Uno studio per valutare ALN-XDH in soggetti sani e pazienti con gotta
28 marzo 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals
Uno studio di fase 1/2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola ascendente e multipla sulla sicurezza, tollerabilità, efficacia, farmacocinetica e farmacodinamica dell'ALN-XDH in soggetti adulti sani e pazienti adulti con gotta
Lo scopo di questo studio è quello di:
- Parte A: valutare la sicurezza e la tollerabilità di singole dosi ascendenti di ALN-XDH in partecipanti adulti sani
- Parte B: valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di ALN-XDH come monoterapia in pazienti adulti con gotta
- Parte C: valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di ALN-XDH come terapia aggiuntiva nei pazienti adulti con gotta
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
44
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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London, Regno Unito
- Clinical Trial Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Parte A: ha un livello di acido urico sierico (sUA) ≥4 mg/dL e ≤7 mg/dL
- Parti B e C: soddisfa i criteri dell'American College of Rheumatology per l'artrite acuta della gotta primaria
- Parte B: ha un livello di sUA ≥8 mg/dL mentre non è in terapia per la riduzione dell'urato (ULT) o dopo un periodo di washout di 1 settimana di precedente ULT
- Parte C: ha assunto una dose stabile di allopurinolo per la gotta per ≥6 settimane prima dello screening
- Parte C: ha un livello di sUA ≥6 mg/dL
Criteri di esclusione:
- Parti A, B e C: ha ricevuto un agente sperimentale negli ultimi 30 giorni
- Parti A, B e C: ha avuto o è in trattamento per riacutizzazioni di gotta nei 14 giorni precedenti la randomizzazione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Parte A: ALN-XDH
Una singola dose di ALN-XDH somministrata mediante iniezione sottocutanea (SC).
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ALN-XDH somministrato mediante iniezione SC
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Comparatore placebo: Parte A: Placebo
Una singola dose di placebo somministrata mediante iniezione SC.
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Placebo somministrato mediante iniezione SC
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Sperimentale: Parte B: ALN-XDH monodose
Una singola dose di ALN-XDH somministrata mediante iniezione SC.
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ALN-XDH somministrato mediante iniezione SC
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Sperimentale: Parte B: Dose multipla ALN-XDH
Dosi multiple di ALN-XDH somministrate mediante iniezione SC.
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ALN-XDH somministrato mediante iniezione SC
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Comparatore placebo: Parte B: placebo
Dosi multiple di placebo somministrate mediante iniezione SC.
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Placebo somministrato mediante iniezione SC
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Sperimentale: Parte C: ALN-XDH
Una singola dose di ALN-XDH somministrata mediante iniezione SC.
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ALN-XDH somministrato mediante iniezione SC
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Comparatore placebo: Parte C: Placebo
Una singola dose di placebo somministrata mediante iniezione SC.
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Placebo somministrato mediante iniezione SC
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Parte A: Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 10 mesi
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Fino a 10 mesi
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Parti B e C: Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 14 mesi
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Fino a 14 mesi
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Parti B e C: Percentuale di partecipanti con acido urico sierico (sUA)
Lasso di tempo: Fino a 12,25 mesi
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Fino a 12,25 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parte A: Concentrazione plasmatica massima (Cmax) per ALN-XDH e potenziali metaboliti
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della somministrazione e fino a 48 ore dopo la somministrazione
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Giorno 1 prima della somministrazione e fino a 48 ore dopo la somministrazione
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Parte A: tempo alla massima concentrazione plasmatica (tmax) per ALN-XDH e potenziali metaboliti
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della somministrazione e fino a 48 ore dopo la somministrazione
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Giorno 1 prima della somministrazione e fino a 48 ore dopo la somministrazione
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Parte A: Frazione escreta nelle urine (fe) per ALN-XDH e potenziali metaboliti
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della somministrazione e fino a 24 ore dopo la somministrazione
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Giorno 1 prima della somministrazione e fino a 24 ore dopo la somministrazione
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Parte A: variazione percentuale rispetto al basale in sUA
Lasso di tempo: Basale fino al mese 9
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Basale fino al mese 9
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Parti B e C: Percentuale di Partecipanti con sUA
Lasso di tempo: Fino a 12,25 mesi
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Fino a 12,25 mesi
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Parti B e C: variazione percentuale rispetto al basale del livello sUA
Lasso di tempo: Fino a 12,25 mesi
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Fino a 12,25 mesi
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Parti B e C: Concentrazioni plasmatiche di ALN-XDH e potenziali principali metaboliti
Lasso di tempo: Il giorno 1 e il giorno 85 prima della somministrazione e fino a 4 ore dopo la somministrazione
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Il giorno 1 e il giorno 85 prima della somministrazione e fino a 4 ore dopo la somministrazione
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Parti B e C: frequenza delle riacutizzazioni della gotta associate al trattamento
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Le riacutizzazioni della gotta associate al trattamento sono definite come riacutizzazioni della gotta che si verificano entro 6 mesi dall'inizio del farmaco oggetto dello studio.
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Fino a 6 mesi
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Parti B e C: variazione percentuale rispetto al basale dell'acido urico nelle urine delle 24 ore (uUA)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 6
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Basale fino al mese 6
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Parti B e C: variazione percentuale rispetto al basale della xantina sierica
Lasso di tempo: Basale fino al mese 6
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Basale fino al mese 6
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Parti B e C: variazione percentuale rispetto al basale nelle urine delle 24 ore Xantina
Lasso di tempo: Basale fino al mese 6
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Basale fino al mese 6
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Parti B e C: variazione percentuale rispetto al basale dell'ipoxantina sierica
Lasso di tempo: Basale fino al mese 6
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Basale fino al mese 6
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Parti B e C: variazione percentuale rispetto al basale nell'ipoxantina nelle urine delle 24 ore
Lasso di tempo: Basale fino al mese 6
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Basale fino al mese 6
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Parte A: Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC) per ALN-XDH e potenziali metaboliti
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della dose e fino a 48 ore dopo la dose
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Giorno 1 prima della dose e fino a 48 ore dopo la dose
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 febbraio 2022
Completamento primario (Effettivo)
25 gennaio 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
25 gennaio 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 febbraio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 febbraio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
25 febbraio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-XDH-001
- 2021-005773-68 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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