Uno studio per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità dell'immunoglobulina (umana) 10% (Gamunex-C) Processo PEG (IVIG-PEG) rispetto a Gamunex-C nei partecipanti con immunodeficienza umorale primaria

Criterio di inclusione:

• Maschio o femmina di età compresa tra 18 e 75 anni (inclusi) allo Screening
• Diagnosi preesistente documentata e confermata di PI con caratteristiche di ipogammaglobulinemia che richiedono terapia sostitutiva con IgG EV incluse, ma non limitate alle seguenti sindromi da immunodeficienza su base umorale (ad esempio, agammaglobulinemia legata all'X, immunodeficienza variabile comune) e sindromi da immunodeficienza combinata senza linfocitopenia ( esempio, sindrome da immunodeficienza da iper immunoglobulina M [IgM]).
• Livello minimo di IgG ≥500 milligrammi per decilitro (mg/dL) alla visita di screening. Nota: i pazienti che entrano nel Gruppo 1 devono inoltre avere livelli minimi ≥500 mg/dL documentati nell'anno precedente. Per i pazienti che entrano nel Gruppo 2, se i livelli minimi di screening non sono ≥500 mg/dL, il soggetto sarà un fallimento dello screening, ma potrebbe essere sottoposto a un nuovo screening in seguito all'aggiustamento della dose del loro regime di terapia sostitutiva di IgG EV originale e registrando un livello minimo di IgG ≥500 mg /dl
• Non ha avuto un SBI negli ultimi 6 mesi prima dello screening o durante la fase di screening.
• Sono disponibili cartelle cliniche per documentare la diagnosi, le infezioni precedenti e il trattamento.
• Disponibilità a rispettare tutti gli aspetti del protocollo dello studio, incluso il prelievo di sangue, per la durata dello studio.
• Firmato e datato un modulo di consenso informato scritto (ICF) che conferma la sua disponibilità a partecipare allo studio.

Criteri di esclusione:

• Ha una condizione medica acquisita che è nota per causare immunodeficienza secondaria come leucemia linfocitica cronica, linfoma, mieloma multiplo, neutropenia cronica o ricorrente (conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1000 per microlitri (1000/μL) [1,0 x 10^9/L] ), o infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV)/sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS).
• Ha un deficit selettivo noto di immunoglobulina A (IgA) (con o senza anticorpi anti-IgA).
• Ha un deficit isolato della sottoclasse di IgG o un disturbo da deficit di anticorpi specifico isolato o ipogammaglobulinemia transitoria dell'infanzia
• Il soggetto ha avuto una reazione avversa grave nota all'immunoglobulina o qualsiasi reazione anafilattica grave al sangue o a qualsiasi prodotto emoderivato.
• Ha una storia di complicanze trombotiche dopo la terapia con IVIG.
• Ha una storia o una diagnosi attuale di trombosi venosa profonda (TVP) o tromboembolia (esempio, infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare o attacco ischemico transitorio).
• Ha una nota sindrome da iperviscosità o stati di ipercoagulabilità.
• Ha livelli degli enzimi epatici (alanina aminotransferasi [ALT], aspartato aminotransferasi [AST], gammaglutamil transferasi [GGT] o lattato deidrogenasi [LDH]) superiori a 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN) alla visita di screening come definito dal laboratorio di prova.
• Ha una compromissione renale preesistente (definita da creatinina sierica superiore a 1,5 volte l'ULN o azoto ureico nel sangue [BUN] superiore a 2,5 volte l'ULN, o qualsiasi soggetto in dialisi) alla visita di screening o qualsiasi storia di danno renale acuto .
• Ha una storia clinicamente significativa di abuso o dipendenza da droghe o alcol secondo l'opinione dello sperimentatore (deve essere negli ultimi 12 mesi e annotata nella cartella clinica del soggetto o documentata allo screening).
• Evidenza clinica di qualsiasi condizione medica acuta o cronica significativa (ad esempio, malattia renale o condizioni predisponenti per malattia renale, malattia coronarica o stato di perdita di proteine) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può interferire con la conduzione dello studio o può esporre il soggetto a indebito rischio medico.
• Donne in età fertile che sono incinte, hanno un test di gravidanza positivo allo screening (test basato sulla gonadotropina corionica umana [HCG]), stanno allattando o non sono disposte a praticare un metodo contraccettivo altamente efficace (p. es., metodi ormonali orali, iniettabili o impiantati di contraccezione, posizionamento di un dispositivo intrauterino [IUD] o di un sistema intrauterino [IUS], preservativo o cappuccio occlusivo con schiuma/gel/pellicola/crema/supposta spermicida, sterilizzazione maschile o vera astinenza) durante lo studio
• Ricezione di uno qualsiasi dei seguenti farmaci: (a) immunosoppressori inclusi agenti chemioterapici, (b) immunomodulatori, (c) corticosteroidi sistemici a lungo termine definiti come dose giornaliera >1 mg di prednisone equivalente/kg/giorno per >30 giorni
• Ha ipertensione arteriosa incontrollata (pressione arteriosa sistolica [SBP] >160 mm Hg e/o pressione arteriosa diastolica [DBP] >100 mm Hg)
• Ha emoglobina <11 g/dL alla visita di screening
• Incapace o non disposto a fornire un campione di siero di conservazione alla visita di screening
• Ricevuto qualsiasi vaccino con virus vivo entro 5 mesi prima della visita di screening e non disposto a posticipare la ricezione di alcun vaccino con virus vivo fino a 6 mesi dopo aver completato il trattamento in studio
• Ha una precedente infezione nota o segni e sintomi clinici coerenti con l'attuale infezione da virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV)
• Ha partecipato a un altro studio clinico nei 30 giorni precedenti lo screening o ha ricevuto qualsiasi prodotto sperimentale, ad eccezione di altri prodotti IgG, nei 3 mesi precedenti la visita di screening