Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы IIa: мезенхимальные стволовые клетки в качестве терапии, модифицирующей заболевание, при ИБП

28 ноября 2023 г. обновлено: Mya Schiess, The University of Texas Health Science Center, Houston

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование аллогенных мезенхимальных стволовых клеток, полученных из костного мозга, в качестве модифицирующей заболевание терапии идиопатической болезни Паркинсона

Целью данного исследования является выбор наиболее безопасного и эффективного количества повторных доз инфузий аллогенных мезенхимальных стволовых клеток (МСК), полученных из костного мозга, для замедления прогрессирования болезни Паркинсона (БП).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Одноместное исследование фазы IIa аллогенных МСК в двойном слепом рандомизированном контролируемом исследовании в качестве терапии, модифицирующей течение болезни. План включает три группы лечения с 45 пациентами.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

45

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 50 лет до 79 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика болезни Паркинсона по критериям банка мозга Великобритании, включая наличие 2 основных признаков БП плюс брадикинезия.
  • От легкой микросомии до аносмии.
  • Модифицированная стадия Hoehn and Yahr 3 или меньше.
  • Дата постановки диагноза БП от 3 до 10 лет
  • Устойчивый ответ на дофаминергическую терапию.

Критерий исключения:

  • Атипичный, сосудистый или медикаментозный паркинсонизм.
  • Атипичное сканирование DAT или МРТ, подтверждающее альтернативное объяснение симптомов болезни Паркинсона.
  • Пациент не принимает препараты, содержащие леводопу.
  • Клинические признаки психоза или рефрактерных галлюцинаций.
  • Монреальский когнитивный тест (MoCA) менее 25 баллов.
  • Неконтролируемое судорожное расстройство.
  • Нарушение функции почек и печени.
  • Наличие клинически рефрактерной ортостатической гипотензии при скрининговом или исходном посещении.
  • Индекс массы тела больше или равен 35.
  • Заболевания сердца: застойная сердечная недостаточность в анамнезе, клинически значимая брадикардия, наличие атриовентрикулярной блокады 2-й или 3-й степени.
  • Легочные заболевания: ХОБЛ с потребностью в кислороде в покое или при ходьбе; или от умеренной до тяжелой астмы.
  • Активное злокачественное новообразование или диагноз злокачественного новообразования в течение 5 лет до начала скрининга
  • Любые текущие суицидальные мысли или поведение.
  • Любой диагноз аутоиммунного заболевания или иммунодефицитного состояния
  • В анамнезе инсульты с сосудами среднего и крупного калибра.
  • В анамнезе черепно-мозговая травма с потерей сознания и резидуальной неврологической симптоматикой.
  • Серьезная операция в течение предыдущих 3 месяцев или запланированная в последующие 6 месяцев.
  • История использования исследуемого препарата в течение 90 дней до визита для скрининга.
  • История хирургии головного мозга при БП.
  • Расстройство, связанное со злоупотреблением психоактивными веществами.
  • Активная антикоагулянтная терапия и/или патологическое МНО.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: МСК+плацебо
2 лечебные дозы + 1 плацебо с интервалом в 3 месяца
Лекарство: МСК+плацебо
2 инфузии 10 X 106 МСК/кг и 1 плацебо каждые 3 месяца.
Другие имена:
  • аллогенные мезенхимальные стволовые клетки или подобное плацебо
Экспериментальный: МСК
3 лечебные дозы с интервалом в 3 месяца
Лекарство: МСК
3 инфузии 10 X 106 МСК/кг каждые 3 месяца.
Другие имена:
  • аллогенные мезенхимальные стволовые клетки
Плацебо Компаратор: Плацебо
3 дозы плацебо с интервалом в 3 месяца
Лекарство: Плацебо
3 инфузии плацебо каждые 3 месяца. Плацебо будет идентично исследуемому продукту, но не будет содержать МСК.
Другие имена:
  • Аналогичное плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Максимальное безопасное количество эффективных доз МСК, измеренное по шкале Единой шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS) в Части III Общества двигательных расстройств.
Временное ограничение: Скрининг
Скрининг
Максимальное безопасное количество эффективных доз МСК, измеренное по шкале Единой шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS) в Части III Общества двигательных расстройств.
Временное ограничение: Неделя 7, после инфузии №1
Неделя 7, после инфузии №1
Максимальное безопасное количество эффективных доз МСК, измеренное по шкале Единой шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS) в Части III Общества двигательных расстройств.
Временное ограничение: Неделя 20, после инфузии №2
Неделя 20, после инфузии №2
Максимальное безопасное количество эффективных доз МСК, измеренное по шкале Единой шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS) в Части III Общества двигательных расстройств.
Временное ограничение: Неделя 29, постинфузия №3
Неделя 29, постинфузия №3
Максимальное безопасное количество эффективных доз МСК, измеренное по шкале Единой шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS) в Части III Общества двигательных расстройств.
Временное ограничение: Наблюдение на 39 неделе
Наблюдение на 39 неделе
Максимальное безопасное количество эффективных доз МСК, измеренное по шкале Единой шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS) в Части III Общества двигательных расстройств.
Временное ограничение: Наблюдение на 52 неделе
Наблюдение на 52 неделе
Максимальное безопасное количество эффективных доз МСК, измеренное по шкале Единой шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS) в Части III Общества двигательных расстройств.
Временное ограничение: Наблюдение на 78-й неделе
Наблюдение на 78-й неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость, измеряемые серьезными побочными реакциями.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Безопасность и переносимость, измеряемые иммунологическими реакциями.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Донорские специфические антитела (DSA) в сыворотке пациентов будут измеряться и сравниваться с исходным уровнем, чтобы определить, есть ли развитие ответа антител на донорский HLA (человеческий лейкоцитарный антиген). Это определит, существует ли вероятность антидонорского аллоиммунного ответа после первой или второй инфузии МСК, что может привести к последующему антитело-опосредованному отторжению (AMR) при следующей инфузии. В эти моменты времени будет проведено тестирование, чтобы определить, будет ли продолжаться 2-я или 3-я инфузии.
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Двигательная функция по шкале Timed-Up-and-Go (TUG)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
В этом тесте используется время, которое требуется человеку, чтобы подняться со стула, пройти три метра, повернуться, вернуться к стулу и сесть. Более длительный период времени указывает на худший результат
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Глобальное измерение инвалидности, измеряемое изменением скрининга «Выкл» по модификации Хоэна и Яра (H&Y)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Качество жизни, измеренное по модифицированной Швабской и Английской шкале ежедневной активности (ADL)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Качество жизни согласно Опроснику болезни Паркинсона 39 (PDQ-39)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Качество жизни, измеряемое измерением EuroQol-5 (EQ-5D)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Немоторные симптомы, измеренные с помощью теста идентификации запаха Пенсильванского университета (буклет теста на запах UPSIT-40).
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 29, неделя 78
Исходный уровень, неделя 29, неделя 78
Когнитивная функция, измеренная изменением в Монреальском когнитивном тесте (MoCA)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 29, неделя 78
Исходный уровень, неделя 29, неделя 78
Поведенческие изменения, измеренные по Колумбийской шкале оценки серьезности самоубийств (C-SSRS)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Колумбийская шкала оценки тяжести суицида (C-SSRS) — это инструмент оценки, который оценивает суицидальные мысли и поведение. Он оценивает степень суицидальных мыслей человека по шкале от «желания умереть» до «активных суицидальных мыслей с конкретным планом и намерением». Критерии исключения рассматривают 1 или более положительных ответов за последний месяц как неприемлемые для участия. В последующем один положительный ответ требует дальнейшего изучения.
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Поведенческие изменения, измеренные с помощью короткой формы гериатрической шкалы депрессии (GDS-SF)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Краткая форма гериатрической шкалы депрессии (GDS-SF) представляет собой инструмент скрининга из 15 пунктов, который используется для выявления депрессии у пожилых людей. Ответы, указывающие на депрессию, выделены жирным шрифтом и курсивом; начислите по одному баллу за каждый выделенный полужирный шрифт. Оценка от 0 до 5 является нормальной. Оценка выше 5 указывает на депрессию и требует оценки, тогда как оценка 10 и выше требует оценки для лечения.
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Поведенческие изменения по шкале тревоги Паркинсона (PAS)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 52, неделя 78
Измерение предполагаемого паракринного механизма МСК с помощью нейровизуализации
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 29, неделя 78
Исходный уровень, неделя 29, неделя 78
Измерение предполагаемого паракринного механизма МСК по концентрации цитокинов в образце крови пациента.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Их примерами являются ИЛ-1бета, ИЛ-6, ФНО-альфа, ЦОГ-2 и ПГЕ-2. Они измеряются с помощью панели магнитных шариков - мультиплексного анализа или ELISA, что позволяет определить специфичность крови.
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Измерение предполагаемого паракринного механизма МСК по концентрации хемокинов в образце крови пациента.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Их примерами являются CCL2 (MCP-1), CCL7 (MCP-3), CCL11 (эотаксин), CCL2 (MDC), CXCL10 (IP-10), CX3CL1 (фракталкин). Они будут измерены с помощью панели магнитных шариков - мультиплексного анализа или ELISA, что позволяет определить специфичность крови.
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Измерение предполагаемого паракринного механизма МСК по концентрации факторов роста
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Их примерами являются глиальный нейротрофический фактор, мозговой нейротрофический фактор и сосудисто-эпидермальный фактор роста. Они будут измеряться с помощью ELISA, специфичного для крови и спинномозговой жидкости.
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Измерение предполагаемого паракринного механизма МСК по концентрации нейротрансмиттеров
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Их примерами являются гомованилиновая кислота и 5-гидрокситриптамин. Они будут измеряться в спинномозговой жидкости и крови с помощью ELISA.
Исходный уровень, неделя 7, неделя 20, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Измерение предполагаемого паракринного механизма МСК по олигомерам альфа-синуклеина в крови (сыворотке или плазме)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Исходный уровень, неделя 29, неделя 39, неделя 78
Измерение предполагаемого паракринного механизма МСК по олигомерам альфа-синуклеина в спинномозговой жидкости
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 39
Исходный уровень, неделя 39

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The University of Texas Health Science Center, Houston

Соавторы

Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research

Следователи

  • Главный следователь: Mya C Schiess, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 августа 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

5 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 ноября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HSC-MS-20-0150

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования МСК+плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться