Fase IIa Randomized Placebo Controlled Trial: Mesenquimal Stem Cells as a Disease-modification Therapy for iPD
11 de agosto de 2026 atualizado por: Mya Schiess
Um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea alogênicas como uma terapia modificadora da doença para a doença de Parkinson idiopática
O objetivo deste estudo é selecionar o número mais seguro e eficaz de doses repetidas de infusões alogênicas de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea (MSC) para retardar a progressão da doença de Parkinson (DP).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo de fase IIa de local único de MSC alogênico em um estudo duplo-cego randomizado de controle como terapia modificadora da doença para DP.
O projeto inclui três braços de tratamento com 45 pacientes.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
45
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
50 anos a 79 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico da doença de Parkinson pelos critérios do banco de cérebro do Reino Unido, incluindo a presença de 2 sinais cardinais de DP mais bradicinesia.
- Microssomia leve a anosmia.
- Um estágio modificado de Hoehn e Yahr de 3 ou menos.
- Data do diagnóstico da DP entre 3 a 10 anos
- Resposta robusta à terapia dopaminérgica.
Critério de exclusão:
- Parkinsonismo atípico, vascular ou induzido por drogas.
- Uma varredura de DAT ou ressonância magnética atípica que suporta uma explicação alternativa para os sintomas de DP.
- Paciente não está em uso de medicamentos contendo levodopa.
- Características clínicas de psicose ou alucinações refratárias.
- Uma pontuação do Montreal Cognitive Assessment (MoCA) inferior a 25.
- Distúrbio convulsivo descontrolado.
- Função renal e hepática anormal.
- Presença de hipotensão ortostática clinicamente refratária na triagem ou visita inicial.
- Índice de massa corporal maior ou igual a 35.
- Doença cardíaca: História de insuficiência cardíaca congestiva, bradicardia clinicamente significativa, presença de bloqueio atrioventricular de 2º ou 3º grau.
- Doença pulmonar: DPOC com necessidade de oxigênio em repouso ou com deambulação; ou asma moderada a grave.
- Malignidade ativa ou diagnóstico de malignidade dentro de 5 anos antes do início da triagem
- Qualquer ideação ou comportamento suicida atual.
- Qualquer diagnóstico de doença autoimune ou estado imunocomprometido
- História de acidentes vasculares cerebrais de médio ou grande porte.
- História de traumatismo cranioencefálico com perda de consciência e sintomas neurológicos residuais.
- Cirurgia de grande porte nos últimos 3 meses ou planejada para os próximos 6 meses.
- Histórico de uso de um medicamento experimental nos 90 dias anteriores à visita de triagem.
- História de cirurgia cerebral para DP.
- Transtorno de abuso de substâncias.
- Tratamento com anticoagulação ativa e/ou INR anormal.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Células-tronco mesenquimais e placebo
2 infusões de 10 X 10^6 MSC/kg e 1 infusão de placebo, todas as doses administradas com 4 meses de intervalo.
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1 dose é 10 X 10^6 MSC/kg
Outros nomes:
O placebo será idêntico ao produto experimental, mas não conterá células-tronco mesenquimais (MSCs).
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Experimental: Células-tronco mesenquimais
3 infusões de 10 X 10^6 MSC/kg administradas a cada 4 meses.
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1 dose é 10 X 10^6 MSC/kg
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
3 doses de placebo administradas a cada 4 meses.
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O placebo será idêntico ao produto experimental, mas não conterá células-tronco mesenquimais (MSCs).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Bayesian Mean Estimate of the Proportion of Participants Achieving a ≥5-point Improvement on MDS-UPDRS Part III From Screening to Week 62, Compared Between Each Active MSC Dose Arm and Placebo
Prazo: From Baseline to Week 62
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The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III assesses motor symptoms of Parkinson's disease. .
A responder was defined as a participant achieving a ≥5-point improvement (decrease of at least 5 points from screening) at Week 62. Reported are the Bayesian mean estimates of the proportion of participants achieving this response.
The 95% confidence interval represents the Bayesian 95% credible interval.
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From Baseline to Week 62
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Number of Participants With New-onset Organ Failure
Prazo: Baseline through week 88
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New-onset organ failure defined as a significant acute change in the kidney or liver function, leukocytosis, leukopenia or anemia sustained over 3 months; > 75 % reduction in GFR compared to baseline; altered liver function as defined by ALT >150 U/L and or total bilirubin >1.6 mg/dl; or leukopenia defined as < 4K WBC count or anemia as defined by Hgb < 12 for men and < 11 for women.
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Baseline through week 88
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Number of Participants Developing Donor-Specific Anti-HLA Antibodies
Prazo: Baseline through week 88
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Baseline through week 88
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Motor Function as Measured by the Timed-Up-and-Go (TUG) Scale
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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This test uses the time that a person takes to rise from a chair, walk 7 meters, turn around, walk back to the chair, and sit down.
Time is recorded in seconds, a longer duration of time indicates a worse outcome.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Number of Participants With Lifetime Suicidal Ideation (C-SSRS)
Prazo: Baseline
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The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) is an assessment tool that evaluates suicidal ideation and behavior.
Reported is the number of participants with a positive response to the lifetime suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
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Baseline
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Parkinson's Disease Severity as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Total Score
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) assesses the severity of Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 265, with higher scores indicating greater Parkinson's disease severity and disability.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Motor Symptoms of Parkinson's Disease as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination Score
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination assesses motor symptoms of Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 132, with higher scores indicating greater motor impairment and more severe Parkinson's disease motor symptoms.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Global Measurement of Disability as Measured by the Change in the Screening "Off" Modified Hoehn and Yahr (H&Y)
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Modified Hoehn and Yahr (H&Y) Scale described the progress of Parkinson's disease.
Total score ranges from 0 to 5, with higher scores indicating a worse outcome.
The assessment was performed in the "off" medication state, and the score will be reported.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Quality of Life as Measured by the Modified Schwab and England Activities of Daily Living Scale (ADL)
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Schwab and England Activities of Daily Living (ADL) Scale assesses functional independence in individuals with Parkinson's disease.
Scores range from 0% to 100%, with higher percentages indicating greater independence and better functional ability in activities of daily living.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Quality of Life as Measured by the Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39)
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39) assesses health-related quality of life in individuals with Parkinson's disease.
Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating poorer quality of life.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Quality of Life as Measured by the EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) Index Score
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) assesses quality of life.
The total score ranges between 0 to 1, a higher score indicating better quality of life.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Non- Motor Symptoms as Measured by the Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ)
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ) assesses the presence of non-motor symptoms associated with Parkinson's disease.
Total score ranges from 0 to 30, with a higher score indicating a greater number of non-motor symptoms.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Olfactory Function as Assessed by the University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) Score
Prazo: Baseline, Week 49, Week 88
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The University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) assesses olfactory function.
The total score ranges from 0 to 40 with a higher score indicating better olfactory function.
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Baseline, Week 49, Week 88
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Cognitive Function as Measured by the Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Prazo: Baseline, Week 49, Week 88
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The Montreal Cognitive Assessment (MoCA) assesses cognitive function.
The total score ranges from 0 to 30, a higher score indicates better cognitive function.
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Baseline, Week 49, Week 88
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Anxiety as Assessed by the Parkinson Anxiety Scale (PAS) Score
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Parkinson Anxiety Scale (PAS) assesses anxiety symptoms in individuals with Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 48, with higher scores indicating greater anxiety severity.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Depressive Symptoms as Assessed by the Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) Score
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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The Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) assesses depressive symptoms.
The total score ranges from 0 to 15, with higher scores indicating greater depressive symptom severity.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Number of Participants Reporting Suicidal Ideation Since Last Visit
Prazo: Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
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The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) assesses suicidal ideation and behavior.
Reported is the number of participants with a positive response to the suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
since the previous study visit.
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Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Growth Factors
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Examples of these are Glial Derived Neurotrophic Factor, Brain Derived Neurotrophic Factor and Vascular Epidermal Growth Factor .
These will be measured by ELISA specific to blood and CSF.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Chemokines in Patient Blood Sample.
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Examples of these are CCL2 (MCP-1), CCL7 (MCP-3), CCL11 (Eotaxin) CCL2 (MDC), CXCL10 (IP-10), CX3CL1 (Fractalkine).
These will be measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Neurotransmitters
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Examples of these are homovanillic acid and 5-hydroxytryptamine.
These will be measured in CSF and blood by ELISA.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Blood (Serum or Plasma)
Prazo: Baseline, Week 40, Week 49
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Baseline, Week 40, Week 49
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Cerebral Spinal Fluid
Prazo: Baseline,week 49
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Baseline,week 49
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Cytokines in Patient Blood Sample.
Prazo: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Examples of these are IL-1beta, IL-6, TNF-alpha, COX-2 and PGE-2.
These are measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
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Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
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Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs Using Neuroimaging
Prazo: Baseline, week 40,week 88
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Baseline, week 40,week 88
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Mya C Schiess, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Dorsey ER, Sherer T, Okun MS, Bloem BR. The Emerging Evidence of the Parkinson Pandemic. J Parkinsons Dis. 2018;8(s1):S3-S8. doi: 10.3233/JPD-181474.
- Braak H, Del Tredici K, Rub U, de Vos RA, Jansen Steur EN, Braak E. Staging of brain pathology related to sporadic Parkinson's disease. Neurobiol Aging. 2003 Mar-Apr;24(2):197-211. doi: 10.1016/s0197-4580(02)00065-9.
- Connolly BS, Lang AE. Pharmacological treatment of Parkinson disease: a review. JAMA. 2014 Apr 23-30;311(16):1670-83. doi: 10.1001/jama.2014.3654.
- Jellinger KA. Basic mechanisms of neurodegeneration: a critical update. J Cell Mol Med. 2010 Mar;14(3):457-87. doi: 10.1111/j.1582-4934.2010.01010.x. Epub 2010 Jan 11.
- Kortekaas R, Leenders KL, van Oostrom JC, Vaalburg W, Bart J, Willemsen AT, Hendrikse NH. Blood-brain barrier dysfunction in parkinsonian midbrain in vivo. Ann Neurol. 2005 Feb;57(2):176-9. doi: 10.1002/ana.20369.
- Gray MT, Woulfe JM. Striatal blood-brain barrier permeability in Parkinson's disease. J Cereb Blood Flow Metab. 2015 May;35(5):747-50. doi: 10.1038/jcbfm.2015.32. Epub 2015 Mar 11.
- Orr CF, Rowe DB, Halliday GM. An inflammatory review of Parkinson's disease. Prog Neurobiol. 2002 Dec;68(5):325-40. doi: 10.1016/s0301-0082(02)00127-2.
- Nagatsu T, Mogi M, Ichinose H, Togari A. Cytokines in Parkinson's disease. J Neural Transm Suppl. 2000;(58):143-51.
- Stypula G, Kunert-Radek J, Stepien H, Zylinska K, Pawlikowski M. Evaluation of interleukins, ACTH, cortisol and prolactin concentrations in the blood of patients with parkinson's disease. Neuroimmunomodulation. 1996 Mar-Jun;3(2-3):131-4. doi: 10.1159/000097237.
- Joyce N, Annett G, Wirthlin L, Olson S, Bauer G, Nolta JA. Mesenchymal stem cells for the treatment of neurodegenerative disease. Regen Med. 2010 Nov;5(6):933-46. doi: 10.2217/rme.10.72.
- Martinez-Lemus JD, Molony DA, Suescun J, Tharp E, Thomas TS, Green C, Onuigbo C, Ritter R 3rd, Schiess MC. Allogeneic bone marrow-derived mesenchymal stem cells in the aging kidney: secondary results of a Parkinson's disease clinical trial. Stem Cell Res Ther. 2025 Sep 24;16(1):493. doi: 10.1186/s13287-025-04577-y.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de novembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
30 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
30 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de julho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de agosto de 2020
Primeira postagem (Real)
10 de agosto de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HSC-MS-20-0150
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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