Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança da dose leve em indivíduos com PWS tratados com hemoporfina + PDT

Critério de inclusão:

- 1. O sujeito deve ter entre 18 e 65 anos de idade, inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado.

2. O sujeito é o tipo de pele I-VI de Fitzpatrick. 3. Um indivíduo do sexo masculino deve concordar em usar contracepção durante o Período de Tratamento e por pelo menos 6 meses após a última dose do tratamento do estudo e abster-se de doar esperma durante este período.

4. Uma mulher é elegível para participar se não estiver grávida, não amamentar e pelo menos uma das seguintes condições se aplicar:

1. Não é uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP). OU

2. Um WOCBP que concorda em seguir a orientação contraceptiva durante o Período de Tratamento e por pelo menos 30 dias após a última dose do tratamento do estudo.

   5. O sujeito tem um diagnóstico clínico de PWS localizado na face e/ou pescoço. A lesão-alvo PWS na face e/ou pescoço deve ter uma pontuação de gravidade de Grau ≥3 na escala PWS IGA na triagem e no início do estudo.

   6. O diâmetro mais longo da área de tratamento é ≥3 cm e o diâmetro curto é ≥2 cm.

   7. O sujeito é capaz de dar consentimento informado assinado, o que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (TCLE) e neste protocolo.

   8. O sujeito, na opinião do investigador, está com boa saúde geral e livre de qualquer estado de doença ou condição física que possa prejudicar a avaliação da PWS ou expor o sujeito a um risco inaceitável pela participação no estudo.

   Critério de exclusão:

   • 1. O sujeito está grávida, amamentando ou planeja engravidar durante o estudo.

     2. O sujeito tem alterações de placas/nodulares e hipertrofia grave dentro da área de PWS alvo.

     3. O indivíduo tem síndrome de Sturge-Weber ou PWS envolvendo nervos oftálmicos. 4. O sujeito tem qualquer patologia ou condição de pele que, na opinião do investigador, possa interferir na avaliação do medicamento do estudo ou requeira o uso de terapia tópica, sistêmica ou cirúrgica interferente.

     5. O sujeito tem evidências de cicatrizes dentro da área de PWS alvo e/ou o sujeito tem um histórico de cicatrizes hipertróficas ou cicatrizes quelóides.

     6. O indivíduo tem lesão PWS localizada na pálpebra, região orbital, aurícula, asa nasal, sulco nasolabial, região labial, lábios ou cavidade oral.

     7. O sujeito é imunossuprimido relacionado ao uso de medicamentos e/ou doença. 8. O sujeito tem um distúrbio de coagulação hereditário ou adquirido ou está tomando anticoagulantes (por exemplo, aspirina em dose alta e média) regularmente dentro de três semanas do Dia 1.

     9. O sujeito tem anormalidades de ECG clinicamente significativas na Triagem 10. O sujeito tem anormalidades laboratoriais clinicamente significativas, conforme avaliado pelo investigador na triagem.

     11. O sujeito tem insuficiência renal (creatinina sérica e nitrogênio ureico no sangue [BUN] ≥1,5 × limite superior do normal [LSN]) ou hepática (alanina aminotransferase elevada [ALT] ou aspartato transaminase [AST] ≥3 × LSN com elevação simultânea em bilirrubina total ≥2 × função LSN).

     12. O sujeito recebeu qualquer terapia na região de tratamento que, na opinião do Investigador, possa afetar a área alvo de PWS.

     13. O indivíduo tem histórico de fotossensibilização cutânea, porfiria ou fotodermatose.

     14. O sujeito precisa ou planeja ser exposto a dispositivos de bronzeamento artificial ou luz solar excessiva durante o estudo.

     15. O sujeito recebeu qualquer terapia, incluindo PDT, para tratar PWS na área de tratamento dentro de 6 meses antes do início do tratamento.

     16. O sujeito está atualmente inscrito em um estudo de medicamento ou dispositivo experimental, incluindo estudos clínicos em dermatologia.

     17. O sujeito usou um medicamento experimental ou tratamento de dispositivo experimental dentro de 30 dias antes do Dia 1.

     18. O sujeito tem um histórico de sensibilidade a qualquer um dos ingredientes do medicamento do estudo, incluindo porfirinas, manitol e medicamentos com estruturas químicas semelhantes.

     19. O sujeito é conhecido ou, na opinião do investigador, provavelmente não está em conformidade com os requisitos do protocolo do estudo (por exemplo, devido a alcoolismo, dependência de drogas, incapacidade mental).

     20. O sujeito tem um histórico de eventos neurológicos significativos (como acidente vascular cerebral grave) ou uma condição mental que o torna incapaz de entender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo.

     21. O sujeito tem uma doença cardíaca instável ou tem qualquer condição médica que, na opinião do investigador, possa piorar com o recebimento do tratamento do estudo ou participação do sujeito.

     22. O sujeito está atualmente tomando outros medicamentos fotossensibilizantes, como tetraciclinas, sulfonamidas, fenotiazina, agentes hipoglicemiantes sulfoniluréia, diuréticos tiazídicos, quinolonas, ácido de vitamina A e griseofulvina que podem potencialmente aumentar a reação fotossensível na pele.

     23. Indivíduos que atualmente tomam compostos que podem eliminar espécies reativas de oxigênio ou eliminar radicais livres, como β-caroteno, etanol e formato, que também podem reduzir a atividade da Hemoporfina.