Studie k hodnocení ALN-XDH u zdravých subjektů a pacientů s dnou
28. března 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
Fáze 1/2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, jednorázová vzestupná a vícedávková studie bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ALN-XDH u zdravých dospělých subjektů a dospělých pacientů s dnou
Účelem této studie je:
- Část A: Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost jednotlivých vzestupných dávek ALN-XDH u zdravých dospělých účastníků
- Část B: Vyhodnoťte bezpečnost, snášenlivost a účinnost ALN-XDH jako monoterapie u dospělých pacientů s dnou
- Část C: Vyhodnoťte bezpečnost, snášenlivost a účinnost ALN-XDH jako doplňkové léčby u dospělých pacientů s dnou
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
44
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Část A: má hladinu kyseliny močové v séru (sUA) ≥ 4 mg/dl a ≤ 7 mg/dl
- Části B a C: splňuje kritéria American College of Rheumatology pro akutní artritidu primární dny
- Část B: má hladinu sUA ≥ 8 mg/dl, zatímco nepodstupujete terapii snižující uráty (ULT) nebo po 1 týdenním vymývacím období předchozí ULT
- Část C: byl na stabilní dávce al lopurinolu pro dnu po dobu ≥ 6 týdnů před screeningem
- Část C: má hladinu sUA ≥6 mg/dl
Kritéria vyloučení:
- Části A, B a C: Během posledních 30 dnů obdržel vyšetřovací agent
- Části A, B a C: Prodělal nebo je léčen pro akutní dnavé vzplanutí během 14 dnů před randomizací
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A: ALN-XDH
Jedna dávka ALN-XDH podaná subkutánní (SC) injekcí.
|
ALN-XDH podávaný SC injekcí
|
|
Komparátor placeba: Část A: Placebo
Jedna dávka placeba podaná SC injekcí.
|
Placebo podávané SC injekcí
|
|
Experimentální: Část B: ALN-XDH Jedna dávka
Jedna dávka ALN-XDH podaná SC injekcí.
|
ALN-XDH podávaný SC injekcí
|
|
Experimentální: Část B: ALN-XDH Vícenásobná dávka
Vícenásobné dávky ALN-XDH podávané SC injekcí.
|
ALN-XDH podávaný SC injekcí
|
|
Komparátor placeba: Část B: Placebo
Vícenásobné dávky placeba podávané SC injekcí.
|
Placebo podávané SC injekcí
|
|
Experimentální: Část C: ALN-XDH
Jedna dávka ALN-XDH podaná SC injekcí.
|
ALN-XDH podávaný SC injekcí
|
|
Komparátor placeba: Část C: Placebo
Jedna dávka placeba podaná SC injekcí.
|
Placebo podávané SC injekcí
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část A: Frekvence nežádoucích příhod
Časové okno: Až 10 měsíců
|
Až 10 měsíců
|
|
Části B a C: Frekvence nežádoucích příhod
Časové okno: Až 14 měsíců
|
Až 14 měsíců
|
|
Části B a C: Procento účastníků se sérovou kyselinou močovou (sUA)
Časové okno: Až 12,25 měsíce
|
Až 12,25 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část A: Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) pro ALN-XDH a potenciální metabolity
Časové okno: 1. den před dávkou a až 48 hodin po dávce
|
1. den před dávkou a až 48 hodin po dávce
|
|
|
Část A: Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (tmax) pro ALN-XDH a potenciální metabolity
Časové okno: 1. den před dávkou a až 48 hodin po dávce
|
1. den před dávkou a až 48 hodin po dávce
|
|
|
Část A: Částečně vyloučené v moči (např.) pro ALN-XDH a potenciální metabolity
Časové okno: 1. den před dávkou a až 24 hodin po dávce
|
1. den před dávkou a až 24 hodin po dávce
|
|
|
Část A: Procentuální změna od výchozího stavu v SUA
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 9
|
Výchozí stav do měsíce 9
|
|
|
Části B a C: Procento účastníků s UA
Časové okno: Až 12,25 měsíce
|
Až 12,25 měsíce
|
|
|
Části B a C: Procentuální změna od základní úrovně na úrovni SUA
Časové okno: Až 12,25 měsíce
|
Až 12,25 měsíce
|
|
|
Části B a C: Plazmatické koncentrace ALN-XDH a potenciálních hlavních metabolitů
Časové okno: Den 1 a den 85 před dávkou a až 4 hodiny po dávce
|
Den 1 a den 85 před dávkou a až 4 hodiny po dávce
|
|
|
Části B a C: Frekvence záchvatů dny souvisejících s léčbou
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Dnové vzplanutí související s léčbou jsou definovány jako dnavé vzplanutí, které se objeví během 6 měsíců od zahájení studie s lékem.
|
Až 6 měsíců
|
|
Části B a C: Procentuální změna od výchozí hodnoty v 24hodinové kyselině močové v moči (uUA)
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce
|
Výchozí stav do 6. měsíce
|
|
|
Části B a C: Procentuální změna od výchozí hodnoty v séru xanthinu
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce
|
Výchozí stav do 6. měsíce
|
|
|
Části B a C: Procentuální změna od výchozí hodnoty 24hodinového xanthinu v moči
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce
|
Výchozí stav do 6. měsíce
|
|
|
Části B a C: Procentuální změna od výchozí hodnoty v sérovém hypoxanthinu
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce
|
Výchozí stav do 6. měsíce
|
|
|
Části B a C: Procentuální změna od výchozí hodnoty v 24hodinovém hypoxanthinu v moči
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce
|
Výchozí stav do 6. měsíce
|
|
|
Část A: Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC) pro ALN-XDH a potenciální metabolity
Časové okno: 1. den před dávkou a až 48 hodin po dávce
|
1. den před dávkou a až 48 hodin po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. února 2022
Primární dokončení (Aktuální)
25. ledna 2023
Dokončení studie (Aktuální)
25. ledna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. února 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. února 2022
První zveřejněno (Aktuální)
25. února 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-XDH-001
- 2021-005773-68 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .