Studie diroximel fumarátu v prostředí skutečného světa
24. května 2023 aktualizováno: Biogen
Prospektivní, observační studie hodnotící perzistenci na léčbu, bezpečnost, snášenlivost a účinnost diroximel fumarátu v prostředí reálného světa (experience-US Study)
Primárním cílem studie je charakterizovat přetrvávání léčby u účastníků s relabujícími formami roztroušené sklerózy (RMS) léčených diroximel fumarátem (DRF) v běžné klinické praxi.
Sekundárními cíli studie je posoudit krátkodobou perzistenci k léčbě; zhodnotit dlouhodobou perzistenci na léčbě; k posouzení účinku DRF na relapsy; posoudit dopad DRF na poznávání; posoudit dopad DRF na výsledky hlášené účastníky (PRO) a prozkoumat skutečný bezpečnostní profil DRF (tj. gastrointestinální [GI] snášenlivost, dynamiku lymfocytů, nežádoucí příhody [AE] vedoucí k přerušení a závažné nežádoucí příhody [ SAE]).
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
75
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
West Hollywood, California, Spojené státy, 90048
- Regina Berkovich MD PhD Inc
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40207
- Norton Neuroscience Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington, Michigan, Spojené státy, 48071
- Glendale Neurological Associates, PC
-
Owosso, Michigan, Spojené státy, 48867
- Memorial Healthcare
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
- St. Luke's Neurology
-
-
New Jersey
-
Freehold, New Jersey, Spojené státy, 07728
- CentraState Healthcare System - Linda Cardinale MS Center
-
Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039
- MS Center at St Barnabas
-
Neptune, New Jersey, Spojené státy, 07753
- Multiple Sclerosis Center JSUMC
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14202
- Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences
-
-
North Carolina
-
Greensboro, North Carolina, Spojené státy, 27405
- Cone Health
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97225
- Providence Brain and Spine Institute
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
- Geisinger Medical Center
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37922
- Hope Neurology
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- UTHealth Neurosciences Texas Medical Center II
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Spojené státy, 23601
- Riverside Neurology Specialists
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
- Providence Medical Research Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci s diagnózou recidivující formy roztroušené sklerózy (RMS), kterým byl předepsán diroximel fumarát v rámci standardní klinické péče.
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Mít diagnózu RS a splňovat schválenou terapeutickou indikaci pro DRF podle USPI.
- DRF předepsán a plánován k zahájení do 60 dnů po zápisu.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Anamnéza žaludečního bypassu nebo nutné použití sond pro výživu.
- Podstoupili předchozí léčbu DRF.
Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Diroximel fumarát
Zařazeni budou účastníci s RMS, kteří dostávají diroximel fumarát perorálně v běžné klinické praxi.
|
Jak je popsáno v rameni.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento účastníků léčby pomocí DRF po 1 roce
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků léčby pomocí DRF po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
|
Procento účastníků léčby pomocí DRF po 2 letech
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
|
Anualized Relapse Rate (ARR) s DRF
Časové okno: V 1 a 2 letech
|
V 1 a 2 letech
|
|
|
Procento účastníků, kteří recidivovali
Časové okno: V 1 a 2 letech
|
V 1 a 2 letech
|
|
|
Změna skóre testu rychlosti zpracování (PST) oproti základnímu stavu
Časové okno: Základní stav až 2 roky
|
PST měří rychlost mentálního zpracování.
PST bude hodnocena pomocí testu výkonnosti roztroušené sklerózy (MSPT).
Účastníkům se zobrazí některé symboly a odpovídající čísla.
Poté budou účastníci vyzváni, aby do prázdných řádků vložili čísla odpovídající daným symbolům.
Vyšší počet správných odpovědí ukazuje na lepší poznání
|
Základní stav až 2 roky
|
|
Změna skóre pro každou doménu kvality života u neurologických poruch (Neuro-QoL™) Dotazník
Časové okno: Základní stav až 2 roky
|
Neuro-QOL používá T skóre, které má průměr 50 a SD 10, na základě použitého normovacího vzorku.
Všechny banky a škály Neuro-QOL jsou bodovány tak, že vysoké skóre odráží více z toho, co se měří.
|
Základní stav až 2 roky
|
|
Změna invalidity měřená pacientem determinovanými kroky onemocnění (PDDS)
Časové okno: Základní stav až 2 roky
|
PDDS má devět ordinálních úrovní v rozmezí od 0 (normální) do 8 (připoutaný na lůžko).
Vyšší skóre značí větší postižení.
|
Základní stav až 2 roky
|
|
Změna v pracovní produktivitě a zhoršení aktivity v důsledku roztroušené sklerózy (WPAI-MS) skóre oproti výchozímu stavu
Časové okno: Základní stav až 2 roky
|
Dotazník Snížení produktivity a aktivity (WPAI) je ověřeným nástrojem pro měření zhoršení v práci a činnostech.
WPAI poskytuje čtyři typy skóre: 1. Absence (zmeškaná pracovní doba) 2. Presenteesismus (porucha v práci / snížená efektivita na pracovišti) 3. Ztráta produktivity práce (celkové zhoršení práce / nepřítomnost plus prezence) 4. Zhoršení aktivity .
Vyšší čísla znamenají větší poškození a nižší produktivitu.
|
Základní stav až 2 roky
|
|
Počet účastníků s gastrointestinálními (GI) nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Až 32 měsíců
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podáván farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního hodnocení, jako je abnormální laboratorní hodnota), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) souvisí či nikoli. produkt.
|
Až 32 měsíců
|
|
Počet účastníků s AE vedoucími k přerušení léčby
Časové okno: Až 32 měsíců
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podáván farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního hodnocení, jako je abnormální laboratorní hodnota), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) souvisí či nikoli. produkt.
|
Až 32 měsíců
|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Až 32 měsíců
|
SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede k úmrtí, podle názoru zkoušejícího, vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost. u vrozené anomálie/vrozené vady nebo jde o lékařsky významnou událost.
|
Až 32 měsíců
|
|
Počet účastníků kategorizovaný podle typů opatření přijatých ke zmírnění GI AE
Časové okno: Až 32 měsíců
|
Přijatá opatření budou zahrnovat dočasné snížení dávky, dočasné přerušení dávky, zahájení souběžné medikace GI, užívání dávky DRF s jídlem, trvalé přerušení nebo jiné opatření.
|
Až 32 měsíců
|
|
Střední absolutní počet lymfocytů (ALC) v průběhu času
Časové okno: Základní stav až 2 roky
|
Základní stav až 2 roky
|
|
|
Procentuální změna mediánu ALC od základní linie
Časové okno: Základní stav až 2 roky
|
Základní stav až 2 roky
|
|
|
Počet účastníků s lymfopenií podle Národního institutu pro rakovinu Společná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky (NCI/CTCAE) Klasifikace závažnosti
Časové okno: Až 32 měsíců
|
Až 32 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. března 2021
Primární dokončení (Aktuální)
14. dubna 2023
Dokončení studie (Aktuální)
14. dubna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. února 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. února 2021
První zveřejněno (Aktuální)
10. února 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. května 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. května 2023
Naposledy ověřeno
1. května 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- US-VUM-11760
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .