Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы IIa: мезенхимальные стволовые клетки в качестве терапии, модифицирующей заболевание, при ИБП
11 августа 2026 г. обновлено: Mya Schiess
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование аллогенных мезенхимальных стволовых клеток, полученных из костного мозга, в качестве модифицирующей заболевание терапии идиопатической болезни Паркинсона
Целью данного исследования является выбор наиболее безопасного и эффективного количества повторных доз инфузий аллогенных мезенхимальных стволовых клеток (МСК), полученных из костного мозга, для замедления прогрессирования болезни Паркинсона (БП).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Одноместное исследование фазы IIa аллогенных МСК в двойном слепом рандомизированном контролируемом исследовании в качестве терапии, модифицирующей течение болезни.
План включает три группы лечения с 45 пациентами.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
45
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 50 лет до 79 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностика болезни Паркинсона по критериям банка мозга Великобритании, включая наличие 2 основных признаков БП плюс брадикинезия.
- От легкой микросомии до аносмии.
- Модифицированная стадия Hoehn and Yahr 3 или меньше.
- Дата постановки диагноза БП от 3 до 10 лет
- Устойчивый ответ на дофаминергическую терапию.
Критерий исключения:
- Атипичный, сосудистый или медикаментозный паркинсонизм.
- Атипичное сканирование DAT или МРТ, подтверждающее альтернативное объяснение симптомов болезни Паркинсона.
- Пациент не принимает препараты, содержащие леводопу.
- Клинические признаки психоза или рефрактерных галлюцинаций.
- Монреальский когнитивный тест (MoCA) менее 25 баллов.
- Неконтролируемое судорожное расстройство.
- Нарушение функции почек и печени.
- Наличие клинически рефрактерной ортостатической гипотензии при скрининговом или исходном посещении.
- Индекс массы тела больше или равен 35.
- Заболевания сердца: застойная сердечная недостаточность в анамнезе, клинически значимая брадикардия, наличие атриовентрикулярной блокады 2-й или 3-й степени.
- Легочные заболевания: ХОБЛ с потребностью в кислороде в покое или при ходьбе; или от умеренной до тяжелой астмы.
- Активное злокачественное новообразование или диагноз злокачественного новообразования в течение 5 лет до начала скрининга
- Любые текущие суицидальные мысли или поведение.
- Любой диагноз аутоиммунного заболевания или иммунодефицитного состояния
- В анамнезе инсульты с сосудами среднего и крупного калибра.
- В анамнезе черепно-мозговая травма с потерей сознания и резидуальной неврологической симптоматикой.
- Серьезная операция в течение предыдущих 3 месяцев или запланированная в последующие 6 месяцев.
- История использования исследуемого препарата в течение 90 дней до визита для скрининга.
- История хирургии головного мозга при БП.
- Расстройство, связанное со злоупотреблением психоактивными веществами.
- Активная антикоагулянтная терапия и/или патологическое МНО.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Мезенхимальные стволовые клетки и плацебо
2 инфузии по 10 х 10^6 МСК/кг и 1 инфузия плацебо, все дозы вводились с интервалом 4 месяца.
|
1 доза составляет 10 х 10^6 МСК/кг.
Другие имена:
Плацебо будет идентично исследуемому продукту, но не будет содержать мезенхимальные стволовые клетки (МСК).
|
|
Экспериментальный: Мезенхимальные стволовые клетки
3 инфузии по 10 х 10^6 МСК/кг каждые 4 месяца.
|
1 доза составляет 10 х 10^6 МСК/кг.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
3 дозы плацебо каждые 4 месяца.
|
Плацебо будет идентично исследуемому продукту, но не будет содержать мезенхимальные стволовые клетки (МСК).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Bayesian Mean Estimate of the Proportion of Participants Achieving a ≥5-point Improvement on MDS-UPDRS Part III From Screening to Week 62, Compared Between Each Active MSC Dose Arm and Placebo
Временное ограничение: From Baseline to Week 62
|
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III assesses motor symptoms of Parkinson's disease. .
A responder was defined as a participant achieving a ≥5-point improvement (decrease of at least 5 points from screening) at Week 62. Reported are the Bayesian mean estimates of the proportion of participants achieving this response.
The 95% confidence interval represents the Bayesian 95% credible interval.
|
From Baseline to Week 62
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Number of Participants With New-onset Organ Failure
Временное ограничение: Baseline through week 88
|
New-onset organ failure defined as a significant acute change in the kidney or liver function, leukocytosis, leukopenia or anemia sustained over 3 months; > 75 % reduction in GFR compared to baseline; altered liver function as defined by ALT >150 U/L and or total bilirubin >1.6 mg/dl; or leukopenia defined as < 4K WBC count or anemia as defined by Hgb < 12 for men and < 11 for women.
|
Baseline through week 88
|
|
Number of Participants Developing Donor-Specific Anti-HLA Antibodies
Временное ограничение: Baseline through week 88
|
Baseline through week 88
|
|
|
Motor Function as Measured by the Timed-Up-and-Go (TUG) Scale
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
This test uses the time that a person takes to rise from a chair, walk 7 meters, turn around, walk back to the chair, and sit down.
Time is recorded in seconds, a longer duration of time indicates a worse outcome.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Number of Participants With Lifetime Suicidal Ideation (C-SSRS)
Временное ограничение: Baseline
|
The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) is an assessment tool that evaluates suicidal ideation and behavior.
Reported is the number of participants with a positive response to the lifetime suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
|
Baseline
|
|
Parkinson's Disease Severity as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Total Score
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) assesses the severity of Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 265, with higher scores indicating greater Parkinson's disease severity and disability.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Motor Symptoms of Parkinson's Disease as Assessed by the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination Score
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Motor Examination assesses motor symptoms of Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 132, with higher scores indicating greater motor impairment and more severe Parkinson's disease motor symptoms.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Global Measurement of Disability as Measured by the Change in the Screening "Off" Modified Hoehn and Yahr (H&Y)
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Modified Hoehn and Yahr (H&Y) Scale described the progress of Parkinson's disease.
Total score ranges from 0 to 5, with higher scores indicating a worse outcome.
The assessment was performed in the "off" medication state, and the score will be reported.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Quality of Life as Measured by the Modified Schwab and England Activities of Daily Living Scale (ADL)
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Schwab and England Activities of Daily Living (ADL) Scale assesses functional independence in individuals with Parkinson's disease.
Scores range from 0% to 100%, with higher percentages indicating greater independence and better functional ability in activities of daily living.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Quality of Life as Measured by the Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39)
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Parkinson's Disease Questionnaire-39 (PDQ-39) assesses health-related quality of life in individuals with Parkinson's disease.
Total scores range from 0 to 100, with higher scores indicating poorer quality of life.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Quality of Life as Measured by the EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) Index Score
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The EuroQol- 5 Dimension (EQ-5D) assesses quality of life.
The total score ranges between 0 to 1, a higher score indicating better quality of life.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Non- Motor Symptoms as Measured by the Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ)
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Non-Motor Symptoms Questionnaire (NMSQ) assesses the presence of non-motor symptoms associated with Parkinson's disease.
Total score ranges from 0 to 30, with a higher score indicating a greater number of non-motor symptoms.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Olfactory Function as Assessed by the University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) Score
Временное ограничение: Baseline, Week 49, Week 88
|
The University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT-40) assesses olfactory function.
The total score ranges from 0 to 40 with a higher score indicating better olfactory function.
|
Baseline, Week 49, Week 88
|
|
Cognitive Function as Measured by the Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Временное ограничение: Baseline, Week 49, Week 88
|
The Montreal Cognitive Assessment (MoCA) assesses cognitive function.
The total score ranges from 0 to 30, a higher score indicates better cognitive function.
|
Baseline, Week 49, Week 88
|
|
Anxiety as Assessed by the Parkinson Anxiety Scale (PAS) Score
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Parkinson Anxiety Scale (PAS) assesses anxiety symptoms in individuals with Parkinson's disease.
The total score ranges from 0 to 48, with higher scores indicating greater anxiety severity.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Depressive Symptoms as Assessed by the Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) Score
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
The Geriatric Depression Scale-Short Form (GDS-SF) assesses depressive symptoms.
The total score ranges from 0 to 15, with higher scores indicating greater depressive symptom severity.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Number of Participants Reporting Suicidal Ideation Since Last Visit
Временное ограничение: Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
|
The Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) assesses suicidal ideation and behavior.
Reported is the number of participants with a positive response to the suicidal ideation question, "Have you actually had any thoughts of killing yourself?"
since the previous study visit.
|
Week 9, Week 27, Week 49, Week 62, Week 88
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Growth Factors
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are Glial Derived Neurotrophic Factor, Brain Derived Neurotrophic Factor and Vascular Epidermal Growth Factor .
These will be measured by ELISA specific to blood and CSF.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Chemokines in Patient Blood Sample.
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are CCL2 (MCP-1), CCL7 (MCP-3), CCL11 (Eotaxin) CCL2 (MDC), CXCL10 (IP-10), CX3CL1 (Fractalkine).
These will be measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Neurotransmitters
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are homovanillic acid and 5-hydroxytryptamine.
These will be measured in CSF and blood by ELISA.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Blood (Serum or Plasma)
Временное ограничение: Baseline, Week 40, Week 49
|
Baseline, Week 40, Week 49
|
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Alpha-synuclein Oligomers in the Cerebral Spinal Fluid
Временное ограничение: Baseline,week 49
|
Baseline,week 49
|
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs as Measured by Concentration of Cytokines in Patient Blood Sample.
Временное ограничение: Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
Examples of these are IL-1beta, IL-6, TNF-alpha, COX-2 and PGE-2.
These are measured by Magnetic Bead Panel - Multiplex Assay or ELISA, allowing for specificity in the blood.
|
Baseline, Week 9, Week 27, Week 40, Week 62, Week 88
|
|
Measurement of Putative Paracrine Mechanism of MSCs Using Neuroimaging
Временное ограничение: Baseline, week 40,week 88
|
Baseline, week 40,week 88
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Mya C Schiess, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Dorsey ER, Sherer T, Okun MS, Bloem BR. The Emerging Evidence of the Parkinson Pandemic. J Parkinsons Dis. 2018;8(s1):S3-S8. doi: 10.3233/JPD-181474.
- Braak H, Del Tredici K, Rub U, de Vos RA, Jansen Steur EN, Braak E. Staging of brain pathology related to sporadic Parkinson's disease. Neurobiol Aging. 2003 Mar-Apr;24(2):197-211. doi: 10.1016/s0197-4580(02)00065-9.
- Connolly BS, Lang AE. Pharmacological treatment of Parkinson disease: a review. JAMA. 2014 Apr 23-30;311(16):1670-83. doi: 10.1001/jama.2014.3654.
- Jellinger KA. Basic mechanisms of neurodegeneration: a critical update. J Cell Mol Med. 2010 Mar;14(3):457-87. doi: 10.1111/j.1582-4934.2010.01010.x. Epub 2010 Jan 11.
- Kortekaas R, Leenders KL, van Oostrom JC, Vaalburg W, Bart J, Willemsen AT, Hendrikse NH. Blood-brain barrier dysfunction in parkinsonian midbrain in vivo. Ann Neurol. 2005 Feb;57(2):176-9. doi: 10.1002/ana.20369.
- Gray MT, Woulfe JM. Striatal blood-brain barrier permeability in Parkinson's disease. J Cereb Blood Flow Metab. 2015 May;35(5):747-50. doi: 10.1038/jcbfm.2015.32. Epub 2015 Mar 11.
- Orr CF, Rowe DB, Halliday GM. An inflammatory review of Parkinson's disease. Prog Neurobiol. 2002 Dec;68(5):325-40. doi: 10.1016/s0301-0082(02)00127-2.
- Nagatsu T, Mogi M, Ichinose H, Togari A. Cytokines in Parkinson's disease. J Neural Transm Suppl. 2000;(58):143-51.
- Stypula G, Kunert-Radek J, Stepien H, Zylinska K, Pawlikowski M. Evaluation of interleukins, ACTH, cortisol and prolactin concentrations in the blood of patients with parkinson's disease. Neuroimmunomodulation. 1996 Mar-Jun;3(2-3):131-4. doi: 10.1159/000097237.
- Joyce N, Annett G, Wirthlin L, Olson S, Bauer G, Nolta JA. Mesenchymal stem cells for the treatment of neurodegenerative disease. Regen Med. 2010 Nov;5(6):933-46. doi: 10.2217/rme.10.72.
- Martinez-Lemus JD, Molony DA, Suescun J, Tharp E, Thomas TS, Green C, Onuigbo C, Ritter R 3rd, Schiess MC. Allogeneic bone marrow-derived mesenchymal stem cells in the aging kidney: secondary results of a Parkinson's disease clinical trial. Stem Cell Res Ther. 2025 Sep 24;16(1):493. doi: 10.1186/s13287-025-04577-y.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 ноября 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 июля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 июля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 июля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 августа 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 августа 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- HSC-MS-20-0150
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .