Tutkimus valoannoksen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on hemoporfiinilla + PDT:llä hoidettu PWS

Sisällyttämiskriteerit:

- 1. Tutkittavan on oltava tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä 18–65-vuotias.

2. Kohteena on Fitzpatrickin ihotyyppi I-VI. 3. Mieshenkilön on suostuttava käyttämään ehkäisyä hoitojakson aikana ja vähintään 6 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen ja pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta tänä aikana.

4. Naispuolinen tutkittava on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana, ei imetä ja vähintään yksi seuraavista ehdoista täyttyy:

1. Ei hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP). TAI

2. WOCBP, joka suostuu noudattamaan ehkäisyohjeita hoitojakson aikana ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen.

   5. Potilaalla on kliininen diagnoosi PWS:stä kasvoissa ja/tai kaulassa. Kasvojen ja/tai kaulan PWS-kohdeleesion vakavuuspistemäärän on oltava ≥3 PWS IGA -asteikolla seulonnassa ja lähtötilanteessa.

   6. Hoitoalueen pisin halkaisija on ≥3 cm ja lyhyt halkaisija on ≥2 cm.

   7. Tutkittava pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.

   8. Tutkijan näkemyksen mukaan koehenkilön yleinen terveys on hyvä ja hänellä ei ole mitään sairaustilaa tai fyysistä tilaa, joka voi heikentää PWS:n arviointia tai altistaa kohteen kohtuuttomalle riskille tutkimukseen osallistumisen vuoksi.

   Poissulkemiskriteerit:

   • 1. Kohde on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana.

     2. Koehenkilöllä on plakin/kyhmyn muutoksia ja vaikea hypertrofia kohde-PWS-alueella.

     3. Kohdeella on Sturge-Weberin oireyhtymä tai PWS, johon liittyy oftalmisia hermoja. 4. Koehenkilöllä on mikä tahansa ihosairaus tai -sairaus, joka tutkijan mielestä voisi häiritä tutkimuslääkkeen arviointia tai edellyttää häiritsevän paikallisen, systeemisen tai kirurgisen hoidon käyttöä.

     5. Tutkittavalla on todisteita arpeutumisesta kohde-PWS-alueella ja/tai koehenkilöllä on aiemmin esiintynyt hypertrofisia tai keloidisia arpia.

     6. Kohdehenkilöllä on PWS-leesio, joka sijaitsee silmäluomen alueella, silmäkuopan alueella, korvakorvissa, nenän hämärässä, nasolaabiaalisessa poimussa, huulialueella, huulissa tai suuontelossa.

     7. Kohde on lääkkeiden käytön ja/tai sairauden vuoksi heikentynyt. 8. Tutkittavalla on perinnöllinen tai hankittu hyytymishäiriö tai hän käyttää antikoagulantteja (esim. suuren ja keskiannoksen aspiriinia) säännöllisesti kolmen viikon kuluessa päivästä 1.

     9. Tutkittavalla on kliinisesti merkittäviä EKG-poikkeavuuksia seulonnassa 10. Koehenkilöllä on kliinisesti merkittäviä laboratorioarvojen poikkeavuuksia, kuten tutkija arvioi seulonnassa.

     11. Potilaalla on munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini- ja veren ureatyppi [BUN] ≥1,5 × normaalin yläraja [ULN]) tai maksa (kohonnut alaniiniaminotransferaasi [ALT] tai aspartaattitransaminaasi [AST] ≥3 × ULN ja samanaikaisesti kohonnut kokonaisbilirubiini ≥2 × ULN-funktio).

     12. Kohde on saanut hoitoalueella terapiaa, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa PWS-kohdealueeseen.

     13. Koehenkilöllä on ollut ihon valoherkistymistä, porfyriaa tai valodermatoosia.

     14. Tutkittavalla on tarve tai aikoo altistua keinotekoisille rusketuslaitteille tai liialliselle auringonvalolle tutkimuksen aikana.

     15. Kohde on saanut mitä tahansa terapiaa, mukaan lukien PDT, PWS:n hoitamiseksi hoitoalueella 6 kuukauden sisällä ennen hoidon aloittamista.

     16. Kohde on tällä hetkellä mukana tutkimuslääke- tai laitetutkimuksessa, mukaan lukien ihotautien kliiniset tutkimukset.

     17. Koehenkilö on käyttänyt tutkimuslääkettä tai tutkimuslaitehoitoa 30 päivän sisällä ennen päivää 1.

     18. Koehenkilöllä on aiemmin ollut herkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle, mukaan lukien porfyriinit, mannitoli ja lääkkeet, joilla on samanlainen kemiallinen rakenne.

     19. Tutkittavan tiedetään tai tutkijan mielestä todennäköisesti ei täytä tutkimussuunnitelman vaatimuksia (esim. alkoholismin, huumeriippuvuuden, henkisen vajaatoiminnan vuoksi).

     20. Tutkittavalla on ollut joko merkittäviä neurologisia tapahtumia (kuten vakava aivohalvaus) tai henkinen tila, jonka vuoksi hän ei pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia.

     21. Tutkittavalla on epästabiili sydänsairaus tai jokin sairaus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan pahentua tutkimukseen hoidon saamisen tai koehenkilön osallistumisen seurauksena.

     22. Kohde käyttää parhaillaan muita valolle herkistäviä lääkkeitä, kuten tetrasykliinejä, sulfonamideja, fenotiatsiinia, sulfonyyliureaa, hypoglykeemisiä aineita, tiatsididiureetteja, kinoloneja, A-vitamiinihappoa ja griseofulviinia, jotka voivat mahdollisesti lisätä ihon valoherkkyyttä.

     23. Kohteet, jotka käyttävät tällä hetkellä yhdisteitä, jotka voivat poistaa reaktiivisia happilajeja tai poistaa vapaita radikaaleja, kuten β-karoteenia, etanolia ja formiaattia, jotka voivat myös vähentää hemoporfiinin aktiivisuutta.