Tutkimus ALN-XDH:n arvioimiseksi terveillä henkilöillä ja kihtipotilailla
torstai 28. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Vaiheen 1/2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden nousevan ja usean annoksen tutkimus ALN-XDH:n turvallisuudesta, siedettävyydestä, tehokkuudesta, farmakokinetiikasta ja farmakodynamiikasta terveillä aikuisilla ja kihtipotilailla
Tämän tutkimuksen tarkoitus on:
- Osa A: Arvioi ALN-XDH:n yksittäisten nousevien annosten turvallisuus ja siedettävyys terveillä aikuisilla osallistujilla
- Osa B: Arvioi ALN-XDH:n turvallisuus, siedettävyys ja teho monoterapiana aikuispotilailla, joilla on kihti
- Osa C: Arvioi ALN-XDH:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa lisähoitona aikuispotilailla, joilla on kihti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
44
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osa A: on seerumin virtsahapon (sUA) taso ≥4 mg/dl ja ≤7 mg/dl
- Osat B ja C: täyttävät American College of Rheumatology -kriteerit primaarisen kihdin akuutille niveltulehdukselle
- Osa B: sUA-taso on ≥ 8 mg/dl, kun hän ei saa uraattia alentavaa hoitoa (ULT) tai sen jälkeen, kun hän on suorittanut 1 viikon pesujakson aiemmasta ULT:sta
- Osa C: on ollut vakaalla annoksella al lopurinolia kihtiin ≥ 6 viikkoa ennen seulontaa
- Osa C: sen sUA-taso ≥6 mg/dl
Poissulkemiskriteerit:
- Osat A, B ja C: On vastaanottanut tutkivan agentin viimeisten 30 päivän aikana
- Osat A, B ja C: on kokenut tai häntä hoidetaan akuutin kihdin pahenemisen vuoksi 14 päivän aikana ennen satunnaistamista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A: ALN-XDH
Kerta-annos ALN-XDH:ta ihonalaisella (SC) injektiolla.
|
ALN-XDH annettuna SC-injektiolla
|
|
Placebo Comparator: Osa A: Placebo
Yksi annos lumelääkettä SC-injektiolla.
|
Plasebo annettuna SC-injektiona
|
|
Kokeellinen: Osa B: ALN-XDH -kerta-annos
Yksi annos ALN-XDH:ta annettuna SC-injektiolla.
|
ALN-XDH annettuna SC-injektiolla
|
|
Kokeellinen: Osa B: ALN-XDH-moniannos
Useita ALN-XDH-annoksia annettuna SC-injektiolla.
|
ALN-XDH annettuna SC-injektiolla
|
|
Placebo Comparator: Osa B: Placebo
Useita plaseboannoksia SC-injektiolla.
|
Plasebo annettuna SC-injektiona
|
|
Kokeellinen: Osa C: ALN-XDH
Yksi annos ALN-XDH:ta annettuna SC-injektiolla.
|
ALN-XDH annettuna SC-injektiolla
|
|
Placebo Comparator: Osa C: Placebo
Yksi annos lumelääkettä SC-injektiolla.
|
Plasebo annettuna SC-injektiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: Haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 10 kuukautta
|
Jopa 10 kuukautta
|
|
Osat B ja C: Haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 14 kuukautta
|
Jopa 14 kuukautta
|
|
Osat B ja C: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on seerumin virtsahappoa (sUA)
Aikaikkuna: Jopa 12,25 kuukautta
|
Jopa 12,25 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Suurin plasmapitoisuus (Cmax) ALN-XDH:lle ja mahdollisille aineenvaihduntaliitteille
Aikaikkuna: Päivä 1 ennen annosta ja enintään 48 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Päivä 1 ennen annosta ja enintään 48 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
|
|
Osa A: Aika plasman maksimipitoisuuteen (tmax) saavuttamiseen ALN-XDH:lle ja mahdollisille aineenvaihdunnalle
Aikaikkuna: Päivä 1 ennen annosta ja enintään 48 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Päivä 1 ennen annosta ja enintään 48 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
|
|
Osa A: Virtsaan erittynyt fraktio (fe) ALN-XDH:lle ja mahdollisille metaboliiteille
Aikaikkuna: Päivä 1 ennen annosta ja enintään 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Päivä 1 ennen annosta ja enintään 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
|
|
Osa A: Prosenttimuutos perustasosta SUA:ssa
Aikaikkuna: Lähtötilanne 9 kuukauteen asti
|
Lähtötilanne 9 kuukauteen asti
|
|
|
Osat B ja C: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on sUA
Aikaikkuna: Jopa 12,25 kuukautta
|
Jopa 12,25 kuukautta
|
|
|
Osat B ja C: Prosenttimuutos perustasosta SUA-tasolla
Aikaikkuna: Jopa 12,25 kuukautta
|
Jopa 12,25 kuukautta
|
|
|
Osat B ja C: ALN-XDH:n ja mahdollisten pääaineenvaihduntatuotteiden plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 85 ennen annosta ja enintään 4 tuntia annoksen jälkeen
|
Päivä 1 ja päivä 85 ennen annosta ja enintään 4 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
Osat B ja C: Hoitoon liittyvien kihtikohtausten esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Hoitoon liittyvät kihdin pahenemisvaiheet määritellään 6 kuukauden kuluessa tutkimuslääkkeen aloittamisesta.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Osat B ja C: Prosenttimuutos lähtötasosta 24 tunnin virtsan virtsahapossa (uUA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 6 kuukauteen asti
|
Lähtötilanne 6 kuukauteen asti
|
|
|
Osat B ja C: Prosenttimuutos lähtötasosta seerumin ksantiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne 6 kuukauteen asti
|
Lähtötilanne 6 kuukauteen asti
|
|
|
Osat B ja C: Prosenttimuutos lähtötasosta 24 tunnin virtsan ksantiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne 6 kuukauteen asti
|
Lähtötilanne 6 kuukauteen asti
|
|
|
Osat B ja C: Prosenttimuutos lähtötasosta seerumin hypoksantiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne 6 kuukauteen asti
|
Lähtötilanne 6 kuukauteen asti
|
|
|
Osat B ja C: Prosenttimuutos lähtötasosta 24 tunnin virtsan hypoksantiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne 6 kuukauteen asti
|
Lähtötilanne 6 kuukauteen asti
|
|
|
Osa A: ALN-XDH:n ja mahdollisten aineenvaihduntatuotteiden plasmapitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Päivä 1 ennen annosta ja enintään 48 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Päivä 1 ennen annosta ja enintään 48 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 25. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 25. tammikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 25. tammikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 25. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 29. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-XDH-001
- 2021-005773-68 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .