Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo dawki światła u pacjentów z PWS leczonych hemoporfiną + PDT

Kryteria przyjęcia:

- 1. Uczestnik musi mieć od 18 do 65 lat włącznie, w chwili podpisania świadomej zgody.

2. Testerem jest Fitzpatrick o typie skóry I-VI. 3. Mężczyzna musi wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji w Okresie leczenia i przez co najmniej 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku oraz powstrzymać się od oddawania nasienia w tym okresie.

4. Kobieta kwalifikuje się do udziału, jeśli nie jest w ciąży, nie karmi piersią i spełniony jest co najmniej jeden z poniższych warunków:

1. Nie jest kobietą w wieku rozrodczym (WOCBP). LUB

2. WOCBP, który zgadza się przestrzegać wskazówek dotyczących antykoncepcji w okresie leczenia i przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

   5. Pacjent ma kliniczne rozpoznanie PWS zlokalizowanego na twarzy i/lub szyi. Docelowa zmiana PWS na twarzy i/lub szyi musi mieć stopień ciężkości ≥ 3 w skali PWS IGA podczas badania przesiewowego i na początku badania.

   6. Najdłuższa średnica leczonego obszaru wynosi ≥3 cm, a krótsza średnica ≥2 cm.

   7. Uczestnik jest w stanie wyrazić świadomą zgodę podpisaną, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole.

   8. Uczestnik, w opinii Badacza, jest ogólnie zdrowy i wolny od jakichkolwiek stanów chorobowych lub fizycznych, które mogłyby zaburzyć ocenę PWS lub narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu.

   Kryteria wyłączenia:

   • 1. Uczestnik jest w ciąży, karmi piersią lub planuje zajść w ciążę podczas badania.

     2. Pacjent ma zmiany blaszkowate/guzkowate i ciężki przerost w docelowym obszarze PWS.

     3. Podmiot ma zespół Sturge-Webera lub PWS obejmujący nerwy oczne. 4. Uczestnik ma jakąkolwiek patologię lub stan skóry, który w opinii badacza może zakłócać ocenę badanego leku lub wymaga zastosowania zakłócającej terapii miejscowej, ogólnoustrojowej lub chirurgicznej.

     5. Pacjent ma ślady blizn w docelowym obszarze PWS i/lub pacjent ma historię blizn przerostowych lub bliznowców.

     6. Pacjent ma zmianę PWS zlokalizowaną w powiece, okolicy oczodołu, małżowinie usznej, skrzydełku nosa, fałdzie nosowo-wargowym, okolicy warg, warg lub jamy ustnej.

     7. Pacjent ma obniżoną odporność związaną z używaniem leków i/lub chorobą. 8. Pacjent ma dziedziczne lub nabyte zaburzenia krzepnięcia lub przyjmuje regularnie antykoagulanty (np. aspirynę w dużych i średnich dawkach) w ciągu trzech tygodni od dnia 1.

     9. Pacjent ma klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG w 10. badaniu przesiewowym. Tester ma klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne, ocenione przez Badacza podczas Badania Przesiewowego.

     11. Pacjent ma zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny i azotu mocznikowego we krwi [BUN] ≥1,5 × górna granica normy [GGN]) lub wątroby (podwyższona aktywność aminotransferazy alaninowej [ALT] lub aminotransferazy asparaginianowej [AST] ≥3 × GGN z jednoczesnym zwiększeniem bilirubina całkowita ≥2 × GGN).

     12. Tester otrzymał jakąkolwiek terapię w leczonym regionie, która w opinii Badacza może mieć wpływ na docelowy obszar PWS.

     13. Podmiot ma historię skórnej nadwrażliwości na światło, porfirii lub fotodermatozy.

     14. Uczestnik ma potrzebę lub planuje być narażony na działanie urządzeń do sztucznego opalania lub nadmiernego nasłonecznienia podczas badania.

     15. Pacjent otrzymał jakąkolwiek terapię, w tym PDT, w celu leczenia PWS w leczonym obszarze w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia.

     16. Uczestnik jest obecnie włączony do badania nad eksperymentalnym lekiem lub urządzeniem, w tym do badań klinicznych w dermatologii.

     17. Uczestnik stosował eksperymentalny lek lub leczenie za pomocą eksperymentalnego urządzenia w ciągu 30 dni poprzedzających Dzień 1.

     18. Pacjent ma historię wrażliwości na którykolwiek ze składników badanego leku, w tym na porfiryny, mannitol i leki o podobnej budowie chemicznej.

     19. Wiadomo, że osoba badana lub w opinii badacza prawdopodobnie nie spełnia wymagań protokołu badania (np. z powodu alkoholizmu, uzależnienia od narkotyków, upośledzenia umysłowego).

     20. Uczestnik ma w przeszłości poważne zdarzenia neurologiczne (takie jak poważny udar) lub stan psychiczny uniemożliwiający mu zrozumienie natury, zakresu i możliwych konsekwencji badania.

     21. Uczestnik ma niestabilną chorobę serca lub jakikolwiek inny stan chorobowy, który zdaniem Badacza może ulec pogorszeniu po przyjęciu badanego leku lub uczestnictwie w badaniu.

     22. Tester przyjmuje obecnie inne leki fotouczulające, takie jak tetracykliny, sulfonamidy, fenotiazyna, pochodne sulfonylomocznika, diuretyki tiazydowe, chinolony, kwas witaminy A i gryzeofulwina, które mogą potencjalnie nasilać reakcję nadwrażliwości na światło w skórze.

     23. Osoby obecnie przyjmujące związki, które mogą eliminować reaktywne formy tlenu lub wychwytywać wolne rodniki, takie jak β-karoten, etanol i mrówczan, które mogą również zmniejszać aktywność Hemoporfin.