Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie kontrolowane placebo fazy IIa: Mezenchymalne komórki macierzyste jako terapia modyfikująca przebieg choroby w przypadku iChP

11 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Mya Schiess

Randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo próba allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego jako terapia modyfikująca przebieg idiopatycznej choroby Parkinsona

Celem tego badania jest wybranie najbezpieczniejszej i najskuteczniejszej liczby powtarzanych dawek allogenicznych infuzji mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) pochodzących ze szpiku kostnego, aby spowolnić postęp choroby Parkinsona (PD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jednoośrodkowe badanie fazy IIa allogenicznego MSC w podwójnie ślepej, randomizowanej próbie kontrolnej jako terapia modyfikująca przebieg choroby w chorobie Parkinsona. Projekt obejmuje trzy ramiona leczenia z 45 pacjentami.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

45

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

50 lat do 79 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie choroby Parkinsona na podstawie kryteriów brytyjskiego banku mózgów, w tym obecności 2 głównych objawów choroby Parkinsona oraz bradykinezji.
  • Łagodna mikrosomia do anosmii.
  • Zmodyfikowany stopień Hoehna i Yahra wynoszący 3 lub mniej.
  • Data rozpoznania PD od 3 do 10 lat
  • Solidna odpowiedź na terapię dopaminergiczną.

Kryteria wyłączenia:

  • Parkinsonizm atypowy, naczyniowy lub polekowy.
  • Nietypowy skan DAT lub MRI wspierający alternatywne wyjaśnienie objawów PD.
  • Pacjent nie przyjmuje leków zawierających lewodopę.
  • Cechy kliniczne psychozy lub halucynacji opornych na leczenie.
  • Wynik Montreal Cognitive Assessment (MoCA) poniżej 25.
  • Niekontrolowane zaburzenie napadowe.
  • Nieprawidłowa czynność nerek i wątroby.
  • Obecność klinicznie opornego na leczenie niedociśnienia ortostatycznego podczas wizyty przesiewowej lub wyjściowej.
  • Wskaźnik masy ciała większy lub równy 35.
  • Choroby serca: zastoinowa niewydolność serca w wywiadzie, klinicznie istotna bradykardia, obecność bloku przedsionkowo-komorowego 2. lub 3. stopnia.
  • Choroba płuc: POChP z zapotrzebowaniem na tlen w spoczynku lub podczas chodzenia; lub umiarkowana do ciężkiej astma.
  • Aktywny nowotwór złośliwy lub rozpoznanie nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat przed rozpoczęciem badań przesiewowych
  • Wszelkie aktualne myśli lub zachowania samobójcze.
  • Każda diagnoza choroby autoimmunologicznej lub stanu obniżonej odporności
  • Historia incydentów mózgowo-naczyniowych naczyń średniej lub dużej wielkości.
  • Historia urazowego uszkodzenia mózgu z utratą przytomności i resztkowymi objawami neurologicznymi.
  • Poważna operacja w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub planowana w ciągu następnych 6 miesięcy.
  • Historia stosowania badanego leku w ciągu 90 dni przed wizytą przesiewową.
  • Historia operacji mózgu w chorobie Parkinsona.
  • Zaburzenia związane z nadużywaniem substancji.
  • Aktywne leczenie przeciwzakrzepowe i (lub) nieprawidłowy INR.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mezenchymalne komórki macierzyste i placebo
2 infuzje 10 X 10^6 MSC/kg i 1 infuzja placebo, wszystkie dawki podawane w odstępie 4 miesięcy.
Lek: Mezenchymalne komórki macierzyste
1 dawka to 10 x 10^6 MSC/kg
Inne nazwy:
  • allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste
Lek: Placebo
Placebo będzie identyczne z produktem badanym, ale nie będzie zawierać mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC).
Eksperymentalny: Mezenchymalne komórki macierzyste
3 infuzje 10 X 10^6 MSC/kg podawane co 4 miesiące.
Lek: Mezenchymalne komórki macierzyste
1 dawka to 10 x 10^6 MSC/kg
Inne nazwy:
  • allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste
Komparator placebo: Placebo
3 dawki placebo podawane co 4 miesiące.
Lek: Placebo
Placebo będzie identyczne z produktem badanym, ale nie będzie zawierać mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bayesian Mean Estimate of the Proportion of Participants Achieving a ≥5-point Improvement on MDS-UPDRS Part III From Screening to Week 62, Compared Between Each Active MSC Dose Arm and Placebo
Ramy czasowe: From Baseline to Week 62
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III assesses motor symptoms of Parkinson's disease. . A responder was defined as a participant achieving a ≥5-point improvement (decrease of at least 5 points from screening) at Week 62. Reported are the Bayesian mean estimates of the proportion of participants achieving this response. The 95% confidence interval represents the Bayesian 95% credible interval.
From Baseline to Week 62

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With New-onset Organ Failure
Ramy czasowe: Baseline through week 88
New-onset organ failure defined as a significant acute change in the kidney or liver function, leukocytosis, leukopenia or anemia sustained over 3 months; > 75 % reduction in GFR compared to baseline; altered liver function as defined by ALT >150 U/L and or total bilirubin >1.6 mg/dl; or leukopenia defined as < 4K WBC count or anemia as defined by Hgb < 12 for men and < 11 for women.
Baseline through week 88
Number of Participants Developing Donor-Specific Anti-HLA Antibodies
Ramy czasowe: Baseline through week 88
Baseline through week 88
Motor Function as Measured by the Timed-Up-and-Go (TUG) Scale
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
This test uses the time that a person takes to rise from a chair, walk 7 meters, turn around, walk back to the chair, and sit down. Time is recorded in seconds, a longer duration of time indicates a worse outcome.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Number of Participants With Lifetime Suicidal Ideation (C-SSRS)
Ramy czasowe: Baseline
The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) is an assessment tool that evaluates suicidal ideation and behavior. Reported is the number of participants with a positive response to the lifetime suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
Baseline
Parkinson's Disease Severity as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Total Score
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) assesses the severity of Parkinson's disease. The total score ranges from 0 to 265, with higher scores indicating greater Parkinson's disease severity and disability.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Motor Symptoms of Parkinson's Disease as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination Score
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination assesses motor symptoms of Parkinson's disease. The total score ranges from 0 to 132, with higher scores indicating greater motor impairment and more severe Parkinson's disease motor symptoms.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Global Measurement of Disability as Measured by the Change in the Screening "Off" Modified Hoehn and Yahr (H&Y)
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Modified Hoehn and Yahr (H&Y) Scale described the progress of Parkinson's disease. Total score ranges from 0 to 5, with higher scores indicating a worse outcome. The assessment was performed in the "off" medication state, and the score will be reported.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Quality of Life as Measured by the Modified Schwab and England Activities of Daily Living Scale (ADL)
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Schwab and England Activities of Daily Living (ADL) Scale assesses functional independence in individuals with Parkinson's disease. Scores range from 0% to 100%, with higher percentages indicating greater independence and better functional ability in activities of daily living.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Quality of Life as Measured by the Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39)
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39) assesses health-related quality of life in individuals with Parkinson's disease. Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating poorer quality of life.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Quality of Life as Measured by the EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) Index Score
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) assesses quality of life. The total score ranges between 0 to 1, a higher score indicating better quality of life.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Non- Motor Symptoms as Measured by the Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ)
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ) assesses the presence of non-motor symptoms associated with Parkinson's disease. Total score ranges from 0 to 30, with a higher score indicating a greater number of non-motor symptoms.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Olfactory Function as Assessed by the University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) Score
Ramy czasowe: Baseline, Week 49, Week 88
The University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) assesses olfactory function. The total score ranges from 0 to 40 with a higher score indicating better olfactory function.
Baseline, Week 49, Week 88
Cognitive Function as Measured by the Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Ramy czasowe: Baseline, Week 49, Week 88
The Montreal Cognitive Assessment (MoCA) assesses cognitive function. The total score ranges from 0 to 30, a higher score indicates better cognitive function.
Baseline, Week 49, Week 88
Anxiety as Assessed by the Parkinson Anxiety Scale (PAS) Score
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Parkinson Anxiety Scale (PAS) assesses anxiety symptoms in individuals with Parkinson's disease. The total score ranges from 0 to 48, with higher scores indicating greater anxiety severity.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Depressive Symptoms as Assessed by the Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) Score
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
The Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) assesses depressive symptoms. The total score ranges from 0 to 15, with higher scores indicating greater depressive symptom severity.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Number of Participants Reporting Suicidal Ideation Since Last Visit
Ramy czasowe: Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) assesses suicidal ideation and behavior. Reported is the number of participants with a positive response to the suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?" since the previous study visit.
Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Growth Factors
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Examples of these are Glial Derived Neurotrophic Factor, Brain Derived Neurotrophic Factor and Vascular Epidermal Growth Factor . These will be measured by ELISA specific to blood and CSF.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Chemokines in Patient Blood Sample.
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Examples of these are CCL2 (MCP-1), CCL7 (MCP-3), CCL11 (Eotaxin) CCL2 (MDC), CXCL10 (IP-10), CX3CL1 (Fractalkine). These will be measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Neurotransmitters
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Examples of these are homovanillic acid and 5-hydroxytryptamine. These will be measured in CSF and blood by ELISA.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Blood (Serum or Plasma)
Ramy czasowe: Baseline, Week 40, Week 49
Baseline, Week 40, Week 49
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Cerebral Spinal Fluid
Ramy czasowe: Baseline,week 49
Baseline,week 49
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Cytokines in Patient Blood Sample.
Ramy czasowe: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Examples of these are IL-1beta, IL-6, TNF-alpha, COX-2 and PGE-2. These are measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs Using Neuroimaging
Ramy czasowe: Baseline, week 40,week 88
Baseline, week 40,week 88

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mya Schiess

Współpracownicy

Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research

Śledczy

  • Główny śledczy: Mya C Schiess, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HSC-MS-20-0150

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj