Um estudo para avaliar ALN-XDH em indivíduos saudáveis e pacientes com gota
28 de março de 2024 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Um estudo de fase 1/2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, ascendente único e de dose múltipla da segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do ALN-XDH em indivíduos adultos saudáveis e pacientes adultos com gota
O objetivo deste estudo é:
- Parte A: Avaliar a segurança e a tolerabilidade de doses ascendentes únicas de ALN-XDH em participantes adultos saudáveis
- Parte B: Avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do ALN-XDH como monoterapia em pacientes adultos com gota
- Parte C: Avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do ALN-XDH como terapia adjuvante em pacientes adultos com gota
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
44
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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London, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- Parte A: tem nível sérico de ácido úrico (sUA) ≥4 mg/dL e ≤7 mg/dL
- Partes B e C: atende aos critérios do American College of Rheumatology para artrite aguda de gota primária
- Parte B: tem um nível de sUA ≥8 mg/dL enquanto não recebe terapia de redução de urato (ULT) ou após um período de washout de 1 semana de ULT anterior
- Parte C: esteve em uma dose estável de al lopurinol para gota por ≥6 semanas antes da triagem
- Parte C: tem um nível de sUA ≥6 mg/dL
Critério de exclusão:
- Partes A, B e C: Recebeu um agente investigativo nos últimos 30 dias
- Partes A, B e C: Teve ou está sendo tratado por crises agudas de gota dentro de 14 dias antes da randomização
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Parte A: ALN-XDH
Uma dose única de ALN-XDH administrada por injeção subcutânea (SC).
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ALN-XDH administrado por injeção SC
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Comparador de Placebo: Parte A: Placebo
Uma dose única de placebo administrada por injeção SC.
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Placebo administrado por injeção SC
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Experimental: Parte B: Dose Única de ALN-XDH
Uma dose única de ALN-XDH administrada por injeção SC.
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ALN-XDH administrado por injeção SC
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Experimental: Parte B: Dose múltipla de ALN-XDH
Doses múltiplas de ALN-XDH administradas por injeção SC.
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ALN-XDH administrado por injeção SC
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Comparador de Placebo: Parte B: Placebo
Múltiplas doses de placebo administradas por injeção SC.
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Placebo administrado por injeção SC
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Experimental: Parte C: ALN-XDH
Uma dose única de ALN-XDH administrada por injeção SC.
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ALN-XDH administrado por injeção SC
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Comparador de Placebo: Parte C: Placebo
Uma dose única de placebo administrada por injeção SC.
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Placebo administrado por injeção SC
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Parte A: Frequência de Eventos Adversos
Prazo: Até 10 meses
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Até 10 meses
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Partes B e C: Frequência de Eventos Adversos
Prazo: Até 14 meses
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Até 14 meses
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Partes B e C: Porcentagem de participantes com ácido úrico sérico (sUA)
Prazo: Até 12,25 meses
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Até 12,25 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte A: Concentração plasmática máxima (Cmax) para ALN-XDH e metabólitos potenciais
Prazo: Dia 1 antes da dose e até 48 horas após a dose
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Dia 1 antes da dose e até 48 horas após a dose
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Parte A: Tempo para concentração plasmática máxima (tmax) para ALN-XDH e metabólitos potenciais
Prazo: Dia 1 antes da dose e até 48 horas após a dose
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Dia 1 antes da dose e até 48 horas após a dose
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Parte A: Fração excretada na urina (fe) para ALN-XDH e metabólitos potenciais
Prazo: Dia 1 antes da dose e até 24 horas após a dose
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Dia 1 antes da dose e até 24 horas após a dose
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Parte A: Mudança Percentual da Linha de Base em sUA
Prazo: Linha de base até o mês 9
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Linha de base até o mês 9
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Partes B e C: Porcentagem de participantes com sUA
Prazo: Até 12,25 meses
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Até 12,25 meses
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Partes B e C: Alteração percentual da linha de base no nível sUA
Prazo: Até 12,25 meses
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Até 12,25 meses
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Partes B e C: Concentrações plasmáticas de ALN-XDH e potenciais metabólitos principais
Prazo: Dia 1 e Dia 85 antes da dose e até 4 horas após a dose
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Dia 1 e Dia 85 antes da dose e até 4 horas após a dose
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Partes B e C: Frequência das crises de gota associadas ao tratamento
Prazo: Até 6 meses
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Os surtos de gota associados ao tratamento são definidos como surtos de gota que ocorrem dentro de 6 meses após o início do medicamento do estudo.
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Até 6 meses
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Partes B e C: Alteração percentual da linha de base em ácido úrico na urina de 24 horas (uUA)
Prazo: Linha de base até o mês 6
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Linha de base até o mês 6
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Partes B e C: Alteração percentual da linha de base em xantina sérica
Prazo: Linha de base até o mês 6
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Linha de base até o mês 6
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Partes B e C: Alteração percentual da linha de base na urina de 24 horas Xantina
Prazo: Linha de base até o mês 6
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Linha de base até o mês 6
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Partes B e C: Alteração percentual da linha de base em hipoxantina sérica
Prazo: Linha de base até o mês 6
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Linha de base até o mês 6
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Partes B e C: Alteração percentual da linha de base na urina de 24 horas Hipoxantina
Prazo: Linha de base até o mês 6
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Linha de base até o mês 6
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Parte A: Área sob a curva de concentração plasmática-tempo (AUC) para ALN-XDH e metabólitos potenciais
Prazo: Dia 1 pré-dose e até 48 horas pós-dose
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Dia 1 pré-dose e até 48 horas pós-dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de fevereiro de 2022
Conclusão Primária (Real)
25 de janeiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
25 de janeiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de fevereiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de fevereiro de 2022
Primeira postagem (Real)
25 de fevereiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALN-XDH-001
- 2021-005773-68 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .