ヘモポルフィン + PDT で治療された PWS 患者における光量の有効性と安全性を評価する研究

包含基準:

-1.被験者は、インフォームドコンセントに署名した時点で、18〜65歳でなければなりません。

2.被験者はフィッツパトリックの皮膚タイプI-VIです。 3.男性被験者は、治療期間中および研究治療の最後の投与後少なくとも6か月間は避妊を使用することに同意し、この期間中は精子の提供を控える必要があります。

4. 妊娠しておらず、授乳中でなく、以下の条件の少なくとも 1 つに該当する場合、女性被験者は参加資格があります。

1. 出産の可能性のある女性 (WOCBP) ではありません。 また

2. -治療期間中および研究治療の最後の投与後少なくとも30日間、避妊ガイダンスに従うことに同意するWOCBP。

   5.被験者は、顔面および/または首に位置するPWSの臨床診断を受けています。 -顔面および/または首のPWS標的病変は、スクリーニングおよびベースラインでPWS IGAスケールでグレード3以上の重症度スコアを持っている必要があります。

   6. 治療部位の最長径は3cm以上、短径は2cm以上です。

   7.被験者は、インフォームドコンセントフォーム（ICF）およびこのプロトコルに記載されている要件および制限への準拠を含む、署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。

   8.治験責任医師の意見では、被験者は一般的な健康状態が良好であり、PWSの評価を損なう可能性のある病状や身体的状態がないか、研究への参加によって被験者を容認できないリスクにさらす可能性があります。

   除外基準:

   • 1.被験者は妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠する予定です。

     2.被験者は、標的PWS領域内にプラーク/結節の変化と重度の肥大があります。

     3.被験者は、眼神経を含むスタージ・ウェーバー症候群またはPWSを患っています。 4.被験者は、治験責任医師の意見では、治験薬の評価を妨げる可能性がある、または干渉する局所、全身、または外科療法の使用を必要とする皮膚の病理または状態を持っています。

     5.対象は標的PWS領域内に瘢痕の形跡があり、および/または対象は肥厚性瘢痕またはケロイド性瘢痕の病歴があります。

     6.被験者は、まぶた、眼窩領域、耳介、鼻翼、鼻唇襞、唇領域、唇、または口腔に位置するPWS病変を有する。

     7.被験者は、薬物使用および/または疾患に関連して免疫抑制されています。 8.被験者は遺伝性または後天性の凝固障害を持っているか、1日目から3週間以内に定期的に抗凝固剤（高用量および中用量のアスピリンなど）を服用しています。

     9.被験者はスクリーニング10で臨床的に重大な心電図異常を持っています。 -被験者は、スクリーニング時に治験責任医師によって評価された臨床的に重大な検査異常を持っています。

     11.被験者は腎臓（血清クレアチニンおよび血中尿素窒素[BUN]≧1.5×正常値[ULN]の上限）または肝臓（アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ[AST]の上昇と同時にULN≧3）に障害を有する総ビリルビン≧2×ULN機能）。

     12.被験者は、治験責任医師の意見では、標的PWS領域に影響を与える可能性がある治療領域で何らかの治療を受けています。

     13.被験者は、皮膚の光過敏症、ポルフィリン症、または光線皮膚症の病歴があります。

     14.被験者は、研究中に人工日焼け装置または過度の日光にさらされる必要があるか、またはさらされる予定があります。

     15.被験者は、治療開始前6か月以内に治療部位のPWSを治療するために、PDTを含む何らかの治療を受けました。

     16.被験者は現在、皮膚科の臨床研究を含む治験薬またはデバイス研究に登録されています。

     17.被験者は、1日目の前30日以内に治験薬または治験機器治療を使用しました。

     18.被験者は、ポルフィリン、マンニトール、および同様の化学構造を持つ薬物を含む、治験薬の成分のいずれかに対する過敏症の病歴があります。

     19.被験者が既知であるか、研究プロトコルの要件に準拠していない可能性が高いと治験責任医師の意見である（例えば、アルコール依存症、薬物依存、精神的無能力のため）。

     20. 被験者は重大な神経学的イベント（大脳卒中など）の病歴があるか、研究の性質、範囲、および考えられる結果を理解できない精神状態を持っています。

     21.被験者は不安定な心臓病を患っているか、治験責任医師の意見では、研究治療または被験者の参加により悪化する可能性がある病状を持っています。

     22. 被験者は現在、テトラサイクリン、スルホンアミド、フェノチアジン、スルホニル尿素血糖降下薬、サイアザイド利尿薬、キノロン、ビタミンA酸、グリセオフルビンなど、皮膚の光感受性反応を潜在的に増加させる可能性のある他の光増感薬を服用しています。

     23.現在、活性酸素種を除去したり、β-カロテン、エタノール、ギ酸などのフリーラジカルを除去したりできる化合物を服用している被験者は、ヘモポルフィンの活性も低下させる可能性があります。