Badanie oceniające ALN-XDH u zdrowych osób i pacjentów z dną moczanową
28 marca 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2, z pojedynczą rosnącą i wielokrotną dawką, dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki ALN-XDH u zdrowych osób dorosłych i dorosłych pacjentów z dną moczanową
Celem tego badania jest:
- Część A: Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych rosnących dawek ALN-XDH u zdrowych dorosłych uczestników
- Część B: Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności ALN-XDH w monoterapii u dorosłych pacjentów z dną moczanową
- Część C: Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności ALN-XDH jako terapii dodatkowej u dorosłych pacjentów z dną moczanową
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
44
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Część A: ma poziom kwasu moczowego w surowicy (sUA) ≥4 mg/dl i ≤7 mg/dl
- Części B i C: spełnia kryteria American College of Rheumatology dotyczące ostrego zapalenia stawów pierwotnej dny moczanowej
- Część B: ma poziom sUA ≥8 mg/dl, gdy nie otrzymuje terapii obniżającej stężenie moczanów (ULT) lub po 1-tygodniowym okresie wymywania wcześniejszej terapii ULT
- Część C: przyjmował stałą dawkę alopurynolu na dnę moczanową przez ≥6 tygodni przed badaniem przesiewowym
- Część C: ma poziom sUA ≥6 mg/dl
Kryteria wyłączenia:
- Części A, B i C: Otrzymał agenta śledczego w ciągu ostatnich 30 dni
- Części A, B i C: doświadczył lub jest leczony z powodu ostrego zaostrzenia dny moczanowej w ciągu 14 dni przed randomizacją
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część A: ALN-XDH
Pojedyncza dawka ALN-XDH podana we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
|
ALN-XDH podawany przez wstrzyknięcie SC
|
|
Komparator placebo: Część A: Placebo
Pojedyncza dawka placebo podana we wstrzyknięciu SC.
|
Placebo podawane we wstrzyknięciu SC
|
|
Eksperymentalny: Część B: pojedyncza dawka ALN-XDH
Pojedyncza dawka ALN-XDH podana przez wstrzyknięcie SC.
|
ALN-XDH podawany przez wstrzyknięcie SC
|
|
Eksperymentalny: Część B: Dawka wielokrotna ALN-XDH
Wielokrotne dawki ALN-XDH podawane przez wstrzyknięcie SC.
|
ALN-XDH podawany przez wstrzyknięcie SC
|
|
Komparator placebo: Część B: Placebo
Wielokrotne dawki placebo podawane przez wstrzyknięcie SC.
|
Placebo podawane we wstrzyknięciu SC
|
|
Eksperymentalny: Część C: ALN-XDH
Pojedyncza dawka ALN-XDH podana przez wstrzyknięcie SC.
|
ALN-XDH podawany przez wstrzyknięcie SC
|
|
Komparator placebo: Część C: Placebo
Pojedyncza dawka placebo podana we wstrzyknięciu SC.
|
Placebo podawane we wstrzyknięciu SC
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Część A: Częstotliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 10 miesięcy
|
Do 10 miesięcy
|
|
Części B i C: Częstość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 14 miesięcy
|
Do 14 miesięcy
|
|
Części B i C: Odsetek uczestników z kwasem moczowym w surowicy (sUA)
Ramy czasowe: Do 12,25 miesiąca
|
Do 12,25 miesiąca
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część A: Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) dla ALN-XDH i potencjalnych metabolitów
Ramy czasowe: Dzień 1 przed podaniem dawki i do 48 godzin po podaniu
|
Dzień 1 przed podaniem dawki i do 48 godzin po podaniu
|
|
|
Część A: Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (tmax) dla ALN-XDH i potencjalnych metabolitów
Ramy czasowe: Dzień 1 przed podaniem dawki i do 48 godzin po podaniu
|
Dzień 1 przed podaniem dawki i do 48 godzin po podaniu
|
|
|
Część A: frakcja wydalana z moczem (fe) dla ALN-XDH i potencjalnych metabolitów
Ramy czasowe: Dzień 1 przed podaniem dawki i do 24 godzin po podaniu
|
Dzień 1 przed podaniem dawki i do 24 godzin po podaniu
|
|
|
Część A: Zmiana procentowa sUA w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 9
|
Linia bazowa do miesiąca 9
|
|
|
Część B i C: Odsetek uczestników z sUA
Ramy czasowe: Do 12,25 miesiąca
|
Do 12,25 miesiąca
|
|
|
Części B i C: Zmiana procentowa poziomu sUA w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Do 12,25 miesiąca
|
Do 12,25 miesiąca
|
|
|
Części B i C: Stężenia ALN-XDH i potencjalnego głównego metabolitu(ów) w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 85 przed podaniem dawki i do 4 godzin po podaniu
|
Dzień 1 i Dzień 85 przed podaniem dawki i do 4 godzin po podaniu
|
|
|
Części B i C: Częstość zaostrzeń dny moczanowej związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Zaostrzenia dny moczanowej związane z leczeniem definiuje się jako zaostrzenia dny moczanowej, które wystąpiły w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem.
|
Do 6 miesięcy
|
|
Części B i C: Zmiana procentowa stężenia kwasu moczowego w moczu (uUA) w stosunku do wartości początkowej w ciągu 24 godzin
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Wartość bazowa do miesiąca 6
|
|
|
Części B i C: Zmiana procentowa ksantyny w surowicy w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Wartość bazowa do miesiąca 6
|
|
|
Części B i C: Zmiana procentowa w stosunku do linii bazowej w 24-godzinnym moczu z ksantyną
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Wartość bazowa do miesiąca 6
|
|
|
Części B i C: Zmiana procentowa hipoksantyny w surowicy w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Wartość bazowa do miesiąca 6
|
|
|
Części B i C: Zmiana procentowa hipoksantyny w 24-godzinnym moczu w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Wartość bazowa do miesiąca 6
|
|
|
Część A: Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) dla ALN-XDH i potencjalnych metabolitów
Ramy czasowe: Dzień 1 przed podaniem i do 48 godzin po podaniu
|
Dzień 1 przed podaniem i do 48 godzin po podaniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 lutego 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
25 stycznia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
25 stycznia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 lutego 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 lutego 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 lutego 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-XDH-001
- 2021-005773-68 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .