Vaiheen IIa satunnaistettu lumekontrolloitu koe: Mesenkymaaliset kantasolut sairautta modifioivana hoitona iPD:lle
tiistai 11. elokuuta 2026 päivittänyt: Mya Schiess
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus allogeenisista luuytimestä peräisin olevista mesenkymaalisista kantasoluista sairautta modifioivana terapiana idiopaattisen Parkinsonin taudin hoidossa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on valita turvallisin ja tehokkain määrä toistuvia annoksia allogeenisiä luuytimestä peräisin olevia mesenkymaalisia kantasolu- (MSC) -infuusioita Parkinsonin taudin (PD) etenemisen hidastamiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Allogeenisen MSC:n yhden kohdan vaiheen IIa tutkimus kaksoissokkoutetussa satunnaistetussa kontrollitutkimuksessa sairautta modifioivana PD:n hoitona.
Suunnittelu sisältää kolme hoitohaaraa, joissa on 45 potilasta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
45
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
50 vuotta - 79 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Parkinsonin taudin diagnoosi Yhdistyneen kuningaskunnan aivopankin kriteereillä, mukaan lukien 2 PD:n pääoireen ja bradykinesian esiintyminen.
- Lievä mikrosomia anosmiaan.
- Modifioitu Hoehn and Yahr -aste 3 tai vähemmän.
- PD-diagnoosin päivämäärä 3–10 vuotta
- Vahva vaste dopaminergiseen hoitoon.
Poissulkemiskriteerit:
- Epätyypillinen, vaskulaarinen tai lääkkeiden aiheuttama parkinsonismi.
- Epätyypillinen DAT-skannaus tai MRI, joka tukee vaihtoehtoista selitystä PD-oireille.
- Potilas, joka ei käytä levodopaa sisältäviä lääkkeitä.
- Psykoosin tai refraktaaristen hallusinaatioiden kliiniset piirteet.
- Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -pistemäärä on alle 25.
- Hallitsematon kohtaushäiriö.
- Epänormaali munuaisten ja maksan toiminta.
- Kliinisesti refraktorinen ortostaattinen hypotensio seulonnassa tai lähtötilanteessa.
- Painoindeksi on suurempi tai yhtä suuri kuin 35.
- Sydänsairaus: Aiempi sydämen vajaatoiminta, kliinisesti merkittävä bradykardia, 2. tai 3. asteen atrioventrikulaarinen katkos.
- Keuhkosairaus: keuhkoahtaumatauti, johon liittyy hapen tarve levossa tai liikkuessa; tai kohtalainen tai vaikea astma.
- Aktiivinen pahanlaatuisuus tai maligniteettidiagnoosi 5 vuoden sisällä ennen seulonnan aloittamista
- Kaikki nykyiset itsemurha-ajatukset tai -käyttäytymiset.
- Mikä tahansa diagnoosi autoimmuunisairaudesta tai immuunipuutteisesta tilasta
- Keskikokoisten tai suurten suonien aivoverisuonionnettomuudet historiassa.
- Aiempi traumaattinen aivovaurio, johon liittyy tajunnan menetys ja jäljellä olevia neurologisia oireita.
- Suuri leikkaus edellisten 3 kuukauden aikana tai suunniteltu seuraavien kuuden kuukauden aikana.
- Tutkimuslääkkeen käyttöhistoria 90 päivän aikana ennen seulontakäyntiä.
- PD:n aivoleikkauksen historia.
- Päihteiden väärinkäyttöhäiriö.
- Aktiivinen antikoagulaatiohoito ja/tai epänormaali INR.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Mesenkymaaliset kantasolut ja lumelääke
2 infuusiota 10 x 10^6 MSC/kg ja 1 lumelääke-infuusio, kaikki annokset annettiin 4 kuukauden välein.
|
Yksi annos on 10 x 10^6 MSC/kg
Muut nimet:
Plasebo on identtinen tutkimustuotteen kanssa, mutta se ei sisällä mesenkymaalisia kantasoluja (MSC).
|
|
Kokeellinen: Mesenkymaaliset kantasolut
3 infuusiota 10 x 10^6 MSC/kg annettuna 4 kuukauden välein.
|
Yksi annos on 10 x 10^6 MSC/kg
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
3 plaseboannosta 4 kuukauden välein.
|
Plasebo on identtinen tutkimustuotteen kanssa, mutta se ei sisällä mesenkymaalisia kantasoluja (MSC).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Bayesian Mean Estimate of the Proportion of Participants Achieving a ≥5-point Improvement on MDS-UPDRS Part III From Screening to Week 62, Compared Between Each Active MSC Dose Arm and Placebo
Aikaikkuna: From Baseline to Week 62
|
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III assesses motor symptoms of Parkinson's disease. .
A responder was defined as a participant achieving a ≥5-point improvement (decrease of at least 5 points from screening) at Week 62. Reported are the Bayesian mean estimates of the proportion of participants achieving this response.
The 95% confidence interval represents the Bayesian 95% credible interval.
|
From Baseline to Week 62
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Number of Participants With New-onset Organ Failure
Aikaikkuna: Baseline through week 88
|
New-onset organ failure defined as a significant acute change in the kidney or liver function, leukocytosis, leukopenia or anemia sustained over 3 months; > 75 % reduction in GFR compared to baseline; altered liver function as defined by ALT >150 U/L and or total bilirubin >1.6 mg/dl; or leukopenia defined as < 4K WBC count or anemia as defined by Hgb < 12 for men and < 11 for women.
|
Baseline through week 88
|
|
Number of Participants Developing Donor-Specific Anti-HLA Antibodies
Aikaikkuna: Baseline through week 88
|
Baseline through week 88
|
|
|
Motor Function as Measured by the Timed-Up-and-Go (TUG) Scale
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
This test uses the time that a person takes to rise from a chair, walk 7 meters, turn around, walk back to the chair, and sit down.
Time is recorded in seconds, a longer duration of time indicates a worse outcome.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Number of Participants With Lifetime Suicidal Ideation (C-SSRS)
Aikaikkuna: Baseline
|
The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) is an assessment tool that evaluates suicidal ideation and behavior.
Reported is the number of participants with a positive response to the lifetime suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
|
Baseline
|
|
Parkinson's Disease Severity as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Total Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) assesses the severity of Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 265, with higher scores indicating greater Parkinson's disease severity and disability.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Motor Symptoms of Parkinson's Disease as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination assesses motor symptoms of Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 132, with higher scores indicating greater motor impairment and more severe Parkinson's disease motor symptoms.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Global Measurement of Disability as Measured by the Change in the Screening "Off" Modified Hoehn and Yahr (H&Y)
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Modified Hoehn and Yahr (H&Y) Scale described the progress of Parkinson's disease.
Total score ranges from 0 to 5, with higher scores indicating a worse outcome.
The assessment was performed in the "off" medication state, and the score will be reported.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Quality of Life as Measured by the Modified Schwab and England Activities of Daily Living Scale (ADL)
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Schwab and England Activities of Daily Living (ADL) Scale assesses functional independence in individuals with Parkinson's disease.
Scores range from 0% to 100%, with higher percentages indicating greater independence and better functional ability in activities of daily living.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Quality of Life as Measured by the Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39)
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39) assesses health-related quality of life in individuals with Parkinson's disease.
Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating poorer quality of life.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Quality of Life as Measured by the EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) Index Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) assesses quality of life.
The total score ranges between 0 to 1, a higher score indicating better quality of life.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Non- Motor Symptoms as Measured by the Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ)
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ) assesses the presence of non-motor symptoms associated with Parkinson's disease.
Total score ranges from 0 to 30, with a higher score indicating a greater number of non-motor symptoms.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Olfactory Function as Assessed by the University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 49, Week 88
|
The University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) assesses olfactory function.
The total score ranges from 0 to 40 with a higher score indicating better olfactory function.
|
Baseline, Week 49, Week 88
|
|
Cognitive Function as Measured by the Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Aikaikkuna: Baseline, Week 49, Week 88
|
The Montreal Cognitive Assessment (MoCA) assesses cognitive function.
The total score ranges from 0 to 30, a higher score indicates better cognitive function.
|
Baseline, Week 49, Week 88
|
|
Anxiety as Assessed by the Parkinson Anxiety Scale (PAS) Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Parkinson Anxiety Scale (PAS) assesses anxiety symptoms in individuals with Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 48, with higher scores indicating greater anxiety severity.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Depressive Symptoms as Assessed by the Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) assesses depressive symptoms.
The total score ranges from 0 to 15, with higher scores indicating greater depressive symptom severity.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Number of Participants Reporting Suicidal Ideation Since Last Visit
Aikaikkuna: Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
|
The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) assesses suicidal ideation and behavior.
Reported is the number of participants with a positive response to the suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
since the previous study visit.
|
Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Growth Factors
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are Glial Derived Neurotrophic Factor, Brain Derived Neurotrophic Factor and Vascular Epidermal Growth Factor .
These will be measured by ELISA specific to blood and CSF.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Chemokines in Patient Blood Sample.
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are CCL2 (MCP-1), CCL7 (MCP-3), CCL11 (Eotaxin) CCL2 (MDC), CXCL10 (IP-10), CX3CL1 (Fractalkine).
These will be measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Neurotransmitters
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are homovanillic acid and 5-hydroxytryptamine.
These will be measured in CSF and blood by ELISA.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Blood (Serum or Plasma)
Aikaikkuna: Baseline, Week 40, Week 49
|
Baseline, Week 40, Week 49
|
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Cerebral Spinal Fluid
Aikaikkuna: Baseline,week 49
|
Baseline,week 49
|
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Cytokines in Patient Blood Sample.
Aikaikkuna: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are IL-1beta, IL-6, TNF-alpha, COX-2 and PGE-2.
These are measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs Using Neuroimaging
Aikaikkuna: Baseline, week 40,week 88
|
Baseline, week 40,week 88
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Mya C Schiess, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Dorsey ER, Sherer T, Okun MS, Bloem BR. The Emerging Evidence of the Parkinson Pandemic. J Parkinsons Dis. 2018;8(s1):S3-S8. doi: 10.3233/JPD-181474.
- Braak H, Del Tredici K, Rub U, de Vos RA, Jansen Steur EN, Braak E. Staging of brain pathology related to sporadic Parkinson's disease. Neurobiol Aging. 2003 Mar-Apr;24(2):197-211. doi: 10.1016/s0197-4580(02)00065-9.
- Connolly BS, Lang AE. Pharmacological treatment of Parkinson disease: a review. JAMA. 2014 Apr 23-30;311(16):1670-83. doi: 10.1001/jama.2014.3654.
- Jellinger KA. Basic mechanisms of neurodegeneration: a critical update. J Cell Mol Med. 2010 Mar;14(3):457-87. doi: 10.1111/j.1582-4934.2010.01010.x. Epub 2010 Jan 11.
- Kortekaas R, Leenders KL, van Oostrom JC, Vaalburg W, Bart J, Willemsen AT, Hendrikse NH. Blood-brain barrier dysfunction in parkinsonian midbrain in vivo. Ann Neurol. 2005 Feb;57(2):176-9. doi: 10.1002/ana.20369.
- Gray MT, Woulfe JM. Striatal blood-brain barrier permeability in Parkinson's disease. J Cereb Blood Flow Metab. 2015 May;35(5):747-50. doi: 10.1038/jcbfm.2015.32. Epub 2015 Mar 11.
- Orr CF, Rowe DB, Halliday GM. An inflammatory review of Parkinson's disease. Prog Neurobiol. 2002 Dec;68(5):325-40. doi: 10.1016/s0301-0082(02)00127-2.
- Nagatsu T, Mogi M, Ichinose H, Togari A. Cytokines in Parkinson's disease. J Neural Transm Suppl. 2000;(58):143-51.
- Stypula G, Kunert-Radek J, Stepien H, Zylinska K, Pawlikowski M. Evaluation of interleukins, ACTH, cortisol and prolactin concentrations in the blood of patients with parkinson's disease. Neuroimmunomodulation. 1996 Mar-Jun;3(2-3):131-4. doi: 10.1159/000097237.
- Joyce N, Annett G, Wirthlin L, Olson S, Bauer G, Nolta JA. Mesenchymal stem cells for the treatment of neurodegenerative disease. Regen Med. 2010 Nov;5(6):933-46. doi: 10.2217/rme.10.72.
- Martinez-Lemus JD, Molony DA, Suescun J, Tharp E, Thomas TS, Green C, Onuigbo C, Ritter R 3rd, Schiess MC. Allogeneic bone marrow-derived mesenchymal stem cells in the aging kidney: secondary results of a Parkinson's disease clinical trial. Stem Cell Res Ther. 2025 Sep 24;16(1):493. doi: 10.1186/s13287-025-04577-y.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 9. marraskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 30. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 30. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. elokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 10. elokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 2. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HSC-MS-20-0150
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .