternativa per i sintomi del morbo di Parkinson.
  • Paziente non in trattamento con farmaci contenenti levodopa.
  • Caratteristiche cliniche di psicosi o allucinazioni refrattarie.
  • Un punteggio Montreal Cognitive Assessment (MoCA) inferiore a 25.
  • Disturbo convulsivo incontrollato.
  • Funzionalità renale ed epatica anormale.
  • Presenza di ipotensione ortostatica clinicamente refrattaria allo screening o alla visita basale.
  • Indice di massa corporea maggiore o uguale a 35.
  • Malattie cardiache: storia di insufficienza cardiaca congestizia, bradicardia clinicamente significativa, presenza di blocco atrioventricolare di 2o o 3o grado.
  • Malattie polmonari: BPCO con richiesta di ossigeno a riposo o in deambulazione; o asma da moderato a grave.
  • Malignità attiva o diagnosi di malignità entro 5 anni prima dell'inizio dello screening
  • Qualsiasi idea o comportamento suicidario attuale.
  • Qualsiasi diagnosi di malattia autoimmune o stato immunocompromesso
  • Storia di incidenti cerebrovascolari vascolari di medie o grandi dimensioni.
  • Storia di lesione cerebrale traumatica con perdita di coscienza e sintomi neurologici residui.
  • Chirurgia maggiore nei 3 mesi precedenti o programmata nei 6 mesi successivi.
  • Storia dell'uso di un farmaco sperimentale nei 90 giorni precedenti la visita di screening.
  • Storia della chirurgia cerebrale per PD.
  • Disturbo da abuso di sostanze.
  • Trattamento anticoagulante attivo e/o INR anomalo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule staminali mesenchimali e placebo
2 infusioni di 10 X 10^6 MSC/kg e 1 infusione di placebo, tutte le dosi somministrate a 4 mesi di distanza.
Droga: Cellule staminali mesenchimali
1 dose corrisponde a 10 X 10^6 MSC/kg
Altri nomi:
  • cellule staminali mesenchimali allogeniche
Droga: Placebo
Il placebo sarà identico al prodotto sperimentale ma non conterrà cellule staminali mesenchimali (MSC).
Sperimentale: Cellule staminali mesenchimali
3 infusioni di 10 X 10^6 MSC/kg somministrate ogni 4 mesi.
Droga: Cellule staminali mesenchimali
1 dose corrisponde a 10 X 10^6 MSC/kg
Altri nomi:
  • cellule staminali mesenchimali allogeniche
Comparatore placebo: Placebo
3 dosi di placebo somministrate ogni 4 mesi.
Droga: Placebo
Il placebo sarà identico al prodotto sperimentale ma non conterrà cellule staminali mesenchimali (MSC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Bayesian Mean Estimate of the Proportion of Participants Achieving a ≥5-point Improvement on MDS-UPDRS Part III From Screening to Week 62, Compared Between Each Active MSC Dose Arm and Placebo
Lasso di tempo: From Baseline to Week 62
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III assesses motor symptoms of Parkinson's disease. . A responder was defined as a participant achieving a ≥5-point improvement (decrease of at least 5 points from screening) at Week 62. Reported are the Bayesian mean estimates of the proportion of participants achieving this response. The 95% confidence interval represents the Bayesian 95% credible interval.
From Baseline to Week 62

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With New-onset Organ Failure
Lasso di tempo: Baseline through week 88
New-onset organ failure defined as a significant acute change in the kidney or liver function, leukocytosis, leukopenia or anemia sustained over 3 months; > 75 % reduction in GFR compared to baseline; altered liver function as defined by ALT >150 U/L and or total bilirubin >1.6 mg/dl; or leukopenia defined as < 4K WBC count or anemia as defined by Hgb < 12 for men and < 11 for women.
Baseline through week 88
Number of Participants Developing Donor-Specific Anti-HLA Antibodies
Lasso di tempo: Baseline through week 88
Baseline through week 88
Motor Function as Measured by the Timed-Up-and-Go (TUG) Scale
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
This test uses the time that a person takes to rise from a chair, walk 7 meters, turn around, walk back to the chair, and sit down. Time is recorded in seconds, a longer duration of time indicates a worse outcome.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Number of Participants With Lifetime Suicidal Ideation (C-SSRS)
Lasso di tempo: Baseline
The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) is an assessment tool that evaluates suicidal ideation and behavior. Reported is the number of participants with a positive response to the lifetime suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
Baseline
Parkinson's Disease Severity as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Total Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) assesses the severity of Parkinson's disease. The total score ranges from 0 to 265, with higher scores indicating greater Parkinson's disease severity and disability.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Motor Symptoms of Parkinson's Disease as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination assesses motor symptoms of Parkinson's disease. The total score ranges from 0 to 132, with higher scores indicating greater motor impairment and more severe Parkinson's disease motor symptoms.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Global Measurement of Disability as Measured by the Change in the Screening "Off" Modified Hoehn and Yahr (H&Y)
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Modified Hoehn and Yahr (H&Y) Scale described the progress of Parkinson's disease. Total score ranges from 0 to 5, with higher scores indicating a worse outcome. The assessment was performed in the "off" medication state, and the score will be reported.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Quality of Life as Measured by the Modified Schwab and England Activities of Daily Living Scale (ADL)
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Schwab and England Activities of Daily Living (ADL) Scale assesses functional independence in individuals with Parkinson's disease. Scores range from 0% to 100%, with higher percentages indicating greater independence and better functional ability in activities of daily living.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Quality of Life as Measured by the Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39)
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39) assesses health-related quality of life in individuals with Parkinson's disease. Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating poorer quality of life.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Quality of Life as Measured by the EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) Index Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) assesses quality of life. The total score ranges between 0 to 1, a higher score indicating better quality of life.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Non- Motor Symptoms as Measured by the Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ)
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ) assesses the presence of non-motor symptoms associated with Parkinson's disease. Total score ranges from 0 to 30, with a higher score indicating a greater number of non-motor symptoms.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Olfactory Function as Assessed by the University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 49, Week 88
The University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) assesses olfactory function. The total score ranges from 0 to 40 with a higher score indicating better olfactory function.
Baseline, Week 49, Week 88
Cognitive Function as Measured by the Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Lasso di tempo: Baseline, Week 49, Week 88
The Montreal Cognitive Assessment (MoCA) assesses cognitive function. The total score ranges from 0 to 30, a higher score indicates better cognitive function.
Baseline, Week 49, Week 88
Anxiety as Assessed by the Parkinson Anxiety Scale (PAS) Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Parkinson Anxiety Scale (PAS) assesses anxiety symptoms in individuals with Parkinson's disease. The total score ranges from 0 to 48, with higher scores indicating greater anxiety severity.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Depressive Symptoms as Assessed by the Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) assesses depressive symptoms. The total score ranges from 0 to 15, with higher scores indicating greater depressive symptom severity.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Number of Participants Reporting Suicidal Ideation Since Last Visit
Lasso di tempo: Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) assesses suicidal ideation and behavior. Reported is the number of participants with a positive response to the suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?" since the previous study visit.
Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Growth Factors
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Examples of these are Glial Derived Neurotrophic Factor, Brain Derived Neurotrophic Factor and Vascular Epidermal Growth Factor . These will be measured by ELISA specific to blood and CSF.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Chemokines in Patient Blood Sample.
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Examples of these are CCL2 (MCP-1), CCL7 (MCP-3), CCL11 (Eotaxin) CCL2 (MDC), CXCL10 (IP-10), CX3CL1 (Fractalkine). These will be measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Neurotransmitters
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Examples of these are homovanillic acid and 5-hydroxytryptamine. These will be measured in CSF and blood by ELISA.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Blood (Serum or Plasma)
Lasso di tempo: Baseline, Week 40, Week 49
Baseline, Week 40, Week 49
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Cerebral Spinal Fluid
Lasso di tempo: Baseline,week 49
Baseline,week 49
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Cytokines in Patient Blood Sample.
Lasso di tempo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Examples of these are IL-1beta, IL-6, TNF-alpha, COX-2 and PGE-2. These are measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs Using Neuroimaging
Lasso di tempo: Baseline, week 40,week 88
Baseline, week 40,week 88

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mya Schiess

Collaboratori

Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research

Investigatori

  • Investigatore principale: Mya C Schiess, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

30 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

10 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HSC-MS-20-0150

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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