Studio del fumarato di Diroximel nell'ambiente del mondo reale
24 maggio 2023 aggiornato da: Biogen
Uno studio prospettico osservazionale che valuta la persistenza sul trattamento, la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del diroximel fumarato nel contesto del mondo reale (studio EXPERIENCE-US)
L'obiettivo primario dello studio è caratterizzare la persistenza alla terapia nei partecipanti con forme recidivanti di sclerosi multipla (RMS) trattati con diroximel fumarato (DRF) nella pratica clinica di routine.
Gli obiettivi secondari dello studio sono valutare la persistenza a breve termine al trattamento; valutare la persistenza a lungo termine del trattamento; valutare l'effetto del DRF sulle ricadute; valutare l'impatto del DRF sulla cognizione; per valutare l'impatto del DRF sugli esiti riportati dai partecipanti (PRO) e per esplorare il profilo di sicurezza nel mondo reale del DRF (ovvero, la tollerabilità gastrointestinale [GI], la dinamica dei linfociti, gli eventi avversi [AE] che portano all'interruzione e gli eventi avversi gravi. SAE]).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
75
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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West Hollywood, California, Stati Uniti, 90048
- Regina Berkovich MD PhD Inc
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40207
- Norton Neuroscience Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Michigan
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Farmington, Michigan, Stati Uniti, 48071
- Glendale Neurological Associates, PC
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Owosso, Michigan, Stati Uniti, 48867
- Memorial Healthcare
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
- St. Luke's Neurology
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New Jersey
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Freehold, New Jersey, Stati Uniti, 07728
- CentraState Healthcare System - Linda Cardinale MS Center
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Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
- MS Center at St Barnabas
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Neptune, New Jersey, Stati Uniti, 07753
- Multiple Sclerosis Center JSUMC
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New York
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Buffalo, New York, Stati Uniti, 14202
- Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences
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North Carolina
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Greensboro, North Carolina, Stati Uniti, 27405
- Cone Health
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97225
- Providence Brain and Spine Institute
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Pennsylvania
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Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
- Geisinger Medical Center
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37922
- Hope Neurology
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- UTHealth Neurosciences Texas Medical Center II
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Virginia
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Newport News, Virginia, Stati Uniti, 23601
- Riverside Neurology Specialists
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Washington
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
- Providence Medical Research Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
- Partecipanti con diagnosi di forme recidivanti di sclerosi multipla (RMS) a cui è stato prescritto Diroximel fumarato nell'ambito delle cure cliniche standard.
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Avere una diagnosi di SM e soddisfare l'indicazione terapeutica approvata per DRF secondo l'USPI.
- DRF prescritto e pianificato per essere avviato entro 60 giorni dall'iscrizione.
Criteri chiave di esclusione:
- Storia di bypass gastrico o uso richiesto di tubi di alimentazione.
- Hanno ricevuto un trattamento precedente con DRF.
Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Diroximel fumarato
Verranno arruolati partecipanti con RMS che stanno ricevendo diroximel fumarato per via orale nella pratica clinica di routine.
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Come descritto nel braccio.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti in trattamento con DRF a 1 anno
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti in trattamento con DRF a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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Percentuale di partecipanti in trattamento con DRF a 2 anni
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Tasso di ricaduta annualizzato (ARR) con DRF
Lasso di tempo: A 1 e 2 anni
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A 1 e 2 anni
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Percentuale di partecipanti recidivati
Lasso di tempo: A 1 e 2 anni
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A 1 e 2 anni
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Modifica del punteggio del test della velocità di elaborazione (PST) rispetto al basale
Lasso di tempo: Linea di base fino a 2 anni
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PST misura la velocità di elaborazione mentale.
Il PST sarà valutato utilizzando il test delle prestazioni della sclerosi multipla (MSPT).
Ai partecipanti verranno mostrati alcuni simboli e numeri corrispondenti.
Ai partecipanti verrà quindi chiesto di inserire i numeri corrispondenti ai simboli dati nelle righe vuote.
Un numero maggiore di risposte corrette indica una migliore cognizione
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Linea di base fino a 2 anni
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Variazione del punteggio per ciascun dominio del questionario sulla qualità della vita nei disturbi neurologici (Neuro-QoL™)
Lasso di tempo: Linea di base fino a 2 anni
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Neuro-QOL utilizza un punteggio T che ha una media di 50 e SD di 10, in base al campione normativo utilizzato.
Tutte le banche e le scale Neuro-QOL sono valutate in modo tale che un punteggio elevato rifletta maggiormente ciò che viene misurato.
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Linea di base fino a 2 anni
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Variazione della disabilità, misurata dalle fasi della malattia determinata dal paziente (PDDS)
Lasso di tempo: Linea di base fino a 2 anni
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Il PDDS ha nove livelli ordinali compresi tra 0 (normale) e 8 (costretto a letto).
Punteggi più alti indicano una maggiore disabilità.
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Linea di base fino a 2 anni
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Variazione dei punteggi della produttività lavorativa e della compromissione dell'attività dovuta a sclerosi multipla (WPAI-MS) rispetto al basale
Lasso di tempo: Linea di base fino a 2 anni
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Il questionario WPAI (Work Productivity and Activity Impairment) è uno strumento validato per misurare le menomazioni nel lavoro e nelle attività.
Il WPAI fornisce quattro tipi di punteggio: 1. Assenteismo (tempo di lavoro perso) 2. Presenteismo (menomazione sul lavoro/ridotta efficacia sul posto di lavoro) 3. Perdita di produttività sul lavoro (menomazione complessiva del lavoro/assenteismo più presenzialismo) 4. Compromissione dell'attività .
I numeri più alti indicano una maggiore compromissione e una minore produttività.
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Linea di base fino a 2 anni
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) gastrointestinali (GI)
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (inclusa una valutazione anormale come un valore di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale), correlato o meno al medicinale (sperimentale) Prodotto.
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Fino a 32 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (inclusa una valutazione anormale come un valore di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale), correlato o meno al medicinale (sperimentale) Prodotto.
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Fino a 32 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
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Un SAE è qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, provochi la morte, dal punto di vista dello sperimentatore, metta il partecipante a rischio immediato di morte, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provochi disabilità/incapacità persistente o significativa, risultati in un'anomalia congenita/difetto alla nascita o è un evento importante dal punto di vista medico.
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Fino a 32 mesi
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Numero di partecipanti classificati in base ai tipi di azioni intraprese per mitigare gli eventi avversi GI
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
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Le azioni intraprese includeranno la riduzione temporanea della dose, l'interruzione temporanea della dose, l'inizio di un concomitante trattamento gastrointestinale, l'assunzione della dose di DRF con il cibo, l'interruzione permanente o altre azioni.
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Fino a 32 mesi
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Conta linfocitaria assoluta mediana (ALC) nel tempo
Lasso di tempo: Linea di base fino a 2 anni
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Linea di base fino a 2 anni
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Variazione percentuale dell'ALC mediano rispetto al basale
Lasso di tempo: Linea di base fino a 2 anni
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Linea di base fino a 2 anni
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Numero di partecipanti con linfopenia secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI/CTCAE) del National Cancer Institute Grado di gravità
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
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Fino a 32 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Biogen
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 marzo 2021
Completamento primario (Effettivo)
14 aprile 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
14 aprile 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 febbraio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 febbraio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
10 febbraio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 maggio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 maggio 2023
Ultimo verificato
1 maggio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- US-VUM-11760
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
In conformità con la Politica sulla trasparenza delle sperimentazioni cliniche e sulla condivisione dei dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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