Studie k hodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti imunitního globulinu (člověk) 10 % (Gamunex-C) PEG proces (IVIG-PEG) ve srovnání s Gamunexem-C u účastníků s primární humorální imunodeficiencí

Kritéria pro zařazení:

• Muž nebo žena ve věku 18 až 75 let (včetně) na screeningu
• Zdokumentovaná a potvrzená preexistující diagnóza PI s rysy hypogamaglobulinémie vyžadující IV substituční léčbu IgG včetně, ale bez omezení na následující syndromy humorální imunodeficience (příklad, X-vázaná agamaglobulinémie, běžná variabilní imunodeficience) a kombinované syndromy imunodeficience bez lymfocytopenie ( například syndrom imunodeficience hyperimunoglobulinu M [IgM]).
• Minimální hladina IgG ≥500 miligramů na decilitr (mg/dl) při screeningové návštěvě. Poznámka: Pacienti vstupující do skupiny 1 musí mít navíc zdokumentované minimální hladiny ≥500 mg/dl v předchozím roce. U pacientů vstupujících do skupiny 2, pokud minimální hladiny screeningu nejsou ≥500 mg/dl, bude subjekt selhávat ve screeningu, ale může být znovu vyšetřen po úpravě dávky jejich původního IV režimu substituční terapie IgG a zaznamenání minimální hladiny IgG ≥500 mg /dl
• Během posledních 6 měsíců před screeningem nebo během screeningové fáze neměl SBI.
• K dispozici jsou lékařské záznamy, které dokumentují diagnózu, předchozí infekce a léčbu.
• Ochota dodržovat všechny aspekty protokolu studie, včetně odběru krve, po dobu trvání studie.
• Podepsal a datoval písemný informovaný souhlas (ICF) potvrzující jeho ochotu zúčastnit se studie.

Kritéria vyloučení:

• Má získaný zdravotní stav, o kterém je známo, že způsobuje sekundární imunitní nedostatečnost, jako je chronická lymfocytární leukémie, lymfom, mnohočetný myelom, chronická nebo recidivující neutropenie (absolutní počet neutrofilů nižší než 1000 na mikrolitr (1000/μl) [1,0 x 10^9/l] nebo infekce virem lidské imunodeficience (HIV)/syndrom získané imunodeficience (AIDS).
• Má známý selektivní nedostatek imunoglobulinu A (IgA) (s protilátkami proti IgA nebo bez nich).
• Má izolovaný deficit podtřídy IgG nebo izolovanou poruchu deficitu specifických protilátek nebo přechodnou hypogamaglobulinémii v dětství
• Subjekt měl známou závažnou nežádoucí reakci na imunoglobulin nebo jakoukoli závažnou anafylaktickou reakci na krev nebo jakýkoli produkt získaný z krve.
• Má v anamnéze trombotické komplikace po léčbě IVIG.
• Má v anamnéze nebo současnou diagnózu hluboké žilní trombózy (DVT) nebo tromboembolismu (příklad, infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka).
• Má známý syndrom hyperviskozity nebo hyperkoagulační stavy.
• Má hladiny jaterních enzymů (alaninaminotransferáza [ALT], aspartátaminotransferáza [AST], gamaglutamyltransferáza [GGT] nebo laktátdehydrogenáza [LDH]) vyšší než 2,5násobek horní hranice normálu (ULN) při screeningové návštěvě podle definice zkušební laboratoř.
• Má již existující poruchu ledvin (definovanou sérovým kreatininem vyšším než 1,5násobek ULN nebo dusíkem močoviny v krvi [BUN] vyšším než 2,5násobkem ULN, nebo kterýkoli subjekt, který je na dialýze) při screeningové návštěvě nebo jakoukoli anamnézou akutního poškození ledvin .
• Podle názoru zkoušejícího má klinicky významnou anamnézu zneužívání drog nebo alkoholu nebo závislosti (musí být v posledních 12 měsících a zaznamenáno v lékařských záznamech subjektu nebo zdokumentováno při screeningu).
• Klinický důkaz jakéhokoli významného akutního nebo chronického zdravotního stavu (příklad, onemocnění ledvin nebo stavy predisponující k onemocnění ledvin, onemocnění koronárních tepen nebo stav ztráty bílkovin), který podle názoru zkoušejícího může narušovat provádění studie nebo může vystavit subjekt nepřiměřenému zdravotnímu riziku.
• Ženy ve fertilním věku, které jsou těhotné, mají pozitivní těhotenský test při Screeningu (stanovení na bázi lidského choriového gonadotropinu [HCG]), kojící nebo neochotné používat vysoce účinnou metodu antikoncepce (např. perorální, injekční nebo implantované hormonální metody antikoncepce, umístění nitroděložního tělíska [IUD] nebo nitroděložního systému [IUS], kondom nebo okluzivní čepice se spermicidní pěnou/gelem/filmem/krémem/čípkem, mužskou sterilizací nebo skutečnou abstinencí) v průběhu studie
• Dostáváte některou z následujících léků: (a) imunosupresiva včetně chemoterapeutických látek, (b) imunomodulátory, (c) dlouhodobé systémové kortikosteroidy definované jako denní dávka >1 mg ekvivalentu prednisonu/kg/den po dobu >30 dnů
• Má nekontrolovanou arteriální hypertenzi (systolický krevní tlak [SBP] >160 mm Hg a/nebo diastolický krevní tlak [DBP] > 100 mm Hg)
• Při screeningové návštěvě má ​​hemoglobin <11 g/dl
• Neschopný nebo ochotný poskytnout vzorek skladovacího séra při screeningové návštěvě
• Obdrželi jakoukoli živou virovou vakcínu během 5 měsíců před screeningovou návštěvou a nebyli ochotni odložit přijetí jakýchkoli živých virových vakcín na dobu 6 měsíců po dokončení studijní léčby
• Má známou předchozí infekci nebo klinické známky a příznaky odpovídající současné infekci virem hepatitidy B (HBV) nebo virem hepatitidy C (HCV)
• Účastnil se jiného klinického hodnocení během 30 dnů před screeningem nebo obdržel jakýkoli hodnocený produkt, s výjimkou jiných produktů IgG, během předchozích 3 měsíců před screeningovou návštěvou