Estudio de Fumarato de Diroximel en el Entorno del Mundo Real
24 de mayo de 2023 actualizado por: Biogen
Un estudio observacional prospectivo que evalúa la persistencia en el tratamiento, la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del fumarato de diroximel en el entorno real (estudio EXPERIENCE-US)
El objetivo principal del estudio es caracterizar la persistencia al tratamiento en participantes con formas recurrentes de esclerosis múltiple (EMR) tratados con fumarato de diroximel (DRF) en la práctica clínica habitual.
Los objetivos secundarios del estudio son evaluar la persistencia al tratamiento a corto plazo; evaluar la persistencia a largo plazo en el tratamiento; evaluar el efecto de DRF sobre las recaídas; evaluar el impacto de DRF en la cognición; evaluar el impacto de DRF en los resultados informados por los participantes (PRO) y explorar el perfil de seguridad real de DRF (es decir, tolerabilidad gastrointestinal [GI], dinámica de linfocitos, eventos adversos [EA] que conducen a la interrupción y eventos adversos graves [ SAE]).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
75
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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West Hollywood, California, Estados Unidos, 90048
- Regina Berkovich MD PhD Inc
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40207
- Norton Neuroscience Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Michigan
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Farmington, Michigan, Estados Unidos, 48071
- Glendale Neurological Associates, PC
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Owosso, Michigan, Estados Unidos, 48867
- Memorial Healthcare
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- St. Luke's Neurology
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New Jersey
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Freehold, New Jersey, Estados Unidos, 07728
- CentraState Healthcare System - Linda Cardinale MS Center
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Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
- MS Center at St Barnabas
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Neptune, New Jersey, Estados Unidos, 07753
- Multiple Sclerosis Center JSUMC
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14202
- Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences
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North Carolina
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Greensboro, North Carolina, Estados Unidos, 27405
- Cone Health
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
- Providence Brain and Spine Institute
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Pennsylvania
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Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
- Geisinger Medical Center
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37922
- Hope Neurology
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- UTHealth Neurosciences Texas Medical Center II
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Virginia
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Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23601
- Riverside Neurology Specialists
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Providence Medical Research Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes diagnosticados con formas recurrentes de esclerosis múltiple (EMR) a los que se les haya recetado fumarato de diroximel bajo atención clínica estándar.
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Tener un diagnóstico de EM y satisfacer la indicación terapéutica aprobada para DRF por la USPI.
- DRF recetado y planificado para iniciarse dentro de los 60 días posteriores a la inscripción.
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes de bypass gástrico o uso requerido de sondas de alimentación.
- Haber recibido tratamiento previo con DRF.
Nota: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Fumarato de diroximel
Se inscribirán los participantes con RMS que reciben fumarato de diroximel por vía oral en la práctica clínica habitual.
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Como se describe en el brazo.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes en tratamiento con DRF al año
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes en tratamiento con DRF a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Porcentaje de participantes en tratamiento con DRF a los 2 años
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Tasa de recaída anualizada (ARR) con DRF
Periodo de tiempo: A 1 y 2 años
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A 1 y 2 años
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Porcentaje de participantes con recaída
Periodo de tiempo: A 1 y 2 años
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A 1 y 2 años
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Cambio en la puntuación de la prueba de velocidad de procesamiento (PST) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea base hasta 2 años
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PST mide la velocidad de procesamiento mental.
El PST se evaluará mediante la prueba de rendimiento de esclerosis múltiple (MSPT).
A los participantes se les mostrarán algunos símbolos y números correspondientes.
Luego se les pedirá a los participantes que ingresen los números correspondientes a los símbolos dados en filas vacías.
Un mayor número de respuestas correctas indica una mejor cognición
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Línea base hasta 2 años
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Cambio en la puntuación para cada dominio de calidad de vida en el cuestionario de trastornos neurológicos (Neuro-QoL™)
Periodo de tiempo: Línea base hasta 2 años
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Neuro-QOL utiliza una puntuación T que tiene una media de 50 y una DE de 10, según la muestra normalizada utilizada.
Todos los bancos y escalas de Neuro-QOL se califican de tal manera que una puntuación alta refleja más de lo que se está midiendo.
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Línea base hasta 2 años
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Cambio en la discapacidad, medido por los pasos de la enfermedad determinados por el paciente (PDDS)
Periodo de tiempo: Línea base hasta 2 años
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El PDDS tiene nueve niveles ordinales que oscilan entre 0 (normal) y 8 (encamado).
Las puntuaciones más altas indican una mayor discapacidad.
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Línea base hasta 2 años
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Cambio en las puntuaciones de la productividad laboral y el deterioro de la actividad debido a la esclerosis múltiple (WPAI-MS) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea base hasta 2 años
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El cuestionario Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) es un instrumento validado para medir las deficiencias en el trabajo y las actividades.
El WPAI arroja cuatro tipos de puntajes: 1. Ausentismo (tiempo de trabajo perdido) 2. Presentismo (deficiencia en el trabajo/eficacia reducida en el trabajo) 3. Pérdida de productividad laboral (deficiencia general en el trabajo/ausentismo más presentismo) 4. Deterioro de la actividad .
Los números más altos indican mayor deterioro y menor productividad.
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Línea base hasta 2 años
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Número de participantes con eventos adversos (AA) gastrointestinales (GI)
Periodo de tiempo: Hasta 32 meses
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Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluida una evaluación anormal, como un valor de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el medicamento (en investigación). producto.
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Hasta 32 meses
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Número de participantes con eventos adversos que llevaron a la interrupción del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 32 meses
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Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluida una evaluación anormal, como un valor de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el medicamento (en investigación). producto.
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Hasta 32 meses
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Número de participantes con eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta 32 meses
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Un SAE es cualquier evento médico adverso que, a cualquier dosis, resulte en la muerte, según la opinión del investigador, ponga al participante en riesgo inmediato de muerte, requiera hospitalización o la prolongación de la hospitalización existente, resulte en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resulte en una anomalía congénita/defecto de nacimiento o es un evento médicamente importante.
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Hasta 32 meses
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Número de participantes categorizados por los tipos de acciones tomadas para mitigar los EA de IG
Periodo de tiempo: Hasta 32 meses
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Las acciones tomadas incluirán la reducción temporal de la dosis, la interrupción temporal de la dosis, el inicio de la medicación GI concomitante, la toma de la dosis de DRF con alimentos, la interrupción permanente u otra acción.
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Hasta 32 meses
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Recuento absoluto medio de linfocitos (ALC) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea base hasta 2 años
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Línea base hasta 2 años
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Cambio porcentual en la mediana de ALC desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea base hasta 2 años
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Línea base hasta 2 años
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Número de participantes con linfopenia según los criterios de terminología común para eventos adversos (NCI/CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer Clasificación de la gravedad
Periodo de tiempo: Hasta 32 meses
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Hasta 32 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Biogen
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de marzo de 2021
Finalización primaria (Actual)
14 de abril de 2023
Finalización del estudio (Actual)
14 de abril de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de febrero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
10 de febrero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de mayo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de mayo de 2023
Última verificación
1 de mayo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- US-VUM-11760
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en https://www.biogentrialtransparency.com/
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .