En undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af lysdosis hos forsøgspersoner med PWS behandlet med hæmoporfin + PDT

Inklusionskriterier:

- 1. Forsøgspersonen skal være 18 til 65 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.

2. Emnet er Fitzpatrick hudtype I-VI. 3. En mandlig forsøgsperson skal acceptere at bruge prævention i Behandlingsperioden og i mindst 6 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen og afstå fra at donere sæd i denne periode.

4. En kvindelig forsøgsperson er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid, ikke ammer, og mindst én af følgende betingelser gælder:

1. Ikke en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP) . ELLER

2. En WOCBP, som indvilliger i at følge præventionsvejledningen under behandlingsperioden og i mindst 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen.

   5. Forsøgspersonen har en klinisk diagnose PWS lokaliseret i ansigtet og/eller halsen. PWS-mållæsionen i ansigtet og/eller halsen skal have en sværhedsgrad på grad ≥3 på PWS IGA-skalaen ved screening og baseline.

   6. Behandlingsområdets længste diameter er ≥3 cm, og den korte diameter er ≥2 cm.

   7. Forsøgspersonen er i stand til at give underskrevet informeret samtykke, hvilket omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke (ICF) og i denne protokol.

   8. Forsøgspersonen er efter efterforskerens mening i god generel sundhed og fri for enhver sygdomstilstand eller fysisk tilstand, der kan forringe evalueringen af ​​PWS eller udsætte forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved deltagelse i undersøgelsen.

   Ekskluderingskriterier:

   • 1. Forsøgspersonen er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.

     2. Forsøgspersonen har plaque/nodulær forandring og svær hypertrofi inden for mål-PWS-området.

     3. Forsøgsperson har Sturge-Weber syndrom eller PWS, der involverer oftalmiske nerver. 4. Forsøgspersonen har en hudpatologi eller tilstand, som efter investigatorens mening kan forstyrre evalueringen af ​​undersøgelseslægemidlet eller kræver brug af forstyrrende topisk, systemisk eller kirurgisk behandling.

     5. Forsøgsperson har tegn på ardannelse inden for mål-PWS-området og/eller forsøgsperson har en historie med hypertrofisk ardannelse eller keloid ardannelse.

     6. Forsøgspersonen har PWS-læsion lokaliseret i øjenlåget, orbitalregionen, aurikel, nasal alar, nasolabial fold, læberegion, læber eller mundhule.

     7. Personen er immunsupprimeret relateret til medicinbrug og/eller sygdom. 8. Personen har en arvelig eller erhvervet koagulationsforstyrrelse eller tager regelmæssigt antikoagulantia (f.eks. høj- og mellemdosis aspirin) inden for tre uger efter dag 1.

     9. Forsøgspersonen har klinisk signifikante EKG-abnormiteter ved screening 10. Forsøgspersonen har klinisk signifikante laboratorieabnormiteter som vurderet af investigator ved screening.

     11. Forsøgspersonen har nedsat nyrefunktion (serumkreatinin og blodurinstofnitrogen [BUN] ≥1,5 × øvre grænse for normal [ULN]) eller lever (forhøjet alaninaminotransferase [ALT] eller aspartattransaminase [AST] ≥3 × ULN med samtidig stigning i total bilirubin ≥2 × ULN-funktion).

     12. Forsøgspersonen har modtaget behandling på behandlingsregionen, der efter Investigators vurdering kan påvirke mål-PWS-området.

     13. Personen har en historie med kutan fotosensibilisering, porfyri eller fotodermatose.

     14. Forsøgspersonen har behov for eller har planer om at blive udsat for kunstigt garvningsudstyr eller overdreven sollys under undersøgelsen.

     15. Forsøgspersonen har modtaget nogen form for behandling, herunder PDT, til behandling af PWS i behandlingsområdet inden for 6 måneder før påbegyndelse af behandlingen.

     16. Forsøgspersonen er i øjeblikket tilmeldt en lægemiddel- eller enhedsundersøgelse, herunder kliniske undersøgelser i dermatologi.

     17. Forsøgspersonen har brugt et forsøgslægemiddel eller en forsøgsenhedsbehandling inden for 30 dage før dag 1.

     18. Forsøgspersonen har en historie med følsomhed over for nogen af ​​ingredienserne i undersøgelseslægemidlet, inklusive porphyriner, mannitol og lægemidler med lignende kemiske strukturer.

     19. Forsøgspersonen er kendt eller efter investigatorens mening sandsynligvis ikke i overensstemmelse med kravene i undersøgelsesprotokollen (f.eks. på grund af alkoholisme, stofafhængighed, mental invaliditet).

     20. Forsøgspersonen har en historie med enten væsentlige neurologiske hændelser (såsom større slagtilfælde) eller en mental tilstand, der gør ham/hende ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen.

     21. Forsøgspersonen har en ustabil hjertesygdom eller har en hvilken som helst medicinsk tilstand, der efter investigatorens opfattelse kan forværres efter modtagelse af undersøgelsesbehandling eller forsøgspersons deltagelse.

     22. Forsøgspersonen tager i øjeblikket andre fotosensibiliserende lægemidler såsom tetracycliner, sulfonamider, phenothiazin, sulfonylurinstof-hypoglykæmiske midler, thiaziddiuretika, quinoloner, vitamin A-syre og griseofulvin, der potentielt kan øge den lysfølsomme reaktion i huden.

     23. Personer, der i øjeblikket tager forbindelser, der kan eliminere reaktive oxygenarter eller opfange frie radikaler såsom β-caroten, ethanol og formiat, hvilket også kan reducere aktiviteten af ​​hemoporfin.