Diroksimel-fumaraatin tutkimus reaalimaailmassa
keskiviikko 24. toukokuuta 2023 päivittänyt: Biogen
Tulevaisuuden havainnointitutkimus, jossa arvioidaan dioksimelifumaraatin hoidon, turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden pysyvyyttä todellisessa ympäristössä (EXPERIENCE-US-tutkimus)
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on karakterisoida hoidon pysyvyyttä potilailla, joilla on uusiutuvia multippeliskleroosin muotoja (RMS), joita hoidetaan diroksimelifumaraatilla (DRF) rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.
Tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on arvioida lyhyen aikavälin pysyvyyttä hoidossa; arvioida pitkän aikavälin pysyvyyttä hoidossa; arvioida DRF:n vaikutusta uusiutumiseen; arvioida DRF:n vaikutusta kognitioon; arvioida DRF:n vaikutusta osallistujien raportoituihin tuloksiin (PRO) ja tutkia DRF:n todellista turvallisuusprofiilia (eli maha-suolikanavan [GI] siedettävyyttä, lymfosyyttien dynamiikkaa, hoidon lopettamiseen johtavia haittavaikutuksia [AE] ja vakavia haittatapahtumia [ SAE]).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
75
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
West Hollywood, California, Yhdysvallat, 90048
- Regina Berkovich MD PhD Inc
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40207
- Norton Neuroscience Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington, Michigan, Yhdysvallat, 48071
- Glendale Neurological Associates, PC
-
Owosso, Michigan, Yhdysvallat, 48867
- Memorial Healthcare
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- St. Luke's Neurology
-
-
New Jersey
-
Freehold, New Jersey, Yhdysvallat, 07728
- CentraState Healthcare System - Linda Cardinale MS Center
-
Livingston, New Jersey, Yhdysvallat, 07039
- MS Center at St Barnabas
-
Neptune, New Jersey, Yhdysvallat, 07753
- Multiple Sclerosis Center JSUMC
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14202
- Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences
-
-
North Carolina
-
Greensboro, North Carolina, Yhdysvallat, 27405
- Cone Health
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97225
- Providence Brain and Spine Institute
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
- Geisinger Medical Center
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37922
- Hope Neurology
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- UTHealth Neurosciences Texas Medical Center II
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Yhdysvallat, 23601
- Riverside Neurology Specialists
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
- Providence Medical Research Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujat, joilla on diagnosoitu multippeliskleroosin uusiutuvat muodot (RMS), joille on määrätty Diroximel-fumaraattia tavallisessa kliinisessä hoidossa.
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Sinulla on MS-diagnoosi ja täytä USPI:n mukaan hyväksytty DRF-hoitoaihe.
- DRF määrätty ja suunniteltu aloitettavan 60 päivän kuluessa ilmoittautumisesta.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiempi mahalaukun ohitus tai vaadittu ruokintaletkujen käyttö.
- Olet saanut aikaisempaa DRF-hoitoa.
Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Diroksimeli-fumaraatti
RMS-potilaat, jotka saavat diroksimelifumaraattia suun kautta rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä, otetaan mukaan.
|
Kuten käsivarressa on kuvattu.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
DRF-hoitoa saaneiden osallistujien prosenttiosuus 1 vuoden jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
DRF-hoitoa saaneiden osallistujien prosenttiosuus 3 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
|
DRF-hoitoa saaneiden osallistujien prosenttiosuus 2 vuoden jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
|
Annualized Relapse Rate (ARR) DRF:llä
Aikaikkuna: 1 ja 2 vuotiaana
|
1 ja 2 vuotiaana
|
|
|
Uusiutuneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: 1 ja 2 vuotiaana
|
1 ja 2 vuotiaana
|
|
|
Muutos prosessointinopeustestin (PST) pisteissä lähtötasosta
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
|
PST mittaa henkistä prosessointinopeutta.
PST arvioidaan käyttämällä multippeliskleroosin suorituskykytestiä (MSPT).
Osallistujille näytetään joitain symboleja ja vastaavia numeroita.
Osallistujia pyydetään syöttämään annettuja symboleja vastaavat numerot tyhjille riveille.
Suurempi määrä oikeita vastauksia osoittaa parempaa kognitiota
|
Perusaika jopa 2 vuotta
|
|
Pistemuutos kullakin neurologisten häiriöiden elämänlaadun osa-alueella (Neuro-QoL™) -kyselylomake
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
|
Neuro-QOL käyttää T-arvoa, jonka keskiarvo on 50 ja SD 10 käytetyn norminäytteen perusteella.
Kaikki Neuro-QOL-pankit ja -asteikot pisteytetään siten, että korkea pistemäärä kuvastaa enemmän mitattavaa.
|
Perusaika jopa 2 vuotta
|
|
Muutos työkyvyttömyydessä mitattuna potilaan määrittämillä taudin vaiheilla (PDDS)
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
|
PDDS:ssä on yhdeksän järjestystasoa, jotka vaihtelevat välillä 0 (normaali) ja 8 (vuodehoito).
Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vammaisuutta.
|
Perusaika jopa 2 vuotta
|
|
Muutos työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkenemisessä MS-pisteiden (WPAI-MS) vuoksi lähtötasosta
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
|
Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) -kyselylomake on validoitu väline, jolla mitataan työn ja toiminnan heikkenemistä.
WPAI antaa neljän tyyppisiä pistemääriä: 1. Poissaolot (jäänyt työaika) 2. Esiintymishäiriö (työssä heikentynyt / työn tehokkuuden heikkeneminen) 3. Työn tuottavuuden heikkeneminen (yleinen työn heikkeneminen / poissaolot plus läsnäolo) 4. Toiminnan heikkeneminen .
Suuremmat luvut osoittavat suuremman heikentymisen ja pienemmän tuottavuuden.
|
Perusaika jopa 2 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on maha-suolikanavan (GI) haittavaikutuksia (AE)
Aikaikkuna: Jopa 32 kuukautta
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali arvio, kuten poikkeava laboratorioarvo), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön, riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tuote.
|
Jopa 32 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon lopettamiseen johtaneita haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa 32 kuukautta
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali arvio, kuten poikkeava laboratorioarvo), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön, riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tuote.
|
Jopa 32 kuukautta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 32 kuukautta
|
SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, tutkijan näkemyksen mukaan, asettaa osallistujan välittömään kuolemanvaaraan, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, johtaa synnynnäisessä epämuodostuksessa/sikiövauriossa tai se on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
|
Jopa 32 kuukautta
|
|
Osallistujien määrä luokiteltuna GI AE:n lieventämiseksi toteutettujen toimien tyyppien mukaan
Aikaikkuna: Jopa 32 kuukautta
|
Toimenpiteisiin kuuluu tilapäinen annoksen pienentäminen, väliaikainen annoksen keskeyttäminen, samanaikaisen GI-lääkityksen aloittaminen, DRF-annoksen ottaminen ruoan kanssa, hoidon pysyvä keskeyttäminen tai muu toimenpide.
|
Jopa 32 kuukautta
|
|
Mediaani absoluuttinen lymfosyyttien määrä (ALC) ajan myötä
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
|
Perusaika jopa 2 vuotta
|
|
|
Prosenttimuutos mediaani-ALC:ssa lähtötasosta
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
|
Perusaika jopa 2 vuotta
|
|
|
Lymfopeniaa sairastavien osallistujien määrä National Cancer Instituten yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (NCI/CTCAE) vakavuusluokitusten mukaan
Aikaikkuna: Jopa 32 kuukautta
|
Jopa 32 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 14. huhtikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 14. huhtikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 5. helmikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. helmikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 10. helmikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 26. toukokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. toukokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- US-VUM-11760
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Biogenin kliinisten kokeiden läpinäkyvyys- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .