헤모포핀 + PDT로 치료한 PWS 환자에서 광량의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

- 1. 피험자는 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세에서 65세 사이여야 합니다.

2. 피험자는 Fitzpatrick 피부 타입 I-VI입니다. 3. 남성 피험자는 치료 기간 동안 및 연구 치료의 마지막 투여 후 최소 6개월 동안 피임 사용에 동의해야 하며 이 기간 동안 정자 기증을 삼가야 합니다.

4. 여성 피험자는 임신하지 않았거나 모유 수유 중이 아니며 다음 조건 중 하나 이상이 적용되는 경우 참여 자격이 있습니다.

1. 가임 여성(WOCBP)이 아닙니다. 또는

2. 치료 기간 동안 및 연구 치료의 마지막 투여 후 최소 30일 동안 피임 지침을 따르는 데 동의하는 WOCBP.

   5. 피험자는 얼굴 및/또는 목에 위치한 PWS의 임상적 진단을 받았습니다. 얼굴 및/또는 목의 PWS 표적 병변은 스크리닝 및 기준선에서 PWS IGA 척도에서 등급 ≥3의 중증도 점수를 가져야 합니다.

   6. 치료 부위의 가장 긴 직경은 ≥3cm이고 짧은 직경은 ≥2cm입니다.

   7. 대상자는 사전 동의서 양식(ICF) 및 본 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항을 준수하는 것을 포함하여 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.

   8. 조사자의 의견에 따르면 피험자는 일반적으로 건강 상태가 양호하고 PWS의 평가를 손상시키거나 연구 참여로 인해 피험자를 허용할 수 없는 위험에 노출시킬 수 있는 질병 상태 또는 신체 조건이 없습니다.

   제외 기준:

   • 1. 피험자는 임신 중이거나 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획입니다.

     2. 피험자는 대상 PWS 영역 내에서 플라크/결절성 변화 및 심각한 비대가 있습니다.

     3. 안과 신경을 침범한 Sturge-Weber 증후군 또는 PWS가 있는 대상. 4. 피험자는 조사자의 의견으로 연구 약물의 평가를 방해할 수 있거나 방해가 되는 국소, 전신 또는 수술 요법의 사용을 필요로 하는 피부 병리 또는 상태를 가지고 있습니다.

     5. 피험자는 대상 PWS 영역 내에 흉터의 증거가 있고/있거나 피험자는 비후성 흉터 또는 켈로이드성 흉터의 병력이 있습니다.

     6. 눈꺼풀, 안와 부위, 귓바퀴, 콧볼, 팔자 주름, 입술 부위, 입술 또는 구강에 PWS 병변이 있는 대상자.

     7. 피험자는 약물 사용 및/또는 질병과 관련하여 면역 억제 상태입니다. 8. 피험자는 유전성 또는 후천성 응고 장애가 있거나 항응고제(예: 고용량 및 중용량 아스피린)를 제1일로부터 3주 이내에 정기적으로 복용하고 있습니다.

     9. 피험자는 선별 10에서 임상적으로 유의한 ECG 이상이 있습니다. 대상체는 스크리닝 시 조사관에 의해 평가된 바와 같이 임상적으로 유의한 실험실 이상을 갖는다.

     11. 피험자는 신장 장애(혈청 크레아티닌 및 혈액 요소 질소[BUN] ≥1.5 × 정상 상한치[ULN]) 또는 간 기능 장애(알라닌 아미노전이 효소[ALT] 또는 아스파르테이트 트랜스아미나제[AST] ≥3 × ULN 증가와 동시에 총 빌리루빈 ≥2 × ULN 기능).

     12. 조사자의 의견으로는 대상 PWS 영역에 영향을 미칠 수 있는 치료 영역에서 대상체가 치료를 받았습니다.

     13. 피험자는 피부 광감작, 포르피린증 또는 광피부병의 병력이 있습니다.

     14. 피험자는 연구 중에 인공 태닝 기구 또는 과도한 햇빛에 노출될 필요가 있거나 노출될 계획이 있습니다.

     15. 피험자는 치료 시작 전 6개월 이내에 치료 영역에서 PWS를 치료하기 위해 PDT를 포함한 모든 치료를 받았습니다.

     16. 피험자는 현재 피부과 임상 연구를 포함하여 조사 약물 또는 장치 연구에 등록되어 있습니다.

     17. 대상자는 1일 전 30일 이내에 연구 약물 또는 연구 장치 치료를 사용했습니다.

     18. 피험자는 포르피린, 만니톨 및 화학 구조가 유사한 약물을 포함하여 연구 약물의 모든 성분에 대해 과민한 병력이 있습니다.

     19. 피험자가 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수하지 않는 것으로 알려졌거나 연구자의 의견으로는 (예: 알코올 중독, 약물 의존, 정신 장애로 인해).

     20. 피험자는 중요한 신경학적 사건(예: 주요 뇌졸중) 또는 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없게 만드는 정신 상태의 병력이 있습니다.

     21. 피험자는 불안정한 심장 질환이 있거나 연구 치료 또는 피험자 참여로 인해 악화될 수 있다고 조사자의 의견에 있는 임의의 의학적 상태를 가집니다.

     22. 피험자는 현재 피부의 광과민성 반응을 잠재적으로 증가시킬 수 있는 테트라사이클린, 설폰아미드, 페노티아진, 설포닐우레아 혈당 강하제, 티아지드 이뇨제, 퀴놀론, 비타민 A 산 및 그리세오풀빈과 같은 다른 광과민성 약물을 복용하고 있습니다.

     23. 활성산소종을 제거하거나 β-카로틴, 에탄올, 포름산염과 같은 자유 라디칼을 제거할 수 있는 화합물을 현재 복용하고 있는 피험자는 헤모포핀의 활성도 감소시킬 수 있습니다.