En undersøgelse til evaluering af farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​immunglobulin (menneske) 10 % (Gamunex-C) PEG-proces (IVIG-PEG) sammenlignet med Gamunex-C hos deltagere med primær humoral immundefekt

Inklusionskriterier:

• Mand eller kvinde mellem 18 og 75 år (inklusive) ved screening
• Dokumenteret og bekræftet allerede eksisterende diagnose af PI med træk ved hypogammaglobulinemi, der kræver IV IgG-erstatningsterapi, herunder, men ikke begrænset til, følgende humoral-baserede immundefektsyndromer (eksempel X-bundet agammaglobulinemi, almindelig variabel immundefekt) og kombinerede immundefektsyndromer (uden lymfocytopeni). for eksempel hyperimmunoglobulin M [IgM] immundefektsyndrom).
• IgG-dalniveau ≥500 milligram pr. deciliter (mg/dL) ved screeningsbesøg. Bemærk: Patienter, der går ind i gruppe 1, skal desuden have dalniveauer ≥500 mg/dL dokumenteret inden for det foregående år. For patienter, der går ind i gruppe 2, vil forsøgspersonen være en screeningsfejl, hvis screening-dalniveauerne ikke er ≥500 mg/dL, men kan genscreenes efter dosisjustering af deres oprindelige IV IgG-erstatningsbehandlingsregime og registrering af et IgG-dalniveau ≥500 mg /dL
• Har ikke haft en SBI inden for de sidste 6 måneder før screening eller under screeningsfasen.
• Lægejournaler er tilgængelige for at dokumentere diagnose, tidligere infektioner og behandling.
• Villig til at overholde alle aspekter af undersøgelsesprotokollen, inklusive blodprøvetagning, i hele undersøgelsens varighed.
• Underskrevet og dateret en skriftlig informeret samtykkeformular (ICF), der bekræfter hans eller hendes vilje til at deltage i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

• Har en erhvervet medicinsk tilstand, der vides at forårsage sekundær immundefekt, såsom kronisk lymfatisk leukæmi, lymfom, myelomatose, kronisk eller tilbagevendende neutropeni (absolut neutrofiltal mindre end 1000 pr. mikroliter (1000/μL) [1,0 x 10^9/L] ), eller human immundefekt virus (HIV) infektion/erhvervet immundefekt syndrom (AIDS).
• Har kendt selektiv immunoglobulin A (IgA) mangel (med eller uden antistoffer mod IgA).
• Har isoleret IgG-underklassemangel eller en isoleret specifik antistofmangellidelse eller forbigående hypogammaglobulinæmi i spædbarnsalderen
• Individet har haft en kendt alvorlig bivirkning over for immunglobulin eller enhver alvorlig anafylaktisk reaktion på blod eller et hvilket som helst blodafledt produkt.
• Har en historie med trombotiske komplikationer efter IVIG-behandling.
• Har en historie med eller aktuel diagnose af dyb venetrombose (DVT) eller tromboemboli (eksempel myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskæmisk anfald).
• Har et kendt hyperviskositetssyndrom eller hyperkoagulerbare tilstande.
• Har leverenzymniveauer (alaninaminotransferase [ALT], aspartataminotransferase [AST], gammaglutamyltransferase [GGT] eller lactatdehydrogenase [LDH]) større end 2,5 gange den øvre grænse for normal (ULN) ved screeningsbesøget som defineret af testlaboratorium.
• Har allerede eksisterende nyreinsufficiens (defineret ved serumkreatinin større end 1,5 gange ULN eller blodurinstofnitrogen [BUN] større end 2,5 gange ULN, eller enhver person, der er i dialyse) ved screeningsbesøget eller enhver historie med akut nyreskade .
• Har klinisk signifikant historie med stof- eller alkoholmisbrug eller afhængighed efter efterforskerens mening (skal være inden for de seneste 12 måneder og noteres i forsøgspersonens lægejournaler eller dokumenteres ved screening).
• Klinisk bevis for enhver væsentlig akut eller kronisk medicinsk tilstand (eksempel, nyresygdom eller disponerende tilstande for nyresygdom, koronararteriesygdom eller proteintabende tilstand), som efter investigatorens mening kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen eller kan placere emnet i unødig medicinsk risiko.
• Kvinder i den fødedygtige alder, som er gravide, har en positiv graviditetstest ved screening (humant choriongonadotropin [HCG]-baseret assay), ammer eller er uvillige til at praktisere en yderst effektiv præventionsmetode (f.eks. orale, injicerbare eller implanterede hormonelle metoder prævention, placering af en intrauterin enhed [IUD] eller intrauterint system [IUS], kondom eller okklusiv hætte med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille, mandlig sterilisation eller ægte abstinens) under hele undersøgelsen
• Modtagelse af en eller flere af følgende lægemidler: (a) immunsuppressiva inklusive kemoterapeutiske midler, (b) immunmodulatorer, (c) langsigtede systemiske kortikosteroider defineret som daglig dosis >1 mg prednisonækvivalent/kg/dag i >30 dage
• Har ukontrolleret arteriel hypertension (systolisk blodtryk [SBP] >160 mm Hg og/eller diastolisk blodtryk [DBP] >100 mm Hg)
• Har hæmoglobin <11 g/dL ved screeningsbesøget
• Ude af stand eller vilje til at give en opbevaringsserumprøve ved screeningsbesøget
• Modtog enhver levende virusvaccine inden for 5 måneder før screeningsbesøget og ikke villig til at udsætte modtagelse af levende virusvacciner indtil 6 måneder efter afsluttet undersøgelsesbehandling
• Har en kendt tidligere infektion med eller kliniske tegn og symptomer i overensstemmelse med aktuelle hepatitis B virus (HBV) eller hepatitis C virus (HCV) infektion
• Har deltaget i et andet klinisk forsøg inden for 30 dage før screening eller har modtaget et forsøgsprodukt, med undtagelse af andre IgG-produkter, inden for de foregående 3 måneder forud for screeningbesøget