Estudo do Fumarato de Diroximel no Ambiente do Mundo Real
24 de maio de 2023 atualizado por: Biogen
Um estudo observacional prospectivo avaliando a persistência no tratamento, segurança, tolerabilidade e eficácia do fumarato de diroximel no cenário do mundo real (estudo EXPERIENCE-US)
O objetivo primário do estudo é caracterizar a persistência à terapia em participantes com formas recidivantes de esclerose múltipla (EMR) tratados com fumarato de diroximel (DRF) na prática clínica de rotina.
Os objetivos secundários do estudo são avaliar a persistência de curto prazo ao tratamento; avaliar a persistência de longo prazo no tratamento; avaliar o efeito da DRF nas recaídas; avaliar o impacto do DRF na cognição; avaliar o impacto da DRF nos resultados relatados pelos participantes (PROs) e explorar o perfil de segurança da DRF no mundo real (ou seja, tolerabilidade gastrointestinal [GI], dinâmica dos linfócitos, eventos adversos [EAs] levando à descontinuação e eventos adversos graves [ SAE]).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
75
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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West Hollywood, California, Estados Unidos, 90048
- Regina Berkovich MD PhD Inc
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40207
- Norton Neuroscience Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Michigan
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Farmington, Michigan, Estados Unidos, 48071
- Glendale Neurological Associates, PC
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Owosso, Michigan, Estados Unidos, 48867
- Memorial Healthcare
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- St. Luke's Neurology
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New Jersey
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Freehold, New Jersey, Estados Unidos, 07728
- CentraState Healthcare System - Linda Cardinale MS Center
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Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
- MS Center at St Barnabas
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Neptune, New Jersey, Estados Unidos, 07753
- Multiple Sclerosis Center JSUMC
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14202
- Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences
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North Carolina
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Greensboro, North Carolina, Estados Unidos, 27405
- Cone Health
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
- Providence Brain and Spine Institute
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Pennsylvania
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Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
- Geisinger Medical Center
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37922
- Hope Neurology
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- UTHealth Neurosciences Texas Medical Center II
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Virginia
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Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23601
- Riverside Neurology Specialists
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Providence Medical Research Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes diagnosticados com formas recidivantes de esclerose múltipla (EMR) que receberam prescrição de Fumarato de Diroximel sob cuidados clínicos padrão.
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Ter um diagnóstico de EM e satisfazer a indicação terapêutica aprovada para DRF pela USPI.
- DRF prescrito e planejado para ser iniciado dentro de 60 dias após a inscrição.
Principais Critérios de Exclusão:
- História de bypass gástrico ou necessidade de uso de sondas de alimentação.
- Ter recebido tratamento prévio com DRF.
Observação: outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Fumarato de Diroximel
Os participantes com RMS que estão recebendo fumarato de diroximal por via oral na prática clínica de rotina serão inscritos.
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Conforme descrito no braço.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Porcentagem de participantes em tratamento com DRF em 1 ano
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes em tratamento com DRF em 3 meses
Prazo: 3 meses
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3 meses
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Porcentagem de participantes em tratamento com DRF em 2 anos
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Taxa de recaída anualizada (ARR) com DRF
Prazo: Com 1 e 2 anos
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Com 1 e 2 anos
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Porcentagem de participantes com recaída
Prazo: Com 1 e 2 anos
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Com 1 e 2 anos
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Alteração na pontuação do teste de velocidade de processamento (PST) da linha de base
Prazo: Linha de base até 2 anos
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PST mede a velocidade de processamento mental.
O PST será avaliado usando o teste de desempenho de esclerose múltipla (MSPT).
Os participantes serão mostrados alguns símbolos e números correspondentes.
Os participantes serão solicitados a inserir os números correspondentes aos símbolos fornecidos em linhas vazias.
Maior número de respostas corretas indica melhor cognição
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Linha de base até 2 anos
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Mudança na Pontuação para Cada Domínio do Questionário de Qualidade de Vida em Distúrbios Neurológicos (Neuro-QoL™)
Prazo: Linha de base até 2 anos
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O Neuro-QOL usa um escore T com média de 50 e DP de 10, com base na amostra normativa utilizada.
Todos os bancos e escalas do Neuro-QOL são pontuados de forma que uma pontuação alta reflita mais do que está sendo medido.
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Linha de base até 2 anos
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Mudança na incapacidade, medida pelas etapas da doença determinadas pelo paciente (PDDS)
Prazo: Linha de base até 2 anos
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O PDDS tem nove níveis ordinais variando entre 0 (normal) e 8 (acamado).
Pontuações mais altas indicam maior incapacidade.
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Linha de base até 2 anos
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Mudança nas pontuações de produtividade no trabalho e comprometimento da atividade devido à esclerose múltipla (WPAI-MS) desde a linha de base
Prazo: Linha de base até 2 anos
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O questionário Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) é um instrumento validado para medir os prejuízos no trabalho e nas atividades.
O WPAI produz quatro tipos de pontuações: 1. Absenteísmo (tempo perdido no trabalho) 2. Presenteísmo (prejuízo no trabalho/eficácia reduzida no trabalho) 3. Perda de produtividade no trabalho (prejuízo geral no trabalho/absenteísmo mais presenteísmo) 4. Prejuízo na atividade .
Números mais altos indicam maior comprometimento e menor produtividade.
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Linha de base até 2 anos
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) gastrointestinais (GI)
Prazo: Até 32 meses
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo uma avaliação anormal, como um valor laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um produto medicinal (em investigação), relacionado ou não ao medicamento (em investigação). produtos.
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Até 32 meses
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Número de participantes com EAs levando à descontinuação do tratamento
Prazo: Até 32 meses
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo uma avaliação anormal, como um valor laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um produto medicinal (em investigação), relacionado ou não ao medicamento (em investigação). produtos.
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Até 32 meses
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Número de participantes com eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até 32 meses
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Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que em qualquer dose resulta em morte, na visão do investigador, coloca o participante em risco imediato de morte, requer internação hospitalar ou prolongamento de internação existente, resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, resulta em uma anomalia congênita/defeito congênito ou é um evento clinicamente importante.
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Até 32 meses
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Número de participantes categorizados pelos tipos de ações tomadas para mitigar EAs GI
Prazo: Até 32 meses
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As ações tomadas incluirão redução temporária da dose, interrupção temporária da dose, início de medicação GI concomitante, administração da dose de DRF com alimentos, descontinuação permanente ou outra ação.
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Até 32 meses
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Contagem mediana de linfócitos absolutos (ALC) ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até 2 anos
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Linha de base até 2 anos
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Alteração percentual na ALC mediana desde a linha de base
Prazo: Linha de base até 2 anos
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Linha de base até 2 anos
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Número de participantes com linfopenia de acordo com o National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI/CTCAE) Classificação de gravidade
Prazo: Até 32 meses
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Até 32 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Biogen
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de março de 2021
Conclusão Primária (Real)
14 de abril de 2023
Conclusão do estudo (Real)
14 de abril de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de fevereiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de fevereiro de 2021
Primeira postagem (Real)
10 de fevereiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de maio de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de maio de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- US-VUM-11760
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em https://www.biogentrialtransparency.com/
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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