Randomisierte placebokontrollierte Phase-IIa-Studie: Mesenchymale Stammzellen als krankheitsmodifizierende Therapie für iPD
11. August 2026 aktualisiert von: Mya Schiess
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit allogenen mesenchymalen Stammzellen aus Knochenmark als krankheitsmodifizierende Therapie für die idiopathische Parkinson-Krankheit
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die sicherste und wirksamste Anzahl von Wiederholungsdosen allogener Infusionen von mesenchymalen Stammzellen (MSC) aus Knochenmark auszuwählen, um das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit (PD) zu verlangsamen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Single-Site-Phase-IIa-Studie mit allogenen MSC in einer doppelblinden, randomisierten Kontrollstudie als krankheitsmodifizierende Therapie für PD.
Das Design umfasst drei Behandlungsarme mit 45 Patienten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
45
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
50 Jahre bis 79 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose der Parkinson-Krankheit anhand der Kriterien der britischen Gehirnbank, einschließlich des Vorhandenseins von 2 Kardinalzeichen von PD plus Bradykinesie.
- Leichte Mikrosomie bis Anosmie.
- Ein modifiziertes Hoehn- und Yahr-Stadium von 3 oder weniger.
- Datum der Diagnose von PD zwischen 3 und 10 Jahren
- Robustes Ansprechen auf dopaminerge Therapie.
Ausschlusskriterien:
- Atypischer, vaskulärer oder medikamenteninduzierter Parkinsonismus.
- Ein atypischer DAT-Scan oder MRT, der eine alternative Erklärung für PD-Symptome unterstützt.
- Patient nimmt keine Levodopa-haltigen Medikamente ein.
- Klinische Merkmale einer Psychose oder refraktärer Halluzinationen.
- Ein Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-Score von weniger als 25.
- Unkontrollierte Anfallsleiden.
- Abnorme Nieren- und Leberfunktion.
- Vorhandensein einer klinisch refraktären orthostatischen Hypotonie beim Screening oder Baseline-Besuch.
- Body-Mass-Index größer oder gleich 35.
- Herzerkrankungen: Herzinsuffizienz in der Anamnese, klinisch signifikante Bradykardie, Vorliegen eines atrioventrikulären Blocks 2. oder 3. Grades.
- Lungenerkrankung: COPD mit Sauerstoffbedarf in Ruhe oder beim Gehen; oder mittelschweres bis schweres Asthma.
- Aktive Malignität oder Diagnose einer Malignität innerhalb von 5 Jahren vor Beginn des Screenings
- Alle aktuellen Suizidgedanken oder Verhaltensweisen.
- Jede Diagnose einer Autoimmunerkrankung oder eines immungeschwächten Zustands
- Vorgeschichte von zerebrovaskulären Unfällen mittlerer oder großer Gefäße.
- Vorgeschichte einer traumatischen Hirnverletzung mit Bewusstseinsverlust und verbleibenden neurologischen Symptomen.
- Größere Operation innerhalb der letzten 3 Monate oder in den folgenden 6 Monaten geplant.
- Vorgeschichte der Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening-Besuch.
- Geschichte der Gehirnchirurgie bei PD.
- Substanzmissbrauchsstörung.
- Aktive Antikoagulationsbehandlung und/oder abnormale INR.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Mesenchymale Stammzellen und Placebo
2 Infusionen mit 10 x 10^6 MSC/kg und 1 Placebo-Infusion, alle Dosen im Abstand von 4 Monaten verabreicht.
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1 Dosis beträgt 10 x 10^6 MSC/kg
Andere Namen:
Placebo ist mit dem Prüfpräparat identisch, enthält jedoch keine mesenchymalen Stammzellen (MSCs).
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Experimental: Mesenchymale Stammzellen
3 Infusionen mit 10 x 10^6 MSC/kg alle 4 Monate verabreicht.
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1 Dosis beträgt 10 x 10^6 MSC/kg
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Placebo
3 Placebo-Dosen werden alle 4 Monate verabreicht.
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Placebo ist mit dem Prüfpräparat identisch, enthält jedoch keine mesenchymalen Stammzellen (MSCs).
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bayesian Mean Estimate of the Proportion of Participants Achieving a ≥5-point Improvement on MDS-UPDRS Part III From Screening to Week 62, Compared Between Each Active MSC Dose Arm and Placebo
Zeitfenster: From Baseline to Week 62
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The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III assesses motor symptoms of Parkinson's disease. .
A responder was defined as a participant achieving a ≥5-point improvement (decrease of at least 5 points from screening) at Week 62. Reported are the Bayesian mean estimates of the proportion of participants achieving this response.
The 95% confidence interval represents the Bayesian 95% credible interval.
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From Baseline to Week 62
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Number of Participants With New-onset Organ Failure
Zeitfenster: Baseline through week 88
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New-onset organ failure defined as a significant acute change in the kidney or liver function, leukocytosis, leukopenia or anemia sustained over 3 months; > 75 % reduction in GFR compared to baseline; altered liver function as defined by ALT >150 U/L and or total bilirubin >1.6 mg/dl; or leukopenia defined as < 4K WBC count or anemia as defined by Hgb < 12 for men and < 11 for women.
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Baseline through week 88
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Number of Participants Developing Donor-Specific Anti-HLA Antibodies
Zeitfenster: Baseline through week 88
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Baseline through week 88
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Motor Function as Measured by the Timed-Up-and-Go (TUG) Scale
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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This test uses the time that a person takes to rise from a chair, walk 7 meters, turn around, walk back to the chair, and sit down.
Time is recorded in seconds, a longer duration of time indicates a worse outcome.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Number of Participants With Lifetime Suicidal Ideation (C-SSRS)
Zeitfenster: Baseline
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The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) is an assessment tool that evaluates suicidal ideation and behavior.
Reported is the number of participants with a positive response to the lifetime suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
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Baseline
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Parkinson's Disease Severity as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Total Score
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) assesses the severity of Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 265, with higher scores indicating greater Parkinson's disease severity and disability.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Motor Symptoms of Parkinson's Disease as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination Score
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination assesses motor symptoms of Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 132, with higher scores indicating greater motor impairment and more severe Parkinson's disease motor symptoms.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Global Measurement of Disability as Measured by the Change in the Screening "Off" Modified Hoehn and Yahr (H&Y)
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Modified Hoehn and Yahr (H&Y) Scale described the progress of Parkinson's disease.
Total score ranges from 0 to 5, with higher scores indicating a worse outcome.
The assessment was performed in the "off" medication state, and the score will be reported.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Quality of Life as Measured by the Modified Schwab and England Activities of Daily Living Scale (ADL)
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Schwab and England Activities of Daily Living (ADL) Scale assesses functional independence in individuals with Parkinson's disease.
Scores range from 0% to 100%, with higher percentages indicating greater independence and better functional ability in activities of daily living.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Quality of Life as Measured by the Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39)
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39) assesses health-related quality of life in individuals with Parkinson's disease.
Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating poorer quality of life.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Quality of Life as Measured by the EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) Index Score
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) assesses quality of life.
The total score ranges between 0 to 1, a higher score indicating better quality of life.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Non- Motor Symptoms as Measured by the Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ)
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ) assesses the presence of non-motor symptoms associated with Parkinson's disease.
Total score ranges from 0 to 30, with a higher score indicating a greater number of non-motor symptoms.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Olfactory Function as Assessed by the University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) Score
Zeitfenster: Baseline, Week 49, Week 88
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The University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) assesses olfactory function.
The total score ranges from 0 to 40 with a higher score indicating better olfactory function.
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Baseline, Week 49, Week 88
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Cognitive Function as Measured by the Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Zeitfenster: Baseline, Week 49, Week 88
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The Montreal Cognitive Assessment (MoCA) assesses cognitive function.
The total score ranges from 0 to 30, a higher score indicates better cognitive function.
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Baseline, Week 49, Week 88
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Anxiety as Assessed by the Parkinson Anxiety Scale (PAS) Score
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Parkinson Anxiety Scale (PAS) assesses anxiety symptoms in individuals with Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 48, with higher scores indicating greater anxiety severity.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Depressive Symptoms as Assessed by the Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) Score
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) assesses depressive symptoms.
The total score ranges from 0 to 15, with higher scores indicating greater depressive symptom severity.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Number of Participants Reporting Suicidal Ideation Since Last Visit
Zeitfenster: Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
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The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) assesses suicidal ideation and behavior.
Reported is the number of participants with a positive response to the suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
since the previous study visit.
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Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Growth Factors
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Examples of these are Glial Derived Neurotrophic Factor, Brain Derived Neurotrophic Factor and Vascular Epidermal Growth Factor .
These will be measured by ELISA specific to blood and CSF.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Chemokines in Patient Blood Sample.
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Examples of these are CCL2 (MCP-1), CCL7 (MCP-3), CCL11 (Eotaxin) CCL2 (MDC), CXCL10 (IP-10), CX3CL1 (Fractalkine).
These will be measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Neurotransmitters
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Examples of these are homovanillic acid and 5-hydroxytryptamine.
These will be measured in CSF and blood by ELISA.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Blood (Serum or Plasma)
Zeitfenster: Baseline, Week 40, Week 49
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Baseline, Week 40, Week 49
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Cerebral Spinal Fluid
Zeitfenster: Baseline,week 49
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Baseline,week 49
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Cytokines in Patient Blood Sample.
Zeitfenster: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Examples of these are IL-1beta, IL-6, TNF-alpha, COX-2 and PGE-2.
These are measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs Using Neuroimaging
Zeitfenster: Baseline, week 40,week 88
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Baseline, week 40,week 88
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Mya C Schiess, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Dorsey ER, Sherer T, Okun MS, Bloem BR. The Emerging Evidence of the Parkinson Pandemic. J Parkinsons Dis. 2018;8(s1):S3-S8. doi: 10.3233/JPD-181474.
- Braak H, Del Tredici K, Rub U, de Vos RA, Jansen Steur EN, Braak E. Staging of brain pathology related to sporadic Parkinson's disease. Neurobiol Aging. 2003 Mar-Apr;24(2):197-211. doi: 10.1016/s0197-4580(02)00065-9.
- Connolly BS, Lang AE. Pharmacological treatment of Parkinson disease: a review. JAMA. 2014 Apr 23-30;311(16):1670-83. doi: 10.1001/jama.2014.3654.
- Jellinger KA. Basic mechanisms of neurodegeneration: a critical update. J Cell Mol Med. 2010 Mar;14(3):457-87. doi: 10.1111/j.1582-4934.2010.01010.x. Epub 2010 Jan 11.
- Kortekaas R, Leenders KL, van Oostrom JC, Vaalburg W, Bart J, Willemsen AT, Hendrikse NH. Blood-brain barrier dysfunction in parkinsonian midbrain in vivo. Ann Neurol. 2005 Feb;57(2):176-9. doi: 10.1002/ana.20369.
- Gray MT, Woulfe JM. Striatal blood-brain barrier permeability in Parkinson's disease. J Cereb Blood Flow Metab. 2015 May;35(5):747-50. doi: 10.1038/jcbfm.2015.32. Epub 2015 Mar 11.
- Orr CF, Rowe DB, Halliday GM. An inflammatory review of Parkinson's disease. Prog Neurobiol. 2002 Dec;68(5):325-40. doi: 10.1016/s0301-0082(02)00127-2.
- Nagatsu T, Mogi M, Ichinose H, Togari A. Cytokines in Parkinson's disease. J Neural Transm Suppl. 2000;(58):143-51.
- Stypula G, Kunert-Radek J, Stepien H, Zylinska K, Pawlikowski M. Evaluation of interleukins, ACTH, cortisol and prolactin concentrations in the blood of patients with parkinson's disease. Neuroimmunomodulation. 1996 Mar-Jun;3(2-3):131-4. doi: 10.1159/000097237.
- Joyce N, Annett G, Wirthlin L, Olson S, Bauer G, Nolta JA. Mesenchymal stem cells for the treatment of neurodegenerative disease. Regen Med. 2010 Nov;5(6):933-46. doi: 10.2217/rme.10.72.
- Martinez-Lemus JD, Molony DA, Suescun J, Tharp E, Thomas TS, Green C, Onuigbo C, Ritter R 3rd, Schiess MC. Allogeneic bone marrow-derived mesenchymal stem cells in the aging kidney: secondary results of a Parkinson's disease clinical trial. Stem Cell Res Ther. 2025 Sep 24;16(1):493. doi: 10.1186/s13287-025-04577-y.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
9. November 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
30. Juli 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
30. Juli 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. Juli 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
6. August 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
10. August 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
11. August 2026
Zuletzt verifiziert
1. August 2026
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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- HSC-MS-20-0150
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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