Badanie fumaranu diroksymelu w warunkach rzeczywistych
24 maja 2023 zaktualizowane przez: Biogen
Prospektywne, obserwacyjne badanie oceniające trwałość leczenia, bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność fumaranu diroksymelu w warunkach rzeczywistych (badanie EXPERIENCE-US)
Podstawowym celem pracy jest scharakteryzowanie wytrwałości w leczeniu pacjentów z nawracającymi postaciami stwardnienia rozsianego (RMS) leczonych fumaranem diroksymelu (DRF) w rutynowej praktyce klinicznej.
Drugim celem badania jest ocena krótkoterminowej wytrwałości w leczeniu; ocenić długotrwałą wytrwałość w leczeniu; ocenić wpływ DRF na nawroty; ocenić wpływ DRF na funkcje poznawcze; ocenić wpływ DRF na wyniki zgłaszane przez uczestników (PRO) i zbadać rzeczywisty profil bezpieczeństwa DRF (tj. tolerancję przewodu pokarmowego [GI], dynamikę limfocytów, zdarzenia niepożądane [AE] prowadzące do przerwania leczenia i poważne zdarzenia niepożądane [ SAE]).
Przegląd badań
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
75
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
West Hollywood, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Regina Berkovich MD PhD Inc
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40207
- Norton Neuroscience Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington, Michigan, Stany Zjednoczone, 48071
- Glendale Neurological Associates, PC
-
Owosso, Michigan, Stany Zjednoczone, 48867
- Memorial Healthcare
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
- St. Luke's Neurology
-
-
New Jersey
-
Freehold, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07728
- CentraState Healthcare System - Linda Cardinale MS Center
-
Livingston, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07039
- MS Center at St Barnabas
-
Neptune, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07753
- Multiple Sclerosis Center JSUMC
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14202
- Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences
-
-
North Carolina
-
Greensboro, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27405
- Cone Health
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97225
- Providence Brain and Spine Institute
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
- Geisinger Medical Center
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37922
- Hope Neurology
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- UTHealth Neurosciences Texas Medical Center II
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Stany Zjednoczone, 23601
- Riverside Neurology Specialists
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
- Providence Medical Research Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Uczestnicy, u których zdiagnozowano nawracające formy stwardnienia rozsianego (RMS), którym przepisano fumaran diroksymelu w ramach standardowej opieki klinicznej.
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Mieć diagnozę stwardnienia rozsianego i spełniać zatwierdzone wskazania terapeutyczne dla DRF zgodnie z USPI.
- DRF zalecane i planowane do zainicjowania w ciągu 60 dni po rejestracji.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia bypassu żołądka lub wymagane użycie sond do karmienia.
- Otrzymali wcześniejsze leczenie DRF.
Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Fumaran diroksymelu
Do badania zostaną włączeni uczestnicy z RMS, którzy otrzymują doustnie fumaran diroksymelu w ramach rutynowej praktyki klinicznej.
|
Zgodnie z opisem w ramieniu.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników leczonych DRF po 1 roku
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników leczonych DRF po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
|
Odsetek uczestników leczonych DRF po 2 latach
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
|
Roczny wskaźnik nawrotów (ARR) z DRF
Ramy czasowe: W wieku 1 i 2 lat
|
W wieku 1 i 2 lat
|
|
|
Odsetek uczestników powrócił do nałogu
Ramy czasowe: W wieku 1 i 2 lat
|
W wieku 1 i 2 lat
|
|
|
Zmiana wyniku testu szybkości przetwarzania (PST) w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Baza do 2 lat
|
PST mierzy szybkość przetwarzania umysłowego.
PST zostanie oceniony za pomocą testu wydajności stwardnienia rozsianego (MSPT).
Uczestnikom zostaną pokazane symbole i odpowiadające im liczby.
Następnie uczestnicy zostaną poproszeni o wpisanie liczb odpowiadających danym symbolom w pustych wierszach.
Większa liczba poprawnych odpowiedzi wskazuje na lepsze poznanie
|
Baza do 2 lat
|
|
Zmiana wyniku dla każdej domeny kwestionariusza jakości życia w zaburzeniach neurologicznych (Neuro-QoL™)
Ramy czasowe: Baza do 2 lat
|
Neuro-QOL wykorzystuje wynik T, który ma średnią 50 i SD 10, w oparciu o zastosowaną próbkę normującą.
Wszystkie banki i skale Neuro-QOL są punktowane w taki sposób, że wysoki wynik odzwierciedla więcej tego, co jest mierzone.
|
Baza do 2 lat
|
|
Zmiana stopnia niepełnosprawności mierzona stopniami choroby określonymi przez pacjenta (PDDS)
Ramy czasowe: Baza do 2 lat
|
PDDS ma dziewięć poziomów porządkowych w zakresie od 0 (normalny) do 8 (przykuty do łóżka).
Wyższe wyniki wskazują na większą niepełnosprawność.
|
Baza do 2 lat
|
|
Zmiana wydajności pracy i upośledzenie aktywności spowodowane stwardnieniem rozsianym (WPAI-MS) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Baza do 2 lat
|
Kwestionariusz upośledzenia wydajności pracy i aktywności (WPAI) jest zatwierdzonym narzędziem do pomiaru upośledzeń w pracy i czynnościach.
WPAI daje cztery rodzaje wyników: 1. Absencja (nieobecność w pracy) 2. Prezenteizm (upośledzenie w pracy / zmniejszona efektywność w pracy) 3. Utrata wydajności pracy (ogólne upośledzenie pracy / absencja plus prezenteizm) 4. Upośledzenie aktywności .
Wyższe liczby wskazują na większe upośledzenie i mniejszą produktywność.
|
Baza do 2 lat
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi ze strony przewodu pokarmowego (AE)
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłową oceną, taką jak nieprawidłowa wartość laboratoryjna), objawem lub chorobą tymczasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym) produkt.
|
Do 32 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłową oceną, taką jak nieprawidłowa wartość laboratoryjna), objawem lub chorobą tymczasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym) produkt.
|
Do 32 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
|
SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które w opinii badacza, niezależnie od dawki, powoduje śmierć, naraża uczestnika na bezpośrednie ryzyko zgonu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością do w przypadku wady wrodzonej/wady wrodzonej lub jest zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
|
Do 32 miesięcy
|
|
Liczba Uczestników w podziale na rodzaje działań podjętych w celu złagodzenia zdarzeń niepożądanych związanych z OG
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
|
Podejmowane działania będą obejmowały tymczasowe zmniejszenie dawki, czasowe przerwanie podawania, rozpoczęcie jednoczesnego podawania leków żołądkowo-jelitowych, przyjmowanie dawki DRF z pokarmem, trwałe odstawienie lub inne działania.
|
Do 32 miesięcy
|
|
Mediana bezwzględnej liczby limfocytów (ALC) w czasie
Ramy czasowe: Baza do 2 lat
|
Baza do 2 lat
|
|
|
Procentowa zmiana mediany ALC od linii bazowej
Ramy czasowe: Baza do 2 lat
|
Baza do 2 lat
|
|
|
Liczba uczestników z limfopenią według kryteriów National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI/CTCAE) Stopień ciężkości
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
|
Do 32 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
14 kwietnia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
14 kwietnia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 lutego 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 lutego 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 lutego 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 maja 2023
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- US-VUM-11760
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie https://www.biogentrialtransparency.com/
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .