Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen IIa satunnaistettu lumekontrolloitu koe: Mesenkymaaliset kantasolut sairautta modifioivana hoitona iPD:lle

tiistai 28. marraskuuta 2023 päivittänyt: Mya Schiess, The University of Texas Health Science Center, Houston

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus allogeenisista luuytimestä peräisin olevista mesenkymaalisista kantasoluista sairautta modifioivana terapiana idiopaattisen Parkinsonin taudin hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on valita turvallisin ja tehokkain määrä toistuvia annoksia allogeenisiä luuytimestä peräisin olevia mesenkymaalisia kantasolu- (MSC) -infuusioita Parkinsonin taudin (PD) etenemisen hidastamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Allogeenisen MSC:n yhden kohdan vaiheen IIa tutkimus kaksoissokkoutetussa satunnaistetussa kontrollitutkimuksessa sairautta modifioivana PD:n hoitona. Suunnittelu sisältää kolme hoitohaaraa, joissa on 45 potilasta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

45

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

50 vuotta - 79 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Parkinsonin taudin diagnoosi Yhdistyneen kuningaskunnan aivopankin kriteereillä, mukaan lukien 2 PD:n pääoireen ja bradykinesian esiintyminen.
  • Lievä mikrosomia anosmiaan.
  • Modifioitu Hoehn and Yahr -aste 3 tai vähemmän.
  • PD-diagnoosin päivämäärä 3–10 vuotta
  • Vahva vaste dopaminergiseen hoitoon.

Poissulkemiskriteerit:

  • Epätyypillinen, vaskulaarinen tai lääkkeiden aiheuttama parkinsonismi.
  • Epätyypillinen DAT-skannaus tai MRI, joka tukee vaihtoehtoista selitystä PD-oireille.
  • Potilas, joka ei käytä levodopaa sisältäviä lääkkeitä.
  • Psykoosin tai refraktaaristen hallusinaatioiden kliiniset piirteet.
  • Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -pistemäärä on alle 25.
  • Hallitsematon kohtaushäiriö.
  • Epänormaali munuaisten ja maksan toiminta.
  • Kliinisesti refraktorinen ortostaattinen hypotensio seulonnassa tai lähtötilanteessa.
  • Painoindeksi on suurempi tai yhtä suuri kuin 35.
  • Sydänsairaus: Aiempi sydämen vajaatoiminta, kliinisesti merkittävä bradykardia, 2. tai 3. asteen atrioventrikulaarinen katkos.
  • Keuhkosairaus: keuhkoahtaumatauti, johon liittyy hapen tarve levossa tai liikkuessa; tai kohtalainen tai vaikea astma.
  • Aktiivinen pahanlaatuisuus tai maligniteettidiagnoosi 5 vuoden sisällä ennen seulonnan aloittamista
  • Kaikki nykyiset itsemurha-ajatukset tai -käyttäytymiset.
  • Mikä tahansa diagnoosi autoimmuunisairaudesta tai immuunipuutteisesta tilasta
  • Keskikokoisten tai suurten suonien aivoverisuonionnettomuudet historiassa.
  • Aiempi traumaattinen aivovaurio, johon liittyy tajunnan menetys ja jäljellä olevia neurologisia oireita.
  • Suuri leikkaus edellisten 3 kuukauden aikana tai suunniteltu seuraavien kuuden kuukauden aikana.
  • Tutkimuslääkkeen käyttöhistoria 90 päivän aikana ennen seulontakäyntiä.
  • PD:n aivoleikkauksen historia.
  • Päihteiden väärinkäyttöhäiriö.
  • Aktiivinen antikoagulaatiohoito ja/tai epänormaali INR.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MSC + lumelääke
2 hoitoannosta + 1 lumelääke 3 kuukauden välein
Lääke: MSC + lumelääke
2 infuusiota 10 x 10^6 MSC/kg ja 1 lumelääke 3 kuukauden välein.
Muut nimet:
  • allogeeninen mesenkymaalinen kantasolu tai vastaava lumelääke
Kokeellinen: MSC
3 hoitoannosta 3 kuukauden välein
Lääke: MSC
3 infuusiota 10 x 10^6 MSC/kg kolmen kuukauden välein.
Muut nimet:
  • allogeeninen mesenkymaalinen kantasolu
Placebo Comparator: Plasebo
3 plaseboannosta 3 kuukauden välein
Lääke: Plasebo
3 lumelääkeinfuusiota 3 kuukauden välein. Plasebo on identtinen tutkimustuotteen kanssa, mutta se ei sisällä MSC:itä.
Muut nimet:
  • Samanlainen lumelääke

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisin tehokkaiden MSC-annosten määrä mitattuna Movement Disorder Societyn yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osassa III.
Aikaikkuna: Seulonta
Seulonta
Turvallisin tehokkaiden MSC-annosten määrä mitattuna Movement Disorder Societyn yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osassa III.
Aikaikkuna: Viikko 7, infuusion jälkeinen numero 1
Viikko 7, infuusion jälkeinen numero 1
Turvallisin tehokkaiden MSC-annosten määrä mitattuna Movement Disorder Societyn yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osassa III.
Aikaikkuna: Viikko 20, infuusion jälkeinen numero 2
Viikko 20, infuusion jälkeinen numero 2
Turvallisin tehokkaiden MSC-annosten määrä mitattuna Movement Disorder Societyn yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osassa III.
Aikaikkuna: Viikko 29, infuusion jälkeinen 3
Viikko 29, infuusion jälkeinen 3
Turvallisin tehokkaiden MSC-annosten määrä mitattuna Movement Disorder Societyn yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osassa III.
Aikaikkuna: Viikon 39 seuranta
Viikon 39 seuranta
Turvallisin tehokkaiden MSC-annosten määrä mitattuna Movement Disorder Societyn yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osassa III.
Aikaikkuna: Viikon 52 seuranta
Viikon 52 seuranta
Turvallisin tehokkaiden MSC-annosten määrä mitattuna Movement Disorder Societyn yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osassa III.
Aikaikkuna: Viikon 78 seuranta
Viikon 78 seuranta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys mitattuna vakavina haittavaikutuksina.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 78
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 78
Turvallisuus ja siedettävyys immunologisilla vasteilla mitattuna.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 78
Potilaiden seerumin luovuttajaspesifiset vasta-aineet (DSA) mitataan ja verrataan lähtötasoon sen määrittämiseksi, kehittyykö vasta-ainevastetta luovuttajan HLA:lle (ihmisen leukosyyttiantigeeni). Tämä määrittää, onko mahdollista anti-luovuttaja-alloimmuunivaste ensimmäisen tai toisen MSC-infuusion jälkeen, mikä voi johtaa myöhempään vasta-ainevälitteiseen hylkimisreaktioon (AMR) seuraavan infuusion yhteydessä. Testaus tehdään näinä ajankohtina sen määrittämiseksi, jatkuuko toinen vai kolmas infuusio.
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 78
Moottorin toiminta mitattuna Timed-Up-and-Go (TUG) -asteikolla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Tämä testi käyttää aikaa, jonka henkilö nousi tuolista, kävelee kolme metriä, kääntyy ympäri, kävelee takaisin tuolille ja istuu alas. Pidempi aika osoittaa huonompaa lopputulosta
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Vammaisuuden globaali mittaus mitattuna muutoksella seulonnassa "Off" modifioitu Hoehn ja Yahr (H&Y)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Elämänlaatu mitattuna muunnetulla Schwabin ja Englannin päivittäisen elämän asteikolla (ADL)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Elämänlaatu mitattuna Parkinsonin taudin kyselylomakkeella 39 (PDQ-39)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Elämänlaatu mitattuna EuroQol-5 Dimension (EQ-5D) avulla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Ei-motoriset oireet mitattuna Pennsylvanian yliopiston hajuntunnistustestillä (UPSIT-40 odor test booklet).
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 29, viikko 78
Perustaso, viikko 29, viikko 78
Kognitiivinen toiminta mitattuna Montrealin kognitiivisen arvioinnin (MoCA) muutoksella
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 29, viikko 78
Perustaso, viikko 29, viikko 78
Käyttäytymisen muutokset mitattuna Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) on arviointityökalu, joka arvioi itsemurha-ajatuksia ja -käyttäytymistä. Se arvioi yksilön itsemurha-ajatusten astetta asteikolla, joka vaihtelee "halusta olla kuollut" "aktiiviseen itsemurha-ajatukseen tietyllä suunnitelmalla ja tarkoituksella". Poissulkemiskriteerien mukaan vähintään yksi myönteinen vastaus viimeisen kuukauden aikana ei kelpaa osallistumiseen. Jatkossa yksi myönteinen vastaus vaatii lisätutkimuksia.
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Käyttäytymismuutokset mitattuna Geriatric Depression Scale-Short Formilla (GDS-SF)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Geriatric Depression Scale Short form (GDS-SF) on 15 kohdan seulontatyökalu, jota käytetään masennuksen tunnistamiseen iäkkäillä aikuisilla. Masennukseen viittaavat vastaukset on lihavoitu ja kursivoitu; saa yhden pisteen jokaisesta valitusta lihavoitusta. Pistemäärä 0-5 on normaali. Yli 5 pisteet viittaavat masennukseen ja vaativat arviointia, kun taas pistemäärä 10 tai suurempi vaatisi hoidon arvioinnin.
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Muutokset käyttäytymisessä Parkinsonin ahdistusasteikolla (PAS) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 52, viikko 78
MSC:iden oletetun parakriinisen mekanismin mittaus neurokuvannuksella
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 29, viikko 78
Perustaso, viikko 29, viikko 78
MSC:iden oletetun parakriinisen mekanismin mittaus mitattuna sytokiinien konsentraatiolla potilaan verinäytteessä.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 78
Esimerkkejä näistä ovat IL-1 beeta, IL-6, TNF-alfa, COX-2 ja PGE-2. Nämä mitataan Magnetic Bead Panel - Multiplex Assaylla tai ELISA:lla, mikä mahdollistaa spesifisyyden veressä.
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 78
MSC:iden oletetun parakriinisen mekanismin mittaus mitattuna kemokiinien pitoisuudella potilaan verinäytteessä.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 78
Esimerkkejä näistä ovat CCL2 (MCP-1), CCL7 (MCP-3), CCL11 (Eotaksiini) CCL2 (MDC), CXCL10 (IP-10), CX3CL1 (Fractalkine). Nämä mitataan Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay -menetelmällä tai ELISA:lla, mikä mahdollistaa spesifisyyden veressä.
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 78
MSC:iden oletetun parakriinisen mekanismin mittaus kasvutekijöiden pitoisuudella mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 78
Esimerkkejä näistä ovat gliaperäinen neurotrofinen tekijä, aivoperäinen neurotrofinen tekijä ja vaskulaarinen epidermaalinen kasvutekijä. Nämä mitataan verelle ja CSF:lle spesifisellä ELISA:lla.
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 78
MSC:iden oletetun parakriinisen mekanismin mittaus neurotransmitterien pitoisuudella mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 78
Esimerkkejä näistä ovat homovanilliinihappo ja 5-hydroksitryptamiini. Nämä mitataan ELISA:lla CSF:stä ja verestä.
Perustaso, viikko 7, viikko 20, viikko 29, viikko 39, viikko 78
MSC:iden oletetun parakriinisen mekanismin mittaus veren alfa-synukleiinioligomeerien (seerumin tai plasman) avulla mitattuna
Aikaikkuna: Baselline, viikko 29, viikko 39, viikko 78
Baselline, viikko 29, viikko 39, viikko 78
MSC:iden oletetun parakriinisen mekanismin mittaus aivo-selkäydinnesteen alfa-synukleiinioligomeereillä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 39
Perustaso, viikko 39

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The University of Texas Health Science Center, Houston

Yhteistyökumppanit

Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research

Tutkijat

  • Päätutkija: Mya C Schiess, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 9. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 30. heinäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 30. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 10. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 5. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HSC-MS-20-0150

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset MSC + lumelääke

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa