Fase IIa gerandomiseerde placebogecontroleerde studie: mesenchymale stamcellen als ziektemodificerende therapie voor iPD
11 augustus 2026 bijgewerkt door: Mya Schiess
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van allogene beenmerg-afgeleide mesenchymale stamcellen als een ziektemodificerende therapie voor de idiopathische ziekte van Parkinson
Het doel van deze studie is om het veiligste en meest effectieve aantal herhaalde doses allogene infusies van mesenchymale stamcellen (MSC) van beenmerg te selecteren om de progressie van de ziekte van Parkinson (PD) te vertragen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Single-site fase IIa-studie van allogene MSC in een dubbelblinde gerandomiseerde controlestudie als ziektemodificerende therapie voor PD.
Het ontwerp omvat drie behandelarmen met 45 patiënten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
45
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
50 jaar tot 79 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van de ziekte van Parkinson volgens de criteria van de Britse hersenbank, waaronder de aanwezigheid van 2 kardinale tekenen van PD plus bradykinesie.
- Milde microsomie tot anosmie.
- Een gemodificeerd Hoehn- en Yahr-stadium van 3 of minder.
- Datum van diagnose van PD tussen 3 en 10 jaar
- Robuuste respons op dopaminerge therapie.
Uitsluitingscriteria:
- Atypisch, vasculair of door medicijnen geïnduceerd parkinsonisme.
- Een atypische DAT-scan of MRI ter ondersteuning van een alternatieve verklaring voor PD-symptomen.
- Patiënt gebruikt geen levodopa-bevattende medicijnen.
- Klinische kenmerken van psychose of refractaire hallucinaties.
- Een Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-score van minder dan 25.
- Ongecontroleerde epilepsie.
- Abnormale nier- en leverfunctie.
- Aanwezigheid van klinisch refractaire orthostatische hypotensie bij de screening of het baselinebezoek.
- Body mass index groter dan of gelijk aan 35.
- Hartziekte: voorgeschiedenis van congestief hartfalen, klinisch significante bradycardie, aanwezigheid van 2e of 3e graads atrioventriculair blok.
- Longziekte: COPD met zuurstofbehoefte in rust of tijdens het lopen; of matige tot ernstige astma.
- Actieve maligniteit of diagnose maligniteit binnen 5 jaar voor aanvang screening
- Alle huidige suïcidale gedachten of gedragingen.
- Elke diagnose van auto-immuunziekte of immuungecompromitteerde toestand
- Geschiedenis van cerebrovasculaire accidenten van middelgrote of grote bloedvaten.
- Geschiedenis van traumatisch hersenletsel met bewustzijnsverlies en resterende neurologische symptomen.
- Grote operatie in de afgelopen 3 maanden of gepland in de volgende 6 maanden.
- Geschiedenis van het gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 90 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- Geschiedenis van hersenchirurgie voor PD.
- Stoornis door middelenmisbruik.
- Actieve antistollingsbehandeling en/of abnormale INR.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Mesenchymale stamcellen en placebo
2 infusies van 10 X 10^6 MSC/kg en 1 placebo-infusie, waarbij alle doses met een tussenpoos van 4 maanden werden toegediend.
|
1 dosis is 10 X 10^6 MSC/kg
Andere namen:
Placebo zal identiek zijn aan het onderzoeksproduct, maar zal geen mesenchymale stamcellen (MSC's) bevatten.
|
|
Experimenteel: Mesenchymale stamcellen
3 infusies van 10 X 10^6 MSC/kg toegediend elke 4 maanden.
|
1 dosis is 10 X 10^6 MSC/kg
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
3 placebodoses toegediend elke 4 maanden.
|
Placebo zal identiek zijn aan het onderzoeksproduct, maar zal geen mesenchymale stamcellen (MSC's) bevatten.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bayesian Mean Estimate of the Proportion of Participants Achieving a ≥5-point Improvement on MDS-UPDRS Part III From Screening to Week 62, Compared Between Each Active MSC Dose Arm and Placebo
Tijdsspanne: From Baseline to Week 62
|
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III assesses motor symptoms of Parkinson's disease. .
A responder was defined as a participant achieving a ≥5-point improvement (decrease of at least 5 points from screening) at Week 62. Reported are the Bayesian mean estimates of the proportion of participants achieving this response.
The 95% confidence interval represents the Bayesian 95% credible interval.
|
From Baseline to Week 62
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Number of Participants With New-onset Organ Failure
Tijdsspanne: Baseline through week 88
|
New-onset organ failure defined as a significant acute change in the kidney or liver function, leukocytosis, leukopenia or anemia sustained over 3 months; > 75 % reduction in GFR compared to baseline; altered liver function as defined by ALT >150 U/L and or total bilirubin >1.6 mg/dl; or leukopenia defined as < 4K WBC count or anemia as defined by Hgb < 12 for men and < 11 for women.
|
Baseline through week 88
|
|
Number of Participants Developing Donor-Specific Anti-HLA Antibodies
Tijdsspanne: Baseline through week 88
|
Baseline through week 88
|
|
|
Motor Function as Measured by the Timed-Up-and-Go (TUG) Scale
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
This test uses the time that a person takes to rise from a chair, walk 7 meters, turn around, walk back to the chair, and sit down.
Time is recorded in seconds, a longer duration of time indicates a worse outcome.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Number of Participants With Lifetime Suicidal Ideation (C-SSRS)
Tijdsspanne: Baseline
|
The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) is an assessment tool that evaluates suicidal ideation and behavior.
Reported is the number of participants with a positive response to the lifetime suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
|
Baseline
|
|
Parkinson's Disease Severity as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Total Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) assesses the severity of Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 265, with higher scores indicating greater Parkinson's disease severity and disability.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Motor Symptoms of Parkinson's Disease as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination assesses motor symptoms of Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 132, with higher scores indicating greater motor impairment and more severe Parkinson's disease motor symptoms.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Global Measurement of Disability as Measured by the Change in the Screening "Off" Modified Hoehn and Yahr (H&Y)
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Modified Hoehn and Yahr (H&Y) Scale described the progress of Parkinson's disease.
Total score ranges from 0 to 5, with higher scores indicating a worse outcome.
The assessment was performed in the "off" medication state, and the score will be reported.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Quality of Life as Measured by the Modified Schwab and England Activities of Daily Living Scale (ADL)
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Schwab and England Activities of Daily Living (ADL) Scale assesses functional independence in individuals with Parkinson's disease.
Scores range from 0% to 100%, with higher percentages indicating greater independence and better functional ability in activities of daily living.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Quality of Life as Measured by the Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39)
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39) assesses health-related quality of life in individuals with Parkinson's disease.
Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating poorer quality of life.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Quality of Life as Measured by the EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) Index Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) assesses quality of life.
The total score ranges between 0 to 1, a higher score indicating better quality of life.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Non- Motor Symptoms as Measured by the Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ)
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ) assesses the presence of non-motor symptoms associated with Parkinson's disease.
Total score ranges from 0 to 30, with a higher score indicating a greater number of non-motor symptoms.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Olfactory Function as Assessed by the University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 49, Week 88
|
The University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) assesses olfactory function.
The total score ranges from 0 to 40 with a higher score indicating better olfactory function.
|
Baseline, Week 49, Week 88
|
|
Cognitive Function as Measured by the Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tijdsspanne: Baseline, Week 49, Week 88
|
The Montreal Cognitive Assessment (MoCA) assesses cognitive function.
The total score ranges from 0 to 30, a higher score indicates better cognitive function.
|
Baseline, Week 49, Week 88
|
|
Anxiety as Assessed by the Parkinson Anxiety Scale (PAS) Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Parkinson Anxiety Scale (PAS) assesses anxiety symptoms in individuals with Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 48, with higher scores indicating greater anxiety severity.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Depressive Symptoms as Assessed by the Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) assesses depressive symptoms.
The total score ranges from 0 to 15, with higher scores indicating greater depressive symptom severity.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Number of Participants Reporting Suicidal Ideation Since Last Visit
Tijdsspanne: Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
|
The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) assesses suicidal ideation and behavior.
Reported is the number of participants with a positive response to the suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
since the previous study visit.
|
Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Growth Factors
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are Glial Derived Neurotrophic Factor, Brain Derived Neurotrophic Factor and Vascular Epidermal Growth Factor .
These will be measured by ELISA specific to blood and CSF.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Chemokines in Patient Blood Sample.
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are CCL2 (MCP-1), CCL7 (MCP-3), CCL11 (Eotaxin) CCL2 (MDC), CXCL10 (IP-10), CX3CL1 (Fractalkine).
These will be measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Neurotransmitters
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are homovanillic acid and 5-hydroxytryptamine.
These will be measured in CSF and blood by ELISA.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Blood (Serum or Plasma)
Tijdsspanne: Baseline, Week 40, Week 49
|
Baseline, Week 40, Week 49
|
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Cerebral Spinal Fluid
Tijdsspanne: Baseline,week 49
|
Baseline,week 49
|
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Cytokines in Patient Blood Sample.
Tijdsspanne: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are IL-1beta, IL-6, TNF-alpha, COX-2 and PGE-2.
These are measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs Using Neuroimaging
Tijdsspanne: Baseline, week 40,week 88
|
Baseline, week 40,week 88
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Mya C Schiess, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Dorsey ER, Sherer T, Okun MS, Bloem BR. The Emerging Evidence of the Parkinson Pandemic. J Parkinsons Dis. 2018;8(s1):S3-S8. doi: 10.3233/JPD-181474.
- Braak H, Del Tredici K, Rub U, de Vos RA, Jansen Steur EN, Braak E. Staging of brain pathology related to sporadic Parkinson's disease. Neurobiol Aging. 2003 Mar-Apr;24(2):197-211. doi: 10.1016/s0197-4580(02)00065-9.
- Connolly BS, Lang AE. Pharmacological treatment of Parkinson disease: a review. JAMA. 2014 Apr 23-30;311(16):1670-83. doi: 10.1001/jama.2014.3654.
- Jellinger KA. Basic mechanisms of neurodegeneration: a critical update. J Cell Mol Med. 2010 Mar;14(3):457-87. doi: 10.1111/j.1582-4934.2010.01010.x. Epub 2010 Jan 11.
- Kortekaas R, Leenders KL, van Oostrom JC, Vaalburg W, Bart J, Willemsen AT, Hendrikse NH. Blood-brain barrier dysfunction in parkinsonian midbrain in vivo. Ann Neurol. 2005 Feb;57(2):176-9. doi: 10.1002/ana.20369.
- Gray MT, Woulfe JM. Striatal blood-brain barrier permeability in Parkinson's disease. J Cereb Blood Flow Metab. 2015 May;35(5):747-50. doi: 10.1038/jcbfm.2015.32. Epub 2015 Mar 11.
- Orr CF, Rowe DB, Halliday GM. An inflammatory review of Parkinson's disease. Prog Neurobiol. 2002 Dec;68(5):325-40. doi: 10.1016/s0301-0082(02)00127-2.
- Nagatsu T, Mogi M, Ichinose H, Togari A. Cytokines in Parkinson's disease. J Neural Transm Suppl. 2000;(58):143-51.
- Stypula G, Kunert-Radek J, Stepien H, Zylinska K, Pawlikowski M. Evaluation of interleukins, ACTH, cortisol and prolactin concentrations in the blood of patients with parkinson's disease. Neuroimmunomodulation. 1996 Mar-Jun;3(2-3):131-4. doi: 10.1159/000097237.
- Joyce N, Annett G, Wirthlin L, Olson S, Bauer G, Nolta JA. Mesenchymal stem cells for the treatment of neurodegenerative disease. Regen Med. 2010 Nov;5(6):933-46. doi: 10.2217/rme.10.72.
- Martinez-Lemus JD, Molony DA, Suescun J, Tharp E, Thomas TS, Green C, Onuigbo C, Ritter R 3rd, Schiess MC. Allogeneic bone marrow-derived mesenchymal stem cells in the aging kidney: secondary results of a Parkinson's disease clinical trial. Stem Cell Res Ther. 2025 Sep 24;16(1):493. doi: 10.1186/s13287-025-04577-y.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 november 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 juli 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 juli 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 juli 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 augustus 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 augustus 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HSC-MS-20-0150
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .