Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de la dosis de luz en sujetos con SPW tratados con hemoporfina + TFD

Criterios de inclusión:

- 1. El sujeto debe tener de 18 a 65 años de edad inclusive, al momento de firmar el consentimiento informado.

2. El sujeto es del tipo de piel I-VI de Fitzpatrick. 3. Un sujeto masculino debe aceptar usar anticonceptivos durante el Período de tratamiento y durante al menos 6 meses después de la última dosis del tratamiento del estudio y abstenerse de donar esperma durante este período.

4. Un sujeto femenino es elegible para participar si no está embarazada, no está amamantando y se aplica al menos una de las siguientes condiciones:

1. No es una mujer en edad fértil (WOCBP) . O

2. Una WOCBP que acepta seguir la guía anticonceptiva durante el Período de tratamiento y durante al menos 30 días después de la última dosis del tratamiento del estudio.

   5. El sujeto tiene un diagnóstico clínico de PWS localizado en la cara y/o el cuello. La lesión diana de PWS en la cara y/o el cuello debe tener una puntuación de gravedad de Grado ≥3 en la escala PWS IGA en la selección y al inicio.

   6. El diámetro más largo del área de tratamiento es ≥3 cm y el diámetro corto es ≥2 cm.

   7. El sujeto es capaz de dar un consentimiento informado firmado, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo.

   8. El sujeto, en opinión del investigador, goza de buena salud general y está libre de cualquier enfermedad o condición física que pueda afectar la evaluación de PWS o exponer al sujeto a un riesgo inaceptable por la participación en el estudio.

   Criterio de exclusión:

   • 1. El sujeto está embarazada, amamantando o planea quedar embarazada durante el estudio.

     2. El sujeto tiene cambios en la placa/nodulares e hipertrofia severa dentro del área objetivo de PWS.

     3. El sujeto tiene síndrome de Sturge-Weber o PWS que afecta los nervios oftálmicos. 4. El sujeto tiene cualquier patología o condición de la piel que, en opinión del investigador, podría interferir con la evaluación del fármaco del estudio o requiere el uso de una terapia tópica, sistémica o quirúrgica que interfiera.

     5. El sujeto tiene evidencia de cicatrización dentro del área objetivo de PWS y/o el sujeto tiene antecedentes de cicatrización hipertrófica o cicatrización queloide.

     6. El sujeto tiene una lesión de PWS ubicada en el párpado, la región orbital, la aurícula, el ala nasal, el pliegue nasolabial, la región de los labios, los labios o la cavidad oral.

     7. El sujeto está inmunodeprimido relacionado con el uso de medicamentos y/o enfermedad. 8. El sujeto tiene un trastorno de la coagulación hereditario o adquirido o está tomando anticoagulantes (p. ej., dosis altas y medias de aspirina) regularmente dentro de las tres semanas del Día 1.

     9. El sujeto tiene anomalías en el ECG clínicamente significativas en la selección 10. El sujeto tiene anomalías de laboratorio clínicamente significativas según lo evaluado por el investigador en la selección.

     11. El sujeto tiene insuficiencia renal (creatinina sérica y nitrógeno ureico en sangre [BUN] ≥1,5 × límite superior de lo normal [LSN]) o hepática (alanina aminotransferasa [ALT] elevada o aspartato transaminasa [AST] ≥3 × ULN con elevación simultánea de bilirrubina total ≥2 × función LSN).

     12. El sujeto ha recibido alguna terapia en la región de tratamiento que, en opinión del investigador, puede afectar el área de PWS objetivo.

     13. El sujeto tiene antecedentes de fotosensibilización cutánea, porfiria o fotodermatosis.

     14. El sujeto tiene la necesidad o tiene planes de exponerse a dispositivos de bronceado artificial o luz solar excesiva durante el estudio.

     15. El sujeto ha recibido alguna terapia, incluida la PDT, para tratar PWS en el área de tratamiento dentro de los 6 meses anteriores al inicio del tratamiento.

     16. El sujeto está actualmente inscrito en un estudio de dispositivo o fármaco en investigación, incluidos estudios clínicos en dermatología.

     17. El sujeto ha usado un fármaco en investigación o un dispositivo de tratamiento en investigación dentro de los 30 días anteriores al día 1.

     18. El sujeto tiene antecedentes de sensibilidad a cualquiera de los ingredientes del fármaco del estudio, incluidas las porfirinas, el manitol y los fármacos con estructuras químicas similares.

     19. Se sabe o, en opinión del investigador, es probable que el sujeto no cumpla con los requisitos del protocolo del estudio (p. ej., debido a alcoholismo, dependencia de drogas, incapacidad mental).

     20. El sujeto tiene antecedentes de eventos neurológicos significativos (como un derrame cerebral importante) o una condición mental que le impide comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio.

     21. El sujeto tiene una enfermedad cardíaca inestable o cualquier condición médica que, en opinión del investigador, pueda empeorar al recibir el tratamiento del estudio o la participación del sujeto.

     22. El sujeto está tomando actualmente otros medicamentos fotosensibilizadores como tetraciclinas, sulfonamidas, fenotiazina, agentes hipoglucemiantes de sulfonilurea, diuréticos tiazídicos, quinolonas, ácido de vitamina A y griseofulvina que pueden aumentar potencialmente la reacción fotosensible en la piel.

     23. Sujetos que actualmente toman compuestos que pueden eliminar especies reactivas de oxígeno o capturar radicales libres como β-caroteno, etanol y formiato, que también pueden reducir la actividad de la hemoporfina.