Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza della dose leggera nei soggetti con PWS trattati con emoporfina + PDT
Uno studio randomizzato multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza della dose di luce (fluenza) in soggetti con macchia di vino porto trattati con emoporfina + terapia fotodinamica a luce verde
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Xuejing Cheng
- Numero di telefono: 00-86-021-58953355
- Email: xjcheng@fd-zj.com
Luoghi di studio
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California
-
Irvine, California, Stati Uniti, 92697
- Reclutamento
- UCI Health Beckman Laser Institute & Medical Clinic
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Contatto:
- Marcos Hurtado
- Numero di telefono: 949-824-7103
- Email: marcosh3@hs.uci.edu
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Contatto:
- Kristen M. Kelly
- Numero di telefono: 949-824-7103
- Email: kmkelly@hs.uci.edu
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Investigatore principale:
- Kristen M. Kelly
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92121
- Reclutamento
- Dermatology Cosmetic Associates of La Jolla, Inc. d/b/a West Dermatology Research Center
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Contatto:
- Kennedi Stewart
- Numero di telefono: 858-657-1004
- Email: kstewart@clderm.com
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Contatto:
- Sabrina G. Fabi
- Numero di telefono: 858-657-1004
- Email: sfabi@clderm.com
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Investigatore principale:
- Sabrina G. Fabi
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33173
- Reclutamento
- Miami Dermatology And Laser Institute
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Contatto:
- Peter Illes
- Numero di telefono: 305-279-6060
- Email: PeterI@miamidermlaser.com
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Contatto:
- Jill S. Waibel
- Numero di telefono: (561) 313-1457
- Email: jwaibelmd@miamidermlaser.com
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Investigatore principale:
- Jill S. Waibel
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Maryland
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Hunt Valley, Maryland, Stati Uniti, 21030
- Reclutamento
- Maryland Dermatology, Laser, Skin & Vein Institute
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Investigatore principale:
- Robert A. Weiss
-
Contatto:
- Robert A. Weiss
- Numero di telefono: 410-666-3960
- Email: rweiss@mdlsv.com
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Contatto:
- Cristi L. Myers
- Numero di telefono: 410-666-2839
- Email: cmyers@mdlsv.com
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-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti, 18015
- Reclutamento
- St. Luke's University Health Network
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Contatto:
- Jasdip Kaur
- Numero di telefono: 484-658-1828
- Email: Jasdip.Kaur@sluhn.org
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Contatto:
- Andrew C. Krakowski
- Numero di telefono: 484-503-7546
- Email: Andrew.Krakowski@sluhn.org
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Investigatore principale:
- Andrew C. Krakowski
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 1. Il soggetto deve avere un'età compresa tra i 18 ei 65 anni, al momento della firma del consenso informato.
2. Il soggetto è Fitzpatrick fototipo I-VI. 3. Un soggetto di sesso maschile deve accettare di utilizzare la contraccezione durante il Periodo di trattamento e per almeno 6 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio e astenersi dal donare sperma durante questo periodo.
4. Un soggetto di sesso femminile è idoneo a partecipare se non è incinta, non sta allattando e si applica almeno una delle seguenti condizioni:
- Non una donna in età fertile (WOCBP). O
Un WOCBP che accetta di seguire la guida contraccettiva durante il Periodo di trattamento e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
5. Il soggetto ha una diagnosi clinica di PWS localizzata sul viso e/o sul collo. La lesione bersaglio PWS sul viso e/o sul collo deve avere un punteggio di gravità di Grado ≥3 sulla scala PWS IGA allo screening e al basale.
6. Il diametro più lungo dell'area di trattamento è ≥3 cm e il diametro corto è ≥2 cm.
7. Il soggetto è in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo.
8. Il soggetto, secondo l'opinione dello sperimentatore, è in buona salute generale e privo di qualsiasi stato di malattia o condizione fisica che possa compromettere la valutazione della PWS o esporre il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio.
Criteri di esclusione:
1. Il soggetto è in gravidanza, in allattamento o sta pianificando una gravidanza durante lo studio.
2. Il soggetto presenta alterazioni della placca/nodulari e grave ipertrofia all'interno dell'area PWS target.
3. Il soggetto ha la sindrome di Sturge-Weber o PWS che coinvolge i nervi oftalmici. 4. Il soggetto presenta qualsiasi patologia o condizione cutanea che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con la valutazione del farmaco in studio o richiede l'uso di una terapia topica, sistemica o chirurgica interferente.
5. Il soggetto ha evidenza di cicatrici all'interno dell'area target PWS e/o il soggetto ha una storia di cicatrici ipertrofiche o cicatrici cheloidee.
6. Il soggetto ha una lesione PWS localizzata nella palpebra, nella regione orbitale, nel padiglione auricolare, nell'ala nasale, nella piega naso-labiale, nella regione delle labbra, nelle labbra o nella cavità orale.
7. Il soggetto è immunosoppresso in relazione all'uso di farmaci e/o alla malattia. 8. Il soggetto ha un disturbo della coagulazione ereditario o acquisito o sta assumendo anticoagulanti (ad esempio, aspirina a dosi alte e medie) regolarmente entro tre settimane dal giorno 1.
9. Il soggetto presenta anomalie ECG clinicamente significative allo Screening 10. - Il soggetto presenta anomalie di laboratorio clinicamente significative valutate dall'investigatore allo screening.
11. Il soggetto ha compromissione renale (creatinina sierica e azoto ureico nel sangue [BUN] ≥1,5 × limite superiore della norma [ULN]) o epatica (alta alanina aminotransferasi [ALT] o aspartato transaminasi [AST] ≥3 × ULN con concomitante aumento del bilirubina totale ≥2 × funzione ULN).
12. Il soggetto ha ricevuto qualsiasi terapia sulla regione di trattamento che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe influenzare l'area PWS target.
13. Il soggetto ha una storia di fotosensibilizzazione cutanea, porfiria o fotodermatosi.
14. Il soggetto ha la necessità o prevede di essere esposto a dispositivi abbronzanti artificiali o luce solare eccessiva durante lo studio.
15. Il soggetto ha ricevuto qualsiasi terapia, inclusa la PDT, per il trattamento della PWS nell'area di trattamento entro 6 mesi prima dell'inizio del trattamento.
16. Il soggetto è attualmente arruolato in uno studio sperimentale su farmaci o dispositivi, inclusi studi clinici in dermatologia.
17. Il soggetto ha utilizzato un farmaco sperimentale o un dispositivo sperimentale nei 30 giorni precedenti il Giorno 1.
18. Il soggetto ha una storia di sensibilità a uno qualsiasi degli ingredienti del farmaco in studio, inclusi porfirine, mannitolo e farmaci con strutture chimiche simili.
19. Il soggetto e' noto o, secondo l'opinione dello sperimentatore, probabilmente non conforme ai requisiti del protocollo di studio (ad esempio, a causa di alcolismo, tossicodipendenza, incapacità mentale).
20. Il soggetto ha una storia di eventi neurologici significativi (come ictus maggiore) o una condizione mentale che lo rende incapace di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio.
21. Il soggetto ha una malattia cardiaca instabile o ha qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, potrebbe peggiorare dal ricevimento del trattamento dello studio o dalla partecipazione del soggetto.
22. Il soggetto sta attualmente assumendo altri farmaci fotosensibilizzanti come tetracicline, sulfamidici, fenotiazina, agenti ipoglicemizzanti sulfanilurea, diuretici tiazidici, chinoloni, acido della vitamina A e griseofulvina che possono potenzialmente aumentare la reazione fotosensibile nella pelle.
23. Soggetti che attualmente assumono composti in grado di eliminare le specie reattive dell'ossigeno o eliminare i radicali liberi come β-carotene, etanolo e formiato, che possono anche ridurre l'attività dell'emoporfina.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Emoporfina+A J/cm2 Luce verde
I partecipanti riceveranno emoporfina 5 mg / kg di peso corporeo tramite infusione endovenosa (IV) e irradiazione laser fissa per un certo periodo.
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Tutti i soggetti qualificati sono stati randomizzati al trattamento PDT con emoporfina per ricevere fino a 3 cicli di trattamento.
Altri nomi:
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Sperimentale: Emoporfina+B J/cm2 Luce verde
I partecipanti riceveranno emoporfina 5 mg / kg di peso corporeo tramite infusione endovenosa (IV) e irradiazione laser fissa per un certo periodo.
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Tutti i soggetti qualificati sono stati randomizzati al trattamento PDT con emoporfina per ricevere fino a 3 cicli di trattamento.
Altri nomi:
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Sperimentale: Emoporfina+C J/cm2 Luce verde
I partecipanti riceveranno emoporfina 5 mg / kg di peso corporeo tramite infusione endovenosa (IV) e irradiazione laser fissa per un certo periodo.
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Tutti i soggetti qualificati sono stati randomizzati al trattamento PDT con emoporfina per ricevere fino a 3 cicli di trattamento.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo+A J/cm2 Luce verde
I partecipanti riceveranno il veicolo (soluzione salina) tramite infusione endovenosa (IV) e irradiazione laser fissa per un certo periodo.
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Tutti i soggetti qualificati sono stati randomizzati al trattamento PDT con veicolo per ricevere fino a 3 cicli di trattamento.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo+B J/cm2 Luce verde
I partecipanti riceveranno il veicolo (soluzione salina) tramite infusione endovenosa (IV) e irradiazione laser fissa per un certo periodo.
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Tutti i soggetti qualificati sono stati randomizzati al trattamento PDT con veicolo per ricevere fino a 3 cicli di trattamento.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo+C J/cm2 Luce verde
I partecipanti riceveranno il veicolo (soluzione salina) tramite infusione endovenosa (IV) e irradiazione laser fissa per un certo periodo.
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Tutti i soggetti qualificati sono stati randomizzati al trattamento PDT con veicolo per ricevere fino a 3 cicli di trattamento.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Fase due: riduzione del punteggio della scala Port Wine Birthmark-Investigator Global Assessment (PWB-IGA).
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio, fino a circa 44 settimane
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Confrontare l'efficacia di dosi luminose multiple (fluenza) di PDT con emoporfina con la PDT del veicolo in soggetti con PWB del viso e/o del collo.
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Dal basale fino alla fine dello studio, fino a circa 44 settimane
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Fase Uno: Incidenza di eventuali eventi avversi locali e sistemici.
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio, fino a circa 44 settimane
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Per confrontare l'efficacia di multiple dosi di luce (fluenza) della PDT con Emoporfina Per studiare la sicurezza di multiple dosi di luce (fluenza) della PDT con Emoporfina/veicolo in soggetti con voglia di vino porto (PWB) nelle estremità, tronco, area cervicale caudale e/o retroauricolare
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Dal basale fino alla fine dello studio, fino a circa 44 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Fase uno: variazione rispetto al basale del punteggio di gravità complessivo PWB-IGA e di altre scale.
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio, fino a circa 44 settimane
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Valutare ulteriormente l'efficacia di dosi luminose multiple (fluenza) di PDT con emoporfina/veicolo in soggetti con PWB.
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Dal basale fino alla fine dello studio, fino a circa 44 settimane
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Fase due: variazione rispetto al basale del punteggio di gravità complessivo PWB-IGA e di altre scale.
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio, fino a circa 44 settimane
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Valutare ulteriormente l'efficacia di dosi luminose multiple (fluenza) di PDT con emoporfina/veicolo in soggetti con PWB.
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Dal basale fino alla fine dello studio, fino a circa 44 settimane
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Fase due: incidenza di eventuali eventi avversi locali e sistemici.
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio, fino a circa 44 settimane
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Studiare la sicurezza di dosi luminose multiple (fluenza) di emoporfina/PDT del veicolo in soggetti con voglia di vino di Porto (PWB)
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Dal basale fino alla fine dello studio, fino a circa 44 settimane
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Fase uno: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di emoporfina
Lasso di tempo: Il primo giorno del Ciclo 1 (ogni ciclo dura 56 giorni)
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Per verificare quanto tempo ci vorrà per raggiungere la massima contrazione dell'emoporfina
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Il primo giorno del Ciclo 1 (ogni ciclo dura 56 giorni)
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Fase uno: area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC 0-∞) dal tempo 0 all'infinito dell'emoporfina
Lasso di tempo: Il primo giorno del Ciclo 1 (ogni ciclo dura 56 giorni)
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Controllare il profilo del farmaco per quanto riguarda l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione dell'emoporfina
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Il primo giorno del Ciclo 1 (ogni ciclo dura 56 giorni)
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Fase uno: emivita di eliminazione terminale (t1/2) dell'emoporfina
Lasso di tempo: Il primo giorno del Ciclo 1 (ogni ciclo dura 56 giorni)
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Verificare quanto tempo impiegherà l'emoporfina per eliminare metà della sua concentrazione dai partecipanti.
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Il primo giorno del Ciclo 1 (ogni ciclo dura 56 giorni)
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Fase uno: tempo necessario per raggiungere la Cmax (Tmax) dell'emoporfina
Lasso di tempo: Il primo giorno del Ciclo 1 (ogni ciclo dura 56 giorni)
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Per verificare quale sarà la concentrazione massima che i partecipanti otterranno di Emoporfina
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Il primo giorno del Ciclo 1 (ogni ciclo dura 56 giorni)
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Collaboratori e investigatori
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- F0026-US201
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