Studie von Diroximelfumarat in der realen Umgebung
24. Mai 2023 aktualisiert von: Biogen
Eine prospektive Beobachtungsstudie zur Bewertung der Persistenz der Behandlung, Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Diroximelfumarat in der realen Umgebung (EXPERIENCE-US-Studie)
Das primäre Ziel der Studie ist die Charakterisierung der Therapiepersistenz bei Teilnehmern mit schubförmiger Multipler Sklerose (RMS), die im klinischen Alltag mit Diroximelfumarat (DRF) behandelt werden.
Die sekundären Ziele der Studie sind die Bewertung der kurzfristigen Persistenz der Behandlung; um die langfristige Persistenz der Behandlung zu beurteilen; um die Wirkung von DRF auf Schübe zu beurteilen; um die Auswirkungen von DRF auf die Kognition zu bewerten; um die Auswirkungen von DRF auf die von Teilnehmern berichteten Ergebnisse (PROs) zu bewerten und das reale Sicherheitsprofil von DRF zu untersuchen (d. h. gastrointestinale [GI] Verträglichkeit, Lymphozytendynamik, unerwünschte Ereignisse [AEs], die zum Absetzen führen, und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse [ SAE]).
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
75
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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California
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West Hollywood, California, Vereinigte Staaten, 90048
- Regina Berkovich MD PhD Inc
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40207
- Norton Neuroscience Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Michigan
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Farmington, Michigan, Vereinigte Staaten, 48071
- Glendale Neurological Associates, PC
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Owosso, Michigan, Vereinigte Staaten, 48867
- Memorial Healthcare
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
- St. Luke's Neurology
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New Jersey
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Freehold, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07728
- CentraState Healthcare System - Linda Cardinale MS Center
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Livingston, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07039
- MS Center at St Barnabas
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Neptune, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07753
- Multiple Sclerosis Center JSUMC
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New York
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Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14202
- Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences
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North Carolina
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Greensboro, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27405
- Cone Health
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97225
- Providence Brain and Spine Institute
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Pennsylvania
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Danville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17822
- Geisinger Medical Center
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37922
- Hope Neurology
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- UTHealth Neurosciences Texas Medical Center II
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Virginia
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Newport News, Virginia, Vereinigte Staaten, 23601
- Riverside Neurology Specialists
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Washington
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Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
- Providence Medical Research Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Teilnehmer mit diagnostizierter schubförmiger Multipler Sklerose (RMS), denen Diroximelfumarat im Rahmen der klinischen Standardversorgung verschrieben wurde.
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Eine MS-Diagnose haben und die zugelassene therapeutische Indikation für DRF gemäß USPI erfüllen.
- DRF ist verschrieben und soll innerhalb von 60 Tagen nach der Registrierung eingeleitet werden.
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Magenbypass in der Vorgeschichte oder erforderliche Verwendung von Ernährungssonden.
- Haben eine vorherige Behandlung mit DRF erhalten.
Hinweis: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Diroximelfumarat
Teilnehmer mit RMS, die Diroximelfumarat oral in der routinemäßigen klinischen Praxis erhalten, werden aufgenommen.
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Wie im Arm beschrieben.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Prozentsatz der Teilnehmer an Behandlung mit DRF nach 1 Jahr
Zeitfenster: 1 Jahr
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1 Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Prozentsatz der Teilnehmer an einer Behandlung mit DRF nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
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3 Monate
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Prozentsatz der Teilnehmer an Behandlung mit DRF nach 2 Jahren
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Annualisierte Schubrate (ARR) mit DRF
Zeitfenster: Mit 1 und 2 Jahren
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Mit 1 und 2 Jahren
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Prozentsatz der Teilnehmer mit Rückfall
Zeitfenster: Mit 1 und 2 Jahren
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Mit 1 und 2 Jahren
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Änderung des PST-Scores (Processing Speed Test) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basiswert bis zu 2 Jahre
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PST misst die mentale Verarbeitungsgeschwindigkeit.
Der PST wird anhand des Multiple-Sklerose-Leistungstests (MSPT) bewertet.
Den Teilnehmern werden einige Symbole und entsprechende Zahlen angezeigt.
Die Teilnehmer werden dann aufgefordert, die den vorgegebenen Symbolen entsprechenden Zahlen in leere Reihen einzugeben.
Eine höhere Anzahl richtiger Antworten weist auf eine bessere Kognition hin
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Basiswert bis zu 2 Jahre
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Änderung der Punktzahl für jeden Bereich der Lebensqualität bei neurologischen Erkrankungen (Neuro-QoL™) Fragebogen
Zeitfenster: Basiswert bis zu 2 Jahre
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Neuro-QOL verwendet einen T-Score mit einem Mittelwert von 50 und einer SD von 10, basierend auf der verwendeten Normierungsstichprobe.
Alle Neuro-QOL-Banken und -Skalen werden so bewertet, dass ein hoher Wert mehr von dem widerspiegelt, was gemessen wird.
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Basiswert bis zu 2 Jahre
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Veränderung der Behinderung, gemessen an patientenbestimmten Krankheitsschritten (PDDS)
Zeitfenster: Basiswert bis zu 2 Jahre
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Das PDDS hat neun Ordnungsstufen zwischen 0 (normal) und 8 (bettlägerig).
Höhere Werte weisen auf eine größere Behinderung hin.
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Basiswert bis zu 2 Jahre
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Änderung der Arbeitsproduktivität und Beeinträchtigung der Aktivität aufgrund von Multipler Sklerose (WPAI-MS)-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basiswert bis zu 2 Jahre
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Der Fragebogen Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) ist ein validiertes Instrument zur Messung von Beeinträchtigungen bei Arbeit und Aktivitäten.
Der WPAI liefert vier Arten von Werten: 1. Fehlzeiten (fehlende Arbeitszeit) 2. Präsentismus (Beeinträchtigung bei der Arbeit / verringerte Effektivität am Arbeitsplatz) 3. Arbeitsproduktivitätsverlust (Gesamtarbeitsbeeinträchtigung / Fehlzeiten plus Präsentismus) 4. Aktivitätsbeeinträchtigung .
Höhere Zahlen weisen auf eine stärkere Beeinträchtigung und geringere Produktivität hin.
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Basiswert bis zu 2 Jahre
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Anzahl der Teilnehmer mit gastrointestinalen (GI) Nebenwirkungen (AEs)
Zeitfenster: Bis zu 32 Monate
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Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.
Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich einer abnormalen Beurteilung wie ein abnormaler Laborwert), jedes Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels (Prüfungsprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein Arzneimittel (Prüfungsprodukt) handelt oder nicht. Produkt.
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Bis zu 32 Monate
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Anzahl der Teilnehmer mit UEs, die zu einem Behandlungsabbruch führten
Zeitfenster: Bis zu 32 Monate
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Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.
Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich einer abnormalen Beurteilung wie ein abnormaler Laborwert), jedes Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels (Prüfungsprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein Arzneimittel (Prüfungsprodukt) handelt oder nicht. Produkt.
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Bis zu 32 Monate
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Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 32 Monate
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Ein SUE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das nach Ansicht des Prüfarztes bei jeder Dosis zum Tod führt, den Teilnehmer einem unmittelbaren Todesrisiko aussetzt, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt bei einer angeborenen Anomalie/Geburtsfehler oder ein medizinisch wichtiges Ereignis ist.
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Bis zu 32 Monate
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Anzahl der Teilnehmer, kategorisiert nach Art der Maßnahmen, die ergriffen wurden, um GI-AEs zu mindern
Zeitfenster: Bis zu 32 Monate
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Zu den ergriffenen Maßnahmen gehören eine vorübergehende Dosisreduktion, eine vorübergehende Unterbrechung der Einnahme, der Beginn einer gleichzeitigen gastrointestinalen Medikation, die Einnahme einer DRF-Dosis zusammen mit Nahrung, ein dauerhaftes Absetzen oder andere Maßnahmen.
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Bis zu 32 Monate
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Mittlere absolute Lymphozytenzahl (ALC) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Basiswert bis zu 2 Jahre
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Basiswert bis zu 2 Jahre
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Prozentuale Veränderung des mittleren ALC gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basiswert bis zu 2 Jahre
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Basiswert bis zu 2 Jahre
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Anzahl der Teilnehmer mit Lymphopenie gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI/CTCAE) des National Cancer Institute
Zeitfenster: Bis zu 32 Monate
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Bis zu 32 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Biogen
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. März 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
14. April 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
14. April 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
5. Februar 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
5. Februar 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
10. Februar 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
26. Mai 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. Mai 2023
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2023
Mehr Informationen
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Schlüsselwörter
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- US-VUM-11760
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zu Transparenz und Datenaustausch zu klinischen Studien auf https://www.biogentrialtransparency.com/
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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