Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti dávky světla u subjektů s PWS léčených hemoporfinem + PDT
Multicentrická, randomizovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti dávky světla (fluence) u subjektů s skvrnou od portského vína ošetřenou hemoporfinem + fotodynamická terapie zeleným světlem
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Xuejing Cheng
- Telefonní číslo: 00-86-021-58953355
- E-mail: xjcheng@fd-zj.com
Studijní místa
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92697
- Nábor
- UCI Health Beckman Laser Institute & Medical Clinic
-
Kontakt:
- Marcos Hurtado
- Telefonní číslo: 949-824-7103
- E-mail: marcosh3@hs.uci.edu
-
Kontakt:
- Kristen M. Kelly
- Telefonní číslo: 949-824-7103
- E-mail: kmkelly@hs.uci.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Kristen M. Kelly
-
San Diego, California, Spojené státy, 92121
- Nábor
- Dermatology Cosmetic Associates of La Jolla, Inc. d/b/a West Dermatology Research Center
-
Kontakt:
- Kennedi Stewart
- Telefonní číslo: 858-657-1004
- E-mail: kstewart@clderm.com
-
Kontakt:
- Sabrina G. Fabi
- Telefonní číslo: 858-657-1004
- E-mail: sfabi@clderm.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sabrina G. Fabi
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33173
- Nábor
- Miami Dermatology And Laser Institute
-
Kontakt:
- Peter Illes
- Telefonní číslo: 305-279-6060
- E-mail: PeterI@miamidermlaser.com
-
Kontakt:
- Jill S. Waibel
- Telefonní číslo: (561) 313-1457
- E-mail: jwaibelmd@miamidermlaser.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jill S. Waibel
-
-
Maryland
-
Hunt Valley, Maryland, Spojené státy, 21030
- Nábor
- Maryland Dermatology, Laser, Skin & Vein Institute
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Robert A. Weiss
-
Kontakt:
- Robert A. Weiss
- Telefonní číslo: 410-666-3960
- E-mail: rweiss@mdlsv.com
-
Kontakt:
- Cristi L. Myers
- Telefonní číslo: 410-666-2839
- E-mail: cmyers@mdlsv.com
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Spojené státy, 18015
- Nábor
- St. Luke's University Health Network
-
Kontakt:
- Jasdip Kaur
- Telefonní číslo: 484-658-1828
- E-mail: Jasdip.Kaur@sluhn.org
-
Kontakt:
- Andrew C. Krakowski
- Telefonní číslo: 484-503-7546
- E-mail: Andrew.Krakowski@sluhn.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Andrew C. Krakowski
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 1. Subjekt musí být v době podpisu informovaného souhlasu ve věku 18 až 65 let včetně.
2. Subjektem je Fitzpatrick typ kůže I-VI. 3. Mužský subjekt musí souhlasit s používáním antikoncepce během Období léčby a po dobu alespoň 6 měsíců po poslední dávce studijní léčby a během tohoto období se zdržet darování spermatu.
4. Žena se může zúčastnit, pokud není těhotná, nekojí a platí alespoň jedna z následujících podmínek:
- Není žena ve fertilním věku (WOCBP) . NEBO
WOCBP, který souhlasí s dodržováním antikoncepčních pokynů během Období léčby a po dobu nejméně 30 dnů po poslední dávce studijní léčby.
5. Subjekt má klinickou diagnózu PWS lokalizovanou na obličeji a/nebo krku. Cílová léze PWS na obličeji a/nebo krku musí mít skóre závažnosti stupně ≥3 na stupnici PWS IGA při screeningu a na začátku.
6. Nejdelší průměr ošetřované oblasti je ≥3 cm a krátký průměr je ≥2 cm.
7. Subjekt je schopen dát podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.
8. Subjekt je podle názoru zkoušejícího v dobrém celkovém zdravotním stavu a bez jakéhokoli chorobného stavu nebo fyzického stavu, které by mohly zhoršit hodnocení PWS nebo vystavit subjekt nepřijatelnému riziku účastí ve studii.
Kritéria vyloučení:
1. Subjekt je těhotný, kojí nebo plánuje otěhotnět během studie.
2. Subjekt má plakové/nodulární změny a závažnou hypertrofii v cílové oblasti PWS.
3. Subjekt má Sturge-Weberův syndrom nebo PWS zahrnující oční nervy. 4. Subjekt má jakoukoli kožní patologii nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat hodnocení studovaného léku nebo vyžaduje použití rušivé topické, systémové nebo chirurgické terapie.
5. Subjekt má známky zjizvení v cílové oblasti PWS a/nebo subjekt má v anamnéze hypertrofické jizvy nebo keloidní jizvy.
6. Subjekt má PWS lézi lokalizovanou v očním víčku, orbitální oblasti, ušním boltci, nazálním alaru, nasolabiální rýze, oblasti rtů, rtů nebo ústní dutiny.
7. Subjekt je imunosuprimován v souvislosti s užíváním léků a/nebo onemocněním. 8. Subjekt má dědičnou nebo získanou poruchu koagulace nebo užívá antikoagulancia (např. vysokou a střední dávku aspirinu) pravidelně do tří týdnů ode dne 1.
9. Subjekt má při screeningu 10 klinicky významné abnormality EKG. Subjekt má klinicky významné laboratorní abnormality, jak bylo hodnoceno zkoušejícím při screeningu.
11. Subjekt má poruchu ledvin (sérový kreatinin a dusík močoviny v krvi [BUN] ≥1,5 × horní hranice normy [ULN]) nebo jaterní (zvýšená alaninaminotransferáza [ALT] nebo aspartáttransamináza [AST] ≥3 × ULN se současným zvýšením celkový bilirubin ≥2 × funkce ULN).
12. Subjekt podstoupil jakoukoli terapii v ošetřované oblasti, která podle názoru zkoušejícího může ovlivnit cílovou oblast PWS.
13. Subjekt má v anamnéze kožní fotosenzibilizaci, porfyrii nebo fotodermatózu.
14. Subjekt potřebuje nebo má v plánu být během studie vystaven umělému opalování nebo nadměrnému slunečnímu záření.
15. Subjekt dostal jakoukoli terapii, včetně PDT, k léčbě PWS v ošetřované oblasti během 6 měsíců před zahájením léčby.
16. Subjekt je v současné době zařazen do studie zkoumajícího léčiva nebo zařízení, včetně klinických studií v dermatologii.
17. Subjekt použil zkoumaný lék nebo léčbu zkoumaným zařízením během 30 dnů před 1. dnem.
18. Subjekt byl v minulosti citlivý na kteroukoli ze složek studovaného léku, včetně porfyrinů, mannitolu a léků s podobnou chemickou strukturou.
19. Subjekt je znám nebo podle názoru zkoušejícího pravděpodobně nesplňuje požadavky protokolu studie (např. kvůli alkoholismu, drogové závislosti, mentální neschopnosti).
20. Subjekt má v anamnéze buď významné neurologické příhody (jako je závažná mrtvice) nebo duševní stav, který mu činí neschopným pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie.
21. Subjekt má nestabilní srdeční onemocnění nebo má jakýkoli zdravotní stav, který se podle názoru zkoušejícího může zhoršit po přijetí léčby nebo účasti subjektu.
22. Subjekt v současné době užívá další fotosenzibilizační léky, jako jsou tetracykliny, sulfonamidy, fenothiazin, sulfonylmočovina, hypoglykemická činidla, thiazidová diuretika, chinolony, kyselina vitaminu A a griseofulvin, které mohou potenciálně zvýšit fotosenzitivní reakci v kůži.
23. Subjekty, které v současné době užívají sloučeniny, které mohou eliminovat reaktivní formy kyslíku nebo zachycovat volné radikály, jako je β-karoten, ethanol a formiát, které mohou také snížit aktivitu hemoporfinu.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Hemoporfin+A J/cm2 zelené světlo
Účastníci obdrží Hemoporfin 5 mg/kg tělesné hmotnosti intravenózní (IV) infuzí a fixním laserovým ozařováním po určitou dobu.
|
Všichni kvalifikovaní jedinci byli randomizováni k léčbě Hemoporfinem PDT, aby dostali až 3 cykly léčby.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Hemoporfin+B J/cm2 Zelené světlo
Účastníci obdrží Hemoporfin 5 mg/kg tělesné hmotnosti intravenózní (IV) infuzí a fixním laserovým ozařováním po určitou dobu.
|
Všichni kvalifikovaní jedinci byli randomizováni k léčbě Hemoporfinem PDT, aby dostali až 3 cykly léčby.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Hemoporfin+C J/cm2 Zelené světlo
Účastníci obdrží Hemoporfin 5 mg/kg tělesné hmotnosti intravenózní (IV) infuzí a fixním laserovým ozařováním po určitou dobu.
|
Všichni kvalifikovaní jedinci byli randomizováni k léčbě Hemoporfinem PDT, aby dostali až 3 cykly léčby.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo+A J/cm2 zelené světlo
Účastníci obdrží vehikulum (fyziologický roztok) intravenózní (IV) infuzí a fixním laserovým ozařováním po určitou dobu.
|
Všichni kvalifikovaní jedinci byli randomizováni k léčbě PDT vehikulem, aby dostali až 3 cykly léčby.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo+B J/cm2 Zelené světlo
Účastníci obdrží vehikulum (fyziologický roztok) intravenózní (IV) infuzí a fixním laserovým ozařováním po určitou dobu.
|
Všichni kvalifikovaní jedinci byli randomizováni k léčbě PDT vehikulem, aby dostali až 3 cykly léčby.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo+C J/cm2 Zelené světlo
Účastníci obdrží vehikulum (fyziologický roztok) intravenózní (IV) infuzí a fixním laserovým ozařováním po určitou dobu.
|
Všichni kvalifikovaní jedinci byli randomizováni k léčbě PDT vehikulem, aby dostali až 3 cykly léčby.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze 2: Snížení skóre stupnice Port Wine Birthmark-Investigator Global Assessment (PWB-IGA).
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie až do přibližně 44 týdnů
|
Porovnat účinnost vícenásobných dávek světla (fluence) Hemoporfin PDT s vehikulem PDT u subjektů s PWB obličeje a/nebo krku.
|
Od výchozího stavu do konce studie až do přibližně 44 týdnů
|
|
Fáze jedna: Výskyt jakýchkoli lokálních a systémových nežádoucích účinků.
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie, až přibližně 44 týdnů
|
Porovnat účinnost různých dávek světla (fluencí) fotodynamické terapie s Hemoporfinem. Zkoumat bezpečnost různých dávek světla (fluencí) fotodynamické terapie s Hemoporfinem/vozidlem u pacientů s névem flammem (PWB) na končetinách, trupu, kaudální krční oblasti a/nebo retroaurikulární oblasti
|
Od výchozího stavu do konce studie, až přibližně 44 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze jedna: Změna od základní linie v celkovém skóre závažnosti PWB-IGA a dalších škálách.
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie až do přibližně 44 týdnů
|
Dále vyhodnotit účinnost vícenásobných dávek světla (fluence) hemoporfinu/vehikula PDT u subjektů s PWB.
|
Od výchozího stavu do konce studie až do přibližně 44 týdnů
|
|
Druhá fáze: Změna celkového skóre závažnosti PWB-IGA a dalších škál oproti výchozímu stavu.
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie až do přibližně 44 týdnů
|
Dále vyhodnotit účinnost vícenásobných dávek světla (fluence) hemoporfinu/vehikula PDT u subjektů s PWB.
|
Od výchozího stavu do konce studie až do přibližně 44 týdnů
|
|
Druhá fáze: Výskyt jakýchkoli lokálních a systémových nežádoucích účinků.
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie až do přibližně 44 týdnů
|
Zkoumat bezpečnost vícenásobných dávek světla (fluktuace) hemoporfinu/vehikula PDT u subjektů s mateřským znaménkem portského vína (PWB)
|
Od výchozího stavu do konce studie až do přibližně 44 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
První fáze: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) hemoporfinu
Časové okno: První den cyklu 1 (každý cyklus je 56 dní)
|
Chcete-li zkontrolovat, jak dlouho bude trvat dosažení maximální kontrakce hemoporfinu
|
První den cyklu 1 (každý cyklus je 56 dní)
|
|
Fáze jedna: Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC 0-∞) od času 0 do nekonečna hemoporfinu
Časové okno: První den cyklu 1 (každý cyklus je 56 dní)
|
Pro kontrolu profilu léčiva pro absorpci, distribuci, metabolismus a vylučování hemoporfinu
|
První den cyklu 1 (každý cyklus je 56 dní)
|
|
Fáze jedna: Konečný poločas eliminace (t1/2) hemoporfinu
Časové okno: První den cyklu 1 (každý cyklus je 56 dní)
|
Chcete-li zkontrolovat, kolik času zabere Hemoporfin, aby z účastníků odstranil polovinu své koncentrace.
|
První den cyklu 1 (každý cyklus je 56 dní)
|
|
První fáze: Čas do Cmax (Tmax) hemoporfinu
Časové okno: První den cyklu 1 (každý cyklus je 56 dní)
|
Chcete-li zjistit, jaká bude maximální koncentrace hemoporfinu, kterou účastníci získají
|
První den cyklu 1 (každý cyklus je 56 dní)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- F0026-US201
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .